第99.1展示文本
rocket pharmaceuticals發佈2024年第三季度財務業績報告及最新進展
突出最新進展
RP-A501丹氏病2期關鍵研究完成招募，給藥仍在進行中
RP-A501丹氏病的一期數據已於2024年美國心臟協會年會的2024年科學研討會上進行更新
RP-A501丹氏病的一期數據已於2024年美國心臟協會年會的2024年科學研討會上進行更新
RP-A601 PKP2-ACM的一期研究低劑量隊列的招募已經完成；預計2025年上半年公佈初步數據
RP-L102慢性粒細胞白血病的BLA階段性提交已經啓動
KRESLADI用於嚴重LAD-I病的FDA批准進展順利；預計將在2025年獲得批准
任命Mikael Dolsten博士加入董事會
現金、現金等價物和投資約爲$235.7M；
預期的運營時間延長至2026年
新澤西州克蘭伯裏 – 2024年11月7日 – Rocket Pharmaceuticals公司。 (納斯達克：rocket pharmaceuticals)，一家完全整合的後期生物技術公司，推動着針對罕見疾病的可持續基因治療管道，這些疾病有極高的未滿足需求，今天報告了截至2024年9月30日第三季度的財務和最新運營結果。
「在第三季度，Rocket取得了顯著進展，尤其是RP-A501丹隆病項目的招募完成，低劑量隊列完成在RP-A601肝磷脂酰肌醇對乙酰脫羧酶-丹隆病項目，以及資深製藥行業高管Mikael Dolsten入選董事會，」Gaurav Shah萬.D.，首席執行官，Rocket Pharmaceuticals說。「在我們繼續追求爲患有罕見而毀滅性疾病的患者尋找基因治療療法的使命時，我們將繼續專注於快速推進我們龐大的心血管和血液學項目管線。」
最近的管線和運營更新
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持續推進RP-A501丹隆病的2期關鍵性研究.
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在九月，Rocket 宣佈 RP-A501關鍵性2期研究的招募完成，以治療丹隆病。
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RP-A501關鍵性2期研究的投藥仍在進行中。
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將於11月18日在美國心臟協會2024年晚報科學會議上展示Phase 1研究的更新數據。
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請查看2期至關重要研究的詳細信息 www.ClinicalTrials.gov 在NCt標識符NCT06092034下查看
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推進了RP-A601用於PKP2致心律失常性心肌病（ACM）的1期臨床研究
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完成了低劑量隊列的患者註冊
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預計2025年上半年公佈1期研究的初步數據
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持續進行內部評估，確認PKP2-ACm影響美國和歐洲約50,000人，代表了Rocket披露的最大市場機遇
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請查看1期研究的詳細信息 www.ClinicalTrials.gov 在NCt標識符NCT05885412下。
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進展中的BAG3相關擴張型心肌病臨床前計劃。
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非臨床，IND授權研究正在進行中。
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預計在2025年上半年提交IND。
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進行中的RP-L102 法南氏貧血（FA）調查性基因治療。
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啓動RP-L102生物製品許可申請（BLA）的滾動申請。.
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獲得來自美國醫療保險和醫療補助中心的ICD-10編碼，用於記錄患有FA的患者。
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歐洲藥品管理局正在進行RP-L102用於治療FA的監管審查。
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美國食品和藥物管理局（FDA）正在就限制性額外化學制造和控制（CMC）信息對KRESLADI進行審查。此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。 marnetegragene autotemcel; marne-cel用於治療嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的治療正在進行中。
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rocket先前 披露 FDA要求提供有限的額外CMC信息，以完成對KRESLADI治療嚴重LAD-I的審查。
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公司繼續與FDA生物製品評價與研究中心的高級領導和審閱人員合作。
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預計2025年批准KRESLADI。
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啓動全球第2階段RP-L301關鍵性臨床試驗，用於丙酮酸激酶缺乏症。
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第2階段研究的詳細信息可在 www.ClinicalTrials.gov NCt標識符NCT下找到。06422351.
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任命 Mikael Dolsten博士，萬博士，加入董事會.
