附件99.1
regulus therapeutics報告2024年第三季度財務成果和最新進展
完成了RGLS8429治療ADPKD的第四批10億倍升濃度(MAD)臨床試驗的入組
在美國腎臟學會(ASN)腎臟週會議上展示了RGLS8429在ADPKD中正在進行的MAD研究的數據海報
準備進行第一階段結尾會議 第一階段會議 1 比特幣 by 年底
截至2024年第三季度，現金、現金等價物和投資額爲8700萬美元；現金儲備延伸至2026年上半年
聖地亞哥，11月 7, 2024 – 雷格拉斯治療股份有限公司。 (納斯達克： RGLS)，一家專注於發現和開發以微小核糖核酸爲靶點的創新藥物的生物製藥公司（以下簡稱爲「公司」或「Regulus」），今天報告了截至2024年9月30日第三季度的財務業績並提供了企業更新。
「我們一直致力於快速推進RGLS8429用於潛在治療ADPKD，並很高興地宣佈已經完成了上月我們第四個也是最後一個階段10億MAD研究隊列的招募。我們的團隊繼續受到診所迄今所見積極成果的鼓舞，也受到我們最近有機會與更廣泛的腎臟病學社區互動並在最近的會議上介紹RGLS8429的邀請，」Regulus首席執行官Jay Hagan說。 「隨着我們朝着年底和2025年前進，我們處於一個強勢位置。我們希望在2025年初分享RGLS8429在ADPKD中第四研究隊列大量患者的初步最高線數據。」
項目更新
ADPKD的RGLS8429： 在2024年十月，公司宣佈完成了在ADPKD中RGLS8429第四組患者的第一期10億MAD研究的招募。第四組患者正在每兩週一次接受RGLS8429的固定劑量300毫克的開放標籤劑量，爲期三個月，公司計劃在2025年初與大量這些患者分享頭年數據。
regulus therapeutics此前分享了第一至第三權重組在第一期10億MAD研究中的積極頭年數據，顯示基於增加尿多囊蛋白(PC1和PC2)的機制劑量反應，並探索性影像分析顯示均值減小的高度調整總腎體積(htTKV)，這是將在第四組和潛在關鍵審查階段3試驗中進行評估的關鍵測量。公司仍然計劃按計劃在2024年年底與美國食品和藥物管理局（FDA）召開第一階段會議。
公司亮點
在ASN腎病周，公司現場報告了RGLS8429在ADPKD患者中持續研究的最新幻燈片展示： 此幻燈片，「RGLS8429增加尿PC1和PC2，並可能減少ADPKD患者的高度調整總腎體積（htTKV）」，展示了公司在ADPKD患者中RGLS8429持續臨床研究的第一至第三權重組的數據。在幻燈片中分享的數據提供了關於RGLS8429對PC1和PC2的機制劑量響應活性的臨床證據，並強調探索性分析，該分析表明在相對較短的治療期內，在2和3mg/kg的劑量下htTKV的減小。這些發現驗證了 miR-17, RGLS8429已被設計爲抑制，作爲ADPKD的潛在治療靶點。
在寡核苷酸治療年會上介紹了創造RGLS8429的路徑。 海報「解讀和克服AMPAR抑制的抗miR寡核苷酸RGLS4326」概述了公司從之前一代分子RGLS4326過渡到目前化合物RGLS8429的過程，在慢性毒性研究中觀察到劑量限制性中樞神經系統(CNS)毒性後。通過將3'端的鳥嘌呤替換爲腺嘌呤，Regulus的下一代抗miR-17，RGLS8429，擺脫了靶向錯誤的AMPA受體相互作用和CNS毒性，同時保留了針對 我們的第一個平台是一種有效的高度選擇性的、針對細胞的脂質納米顆粒或ctLNP，傳遞系統環路核酸的遞送系統，該系統旨在避免細胞以外的靶向，使ctLNP在系統循環中持久存在，並實現高度選擇性和有效的配基驅動靶向特定組織和細胞類型； 脫靶作用的抗miR-17，RGLS8429，以及維持了針對 反義miR-17, RGLS8429不會造成靶向外的AMPA受體相互作用和CNS毒性，同時保留了針對 脫靶作用的抗miR-17，RGLS8429不會造成靶向外的AMPA受體相互作用和CNS毒性，同時保留了針對 的效力 在目標上 miR-17。 這些發現展示了特定核鹼基改變對寡核苷酸整體輪廓的影響，並支持RGLS8429的臨床開發。
簽署了一項專利及技術許可協議（「UTSW協議」），代表德克薩斯大學系統的德克薩斯大學西南醫學中心（「UTSW」）與德克薩斯大學系統委員會（代表德克薩斯大學西南醫學中心「UTSW」）簽署了一項專利及技術許可協議（「UTSW協議」）。該協議授予公司UTSW在共同擁有的產品的專利權。 miR-17 用於治療ADPKD。根據協議，Regulus獲得了獨家的、帶royalty的、全球範圍內的許可，有權轉讓包括生產、分銷、使用、進口、推廣和銷售在專利下的產品（「專利權」）。另外 非專有 根據該協議授予的具有版稅的全球許可，公司獲得了技術信息、流程和其他類似的技術權利。 專有技術：指任何集團公司、任何集團客戶或任何月球客戶或顧客（或其授權代表人）創造、開發或以任何方式提供的任何發明、革新、創意、技術、設計、程序、方法、工藝、算法或專有技術，以及任何軟件、代碼、計算機程序或其他程序或流程體系； 以滿足專利權需要的流程和其他類似技術權利爲代價，公司同意支付等值62,500美元的預付許可費，以及賠償UTSW發生的某些專利費用。此外，公司同意在實現某些臨床、監管和商業里程碑時向UTSW支付指定的款項。
淨收入爲$2580萬，環比下降80％，同比下降71％；
