附件99.1
regulus therapeutics报告2024年第三季度财务成果和最新进展
完成了RGLS8429治疗ADPKD的第四批10亿倍升浓度(MAD)临床试验的入组
在美国肾脏学会(ASN)肾脏周会议上展示了RGLS8429在ADPKD中正在进行的MAD研究的数据海报
准备进行第一阶段结尾会议 第一阶段会议 1 比特币 by 年底
截至2024年第三季度，现金、现金等价物和投资额为8700万美元；现金储备延伸至2026年上半年
圣地亚哥，11月 7, 2024 – 雷格拉斯治疗股份有限公司。 (纳斯达克： RGLS)，一家专注于发现和开发以微小核糖核酸为靶点的创新药物的生物制药公司（以下简称为“公司”或“Regulus”），今天报告了截至2024年9月30日第三季度的财务业绩并提供了企业更新。
“我们一直致力于快速推进RGLS8429用于潜在治疗ADPKD，并很高兴地宣布已经完成了上月我们第四个也是最后一个阶段10亿MAD研究队列的招募。我们的团队继续受到诊所迄今所见积极成果的鼓舞，也受到我们最近有机会与更广泛的肾脏病学社区互动并在最近的会议上介绍RGLS8429的邀请，”Regulus首席执行官Jay Hagan说。 “随着我们朝着年底和2025年前进，我们处于一个强势位置。我们希望在2025年初分享RGLS8429在ADPKD中第四研究队列大量患者的初步最高线数据。”
项目更新
ADPKD的RGLS8429： 在2024年十月，公司宣布完成了在ADPKD中RGLS8429第四组患者的第一期10亿MAD研究的招募。第四组患者正在每两周一次接受RGLS8429的固定剂量300毫克的开放标签剂量，为期三个月，公司计划在2025年初与大量这些患者分享头年数据。
regulus therapeutics此前分享了第一至第三权重组在第一期10亿MAD研究中的积极头年数据，显示基于增加尿多囊蛋白(PC1和PC2)的机制剂量反应，并探索性影像分析显示均值减小的高度调整总肾体积(htTKV)，这是将在第四组和潜在关键审查阶段3试验中进行评估的关键测量。公司仍然计划按计划在2024年年底与美国食品和药物管理局（FDA）召开第一阶段会议。
公司亮点
在ASN肾病周，公司现场报告了RGLS8429在ADPKD患者中持续研究的最新幻灯片展示： 此幻灯片，“RGLS8429增加尿PC1和PC2，并可能减少ADPKD患者的高度调整总肾体积（htTKV）”，展示了公司在ADPKD患者中RGLS8429持续临床研究的第一至第三权重组的数据。在幻灯片中分享的数据提供了关于RGLS8429对PC1和PC2的机制剂量响应活性的临床证据，并强调探索性分析，该分析表明在相对较短的治疗期内，在2和3mg/kg的剂量下htTKV的减小。这些发现验证了 miR-17, RGLS8429已被设计为抑制，作为ADPKD的潜在治疗靶点。
在寡核苷酸治疗年会上介绍了创造RGLS8429的路径。 海报“解读和克服AMPAR抑制的抗miR寡核苷酸RGLS4326”概述了公司从之前一代分子RGLS4326过渡到目前化合物RGLS8429的过程，在慢性毒性研究中观察到剂量限制性中枢神经系统(CNS)毒性后。通过将3'端的鸟嘌呤替换为腺嘌呤，Regulus的下一代抗miR-17，RGLS8429，摆脱了靶向错误的AMPA受体相互作用和CNS毒性，同时保留了针对 我们的第一个平台是一种有效的高度选择性的、针对细胞的脂质纳米颗粒或ctLNP，传递系统环路核酸的递送系统，该系统旨在避免细胞以外的靶向，使ctLNP在系统循环中持久存在，并实现高度选择性和有效的配基驱动靶向特定组织和细胞类型； 脱靶作用的抗miR-17，RGLS8429，以及维持了针对 反义miR-17, RGLS8429不会造成靶向外的AMPA受体相互作用和CNS毒性，同时保留了针对 脱靶作用的抗miR-17，RGLS8429不会造成靶向外的AMPA受体相互作用和CNS毒性，同时保留了针对 的效力 在目标上 miR-17。 这些发现展示了特定核碱基改变对寡核苷酸整体轮廓的影响，并支持RGLS8429的临床开发。
签署了一项专利及技术许可协议（“UTSW协议”），代表德克萨斯大学系统的德克萨斯大学西南医学中心（“UTSW”）与德克萨斯大学系统委员会（代表德克萨斯大学西南医学中心“UTSW”）签署了一项专利及技术许可协议（“UTSW协议”）。该协议授予公司UTSW在共同拥有的产品的专利权。 miR-17 用于治疗ADPKD。根据协议，Regulus获得了独家的、带royalty的、全球范围内的许可，有权转让包括生产、分销、使用、进口、推广和销售在专利下的产品（“专利权”）。另外 非专有 根据该协议授予的具有版税的全球许可，公司获得了技术信息、流程和其他类似的技术权利。 专有技术：指任何集团公司、任何集团客户或任何月球客户或顾客（或其授权代表人）创造、开发或以任何方式提供的任何发明、革新、创意、技术、设计、程序、方法、工艺、算法或专有技术，以及任何软件、代码、计算机程序或其他程序或流程体系； 以满足专利权需要的流程和其他类似技术权利为代价，公司同意支付等值62,500美元的预付许可费，以及赔偿UTSW发生的某些专利费用。此外，公司同意在实现某些临床、监管和商业里程碑时向UTSW支付指定的款项。
净收入为$2580万，环比下降80％，同比下降71％；
