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附录 99.1

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Poseida Therapeutics提供2024年第三季度的最新情况和财务业绩

随着罗氏扩大CAR-T合作伙伴关系以及安斯泰来提名第二个实体瘤研究项目目标，合作势头强劲

 

2024年前九个月的现金流为正；迄今为止，里程碑和预付款为1.3亿美元

RMAT 指定的 P-BCMA-ALLO1 的中期 1 期结果呈阳性，在经过大量预处理的复发/难治性 bcma 暴露和 bcma 纯属多发性骨髓瘤患者中，总体缓解率为 91%，安全性各不相同

以令人信服的生物学理由引入 P-BCMACD19-ALLO1 作为全资项目，用于治疗自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤

有望在2024年年底之前提供跨异体CAR-T管道的进一步更新，包括在66上的演讲th 12月美国血液学会年会

圣地亚哥，2024 年 11 月 7 日 — Poseida Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PSTX）是一家临床阶段的异体细胞疗法和基因药物公司，致力于为癌症、自身免疫和罕见疾病患者提供差异化非病毒治疗，今天公布了截至2024年9月30日的第三季度的最新情况和财务业绩。

波塞达总裁兼首席执行官克里斯汀·亚雷玛博士表示：“波塞达继续在所有关键举措中取得卓越进展，我们的创新非病毒异基因细胞疗法和基因医学项目管道中令人信服的数据显示，我们与罗氏和安斯泰来合作的扩大和发展，以及我们以科学为依据的战略，将我们的平台应用于CAR-T在自身免疫性疾病中的巨大且不断增长的机遇。” 波塞达疗法。“结果，今年到目前为止，我们已经产生了1.3亿美元的非稀释性、与合作伙伴关系相关的里程碑和付款，另外还通过研发费用报销获得了4900万美元的收入。这使波塞达在今年的前九个月实现了正现金流，并延长了我们的现金流，持续执行、临床进展和业务发展带来了额外的上行潜力。我们期待在即将到来的细胞疗法研发日和未来的医学会议上分享我们的CAR-T项目的最新情况。”

最近的成就

细胞疗法

扩大与罗氏的全球战略合作， 包括正在进行的研发进展和提名新的双CAR-T开发候选人.

•
新的候选药物是一种针对血液系统恶性肿瘤中表达的已知抗原的异基因双重CAR-T疗法， 包括多发性骨髓瘤。波塞达和罗氏现在有三个合作项目，包括同种异体的 P-BCMA-ALLO1

 

针对多发性骨髓瘤的 CAR-T 疗法正处于 10/10期开发阶段，以及 P-CD19CD20-ALLO1，一种 b 细胞恶性肿瘤的 1 期开发中的异基因双 CAR-T 候选药物。罗氏将来可以选择提名其他开发候选人。
•
P-BCMA-ALLO1 继续被定位为临床阶段领先的异基因 CAR-T 疗法，具有引人注目的差异化特征： 在9月份的国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布的1期中期数据显示，经过优化的淋巴消耗组的总缓解率（ORR）为91％，包括b细胞成熟抗原（BCMA）天真患者的ORR为100％，以前至少接受过一次BCMA和/或G蛋白偶联受体C组5成员D（GPRC5D）的患者ORR为86％-靶向治疗模式，安全性结果差异，无剂量限制毒性，细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞的发生率低神经毒性综合征 (ICANS) 均为 2 级或以下，无移植抗宿主病或帕金森综合征。没有使用类固醇或托珠单抗的抗骨髓瘤桥接疗法或预防，没有侵入性血液分离或制造等待，从治疗决定到临床反应的平均时间仅为3.5周1 （初次 P-BCMA-ALLO1 治疗后的平均反应时间为 16 天）。本研究中的患者比经批准的自体 CAR-T 疗法临床试验中研究的骨髓瘤患者患有更晚期的疾病2，在意向治疗人群中，100% 的患者注射了 P-BCMA-ALLO1。
•
波塞达讨论IMS数据的电话会议以 炉边聊天 与领先的骨髓瘤专家合作 这突显了数据的关键方面，并提供了当前治疗方法的背景信息。专家们强调，现成可用性使患者能够快速开始治疗，而无需进行自体CAR-T通常所需的桥接疗法，在某些情况下，它为没有资格接受自体治疗的患者提供了解决方案；快速的临床反应；有吸引力的安全性；门诊治疗患者的能力；以及试验中观察到的主要益处是治疗暴露于BCMA的患者。
•
P-BCMA-ALLO1 的开发仍在继续， 最近启动的10/10期试验正在持续招收患者，该试验使用与上述优化淋巴消耗组相同的淋巴消耗方案，包括两种不同的细胞剂量。在第三季度，P-BCMA-ALLO1 被美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予再生医学高级疗法 (RMAT) 称号，用于治疗先前三种或更多疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 抗体）后的复发/难治性多发性骨髓瘤。
•
波塞达已从2024年迄今为止的罗氏合作里程碑中获得了8000万美元， 包括第三季度收到的与 P-BCMA-ALLO1 10期临床试验启动相关的里程碑式付款，以及10月份为提名新的开发候选人而支付的额外款项。