現金、現金等價物和有市場性的證券： 截至2024年9月30日，Regulus持有8730萬美元的現金、現金等價物和短期投資。
研發費用： 研發支出分別爲2024年9月30日結束的三個月和九個月的1130萬美元和2570萬美元，相比之下，分別爲2023年同期的550萬美元和1540萬美元。這些金額反映了推進我們臨床和臨床前項目所需的內部和外部成本。
全年總行政費用爲2940萬美元，截至2021年12月31日，相比之下，截至2020年12月31日全年總行政費用爲2180萬美元。2021年的增加主要是由於股權激勵費用的增加，包括510萬美元的增量股權激勵費用，涉及到前任首席執行官在2021年11月的股權獎勵修改，還有薪資和相關費用、法律費用和保險費用的增加，部分抵消了顧問費用和商業費用的減少。 管理和行政費用分別爲3.9百萬美元和10.6百萬美元，截至2024年9月30日的三個月和九個月，分別與2023年同期的2.6百萬美元和7.4百萬美元相比。這些金額反映了與人員相關的和持續的一般業務運營成本。
淨虧損：淨損失分別爲14.1百萬美元，每股基本和攤薄爲0.21美元，以及33.6百萬美元，每股基本和攤薄爲0.63美元，截至2024年9月30日的三個月和九個月，分別與2023年同期的7.8百萬美元，每股基本和攤薄爲0.40美元，以及22.0百萬美元，每股基本和攤薄爲1.19美元相比。
ADPKD是一種罕見疾病，全球有超過1,000萬人受到影響。ADPKD通常是根據腎臟充滿液體的囊腫的擴大診斷的。隨着時間的推移，囊腫數量和大小的增加會對腎臟結構和功能產生影響，並常常伴隨着慢性疼痛，這是ADPKD患者的常見問題。囊腫的擴張被認爲會壓縮囊腫周圍的健康組織，並對逐漸損失的腎臟功能、纖維化、營養交換和腎臟功能產生進一步影響，後者隨後會發展成爲末期腎臟疾病。對於逐漸發展的ADPKD患者，治療建議包括抗高血壓治療、飲食限制，以及對適當的患者進行藥物治療。需要新的、更廣泛適用的療法來有效地減緩ADPKD腎功能下降。
常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）由PKD1或PKD2基因突變引起，是最常見的人類單基因疾病之一，也是造成晚期腎病的主要原因之一。該病以腎臟主要發展多個充滿液體的囊腫以及在肝臟和其他器官中發展較少的囊腫爲特徵。過度腎臟囊腫細胞增殖，作爲中心的病理特徵，最終導致 晚期 腎 晚期 腎囊腫性腎病約有50%的ADPKD患者在60歲時會進入晚期。光是在美國，就有大約16萬人被診斷患有該疾病，全球患病率估計爲400至700萬人。
關於RGLS8429
RGLS8429是一種新型、下一代的寡核苷酸，用於治療ADPKD，並旨在抑制 miR-17 並優先靶向腎臟。RGLS8429的給藥在臨床模型中顯示出明顯改善腎功能、大小和疾病嚴重程度等方面的表現。Regulus宣佈於2022年9月完成了1期SAD研究。1期SAD研究證明了RGLS8429具有良好的安全性和Pk特性。RGLS8429耐受性良好，沒有報告嚴重不良事件，而且血漿暴露在進行的四個劑量中大致呈線性關係。在1b期MAD研究中，Regulus於2023年9月發佈了第一組患者的頭號數據，於2024年3月發佈了第二組患者的頭號數據，於2024年6月發佈了第三組患者的頭號數據。Regulus於2024年10月完成了第四組患者的招募。第四組患者正在接受每兩週一次的300毫克固定劑量的RGLS8429的開放式治療，爲期三個月。
關於Regulus
Regulus Therapeutics公司(Nasdaq: RGLS)是一家專注於發現和開發靶向微小RNA的創新藥物的生物製藥公司。Regulus利用其寡核苷酸藥物發現和開發專業知識開發了一條管線，並擁有豐富的微小RNA領域的知識產權。Regulus將其企業總部設在加利福尼亞州聖地亞哥。
前瞻性聲明
本新聞稿中包含的關於非歷史事實的陳述屬於1995年《私人證券訴訟改革法案》的「前瞻性陳述」，包括公司的RGLS8429計劃和臨床前管線有關的陳述，RGLS8429有可能符合快速批准路徑，可能實現治療效果和臨床轉化的潛力，彙報中間或最終數據的預期時間，以及其他臨床前和臨床活動的時間和未來發生。由於這些陳述存在風險和不確定性，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果大不相同。諸如「相信」、「預計」、「計劃」、「期待」、「意圖」、「將會」、「目標」、「潛力」和類似表述的詞語旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Regulus當前的期望，並涉及可能永遠無法實現或證明不正確的假設。實際結果和事件的時間可能會與此類前瞻性陳述所預期的有很大不同，原因是各種風險和不確定性，包括但不限於，我們用於發現和開發藥物的方法是新穎的，可能永遠不會導致上市產品，初步或最終結果是基於對關鍵療效和安全數據進行初步分析，隨着對與臨床試驗相關數據的更全面審查可能會改變這些數據，這些數據可能不具有未來結果的指示性，FDA尚未爲RGLS8429指定快速批准路徑，該指定可能不會加快發展、監管審查或批准流程，也不增加RGLS8429獲得上市批准的可能性，臨床前和臨床研究可能不成功，與監管審查和批准相關的風險，與第三方合作伙伴和其他第三方的依賴相關的風險，與發現、開發和商業化安全有效用於人類治療劑的藥物的過程相關的風險，額外毒理學數據可能爲負面以及我們成功獲得和部署資本的能力相關風險。這些和其他風險在Regulus向證券交易委員會提交的文件中有較詳細描述，在Regulus季度報告表格 10-Q 可在公司網站上獲取或者在這裏。 www.sec.gov本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅適用於發表聲明的日期。Regulus不承擔更新此類聲明以反映發生在其發表之日之後的事件或情況的義務。