现金、现金等价物和有市场性的证券： 截至2024年9月30日，Regulus持有8730万美元的现金、现金等价物和短期投资。
研发费用： 研发支出分别为2024年9月30日结束的三个月和九个月的1130万美元和2570万美元，相比之下，分别为2023年同期的550万美元和1540万美元。这些金额反映了推进我们临床和临床前项目所需的内部和外部成本。
全年总行政费用为2940万美元，截至2021年12月31日，相比之下，截至2020年12月31日全年总行政费用为2180万美元。2021年的增加主要是由于股权激励费用的增加，包括510万美元的增量股权激励费用，涉及到前任首席执行官在2021年11月的股权奖励修改，还有薪资和相关费用、法律费用和保险费用的增加，部分抵消了顾问费用和商业费用的减少。 管理和行政费用分别为3.9百万美元和10.6百万美元，截至2024年9月30日的三个月和九个月，分别与2023年同期的2.6百万美元和7.4百万美元相比。这些金额反映了与人员相关的和持续的一般业务运营成本。
净亏损：净损失分别为14.1百万美元，每股基本和摊薄为0.21美元，以及33.6百万美元，每股基本和摊薄为0.63美元，截至2024年9月30日的三个月和九个月，分别与2023年同期的7.8百万美元，每股基本和摊薄为0.40美元，以及22.0百万美元，每股基本和摊薄为1.19美元相比。
ADPKD是一种罕见疾病，全球有超过1,000万人受到影响。ADPKD通常是根据肾脏充满液体的囊肿的扩大诊断的。随着时间的推移，囊肿数量和大小的增加会对肾脏结构和功能产生影响，并常常伴随着慢性疼痛，这是ADPKD患者的常见问题。囊肿的扩张被认为会压缩囊肿周围的健康组织，并对逐渐损失的肾脏功能、纤维化、营养交换和肾脏功能产生进一步影响，后者随后会发展成为末期肾脏疾病。对于逐渐发展的ADPKD患者，治疗建议包括抗高血压治疗、饮食限制，以及对适当的患者进行药物治疗。需要新的、更广泛适用的疗法来有效地减缓ADPKD肾功能下降。
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）由PKD1或PKD2基因突变引起，是最常见的人类单基因疾病之一，也是造成晚期肾病的主要原因之一。该病以肾脏主要发展多个充满液体的囊肿以及在肝脏和其他器官中发展较少的囊肿为特征。过度肾脏囊肿细胞增殖，作为中心的病理特征，最终导致 晚期 肾 晚期 肾囊肿性肾病约有50%的ADPKD患者在60岁时会进入晚期。光是在美国，就有大约16万人被诊断患有该疾病，全球患病率估计为400至700万人。
关于RGLS8429
RGLS8429是一种新型、下一代的寡核苷酸，用于治疗ADPKD，并旨在抑制 miR-17 并优先靶向肾脏。RGLS8429的给药在临床模型中显示出明显改善肾功能、大小和疾病严重程度等方面的表现。Regulus宣布于2022年9月完成了1期SAD研究。1期SAD研究证明了RGLS8429具有良好的安全性和Pk特性。RGLS8429耐受性良好，没有报告严重不良事件，而且血浆暴露在进行的四个剂量中大致呈线性关系。在1b期MAD研究中，Regulus于2023年9月发布了第一组患者的头号数据，于2024年3月发布了第二组患者的头号数据，于2024年6月发布了第三组患者的头号数据。Regulus于2024年10月完成了第四组患者的招募。第四组患者正在接受每两周一次的300毫克固定剂量的RGLS8429的开放式治疗，为期三个月。
关于Regulus
Regulus Therapeutics公司(Nasdaq: RGLS)是一家专注于发现和开发靶向微小RNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识开发了一条管线，并拥有丰富的微小RNA领域的知识产权。Regulus将其企业总部设在加利福尼亚州圣地亚哥。
前瞻性声明
本新闻稿中包含的关于非历史事实的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》的“前瞻性陈述”，包括公司的RGLS8429计划和临床前管线有关的陈述，RGLS8429有可能符合快速批准路径，可能实现治疗效果和临床转化的潜力，汇报中间或最终数据的预期时间，以及其他临床前和临床活动的时间和未来发生。由于这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果大不相同。诸如“相信”、“预计”、“计划”、“期待”、“意图”、“将会”、“目标”、“潜力”和类似表述的词语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Regulus当前的期望，并涉及可能永远无法实现或证明不正确的假设。实际结果和事件的时间可能会与此类前瞻性陈述所预期的有很大不同，原因是各种风险和不确定性，包括但不限于，我们用于发现和开发药物的方法是新颖的，可能永远不会导致上市产品，初步或最终结果是基于对关键疗效和安全数据进行初步分析，随着对与临床试验相关数据的更全面审查可能会改变这些数据，这些数据可能不具有未来结果的指示性，FDA尚未为RGLS8429指定快速批准路径，该指定可能不会加快发展、监管审查或批准流程，也不增加RGLS8429获得上市批准的可能性，临床前和临床研究可能不成功，与监管审查和批准相关的风险，与第三方合作伙伴和其他第三方的依赖相关的风险，与发现、开发和商业化安全有效用于人类治疗剂的药物的过程相关的风险，额外毒理学数据可能为负面以及我们成功获得和部署资本的能力相关风险。这些和其他风险在Regulus向证券交易委员会提交的文件中有较详细描述，在Regulus季度报告表格 10-Q 可在公司网站上获取或者在这里。 www.sec.gov本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅适用于发表声明的日期。Regulus不承担更新此类声明以反映发生在其发表之日之后的事件或情况的义务。