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Dolsten博士是一位經驗豐富的全球藥品管理行業高管。他目前擔任輝瑞公司的首席科學官、總裁和研究與發展，專注於推進基因療法、小分子藥物、生物製品和疫苗。
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第三季度財務業績
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現金狀況。 Cash, cash equivalents and
investments as of September 30, 2024, were $23570萬.
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R&D expenses. Research and development
expenses were $13390萬 for the nine months ended September 30, 2024, compared to $14460萬 for the nine months ended September 30, 2023. The decrease of $1070萬 in R&D expenses was primarily driven by decreases in manufacturing and development and direct material costs of $17.4
million and costs for research agreements of $120萬. The
decreases were partially offset by increases in the costs for professional fees and consultants of $490萬, non-cash stock compensation expenses of $120萬, and compensation and benefit expenses of $100萬.
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G&A expenses. General and administrative
expenses were $7660萬 for the nine months ended September 30, 2024, compared to $5180萬 for the nine months ended September 30, 2023. The increase in G&A expenses was primarily driven by increased commercial preparation
expenses which consists of commercial strategy, medical affairs, market development and pricing analysis of $1570萬, legal expenses of $400萬, non-cash stock compensation expense of $220萬, and compensation and benefit
expenses of $190萬.
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淨損失。 截至2024年9月30日，淨虧損爲19840萬美元，每股（基本和攤薄）爲2.11美元，相比於截至2023年9月30日的18590萬美元，每股（基本和攤薄）爲2.30美元。
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流通股份。 截至2024年9月30日，普通股流通數量爲91,116,692股。
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財務指導
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現金狀況。 截至2024年9月30日，rocket pharmaceuticals現金、現金等價物和投資爲23570萬美元。Rocket預計這些資源將足以支持其運營至2026年，包括在該公司位於新澤西克蘭伯裏的研發和製造設施生產AAV cGMP批次，以及繼續開發其六個臨床和/或臨床前項目。
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關於Rocket Pharmaceuticals, Inc。
Rocket Pharmaceuticals股票製藥公司（納斯達克：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技術公司，正在推進一系列可持續發展的基因干預治療管道，旨在糾正複雜和罕見疾病的根本原因。Rocket創新的多平台方法使我們能夠爲每種指徵設計最佳基因治療方案，創造出潛在的具有變革性的選項，讓患有毀滅性罕見病的人們能夠享受長壽健康的生活。
Rocket的逆轉錄病毒（LV）載體 hematology 組合中包括用於Fanconi貧血（FA）的後期項目，這是一種難以治療的遺傳疾病，導致骨髓衰竭（BMF）和潛在的癌症，Leukocyte粘附缺陷-1（LAD-I），這是一種嚴重的兒童遺傳疾病，會導致反覆發作且常常致命的感染，以及解磷酸激酶缺乏（PKD），這是一種單基因紅細胞疾病，導致紅細胞破壞增加且可能引發輕度至危及生命的貧血。
Rocket的腺相關病毒（AAV）載體心血管組合中包括用於Danon病的後期項目，這是一種導致心臟擴張的毀滅性心力衰竭狀態，臨床試驗中用於PKP2-致心律失常心肌病（ACM）的早期項目，這是一種導致室壁心律失常和猝死的危及生命的心力衰竭疾病，以及針對BAG3相關擴張型心肌病（DCM）的臨床前項目，這是一種導致心臟擴大的心力衰竭狀態。
有關Rocket的更多信息，請訪問 www.rocketpharma.com和我們一起領英, YouTube, 和 X.