投資者關係聯繫方式：
Cris Calsada
首席財務官
858-202-6376
ccalsada@regulusrx.com
媒體聯繫人：
Sarah Sutton
Argot Partners Sarah Sutton / Kevin Murphy calcimedica@argotpartners.com
212-600-1902
regulus@argotpartners.com
regulus therapeutics公司
精選財務信息
營運簡表
（以千爲單位，除每股數據和每股數據外）
| 截至三個月結束 9月30日， |
九個月結束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 營業費用： |
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| 研發 |
11,347 | 5,488 | 25,625 | 15,389 | ||||||||||||
| 一般行政 |
3,863 | 2,637 | 10,599 | 7,420 | ||||||||||||
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| 營業費用總計 |
15,210 | 8,125 | 36,294 | 22,809 | ||||||||||||
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| 經營虧損 |
(15,210 | ) | (8,125 | ) | (36,294 | ) | (22,809 | ) | ||||||||
| 其他收入，淨額 |
1,148 | 301 | 2,728 | 834 | ||||||||||||
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| 稅前虧損 |
(14,062 | ) | (7,824 | ) | (33,566 | ) | (21,975 | ) | ||||||||
| 所得稅費用 |
— | — | (1 | ) | (1 | ) | ||||||||||
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| 淨損失 |
$ | (14,062 | ) | $ | (7,824 | ) | $ | (33,567 | ) | $ | (21,976 | ) | ||||
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| 其他綜合損失: |
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| 短期投資未實現收益淨額 |
207 | — | 120 | — | ||||||||||||
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| 綜合損失 |
(13,855 | ) | (7,824 | ) | (33,447 | ) | (21,976 | ) | ||||||||
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| 基本和稀釋每股淨虧損 |
$ | (0.21 | ) | $ | (0.40 | ) | $ | (0.63 | ) | $ | (1.19 | ) | ||||
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| 用於計算基本和攤薄每股淨損失的加權平均股數: |
65,471,132 | 19,628,815 | 53,272,582 | 18,535,209 | ||||||||||||
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| 9月30日， 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 向我們的收益金額在扣除支出之前，不考慮事先執行已獲得附權證或普通權證。 |
$ | 87,309 | $ | 23,767 | ||||
| 資產總額 |
93,763 | 30,750 | ||||||
| 長期貸款，減除債務發行成本 |
— | 1,334 | ||||||
| 股東權益 |
86,805 | 21,187 | ||||||