附件99.1
Viridian Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Recent Progress Including New FcRn Data
- Reported positive topline phase 3 data for veligrotug from THRIVE in patients with active thyroid eye
disease (TED); on track to report topline data from THRIVE-2 in chronic patients in December 2024 -
- Initiated two global phase 3 clinical trials of subcutaneous VRDN-003是一种潜在的最佳选择，亚皮下注射，半衰期延长抗IGF-1R抗体，设计为体积小、用药不频繁、自行注射。 REVEAL-1 and REVEAL-2 在
到2023年10月，数据的活跃和慢性TED，分别；预期2026年上半年发布顶线数据 -
- 新 我们支持《生物多样性公约》和名古屋议定书中概述的遗传资源获取和分享原则，承认在国家和区域层面采取适当、有效和相称的实施措施的重要性。 非人类灵长类动物（NHP）数据， VRDN-008， 一个下一代双特异性新生儿Fc受体
(FcRn) 抑制剂，展示了潜在的 最佳产品 药代动力学（PK）和药效学（PD）
特征；计划在2025年底提交研究新药（IND）。 概念验证 预计在2026年下半年获得健康志愿者的igg降低数据 -
- VRDN-006， FcRn的Fc片段抑制剂，仍按计划推进新药临床试验申请（IND）
提交时间为 年底 2024; 概念验证 预计在健康志愿者中获得igg降低数据于
预计在2025年下半年获得 -
- 2024年9月公开发行净收益为2.432亿美元，延长了现金流的期限，
至2027年下半年；截至2024年9月30日的现金、现金等价物和短期投资总额为7.532亿美元，
2024年9月30日 -
马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年11月12日 — Viridian Therapeutics, Inc. (纳斯达克: VRDN)，一家专注于发现和开发潜在 最佳治疗方案的 针对严重和罕见疾病的药物，今天报告了2024年第三季度的最新业务亮点和财务结果，截止日期为2024年9月30日。
“我们在TED和FcRn产品组合的执行上又取得了极为强劲的一个季度，”Viridian的总裁兼首席执行官Steve Mahoney表示。“在TED中，我们报告了veligrotug的极具吸引力和积极的三期数据，并期待 THRIVE-2的结果。 在十二月。我们还 启动了两个关键的3期临床试验， VRDN-003， 我们下一代皮下 IGF-1R 抑制剂。对于我们的FcRn抑制剂组合，我们今天非常激动 分享 VRDN-008 首次发布NHP数据，展示了潜在的 最佳级别 针对这款半衰期延长的双特异性FcRn抑制剂的药代动力学和药效学 特征。结合我们的Fc片段方法与 VRDN-006， 我们相信这些FcRn系列项目将为患者带来差异化的选择，并且每个项目都将为超越TED的令人兴奋的管道做出贡献。本季度，我们还通过一轮融资进一步巩固了我们的现金状况，使我们能够加速我们的研发管道，并将我们的现金流延续到2027年下半年。
RECENt TED 投资组合进展
维利格鲁图 是 一种静脉注射给药的抗胰岛素样生长因子 因素-1 受体 (IGF-1R) 用于甲状腺眼病的3期开发抗体。
| • | 在THRIVE中达成所有主要和次要终点： 在9月份，Viridian 宣布 positive 在THRIVE中，veligrotug的积极 topline结果，这是一个针对活动TED患者的全球3期临床试验。Veligrotug在五次输注后达成了所有主要和次要终点，且具有高度的统计学显著性（p < 0.0001），并且 通常耐受良好。 |
| • | THRIVE-2 2024年12月的顶线数据结果按计划进行： THRIVE-2 是一项全球阶段3临床试验，评估五次输注后veligrotug在慢性TED患者中的疗效和安全性。 THRIVE-2 于2024年7月完成入组，总计188名患者，因患者需求超过了159名的入组目标，现已按计划进行 15周 的主要疗效分析数据结果，预计在12月公布。 |
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| • | Veligrotug BLA预计在2025年下半年进入进程： 维里迪安预计将在2025年下半年提交生物制品许可证申请（BLA），待数据确认，并预计其数据包将支持在欧洲的市场授权申请。 |
VRDN-003 是一个潜在的 最佳的 皮下注射、半衰期延长的 抗IGF-1R 抗体，与韦利戈图相同的 结合区域。
| • | REVEAL-1 和 REVEAL-2 于2024年8月启动： REVEAL-1 和 REVEAL-2 旨在评估 VRDN-003 在活跃和慢性TED患者中， 通过每四周或每八周进行皮下给药。Viridian相信THRIVE的顶线结果提供了强有力的证据来支持 VRDN-003 作为潜在的 顶级药品 皮下抗IGF-1R抗体 低成交量, 不频繁的、可自行给药的皮下注射，设计用于 供患者在家中使用。 |