______________

1 根据 2024 年 9 月宣布的 1 期 P-BCMA-ALLO1 临床试验的中期数据，Arms A 和 b。

2 尚未进行任何正面交锋的试验，将 P-BCMA-ALLO1 与本文中包含的其他产品进行过评估。应谨慎考虑跨试验数据的解释，因为它受研究人群、研究设计和其他因素差异的限制。

 

 

推进了与安斯泰来全资子公司Xyphos Biosciences的战略研究合作和许可协议 并正式提名第二项高潜力计划目标.合作提名的两个项目靶点都是众所周知且经过验证的实体瘤靶标。

 

利用 P-BCMACD19-ALLO1 加速针对自身免疫性疾病的高差异化双靶向异体 car-T 作为第一个解决这一重大市场机会的管道候选人。P-BCMACD19-ALLO1 是一种异基因双 CAR-T 候选药物，目前正在进行支持 IND 的研究。我们认为，与仅靶向其中一种抗原的CAR-T相比，靶向BCMA和CD19有可能实现更彻底的免疫细胞消耗，而且专门靶向BCMA有可能消耗浆细胞的自身抗体，而浆细胞的自身抗体被认为是许多自身免疫性疾病的关键驱动因素，不能仅通过靶向CD19来解决。迄今为止，来自靶向BCMA和CD19的自体双CAR-T的新兴数据证实了这种双重靶向方法。P-BCMACD19-ALLO1 还有望提供同种异体产品的准入优势，以及源自波塞达的非病毒 T 的潜在诱人安全特征sCM 该公司CAR-T平台独有的方法和其他功能，例如其专有的安全开关。

 

加强了波塞达在异体CAR-T领域的创新概况和新兴领导地位 9月血液肿瘤学会（SOHO）第十二届年会和癌症免疫疗法学会（SITC）39上有新数据th 11 月的年度会议和会前计划。

•
在SOHO上发表了一项新的案例研究，该研究表明，对复发的多发性骨髓瘤患者进行T细胞接合的自体波塞达CAR-T疗法可以重新激活。在CAR-T重新激活后的10个月内，患者达到并保持严格的完全缓解。该案例凸显了波塞达的T的潜力SCM基于 CAR-T 的疗法可提供强大的抗骨髓瘤反应，具有长期缓解和 car-T 细胞持久性。该公司认为，这是首次看到T细胞参与者重新激活CAR-T疗法。
•
新的临床前数据突显了波塞达平台设计和制造富含干细胞记忆T细胞（T）的CAR-TCR-T细胞的潜力SCM) 和中央存储器 t 细胞 (TCM）可能用于实体瘤的产品将于11月9日在SITC上发布。在实体瘤中，人们认为多抗原是疗效所必需的，CAR+TCR-T细胞可以识别和杀死单抗原和双抗原靶细胞，并显示出与T细胞参与者协同作用的潜力。SITC 演示的主要亮点包括：
o
CAR+TCR-T细胞被证明可以控制体内单抗原阳性肿瘤和双重抗原阳性肿瘤的生长，并且具有持续的持续性。
o
t-cell engager 用于重新激活和重定向植入的 car+TCR-T 细胞，以控制表达不同抗原的继发肿瘤挑战，这与在 SOHO 上提出的患者案例研究相呼应，并提出了一种治疗异质肿瘤和/或肿瘤的方法，这些肿瘤和/或肿瘤的成分会随着时间的推移而变化。

继续招募患者参加 P-CD19CD20-ALLO1 的 1 期临床试验。鉴于针对CD19和CD20的疗法的竞争环境，波塞达和罗氏预计，一旦有了更完整的该项目数据集，波塞达和罗氏预计将在2025年提供该试验的初步临床数据。

 

 

遗传药物

 