投资者关系联系方式：
Cris Calsada
首席财务官
858-202-6376
ccalsada@regulusrx.com
媒体联系人：
Sarah Sutton
Argot Partners Sarah Sutton / Kevin Murphy calcimedica@argotpartners.com
212-600-1902
regulus@argotpartners.com
regulus therapeutics公司
精选财务信息
营运简表
（以千为单位，除每股数据和每股数据外）
| 截至三个月结束 9月30日， |
九个月结束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 营业费用： |
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| 研发 |
11,347 | 5,488 | 25,625 | 15,389 | ||||||||||||
| 一般行政 |
3,863 | 2,637 | 10,599 | 7,420 | ||||||||||||
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| 营业费用总计 |
15,210 | 8,125 | 36,294 | 22,809 | ||||||||||||
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| 经营亏损 |
(15,210 | ) | (8,125 | ) | (36,294 | ) | (22,809 | ) | ||||||||
| 其他收入，净额 |
1,148 | 301 | 2,728 | 834 | ||||||||||||
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| 税前亏损 |
(14,062 | ) | (7,824 | ) | (33,566 | ) | (21,975 | ) | ||||||||
| 所得税费用 |
— | — | (1 | ) | (1 | ) | ||||||||||
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| 净损失 |
$ | (14,062 | ) | $ | (7,824 | ) | $ | (33,567 | ) | $ | (21,976 | ) | ||||
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| 其他综合损失: |
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| 短期投资未实现收益净额 |
207 | — | 120 | — | ||||||||||||
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| 综合损失 |
(13,855 | ) | (7,824 | ) | (33,447 | ) | (21,976 | ) | ||||||||
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| 基本和稀释每股净亏损 |
$ | (0.21 | ) | $ | (0.40 | ) | $ | (0.63 | ) | $ | (1.19 | ) | ||||
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| 用于计算基本和摊薄每股净损失的加权平均股数: |
65,471,132 | 19,628,815 | 53,272,582 | 18,535,209 | ||||||||||||
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| 9月30日， 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 向我们的收益金额在扣除支出之前，不考虑事先执行已获得附权证或普通权证。 |
$ | 87,309 | $ | 23,767 | ||||
| 资产总额 |
93,763 | 30,750 | ||||||
| 长期贷款，减除债务发行成本 |
— | 1,334 | ||||||
| 股东权益 |
86,805 | 21,187 | ||||||