第99.1展示文本
rocket pharmaceuticals发布2024年第三季度财务业绩报告及最新进展
突出最新进展
RP-A501丹氏病2期关键研究完成招募，给药仍在进行中
RP-A501丹氏病的一期数据已于2024年美国心脏协会年会的2024年科学研讨会上进行更新
RP-A501丹氏病的一期数据已于2024年美国心脏协会年会的2024年科学研讨会上进行更新
RP-A601 PKP2-ACM的一期研究低剂量队列的招募已经完成；预计2025年上半年公布初步数据
RP-L102慢性粒细胞白血病的BLA阶段性提交已经启动
KRESLADI用于严重LAD-I病的FDA批准进展顺利；预计将在2025年获得批准
任命Mikael Dolsten博士加入董事会
现金、现金等价物和投资约为$235.7M；
预期的运营时间延长至2026年
新泽西州克兰伯里 – 2024年11月7日 – Rocket Pharmaceuticals公司。 (纳斯达克：rocket pharmaceuticals)，一家完全整合的后期生物技术公司，推动着针对罕见疾病的可持续基因治疗管道，这些疾病有极高的未满足需求，今天报告了截至2024年9月30日第三季度的财务和最新运营结果。
“在第三季度，Rocket取得了显著进展，尤其是RP-A501丹隆病项目的招募完成，低剂量队列完成在RP-A601肝磷脂酰肌醇对乙酰脱羧酶-丹隆病项目，以及资深制药行业高管Mikael Dolsten入选董事会，”Gaurav Shah万.D.，首席执行官，Rocket Pharmaceuticals说。“在我们继续追求为患有罕见而毁灭性疾病的患者寻找基因治疗疗法的使命时，我们将继续专注于快速推进我们庞大的心血管和血液学项目管线。”
最近的管线和运营更新
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持续推进RP-A501丹隆病的2期关键性研究.
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在九月，Rocket 宣布 RP-A501关键性2期研究的招募完成，以治疗丹隆病。
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RP-A501关键性2期研究的投药仍在进行中。
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将于11月18日在美国心脏协会2024年晚报科学会议上展示Phase 1研究的更新数据。
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请查看2期至关重要研究的详细信息 www.ClinicalTrials.gov 在NCt标识符NCT06092034下查看
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推进了RP-A601用于PKP2致心律失常性心肌病（ACM）的1期临床研究
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完成了低剂量队列的患者注册
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预计2025年上半年公布1期研究的初步数据
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持续进行内部评估，确认PKP2-ACm影响美国和欧洲约50,000人，代表了Rocket披露的最大市场机遇
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请查看1期研究的详细信息 www.ClinicalTrials.gov 在NCt标识符NCT05885412下。
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进展中的BAG3相关扩张型心肌病临床前计划。
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非临床，IND授权研究正在进行中。
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预计在2025年上半年提交IND。
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进行中的RP-L102 法南氏贫血（FA）调查性基因治疗。
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启动RP-L102生物制品许可申请（BLA）的滚动申请。.
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获得来自美国医疗保险和医疗补助中心的ICD-10编码，用于记录患有FA的患者。
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欧洲药品管理局正在进行RP-L102用于治疗FA的监管审查。
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美国食品和药物管理局（FDA）正在就限制性额外化学制造和控制（CMC）信息对KRESLADI进行审查。此款超便携式投影仪使用了最新的 Android TV 界面，而且遥控器还内置了 Google AssistantTM 功能，用户可以非常方便地使用它。 marnetegragene autotemcel; marne-cel用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的治疗正在进行中。
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rocket先前 披露 FDA要求提供有限的额外CMC信息，以完成对KRESLADI治疗严重LAD-I的审查。
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公司继续与FDA生物制品评价与研究中心的高级领导和审阅人员合作。
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预计2025年批准KRESLADI。
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启动全球第2阶段RP-L301关键性临床试验，用于丙酮酸激酶缺乏症。
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第2阶段研究的详细信息可在 www.ClinicalTrials.gov NCt标识符NCT下找到。06422351.