在开发非病毒基因药物方法方面表现出持续的领导地位， 在美国过敏、哮喘和免疫学学会（ACAAI）2024年科学会议上发布的数据为支持，该会议以 P-KLKB1-101 为特色，这是一种使用公司Cas-Clover™ 位点特异基因编辑系统的非病毒、肝脏定向遗传药物。数据显示，KLKB1 的高保真基因编辑可以靶向纠正遗传性血管性水肿 (HAE)，具有控制剂量反应的能力，良好的耐受性，肝脏编辑接近预期的治疗范围。这些数据增强了Cas-clover的潜力，它有可能成为针对各种疾病的独特而有吸引力的基因编辑工具，首先是HAE和 KLKB1 编辑。

此外，波塞达在 2024 年 9 月成功与美国食品药品管理局就 P-FVIII-101 举行了 InterAct 会议。该会议使波塞达能够尽早与FDA就该计划进行接触和沟通，以支持旨在符合FDA标准的高效开发。InterAct会议重点关注美国食品药品管理局生物制剂评估与研究中心（CBER）涵盖的创新和新兴技术。

其他运营更新和即将举行的活动

制造业更新

该公司继续提高其异体细胞疗法制造的平台流程和分析能力。最近的分析改进使人们能够更精确地评估潜在捐赠者，并改善了药品属性的特征。

细胞疗法研发日

波塞达将于2024年11月14日举办以细胞疗法为重点的研发日，重点介绍其肿瘤和自身免疫性疾病差异化同种异体CAR-T疗法临床阶段和早期阶段产品线取得的进展和进一步的机会。

虚拟活动和网络直播的访问权限将通过以下注册链接提供： https://wsw.com/webcast/cc/pstx7/1467684。此虚拟活动的注册以及网络直播的重播也将在 “投资者与媒体” 栏目上提供 www.poseida.com。网络直播的重播将在演讲结束后约90天内播放。

2024年第三季度的财务业绩

收入

截至2024年9月30日的三个月，收入为7,170万美元，截至2024年9月30日的九个月收入为1.259亿美元，而2023年同期分别为940万美元和3,970万美元。增长的主要原因是里程碑的确认和罗氏合作协议下报销的研发费用增加，以及安斯泰来战略协议和安斯泰来合作协议中确认的收入。

研究和开发费用

截至2024年9月30日的三个月，研发费用为4,190万美元，而2023年同期为3,750万美元。这一增长主要是由于异体临床阶段项目的增加，这主要是由总入学人数增加所致

 

公司的同种异体项目，以及临床前阶段计划和其他未分配费用的增加。

 

截至2024年9月30日的九个月中，研发费用为1.304亿美元，而2023年同期为1.147亿美元。增长的主要原因是异基因临床阶段项目的增加，这主要是由于公司异基因项目的总入学人数增加及其第三次异体临床试验 P-CD19CD20-ALLO1 的启动，以及临床前阶段项目和其他未分配支出的增加。

一般和管理费用

截至2024年9月30日的三个月，一般和管理费用为1,010万美元，截至2024年9月30日的九个月为3,210万美元，而2023年同期分别为810万美元和2,860万美元。增长的主要原因是专利相关费用和其他咨询费用增加，以及人事开支增加，导致法律和专业费用增加。

净收益（亏损）

截至2024年9月30日的三个月，净收入为2,020万美元，截至2024年9月30日的九个月净亏损为3540万美元，而截至2023年9月30日的三个月和九个月的净亏损分别为3,180万美元和9,810万美元。

现金状况

截至2024年9月30日，该公司的现金、现金等价物和短期投资余额为2.309亿美元。这包括2024年前九个月产生的1.15亿美元里程碑和预付款，其中包括来自安斯泰来合作的5000万美元预付款，以及该公司与罗氏的CAR-T合作伙伴关系中持续执行的6500万美元。该公司预计，其现金、现金等价物和短期投资，以及这些和其他剩余的短期里程碑以及罗氏的其他付款，将足以为2026年初的运营提供资金。根据罗氏合作协议，潜在的额外预期进展和付款和/或潜在的额外业务发展可能会进一步扩大现金流道。

关于 Poseida Therapeutics, Inc.

