arcturus therapeutics宣布2024年第三季度財務更新和管道進展
囊胞性纖維化和場外交易缺乏第2期研究準備於2025年上半年取得關鍵試點數據
首次在日本銷售KOSTAIVE®，實現2500萬美元商業里程碑
KOSTAIVE®歐洲CHMP意見預計於12月公布
來自多項第3期研究的正面成果，支持2025年上半年對KOSTAIVE®美國BLA申報的見證
源於KOSTAIVE®第3期研究的卓越12個月耐久性結果刊登在《柳葉刀感染性疾病》上
正面第3期結果顯示KOSTAIVE® XBb.1.5. 符合所有四個主要研究目標和重要的次要目標
投資者電話會議將於下午4:30 於Et舉行
SAN DIEGO--(BUSINESSWIRE)--2024年11月7日-- Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(「公司」、「Arcturus」，納斯達克: ARCT)，一家專注於開發傳染病疫苗及肝臟和呼吸系統罕見疾病機會的商業信使RNA藥物公司，今天宣布截至2024年9月30日第三季度的財務業績，并提供公司更新。
“我對KOSTAIVE®在日本COVID-19 JN.1變種的批准感到高興，也對STARR®平台在多個第3期試驗中持續取得成功感到滿意，凸顯了CSL和Arcturus對開發對抗呼吸系統病毒性疾病的顛覆性技術的承諾，” Arcturus Therapeutics總裁兼首席執行官Joseph Payne表示。“我對我們的兩項標誌性mRNA治療項目ARCt-032和ARCt-810的進展感到滿意，預計在2025年上半年可以取得中期第2期概念驗證臨床數據。這些研究讓我們能夠評估囊性纖維化患者的肺功能改善情況，以及缺乏OTC蛋白質或藥物不耐受的人群的有意義生物標誌變化。”
“我很高興宣布，我們與CSL合作夥伴關係實現第一個商業里程碑，首次在日本商業銷售KOSTAIVE，” Arcturus首席財務官Andy Sassine表示。“我們預期在2025年第一季度可能會實現與歐洲批准相關的另一個里程碑。我們還很高興地宣布，Arcturus計劃將我們的囊性纖維化製造過程技術轉移給ARCALIS。”
最近的公司亮點
| · | 今年9月，Arcturus獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的新藥申請清單的批准，使該公司能夠開展第2期多次劑量升級研究，以評估ARCt-032在囊性纖維化（CF）患者中的安全性、耐受性和有效性。 |
| o | 第2期研究正在篩選因缺乏或異常CFTR蛋白質和/或對藥物不耐受的囊性纖維化患者，因此不符合或不適用CFTR調節劑藥物。 |
| o | 公司仍在計劃中，計劃於25年上半年分享ARCt-032第2階段概念試驗(POC)的暫時數據。 |
| · | 八月，該公司宣布擴大ARCt-810第2期臨床計劃，這是一種mRNA治療藥物，旨在潛在治療鳥尿素轉氨甲基酶(OTC)缺乏症，在美國進行。 |
| o | 這項開放式多劑量研究(NCT06488313)目前正在招募需要對OTC缺乏症進行臨床管理的成人和青少年，以評估藥效和安全性。 |
| o | 歐洲第2期安慰劑對照研究已完成劑量階段(受試者人數為8人; 0.3 mg/kg)，在OTC缺乏患者中。 |
| o | 公司仍在計劃中，計劃於25年上半年分享ARCt-810第二階段概念試驗的暫時數據，來自美國和歐洲的研究。 |
| · | 在2024年9月，日本Meiji Seika Pharma成為了CSL在日本的獨家合作夥伴，開始了KOSTAIVE的商業銷售。這一事件觸發了與KOSTAIVE在日本首次銷售相關的2500萬美元商業里程碑。 |
| · | 九月，該公司與合作夥伴CSL和明治一起，在控制流感的OPTIONS XII會議上宣布了有關KOSTAIVE接種後新的12個月數據。 |
| o | 一項對比研究的結果表明，相對於傳統mRNA疫苗COMIRNATY®，KOSTAIVE對武漢-Hu-1、Omicron BA.4/5和某些其他變異株保持了長達一年的優越免疫力，並在對照劑量的六分之一下(分別為5μg和30μg)。這些結果已發表在《柳叶刀传染病》期刊上。 |
| o | CSL、明治和arcturus所提供的額外第3階段數據顯示，雙價KOSTAIVE、ARCt-2301引發了比傳統雙價mRNA疫苗COMIRNATY®更優越的免疫性，持續對抗主要變種長達接種後的六個月。 |
| · | 今年早些時候，CSL Seqirus的合作夥伴明治制藥宣布，已提交KOSTAIVE®的部分變更申請，以修訂在日本的製造和營銷批准，包括在日本的arcturus製造合資企業ARCALIS，Inc。獲得批准後，明治制藥將開始本國生產KOSTAIVE®本季。 |
| · | 公司宣布了一項第3階段研究的結果，該研究顯示包含Omicron XBb.1.5變種的最新COVID-19疫苗（ARCt-2303）的附加價值。該研究支持為許可的流感疫苗與KOSTAIVE的聯合接種。 |