| • | 顶线数据和BLA在2026年： Viridian预计将在2026年上半年公布两项 REVEAL-1 和 REVEAL-2 ，计划在 2026年末之前提交BLA申报。 该公司计划推出 VRDN-003 使用商用的 低剂量 自注射器用于 在家娱乐 给药。 |
FCRN 投资组合更新，包含新的 VRDN-008 NHP 数据
VRDN-006 是一种高度选择性的Fc片段，能够抑制FcRn，旨在为患者提供一种方便的 皮下自我施用的选择。
| • | IND进展顺利， 年终 2024: Viridian正计划提交 IND申请， VRDN-006通过年终 2024年，Viridian预计将在2025年初开始阶段1临床试验， VRDN-006 在健康志愿者中进行， 概念验证 该研究的IgG减少情况将在2025年下半年公布。 |
VRDN-008 是一种半衰期延长的双特异性FcRn抑制剂，包含Fc片段和与白蛋白结合的结构域，旨在延长IgG抑制时间，并提供潜在的 最佳类药物的效果 患者用的皮下期权。
| • | 积极的新型NHP数据确认半衰期延长： 在一项头对头研究中，单剂量的 VRDN-008 显示出是efgartigimod的3倍半衰期，并在NHP中显示出更深且更持久的igg减少，峰值igg减少比efgartigimod深20%。igg水平在 VRDN-008 给药后35天恢复到基线，时间是efgartigimod的两倍，efgartigimod在给药后14天恢复到基线。 VRDN-008 节省了白蛋白和 低密度 脂蛋白 (LDL)，与efgartigimod一致。鉴于NHP FcRn抑制剂的数据与人类高度可转化，Viridian相信这些数据表明， VRDN-008 可能成为 同类最佳， 延长半衰期的FcRn抑制剂，适用于患者。 |
| • | 预计提交IND 年终 2025: 有了这些积极的 概念板块 的数据 VRDN-008, Viridian计划进一步推进 IND使能 活动 并提交一份IND 年末 2025年。维里迪安预计 概念验证 igg减少数据将在2026年下半年进行健康志愿者的研究。 |
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财务业绩
| • | 现金持有情况： 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为75320万， 相比于2024年6月30日的57140万。公司在2024年9月完成了一次公开募股，净收益为2.432亿，且相信其当前的现金、现金等价物和 短期投资将足以支撑其业务运营至2027年下半年。 |
| • | 研发费用： 截至2024年9月30日的季度，研发费用为6920万美元，与2023年9月30日的季度相比为3040万美元。研发费用的增加是由于与我们正在进行的THRIVE和 THRIVE-2 关键临床试验的临床试验成本增加，以及支持我们产品线开发的人员费用增加。 |
| • | 一般及管理费用： 截至2024年9月30日的季度，综合管理费用为1440万美元，而2023年9月30日的季度为2090万美元。综合管理费用的减少是由于人员相关费用的减少，包括基于股票的补偿费用。 |
| • | 持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元，而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元，主要是由于毛利润增加了2730万美元，营业费用减少了110万美元，其他费用减少了2940万美元。 公司在截至2024年9月30日的第三季度的净亏损为7670万，与去年同期的4770万相比。 |
| • | 流通股： 截至2024年9月30日，Viridian有97,850,645股普通股流通 按转换后 的基础上，包括79,181,445股普通股，以及可根据134,864股和145,160股A系列和B系列优先股转换发行的合计18,669,200股普通股。 |
关于Viridian Therapeutics
Viridian是一家专注于生物制药的公司，致力于研发潜力药物最佳行业标准 用于治疗患有严重和罕见疾病的患者。Viridian在抗体发现和蛋白工程方面拥有专门知识，能够开发不同的治疗候选药物，针对商业上已经确立的疾病领域的前期验证药物靶点。
Viridian正在推进多个候选药物进行临床试验，用于治疗患有甲状腺眼病（TED）的患者。该公司正在进行一个关键性项目，针对veligrotug（VRDN-001），包括两项全球第3期临床试验（THRIVE和THRIVE-2），以评估其在活动性和慢性TED患者中的疗效和安全性。 Viridian还在推进 包括两个全球第3期临床试验 （THRIVE 和 THRIVE-2）， 以评估其在活动和慢性TED患者中的疗效和安全性。Viridian也在推进 VRDN-003 作为一个潜在的 最佳产品 皮下治疗TED的疗法，包括两项正在进行的全球3期关键性临床试验 揭示-1和 REVEAL-2，全球第三阶段试验 评估其疗效和安全性的 VRDN-003 在患有活动性和慢性TED的患者中。
除了其TED产品组合外，Viridian还正在推进一种新型的新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂产品组合，包括VRDN-006 和 VRDN-008, 它有潜力在多种自身免疫性疾病中被开发。
