附件99.1
Viridian Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Recent Progress Including New FcRn Data
- Reported positive topline phase 3 data for veligrotug from THRIVE in patients with active thyroid eye
disease (TED); on track to report topline data from THRIVE-2 in chronic patients in December 2024 -
- Initiated two global phase 3 clinical trials of subcutaneous VRDN-003是一種潛在的最佳選擇，亞皮下注射，半衰期延長抗IGF-1R抗體，設計爲體積小、用藥不頻繁、自行注射。 REVEAL-1 and REVEAL-2 在
到2023年10月，數據的活躍和慢性TED，分別；預期2026年上半年發佈頂線數據 -
- 新 我們支持《生物多樣性公約》和名古屋議定書中概述的遺傳資源獲取和分享原則，承認在國家和區域層面採取適當、有效和相稱的實施措施的重要性。 非人類靈長類動物（NHP）數據， VRDN-008， 一個下一代雙特異性新生兒Fc受體
(FcRn) 抑制劑，展示了潛在的 最佳產品 藥代動力學（PK）和藥效學（PD）
特徵；計劃在2025年底提交研究新藥（IND）。 概念驗證 預計在2026年下半年獲得健康志願者的igg降低數據 -
- VRDN-006， FcRn的Fc片段抑制劑，仍按計劃推進新藥臨床試驗申請（IND）
提交時間爲 年底 2024; 概念驗證 預計在健康志願者中獲得igg降低數據於
預計在2025年下半年獲得 -
- 2024年9月公開發行淨收益爲2.432億美元，延長了現金流的期限，
至2027年下半年；截至2024年9月30日的現金、現金等價物和短期投資總額爲7.532億美元，
2024年9月30日 -
馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024年11月12日 — Viridian Therapeutics, Inc. (納斯達克: VRDN)，一家專注於發現和開發潛在 最佳治療方案的 針對嚴重和罕見疾病的藥物，今天報告了2024年第三季度的最新業務亮點和財務結果，截止日期爲2024年9月30日。
「我們在TED和FcRn產品組合的執行上又取得了極爲強勁的一個季度，」Viridian的總裁兼首席執行官Steve Mahoney表示。“在TED中，我們報告了veligrotug的極具吸引力和積極的三期數據，並期待 THRIVE-2的結果。 在十二月。我們還 啓動了兩個關鍵的3期臨床試驗， VRDN-003， 我們下一代皮下 IGF-1R 抑制劑。對於我們的FcRn抑制劑組合，我們今天非常激動 分享 VRDN-008 首次發佈NHP數據，展示了潛在的 最佳級別 針對這款半衰期延長的雙特異性FcRn抑制劑的藥代動力學和藥效學 特徵。結合我們的Fc片段方法與 VRDN-006， 我們相信這些FcRn系列項目將爲患者帶來差異化的選擇，並且每個項目都將爲超越TED的令人興奮的管道做出貢獻。本季度，我們還通過一輪融資進一步鞏固了我們的現金狀況，使我們能夠加速我們的研發管道，並將我們的現金流延續到2027年下半年。
RECENt TED 投資組合進展
維利格魯圖 是 一種靜脈注射給藥的抗胰島素樣生長因子 因素-1 受體 (IGF-1R) 用於甲狀腺眼病的3期開發抗體。
| • | 在THRIVE中達成所有主要和次要終點： 在9月份，Viridian 宣佈 positive 在THRIVE中，veligrotug的積極 topline結果，這是一個針對活動TED患者的全球3期臨床試驗。Veligrotug在五次輸注後達成了所有主要和次要終點，且具有高度的統計學顯著性（p < 0.0001），並且 通常耐受良好。 |
| • | THRIVE-2 2024年12月的頂線數據結果按計劃進行： THRIVE-2 是一項全球階段3臨床試驗，評估五次輸注後veligrotug在慢性TED患者中的療效和安全性。 THRIVE-2 於2024年7月完成入組，總計188名患者，因患者需求超過了159名的入組目標，現已按計劃進行 15周 的主要療效分析數據結果，預計在12月公佈。 |
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| • | Veligrotug BLA預計在2025年下半年進入進程： 維裏迪安預計將在2025年下半年提交生物製品許可證申請（BLA），待數據確認，並預計其數據包將支持在歐洲的市場授權申請。 |
VRDN-003 是一個潛在的 最佳的 皮下注射、半衰期延長的 抗IGF-1R 抗體，與韋利戈圖相同的 結合區域。