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任命 Mikael Dolsten博士，万博士，加入董事会.
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Dolsten博士是一位经验丰富的全球药品管理行业高管。他目前担任辉瑞公司的首席科学官、总裁和研究与发展，专注于推进基因疗法、小分子药物、生物制品和疫苗。
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第三季度财务业绩
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现金状况。 Cash, cash equivalents and
investments as of September 30, 2024, were $23570万.
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R&D expenses. Research and development
expenses were $13390万 for the nine months ended September 30, 2024, compared to $14460万 for the nine months ended September 30, 2023. The decrease of $1070万 in R&D expenses was primarily driven by decreases in manufacturing and development and direct material costs of $17.4
million and costs for research agreements of $120万. The
decreases were partially offset by increases in the costs for professional fees and consultants of $490万, non-cash stock compensation expenses of $120万, and compensation and benefit expenses of $100万.
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G&A expenses. General and administrative
expenses were $7660万 for the nine months ended September 30, 2024, compared to $5180万 for the nine months ended September 30, 2023. The increase in G&A expenses was primarily driven by increased commercial preparation
expenses which consists of commercial strategy, medical affairs, market development and pricing analysis of $1570万, legal expenses of $400万, non-cash stock compensation expense of $220万, and compensation and benefit
expenses of $190万.
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净损失。 截至2024年9月30日，净亏损为19840万美元，每股（基本和摊薄）为2.11美元，相比于截至2023年9月30日的18590万美元，每股（基本和摊薄）为2.30美元。
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流通股份。 截至2024年9月30日，普通股流通数量为91,116,692股。
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财务指导
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现金状况。 截至2024年9月30日，rocket pharmaceuticals现金、现金等价物和投资为23570万美元。Rocket预计这些资源将足以支持其运营至2026年，包括在该公司位于新泽西克兰伯里的研发和制造设施生产AAV cGMP批次，以及继续开发其六个临床和/或临床前项目。
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关于Rocket Pharmaceuticals, Inc。
Rocket Pharmaceuticals股票制药公司（纳斯达克：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技术公司，正在推进一系列可持续发展的基因干预治疗管道，旨在纠正复杂和罕见疾病的根本原因。Rocket创新的多平台方法使我们能够为每种指征设计最佳基因治疗方案，创造出潜在的具有变革性的选项，让患有毁灭性罕见病的人们能够享受长寿健康的生活。
Rocket的逆转录病毒（LV）载体 hematology 组合中包括用于Fanconi贫血（FA）的后期项目，这是一种难以治疗的遗传疾病，导致骨髓衰竭（BMF）和潜在的癌症，Leukocyte粘附缺陷-1（LAD-I），这是一种严重的儿童遗传疾病，会导致反复发作且常常致命的感染，以及解磷酸激酶缺乏（PKD），这是一种单基因红细胞疾病，导致红细胞破坏增加且可能引发轻度至危及生命的贫血。
Rocket的腺相关病毒（AAV）载体心血管组合中包括用于Danon病的后期项目，这是一种导致心脏扩张的毁灭性心力衰竭状态，临床试验中用于PKP2-致心律失常心肌病（ACM）的早期项目，这是一种导致室壁心律失常和猝死的危及生命的心力衰竭疾病，以及针对BAG3相关扩张型心肌病（DCM）的临床前项目，这是一种导致心脏扩大的心力衰竭状态。
有关Rocket的更多信息，请访问 www.rocketpharma.com和我们一起领英, YouTube, 和 X.