Viridian总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。欲了解更多信息，请访问 www.viridiantherapeutics.com请关注Viridian官网。 领英 和 X.
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前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》意义上的前瞻性陈述。这些陈述可能通过使用诸如“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期待”、“打算”、“也许”、“可能”、“在轨道上”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“设计”、“应该”、“目标”、“将”或“会”或其他类似术语或表达方式来识别，这些都涉及我们的期望、计划和意图。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是未来表现的保证。相反，它们基于我们当前的信念、期望和假设。前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：关于Viridian产品候选药物veligrotug（前称） VRDN-001）， VRDN-003是一种潜在的最佳选择，亚皮下注射，半衰期延长抗IGF-1R抗体，设计为体积小、用药不频繁、自行注射。 VRDN-006 and VRDN-008; 预期研究的开始日期，包括VRDN-006的第一阶段临床试验的启动日期；里程碑；时间表；预期数据结果及其披露的时间，包括初步结果；监管互动及预期监管提交的时间，包括预期的IND提交。 VRDN-006 和 VRDN-008 以及预计提交的关于veligrotug和VRDN-003的BLA申请；Viridian期望其数据包将在2025年下半年支持对veligrotug的BLA提交，待数据确认；Viridian期望其数据 包将在欧洲支持对veligrotug的市场授权申请；临床试验设计，包括 REVEAL-1 和 REVEAL-2，全球第三阶段试验 全球第三阶段临床 试验的 VRDN-003； Viridian计划推出。 VRDN-003 如果获得批准，能够与市售的自动注射笔一起使用；veligrotug的潜在效用、有效性、效力、 安全性、临床益处、临床反应、便利性和适应症数量， VRDN-003， VRDN-006 以及VRDN-008；潜在的给药方案， VRDN-008； Viridian的产品候选可能成为TED患者的首选治疗方案；而Viridian的现金、现金等价物和短期投资将足够资助其业务至2026年下半年。 最佳同类产品； 而且Viridian的现金、现金等价物和短期投资将足以支持其运营直到2027年下半年。
新风险和不确定性可能会不时出现，无法预测所有风险和不确定性。关于任何此类前瞻性声明的准确性没有作出任何明示或暗示的声明或保证。这些前瞻性声明面临许多重大风险和不确定性，包括但不限于：Viridian产品候选者的潜在效用、疗效、效力、安全性、临床利益、临床反应和便利性；完成或进行中的临床试验的结果或数据可能无法代表进行中或未来临床试验的结果；初步数据可能无法代表最终数据；我们正在进行的或未来研究、临床前和临床开发项目的时间、进展和计划；对进行中的或新的临床试验的试验方案的更改；关于监管提交时间的预期和变化；关于入组和数据的监管互动预期和变化；与临床药物开发相关的不确定性和潜在延误；我们临床项目中监管延误的持续时间和影响；我们获得和维持治疗候选者的监管批准的能力和时间；制造风险；来自其他疗法或产品的竞争；市场规模的估计；其他可能影响现有现金、现金等价物和短期投资对运营的足够性的事项；我们的财务状况和预测现金流；我们未来的营业结果和财务表现；Viridian的知识产权状况；临床前和临床试验活动的时间及其结果的报告；以及在我们最近的季度报告中标题为“风险因素”下列出的那些风险。 10-Q 于2024年8月8日向证券交易委员会（SEC）提交的文件及其后续披露文件。任何前瞻性声明仅在其做出之日有效。公司及其关联方、顾问或代表均不承担公开更新或修订任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。这些前瞻性声明不应被视为代表公司在本日期之后的任何日期的观点。
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利润和综合亏损简明综合报表（未经审计，以千为单位，除股票和每股数据外）
（金额以千为单位，股数和每股数据除外）
（未经审计）
| 三个月结束 9月30日， |
九个月结束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 营业收入： |
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| 合作营业收入 - 关联方 |
$ | 86 | $ | 72 | $ | 230 | $ | 242 | ||||||||
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| 总营业收入 |
86 | 72 | 230 | 242 | ||||||||||||