| • | REVEAL-1 和 REVEAL-2 於2024年8月啓動： REVEAL-1 和 REVEAL-2 旨在評估 VRDN-003 在活躍和慢性TED患者中， 通過每四周或每八週進行皮下給藥。Viridian相信THRIVE的頂線結果提供了強有力的證據來支持 VRDN-003 作爲潛在的 頂級藥品 皮下抗IGF-1R抗體 低成交量, 不頻繁的、可自行給藥的皮下注射，設計用於 供患者在家中使用。 |
| • | 頂線數據和BLA在2026年： Viridian預計將在2026年上半年公佈兩項 REVEAL-1 和 REVEAL-2 ，計劃在 2026年末之前提交BLA申報。 該公司計劃推出 VRDN-003 使用商用的 低劑量 自注射器用於 在家娛樂 給藥。 |
FCRN 投資組合更新，包含新的 VRDN-008 NHP 數據
VRDN-006 是一種高度選擇性的Fc片段，能夠抑制FcRn，旨在爲患者提供一種方便的 皮下自我施用的選擇。
| • | IND進展順利， 年終 2024: Viridian正計劃提交 IND申請， VRDN-006通過年終 2024年，Viridian預計將在2025年初開始階段1臨床試驗， VRDN-006 在健康志願者中進行， 概念驗證 該研究的IgG減少情況將在2025年下半年公佈。 |
VRDN-008 是一種半衰期延長的雙特異性FcRn抑制劑，包含Fc片段和與白蛋白結合的結構域，旨在延長IgG抑制時間，並提供潛在的 最佳類藥物的效果 患者用的皮下期權。
| • | 積極的新型NHP數據確認半衰期延長： 在一項頭對頭研究中，單劑量的 VRDN-008 顯示出是efgartigimod的3倍半衰期，並在NHP中顯示出更深且更持久的igg減少，峯值igg減少比efgartigimod深20%。igg水平在 VRDN-008 給藥後35天恢復到基線，時間是efgartigimod的兩倍，efgartigimod在給藥後14天恢復到基線。 VRDN-008 節省了白蛋白和 低密度 脂蛋白 (LDL)，與efgartigimod一致。鑑於NHP FcRn抑制劑的數據與人類高度可轉化，Viridian相信這些數據表明， VRDN-008 可能成爲 同類最佳， 延長半衰期的FcRn抑制劑，適用於患者。 |
| • | 預計提交IND 年終 2025: 有了這些積極的 概念板塊 的數據 VRDN-008, Viridian計劃進一步推進 IND使能 活動 並提交一份IND 年末 2025年。維裏迪安預計 概念驗證 igg減少數據將在2026年下半年進行健康志願者的研究。 |
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財務業績
| • | 現金持有情況： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和短期投資爲75320萬， 相比於2024年6月30日的57140萬。公司在2024年9月完成了一次公開募股，淨收益爲2.432億，且相信其當前的現金、現金等價物和 短期投資將足以支撐其業務運營至2027年下半年。 |
| • | 研發費用： 截至2024年9月30日的季度，研發費用爲6920萬美元，與2023年9月30日的季度相比爲3040萬美元。研發費用的增加是由於與我們正在進行的THRIVE和 THRIVE-2 關鍵臨床試驗的臨床試驗成本增加，以及支持我們產品線開發的人員費用增加。 |
| • | 一般及管理費用： 截至2024年9月30日的季度，綜合管理費用爲1440萬美元，而2023年9月30日的季度爲2090萬美元。綜合管理費用的減少是由於人員相關費用的減少，包括基於股票的補償費用。 |
| • | 持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 公司在截至2024年9月30日的第三季度的淨虧損爲7670萬，與去年同期的4770萬相比。 |
| • | 流通股： 截至2024年9月30日，Viridian有97,850,645股普通股流通 按轉換後 的基礎上，包括79,181,445股普通股，以及可根據134,864股和145,160股A系列和B系列優先股轉換髮行的合計18,669,200股普通股。 |
關於Viridian Therapeutics
Viridian是一家專注於生物製藥的公司，致力於研發潛力藥物最佳行業標準 用於治療患有嚴重和罕見疾病的患者。Viridian在抗體發現和蛋白工程方面擁有專門知識，能夠開發不同的治療候選藥物，針對商業上已經確立的疾病領域的前期驗證藥物靶點。
Viridian正在推進多個候選藥物進行臨床試驗，用於治療患有甲狀腺眼病（TED）的患者。該公司正在進行一個關鍵性項目，針對veligrotug（VRDN-001），包括兩項全球第3期臨床試驗（THRIVE和THRIVE-2），以評估其在活動性和慢性TED患者中的療效和安全性。 Viridian還在推進 包括兩個全球第3期臨床試驗 （THRIVE 和 THRIVE-2）， 以評估其在活動和慢性TED患者中的療效和安全性。Viridian也在推進 VRDN-003 作爲一個潛在的 最佳產品 皮下治療TED的療法，包括兩項正在進行的全球3期關鍵性臨床試驗 揭示-1和 REVEAL-2，全球第三階段試驗 評估其療效和安全性的 VRDN-003 在患有活動性和慢性TED的患者中。