| o | ARCt-2303在中和Omicron XBb.1.5.6抗體方面展現了較ARCt-154更卓越的免疫反應，以GMT比率和SCR差異來衡量。 |
| o | ARCt-2303與基於細胞的四價流感疫苗（QIV; FLUCELVAX®, CSL）的聯合接種顯示出與獨立QIV接種相比的非劣效免疫反應。 |
| o | ARCt-2303與QIV的聯合接種顯示出與獨立ARCt-2303接種相比的非劣效免疫反應。 |
| o | 在老年人中，ARCt-2303與佐劑QIV（FLUAD®, CSL）的聯合接種顯示出與獨立ARCt-2303和佐劑QIV接種相似的反應。 |
2024年9月30日結束的三個月財務業績。
與戰略聯盟和合作夥伴合作的收入:
Arcturus的主要收入來源包括許可費、諮詢以及相關技術轉讓費用、預約費、以及從藥品和生物科技合作夥伴的研發安排中獲得的合作支付。 截至2024年9月30日的三個月，我們的收入為4170萬美元，比2023年同期的4520萬美元減少了350萬美元。 這一下降主要是由於2024年第三季度中來自CSL協議的里程碑成就較低所致。 這個減少部分被來自KOSTAIVE®商業生產的供應協議認可的收入和2024年9月30日的三個月來自BARDA協議的收入增加所抵銷。
截至2024年9月30日的九個月，收入比2023年同期減少了640萬美元。 這一下降是由於CSL收入較低，原因是里程碑成就的時間和價值。 這被由於流感計畫的進展而增加的BARDA收入所抵銷。
營業費用：
截至2024年9月30日的三個月，總運營費用為5240萬美元，而2023年9月30日的三個月為6450萬美元。 截至2024年9月30日的九個月，總運營費用為19180萬美元，而2023年9月30日的九個月為19590萬美元。
研究和開發費用:
研究和開發費用主要包括外部製造成本，in vivo研究研究和臨床試驗由合同研究機構、臨床和監管顧問、與人員相關的費用、與設施相關的費用以及與進行研究和開發活動相關的實驗室用品。2024年9月30日結束的三個月的研究和開發費用為3910萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月為5110萬美元。2024年9月30日結束的九個月的研究和開發費用為15140萬美元，而截至2023年9月30日結束的九個月為15550萬美元。研究和開發費用的減少主要是由於Covid項目的製造成本下降。此減少部分抵消了Covid和Flu項目的臨床試驗成本增加。
管理和行政費用：
一般和行政費用主要包括高管、行政、法律和會計職能的工資和相關福利以及法律和會計服務的專業費用以及其他一般和行政費用。截至2024年9月30日结束的三個月和九個月，總務和行政費用分別為1330萬美元和40.4百萬美元，較之前年度同比期間的1340萬美元和40.4百萬美元。這些費用在兩個時期之間保持相對穩定。公司預計總務和行政費用在下一個財政年度將保持相對一致與當前計畫。
淨損失：
截至2024年9月30日结束的三個月，Arcturus報告淨損失約為690萬美元，每股稀釋($0.26)，相比之下，截至2023年9月30日结束的三個月淨損失為1620萬美元，每股稀釋($0.61)。截至2024年9月30日结束的九個月，Arcturus報告淨損失約5090萬美元，每股稀釋($1.89)，相比之下，截至2023年9月30日结束的九個月淨損失為1800萬美元，每股稀釋($0.68)。
現金及資產負債表：
截至2024年9月30日，現金、現金等價物和限制的現金為29410萬美元，截至2023年12月31日為34890萬美元。 Arcturus從CSL總共獲得約462.1百萬美元的預支付款和里程碑款，截至2024年9月30日，預計繼續從CSL獲得未來的里程碑款，以支持COVID和流感計劃以及CSL的三個額外疫苗計劃的持續發展。根據當前的研發項目和計劃，預期現金提供的資金將延續至2027財年第一季度。
業績會：2024年11月7日星期四 @ 下午4:30 ET
| · | 國內：1-800-274-8461 |
| · | 國際：1-203-518-9814 |
| · | 會議ID：arcturus |
| · | 網路轉播：https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1690364&tp_key=aa4eb0ba02 |
關於arcturus
