美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549

表格 8-K

目前的报告

根据1934年证券交易所法案第13或15(d)条的规定

Ultragenyx Pharmaceutical Inc。

（注册者的确切名称，如它的章程所规定的）

(如果自上次报告以来地址或名称有所更改的前名称或前地址)

如果表8-K的提交旨在同时满足报告人在以下任何规定下的报告义务，则选中适当的框：

在法案第12(b)条的规定下注册的证券：

请勾选以下选项，表明您是依据《证券法》第1933号法案规定的 新兴成长型企业（本章第§230.405条）或依据《证券交易法》第1934号法案规定的规则120亿.2（本章第§240.12亿.2条）。

新兴成长公司 ☐

如果是新兴成长型企业，请勾选复选标记，表明注册者已选择不使用延长过渡期来符合根据证券交易法第13(a)条规定提供的任何新财务会计准则。 ☐

8.01其他事件。

2024年11月9日，ultragenyx pharmaceutical公司（以下简称“公司”）发布了一份新闻稿，宣布在支持3期研究的1/2期数据。 Aspire 该研究针对GTX-102，这是一种用于安吉尔曼综合症的实验性反义寡核苷酸，随后在当天于佛罗里达州奥兰多举行的2024年安吉尔曼综合症治疗基金（FAST）全球科学峰会上进行展示。

全球货币第3期Aspire研究将招募大约120名安吉曼综合征患者，这些患者经过基因确诊具有完全母源UBE3A基因缺失，并将包括为期48周的主要有效性分析期。主要终点将是通过Bayley-4认知原始分数评估的认知改善，并且关键的次要终点将是跨认知、接受性交流、行为、大肌肉功能和睡眠5个领域的多领域反应指数（“MDRI”）。

截至2024年9月的1/2阶段数据截止日期，剂量扩展队列中的患者在第48周（第338天）展示了跨多个领域持续改善。第48周剂量逐步增加和扩展队列中的患者（n=40）显示与基线相比，Bayley-4认知增长量表值（“GSV”）评分的均值变化为+6.7，而最小重要差异为+5。使用Bayley-4认知原始分数的第3阶段主要终点，与基线相比的均值变化为+10.9。这表明第3阶段研究具有大于95%的功效来检测治疗效果，即使假装组的反应高达观察到的自然历史数据变化的三倍。

第48周（第338天）对A＆B扩展队列中的28名患者的数据进行了评估，采用MDRI作为第3阶段关键次要终点，总净反应为+2.0（p值 < 0.0001）。数据表明，约80%（28名患者中的22名）的患者在至少一个领域上实现了临床意义重大的净改善。

这些数据证实了第3阶段 Aspire 研究有充分的动力来建立GTX-102在认知主要终点或关键次要终点MDRI在第48周的功效。

截至数据截止日期，GTX-102 展示了一致且可接受的安全性特征。

最新的Ultragenyx公司资料更新可以在https://ir.ultragenyx.com/上获取。

关于前瞻性声明的警告

本Form 8-k的当前报告包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性声明。可以通过使用诸如“预期”，“继续”，“将”或其他类似术语或表达涉及公司期望，计划和意图的词语来识别这些声明。前瞻性声明包括但不限于关于GTX-102的临床益处，耐受性和安全性以及对患者产生的影响以及GTX-102的临床开发或监管审查时间表的声明。这些前瞻性声明涉及可能导致公司的临床开发项目，与第三方的合作，未来结果，绩效或成就与前瞻性声明所表述或暗示的差异相当大的重大风险和不确定性。此类风险和不确定性包括但不限于，临床药物开发的不确定性和获得监管批准的不可预测和冗长过程，公司成功开发GTX-102的能力，公司能否在预期的时间表内实现其计划的开发目标的风险，以前研究的结果可能不具有预测未来研究结果的风险，与不良副作用相关的风险，依赖第三方合作伙伴代表公司进行某些活动的风险，公司产品和产品候选者市场机会小于预期的风险，制造风险，来自其他疗法或产品的竞争以及其他可能影响现金，现金等价物和短期投资充足性以资助营运，公司未来营运结果和财务表现，临床试验活动的时间表和报告结果，以及公司产品和药物候选者的可用性或商业潜力等事项。公司不承担更新或修订任何前瞻性声明的义务。关于可能导致实际结果与这些前瞻性声明所表述的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司业务相关的风险，请参阅于2024年11月6日向证券交易委员会（SEC）提交的公司的Form 10-Q季度报告以及随后向SEC提交的定期报告。

SIGNATURES

Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned hereunto duly authorized.