除了其TED產品組合外，Viridian還正在推進一種新型的新生兒Fc受體（FcRn）抑制劑產品組合，包括VRDN-006 和 VRDN-008, 它有潛力在多種自身免疫性疾病中被開發。
Viridian總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。欲了解更多信息，請訪問 www.viridiantherapeutics.com請關注Viridian官網。 領英 和 X.
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前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》意義上的前瞻性陳述。這些陳述可能通過使用諸如「預計」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期待」、「打算」、「也許」、「可能」、「在軌道上」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「設計」、「應該」、「目標」、「將」或「會」或其他類似術語或表達方式來識別，這些都涉及我們的期望、計劃和意圖。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是未來表現的保證。相反，它們基於我們當前的信念、期望和假設。前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：關於Viridian產品候選藥物veligrotug（前稱） VRDN-001）， VRDN-003是一種潛在的最佳選擇，亞皮下注射，半衰期延長抗IGF-1R抗體，設計爲體積小、用藥不頻繁、自行注射。 VRDN-006 and VRDN-008; 預期研究的開始日期，包括VRDN-006的第一階段臨床試驗的啓動日期；里程碑；時間表；預期數據結果及其披露的時間，包括初步結果；監管互動及預期監管提交的時間，包括預期的IND提交。 VRDN-006 和 VRDN-008 以及預計提交的關於veligrotug和VRDN-003的BLA申請；Viridian期望其數據包將在2025年下半年支持對veligrotug的BLA提交，待數據確認；Viridian期望其數據 包將在歐洲支持對veligrotug的市場授權申請；臨床試驗設計，包括 REVEAL-1 和 REVEAL-2，全球第三階段試驗 全球第三階段臨床 試驗的 VRDN-003； Viridian計劃推出。 VRDN-003 如果獲得批准，能夠與市售的自動注射筆一起使用；veligrotug的潛在效用、有效性、效力、 安全性、臨床益處、臨床反應、便利性和適應症數量， VRDN-003， VRDN-006 以及VRDN-008；潛在的給藥方案， VRDN-008； Viridian的產品候選可能成爲TED患者的首選治療方案；而Viridian的現金、現金等價物和短期投資將足夠資助其業務至2026年下半年。 最佳同類產品； 而且Viridian的現金、現金等價物和短期投資將足以支持其運營直到2027年下半年。
新風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。關於任何此類前瞻性聲明的準確性沒有作出任何明示或暗示的聲明或保證。這些前瞻性聲明面臨許多重大風險和不確定性，包括但不限於：Viridian產品候選者的潛在效用、療效、效力、安全性、臨床利益、臨床反應和便利性；完成或進行中的臨床試驗的結果或數據可能無法代表進行中或未來臨床試驗的結果；初步數據可能無法代表最終數據；我們正在進行的或未來研究、臨床前和臨床開發項目的時間、進展和計劃；對進行中的或新的臨床試驗的試驗方案的更改；關於監管提交時間的預期和變化；關於入組和數據的監管互動預期和變化；與臨床藥物開發相關的不確定性和潛在延誤；我們臨床項目中監管延誤的持續時間和影響；我們獲得和維持治療候選者的監管批准的能力和時間；製造風險；來自其他療法或產品的競爭；市場規模的估計；其他可能影響現有現金、現金等價物和短期投資對運營的足夠性的事項；我們的財務狀況和預測現金流；我們未來的營業結果和財務表現；Viridian的知識產權狀況；臨床前和臨床試驗活動的時間及其結果的報告；以及在我們最近的季度報告中標題爲「風險因素」下列出的那些風險。 10-Q 於2024年8月8日向證券交易委員會（SEC）提交的文件及其後續披露文件。任何前瞻性聲明僅在其做出之日有效。公司及其關聯方、顧問或代表均不承擔公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。這些前瞻性聲明不應被視爲代表公司在本日期之後的任何日期的觀點。
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利潤和綜合虧損簡明綜合報表（未經審計，以千爲單位，除股票和每股數據外）
（金額以千爲單位，股數和每股數據除外）
（未經審計）
| 三個月結束 9月30日， |
九個月結束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 營業收入： |
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| 合作營業收入 - 關聯方 |