成立於2013年，總部位於加州聖地牙哥的arcturus therapeutics holdings inc. (Nasdaq: ARCT) 是一家商業mRNA藥物和疫苗公司，擁有啟用技術：(i) LUNAR® 脂質介導遞送，(ii) STARR® mRNA 技術 (sa-mRNA)和(iii) mRNA藥物物質以及藥物產品製造專業知識。 開發了世界上第一款獲得批准的自我擴增信使RNA (sa-mRNA) COVID疫苗 KOSTAIVE®。 Arcturus正在全球與CSL Seqirus合作開發創新mRNA疫苗，並在日本成立了一家聚焦於mRNA疫苗和治療產品製造的合資企業ARCALIS。 Arcturus的產品無疾而不治，包括用於潛在治療鳥鳴酸轉碳酶 (OTC) 缺乏症和囊性纖維化(CF)的RNA治療候選藥物，以及其合作的mRNA疫苗計畫，用於SARS-CoV-2 (COVID-19)和流感。 Arcturus的RNA治療平台可以應用於多種類型的核酸藥物，包括信使RNA、小分子干涉RNA、環狀RNA、反義RNA、自我擴增RNA、DNA和基因編輯治療。 Arcturus的技術由其廣泛的專利組合所涵蓋(在美國、歐洲、日本、中國和其他國家共有超過400項專利和專利申請)。 更多信息，請訪問 www.ArcturusRx.com。 此外，請在 Twitter 和 LinkedIn 與我們聯繫。
前瞻性陳述
本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述，以上陳述是基於1995年《私人證券訴訟改革法案》提供的安全港。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，其他陳述均屬前瞻性陳述，包括有關策略、未來運營、公司管道（包括ARCt-032和ARCt-810）以及合作計劃（包括與CSL Seqirus合作的COVID-19和流感計劃）、KOSTAIVE商業化的可能性和時間，繼續發展對罕見疾病計劃的臨床，中間二期概念驗證臨床數據和時間，KOSTAIVE歐洲上市授權申請批准的可能性和時間以及與之相關的來自CSL的里程碑付款，CF製造流程轉移到ARCALIS的計劃和時間，ARCt-810二期臨床計劃的預期招生，ARCt-032二期臨床計劃的預期招生，先前或未來臨床數據是否能夠預測未來臨床結果，臨床研究更新的可能性和時間，明治製藥修改KOSTAIVE批准將包括在日本國內生產地點的申請批准，明治製藥計劃開始銷售日本生產的KOSTAIVE以及時間，應收賬款的收集和未來從CSL預期的里程碑和其他付款，公司目前的現金位置和預期的現金消耗和使用時間，以及一般商業和經濟狀況對其的影響。 arcturus實際上可能無法實現上述計劃，無法執行上述意圖或無法達到上述前瞻性陳述中所披露的期望或預期，您不應對此類前瞻性陳述給予過度依賴。這些陳述僅為當前預測或期望，可能受到已知和未知風險、不確定性和其他因素的影響，可能導致我們或我們行業的實際結果、活動水平、表現或成就與前瞻性陳述所預期的截然不同，包括在arcturus最近的Form 10-k年度報告的“風險因素”標題下進行討論，以及提交給或提交給美國證券交易委員會的後續申報，可通過美國證券交易委員會網站 www.sec.gov 上的連結獲得。除非法律另有要求，arcturus不承諾也不擔保對前瞻性陳述進行更新或修訂，這些陳述僅於其製作日期發表，不論是否有新信息、未來事件或情況或其他方面。
商標認識
Arcturus標誌及其他Arcturus的商標，在本公告中出現的，包括LUNAR®和STARR®，為Arcturus的財產。本公告中的所有其他商標，服務標記和商標，為其各自所有者的財產。
IR和媒體聯繫
Arcturus Therapeutics
Neda Safarzadeh
VP，投資者關係/公共關係/市場營銷負責人
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com
arcturus therapeutics holdings inc及其子公司
縮表合併資產負債表
| 9月30日， 2024 | 12月31日 2023 | |||||||
| (以千為單位，除每股面值資料外) | （未經審計） | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產: | ||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 237,178 | $ | 292,005 | ||||
| 限制性現金 | 55,000 | 55,000 | ||||||
| 應收帳款 | 30,199 | 32,064 | ||||||
| 預付費用及其他流動資產 | 8,444 | 7,521 | ||||||
| 全部流動資產 | 330,821 | 386,590 | ||||||
| 物業及設備，扣除折舊後淨值 | 10,350 | 12,427 | ||||||
| 營運租賃權利資產，淨額 | 27,598 | 28,500 | ||||||
| 非流動限制性現金 | 1,885 | 1,885 | ||||||
| 資產總額 | $ | 370,654 | $ | 429,402 | ||||
| 負債及股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 10,131 | $ | 5,279 | ||||