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| 营业费用： |
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| 研发费用 |
69,158 | 30,385 | 166,294 | 121,208 | ||||||||||||
| 一般行政 |
14,408 | 20,911 | 45,499 | 62,006 | ||||||||||||
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| 营业费用总计 |
83,566 | 51,296 | 211,793 | 183,214 | ||||||||||||
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| 经营亏损 |
(83,480 | ) | (51,224 | ) | (211,563 | ) | (182,972 | ) | ||||||||
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| 其他费用收益 |
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| 利息和其他收入 |
7,795 | 4,164 | 23,527 | 13,029 | ||||||||||||
| 利息和其他费用 |
(1,004 | ) | (600 | ) | (2,188 | ) | (931 | ) | ||||||||
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| Net loss |
(76,689 | ) | (47,660 | ) | (190,224 | ) | (170,874 | ) | ||||||||
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| 投资未实现收益的变动 |
1,475 | 109 | 594 | 326 | ||||||||||||
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| 综合损失 |
$ | (75,214 | ) | $ | (47,551 | ) | $ | (189,630 | ) | $ | (170,548 | ) | ||||
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| 净亏损 |
$ | (76,689 | ) | $ | (47,660 | ) | $ | (190,224 | ) | $ | (170,874 | ) | ||||
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| 基本和稀释每股净亏损 |
$ | (1.15 | ) | $ | (1.09 | ) | $ | (2.98 | ) | $ | (3.97 | ) | ||||
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| 计算基础和摊薄每股损失的加权平均股份 |
66,420,063 | 43,654,577 | 63,800,798 | 43,057,658 | ||||||||||||
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Viridian Therapeutics, Inc.
精选财务信息
简明合并资产负债表
（以千为单位）
(未经审计)
| 九月三十日 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 向我们的收益金额在扣除支出之前，不考虑事先执行已获得附权证或普通权证。 |
$ | 753,240 | $ | 477,370 | ||||
| 其他 |
18,660 | 13,054 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 771,900 | $ | 490,424 | ||||
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| 负债合计 |
64,404 | 48,402 | ||||||
| 股东权益总额 |
707,496 | 442,022 | ||||||
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| 负债和股东权益总额 |
$ | 771,900 | $ | 490,424 | ||||
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联系人
安娜贝尔·陈， 617-458-8725
副总裁，投资者关系 & 通信
IR@viridiantherapeutics.com
Louisa石材, 617-272-4604
投资者关系经理
IR@viridiantherapeutics.com
来源：Viridian Therapeutics, Inc.
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