关于前瞻性陈述的火箭公司警示声明
本新闻稿包含关于Rocket未来期望、计划和前景的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性以及假设，如果这些假设不实现或证明不正确，可能会导致我们的结果与这些前瞻性陈述所表达或暗示的情况有重大差异。我们根据1995年《关于私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港规定进行这类前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述均属前瞻性陈述。您不应依赖这些前瞻性陈述，这些陈述常常包括“可能”，“相信”，“期望”，“预期”，“打算”，“计划”，“将给出”，“估计”，“寻求”，“将”，“可能”，“建议”或类似术语，这些术语的变体或这些术语的否定形式。这些前瞻性陈述包括但不限于：关于Rocket现正在开发用于治疗法南康贫血（FA）、白细胞粘附缺陷I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、丹农病（DD）和其他疾病的产品候选药物的安全性和有效性的预期，Rocket进行中和计划中临床试验的预期时间和数据披露，Rocket与监管机构互动和计划提交的预期时间和结果，包括FDA审查Rocket将根据FDA要求提供的额外CMC信息的时间和结果，前临床研究和临床试验的安全性、有效性和时间，Rocket建立关键合作伙伴关系和供应商关系推进产品候选药物的能力，Rocket开发销售和营销能力或与第三方签订协议销售和推广其产品候选药物的能力，Rocket扩展其管线以针对与其基因疗法技术兼容的其他适应症的预期，Rocket过渡到一家商业阶段制药公司的预期，以及Rocket预期其现金、现金等价物和投资将足以支持其运营至2026年。尽管Rocket认为前瞻性陈述所反映的期望是合理的，Rocket不能保证此类结果。由于各种重要因素的影响，实际结果可能会与这些前瞻性陈述所指示的结果有重大差异，包括但不限于Rocket对第三方开发、制造、营销、销售和分销产品候选药物的依赖，诉讼结果，意外支出，Rocket竞争对手的活动，包括关于竞争产品上市时间、定价和折扣的决定，Rocket开发、收购和推进产品候选药物，招募足够数量的患者，并成功完成临床研究，新行政团队成员的融合和新配置的企业领导团队的有效性，Rocket收购附加业务的能力，形成战略联盟或建立合资企业的能力以及实现这些收购、联盟或合资企业的收益，Rocket取得和执行专利以保护其产品候选药物，以及成功抵御不可预见的第三方侵权主张的能力，以及更全面讨论的风险请看Rocket截至2023年12月31日于2024年2月27日向SEC提交的年度10-K表中的“风险因素”部分以及随后向SEC提交的文件，包括我们的季度10-Q报告。因此，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。所有这些陈述仅代表发表日期，Rocket不承担更新或公开修订任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
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截至9月30日的三个月
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截至9月30日的九个月
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2024
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2023
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2024
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2023
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营业费用：
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研发
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$
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42,315
|
$
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46,844
|
$
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133,887
|
$
|
144,598
|
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|
一般行政
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27,109
|
18,585
|
76,624
|
51,782
|
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|
营业费用总计
|
69,424
|
65,429
|
210,511
|
196,380
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|
经营亏损
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(69,424
|
)
|
(65,429
|
)
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(210,511
|
)
|
(196,380
|
)
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利息支出
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(471
|
)
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(469
|
)
|
(1,413
|
)
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(1,405
|
)
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利息和其他收入，净额
|
1,327
|
1,720
|
6,650
|
4,474
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|
投资折价的累积及净额
|
1,849
|
2,279
|
6,855
|
7,376
|
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|
净损失
|
$
|
(66,719
|
)
|
$
|
(61,899
|
)
|
$
|
(198,419
|
)
|
$
|
(185,935
|
)
|
||||
|
基本和稀释每股净损失
|
$
|
(0.71
|
)
|
$
|
(0.75
|
)
|
$
|
(2.11
|
)
|
$
|
(2.30
|
)
|
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基本和稀释加权平均普通股份在外-基本和稀释加权平均
|
94,158,491
|
82,636,120
|
93,893,729
|
80,865,658
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2024年9月30日
|
2023年12月31日
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现金、现金等价物和投资
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$
|
235,662
|
$
|
407,495
|
||||
|
资产总额
|
393,688
|
566,341
|
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|
负债合计
|
63,917
|
73,767
|
||||||
|
股东权益合计
|
329,771
|
492,574
|
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媒体与投资者
Meg Dodge
mdodge@rocketpharma.com
媒体
Kevin Giordano
media@rocketpharma.com
投资者
Brooks Rahmer
investors@rocketpharma.com