| 應付負債 | 32,396 | 31,881 | ||||||
| 逐步認列的收入 | 26,936 | 44,829 | ||||||
| 流動負債合計 | 69,463 | 81,989 | ||||||
| 透過分期收入取得的未來收入，减去当前部分 | 13,338 | 42,496 | ||||||
| 租賃負債淨額，除去當期部分 | 25,987 | 25,907 | ||||||
| 其他非流動負債 | — | 497 | ||||||
| 總負債 | 108,788 | 150,889 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，面額$0.001；授權60,000股；2024年9月30日和2023年12月31日已發行並持有的股份分別為27,084股和26,828股 截至2024年9月30日，已發行及流通股份為27,084股， 而至2023年12月31日則為26,828股 | 27 | 27 | ||||||
| 資本公積額額外增資 | 680,641 | 646,352 | ||||||
| 累積虧損 | (418,802 | ) | (367,866 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 261,866 | 278,513 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 370,654 | $ | 429,402 | ||||
arcturus therapeutics holdings inc及其子公司
總損益及財務狀況簡明綜合報表
（未經審計）
| 結束於三個月的期間 | 九個月結束了 | |||||||||||||||
| 9月30日， | 9月30日， | |||||||||||||||
| （以千美元為單位，除每股數據外） | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||
| 營業收入: | ||||||||||||||||
| 合作收入 | $ | 38,815 | $ | 43,376 | $ | 117,389 | $ | 132,670 | ||||||||
| 資助營業收入 | 2,858 | 1,764 | 12,155 | 3,274 | ||||||||||||
| 營業總收入 | 41,673 | 45,140 | 129,544 | 135,944 | ||||||||||||
| 營業費用： | ||||||||||||||||
| 研發費用，淨額 | 39,134 | 51,077 | 151,376 | 155,513 | ||||||||||||
| 總務與行政 | 13,276 | 13,377 | 40,443 | 40,364 | ||||||||||||
| 營業費用總計 | 52,410 | 64,454 | 191,819 | 195,877 | ||||||||||||
| 營運虧損 | (10,737 | ) | (19,314 | ) | (62,275 | ) | (59,933 | ) | ||||||||
| （外幣）匯兌虧損／盈利 | (201 | ) | 4 | (642 | ) | (175 | ) | |||||||||
| 償還債務收益 | — | — | — | 33,953 | ||||||||||||
| 財務收入淨額 | 3,818 | 3,981 | 11,981 | 9,710 | ||||||||||||
| 收入稅前淨損失 | (7,120 | ) | (15,329 | ) | (50,936 | ) | (16,445 | ) | ||||||||
| 所得税费用 | (217 | ) | 893 | — | 1,573 | |||||||||||
| 淨損失 | $ | (6,903 | ) | $ | (16,222 | ) | $ | (50,936 | ) | $ | (18,018 | ) | ||||
| 基本和稀釋每股淨損失 | $ | (0.26 | ) | $ | (0.61 | ) | $ | (1.89 | ) | $ | (0.68 | ) | ||||
| 基本和稀釋平均股數 | 27,062 | 26,574 | 26,970 | 26,559 | ||||||||||||
| 綜合虧損： | ||||||||||||||||
| 淨損失 | $ | (6,903 | ) | $ | (16,222 | ) | $ | (50,936 | ) | $ | (18,018 | ) | ||||
| 全面損失 | $ | (6,903 | ) | $ | (16,222 | ) | $ | (50,936 | ) | $ | (18,018 | ) | ||||