關於前瞻性陳述的火箭公司警示聲明
本新聞稿包含關於Rocket未來期望、計劃和前景的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性以及假設，如果這些假設不實現或證明不正確，可能會導致我們的結果與這些前瞻性陳述所表達或暗示的情況有重大差異。我們根據1995年《關於私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法的安全港規定進行這類前瞻性陳述。本新聞稿中除歷史事實陳述外的所有陳述均屬前瞻性陳述。您不應依賴這些前瞻性陳述，這些陳述常常包括「可能」，「相信」，「期望」，「預期」，「打算」，「計劃」，「將給出」，「估計」，「尋求」，「將」，「可能」，「建議」或類似術語，這些術語的變體或這些術語的否定形式。這些前瞻性陳述包括但不限於：關於Rocket現正在開發用於治療法南康貧血（FA）、白細胞粘附缺陷I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、丹農病（DD）和其他疾病的產品候選藥物的安全性和有效性的預期，Rocket進行中和計劃中臨床試驗的預期時間和數據披露，Rocket與監管機構互動和計劃提交的預期時間和結果，包括FDA審查Rocket將根據FDA要求提供的額外CMC信息的時間和結果，前臨床研究和臨床試驗的安全性、有效性和時間，Rocket建立關鍵合作伙伴關係和供應商關係推進產品候選藥物的能力，Rocket開發銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議銷售和推廣其產品候選藥物的能力，Rocket擴展其管線以針對與其基因療法技術兼容的其他適應症的預期，Rocket過渡到一家商業階段製藥公司的預期，以及Rocket預期其現金、現金等價物和投資將足以支持其運營至2026年。儘管Rocket認爲前瞻性陳述所反映的期望是合理的，Rocket不能保證此類結果。由於各種重要因素的影響，實際結果可能會與這些前瞻性陳述所指示的結果有重大差異，包括但不限於Rocket對第三方開發、製造、營銷、銷售和分銷產品候選藥物的依賴，訴訟結果，意外支出，Rocket競爭對手的活動，包括關於競爭產品上市時間、定價和折扣的決定，Rocket開發、收購和推進產品候選藥物，招募足夠數量的患者，併成功完成臨床研究，新行政團隊成員的融合和新配置的企業領導團隊的有效性，Rocket收購附加業務的能力，形成戰略聯盟或建立合資企業的能力以及實現這些收購、聯盟或合資企業的收益，Rocket取得和執行專利以保護其產品候選藥物，以及成功抵禦不可預見的第三方侵權主張的能力，以及更全面討論的風險請看Rocket截至2023年12月31日於2024年2月27日向SEC提交的年度10-K表中的「風險因素」部分以及隨後向SEC提交的文件，包括我們的季度10-Q報告。因此，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。所有這些陳述僅代表發表日期，Rocket不承擔更新或公開修訂任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。
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截至9月30日的三個月
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截至9月30日的九個月
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2024
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2023
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2024
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2023
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營業費用：
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研發
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$
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42,315
|
$
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46,844
|
$
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133,887
|
$
|
144,598
|
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|
一般行政
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27,109
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18,585
|
76,624
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51,782
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|
營業費用總計
|
69,424
|
65,429
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210,511
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196,380
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經營虧損
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(69,424
|
)
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(65,429
|
)
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(210,511
|
)
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(196,380
|
)
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利息支出
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(471
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)
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(469
|
)
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(1,413
|
)
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(1,405
|
)
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利息和其他收入，淨額
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1,327
|
1,720
|
6,650
|
4,474
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投資折價的累積及淨額
|
1,849
|
2,279
|
6,855
|
7,376
|
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|
淨損失
|
$
|
(66,719
|
)
|
$
|
(61,899
|
)
|
$
|
(198,419
|
)
|
$
|
(185,935
|
)
|
||||
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基本和稀釋每股淨損失
|
$
|
(0.71
|
)
|
$
|
(0.75
|
)
|
$
|
(2.11
|
)
|
$
|
(2.30
|
)
|
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基本和稀釋加權平均普通股份在外-基本和稀釋加權平均
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94,158,491
|
82,636,120
|
93,893,729
|
80,865,658
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2024年9月30日
|
2023年12月31日
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現金、現金等價物和投資
|
$
|
235,662
|
$
|
407,495
|
||||
|
資產總額
|
393,688
|
566,341
|
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|
負債合計
|
63,917
|
73,767
|
||||||
|
股東權益合計
|
329,771
|
492,574
|
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媒體與投資者
Meg Dodge
mdodge@rocketpharma.com
媒體
Kevin Giordano
media@rocketpharma.com
投資者
Brooks Rahmer
investors@rocketpharma.com