Poseida Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于推进差异化异基因细胞疗法和具有治愈能力的基因药物。该公司的产品线包括用于血液系统癌症、自身免疫性疾病和实体瘤的研究性同种异体CAR-T细胞疗法，以及针对未得到满足的医疗需求的患者群体的在研活体内遗传药物。该公司的方法基于其专有的基因编辑平台，包括其基于非病毒转座子的DNA递送系统、Cas-Clover™ 位点特异性基因编辑系统、Booster Molecule和纳米颗粒基因递送技术，以及内部的GMP细胞疗法制造。该公司已与罗氏和安斯泰来建立战略合作，为癌症患者开启细胞疗法的前景。在 www.poseida.com 上了解更多信息，并通过 X 和 LinkedIn 与 Poseida 联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关非历史事实的声明是 “前瞻性陈述”，根据1995年《私人证券诉讼改革法》的定义。此类前瞻性陈述包括有关预期的陈述

 

与临床试验有关的计划，包括监管会议的时间、提交和批准以及临床数据更新；公司根据与罗氏和安斯泰来合作协议可能获得的潜在费用、报销、里程碑、特许权使用费和其他付款，包括相关时间；与公司开发计划、制造活动和能力有关的预期时间表和里程碑；公司技术平台的潜在能力、优势和机会；以及候选产品，包括此类候选产品的功效、安全性和耐受性概况或任何提供自身免疫性疾病治疗方法的能力；亚雷玛博士的名言；对公司现金余额、现金流道、支出、资本需求和任何未来收入的估计；公司利用和完善包括罗氏和安斯泰来在内的其他业务发展机会的能力，以及对公司现金余额和现金流的任何预期上行潜力和影响；公司的吸引能力和/或留住具有相关专业知识的新老合作者及其对任何此类合作可能带来的潜在收益的期望；以及公司在开发其技术和候选产品方面的计划和战略。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，涉及可能永远无法实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际业绩可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于公司在业务的各个方面依赖第三方；与进行临床试验相关的风险；公司的任何候选产品是否会被证明是安全有效的；公司为持续经营融资的能力；公司目标市场的竞争；公司保护其知识产权风险的能力；以及与生物制药行业新候选产品的开发和监管部门批准相关的不确定性；公司留住关键科学或管理人员的能力；公司对其合作者根据各自的合作协议为推进开发计划而投入的精力和资源的控制将受到限制；公司可能无法获得合作协议规定的潜在费用、报销和付款；公司的合作者有能力提前终止合作，使公司可能无法完全实现合作的好处；以及公司向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发布之日。除非法律要求，否则公司没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日后发生的事件或存在的情况。

 

Poseida Therapeutics, Inc

精选财务数据

（以千计，股票和每股金额除外）

 

 

运营声明

（未经审计）

 

 

 

三个月已结束
九月三十日

 

 

九个月已结束
九月三十日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

协作收入

 

$

71,748

 

 

$

9,352

 

 

$

125,863

 

 

$

39,708

 

总收入

 

 

71,748

 

 

 

9,352

 

 

 

125,863

 

 

 

39,708

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

41,914

 

 

 

37,482

 

 

 

130,382

 

 

 

114,727

 

一般和行政

 

 

10,092

 

 

 

8,092

 

 

 

32,072

 

 

 

28,576

 

运营费用总额

 

 

52,006

 

 

 

45,574

 

 

 

162,454

 

 

 

143,303

 

运营收入（亏损）

 

 

19,742

 

 

 

(36,222

)

 

 

(36,591

)

 

 

(103,595

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息支出

 

 

(2,295

)

 

 

(2,236

)

 

 

(6,807

)

 

 

(6,404

)

其他收入，净额

 

 

2,831

 

 

 

6,787

 

 

 

8,031

 

 

 

12,025

 

所得税前净收益（亏损）

 

 

20,278

 

 

 

(31,671

)

 

 

(35,367

)

 

 

(97,974

)

所得税支出

 

 

(43

)

 

 

(107

)

 

 

(43

)

 

 

(107

)

净收益（亏损）

 

$

20,235

 

 

$

(31,778

)

 

$

(35,410

)

 

$

(98,081

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和摊薄后的每股净收益（亏损）

 

$

0.21

 

 

$

(0.35

)

 

$

(0.37

)

 

$

(1.11

)

已发行股票的加权平均数，基本

 

 

97,160,467

 

 

 

91,898,347

 

 

 

96,716,649

 

 

 

88,321,943

 

摊薄后的已发行股票的加权平均数

 

 

98,219,947

 

 

 

91,898,347

 

 

 

96,716,649

 

 

 

88,321,943

 

 

 

选定的资产负债表数据

 

 

 

九月三十日

 

 

十二月 31,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未经审计）

 

 

 

 

现金、现金等价物和短期投资

 

$

230,852

 

 

$

212,202

 

总资产

 

 

293,577

 

 

 

273,885

 

负债总额

 

 

206,366

 

 

 

170,184

 

股东权益总额

 

 

87,211

 

 

 

103,701

 

 

###

 

波塞达投资者和媒体关系：

亚历克斯·查普曼

投资者关系和企业传播高级副总裁

IR@poseida.com

莎拉·泰林

投资者关系和企业传播高级董事

PR@poseida.com