$ | 86 | $ | 72 | $ | 230 | $ | 242 | ||||||||
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| 總營業收入 |
86 | 72 | 230 | 242 | ||||||||||||
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| 營業費用： |
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| 研發費用 |
69,158 | 30,385 | 166,294 | 121,208 | ||||||||||||
| 一般行政 |
14,408 | 20,911 | 45,499 | 62,006 | ||||||||||||
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| 營業費用總計 |
83,566 | 51,296 | 211,793 | 183,214 | ||||||||||||
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| 經營虧損 |
(83,480 | ) | (51,224 | ) | (211,563 | ) | (182,972 | ) | ||||||||
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| 其他費用收益 |
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| 利息和其他收入 |
7,795 | 4,164 | 23,527 | 13,029 | ||||||||||||
| 利息和其他費用 |
(1,004 | ) | (600 | ) | (2,188 | ) | (931 | ) | ||||||||
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| Net loss |
(76,689 | ) | (47,660 | ) | (190,224 | ) | (170,874 | ) | ||||||||
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| 投資未實現收益的變動 |
1,475 | 109 | 594 | 326 | ||||||||||||
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| 綜合損失 |
$ | (75,214 | ) | $ | (47,551 | ) | $ | (189,630 | ) | $ | (170,548 | ) | ||||
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| 淨虧損 |
$ | (76,689 | ) | $ | (47,660 | ) | $ | (190,224 | ) | $ | (170,874 | ) | ||||
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| 基本和稀釋每股淨虧損 |
$ | (1.15 | ) | $ | (1.09 | ) | $ | (2.98 | ) | $ | (3.97 | ) | ||||
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| 計算基礎和攤薄每股損失的加權平均股份 |
66,420,063 | 43,654,577 | 63,800,798 | 43,057,658 | ||||||||||||
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Viridian Therapeutics, Inc.
精選財務信息
簡明合併資產負債表
（以千爲單位）
(未經審計)
| 九月三十日 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 向我們的收益金額在扣除支出之前，不考慮事先執行已獲得附權證或普通權證。 |
$ | 753,240 | $ | 477,370 | ||||
| 其他 |
18,660 | 13,054 | ||||||
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| 總資產 |
$ | 771,900 | $ | 490,424 | ||||
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| 負債合計 |
64,404 | 48,402 | ||||||
| 股東權益總額 |
707,496 | 442,022 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 771,900 | $ | 490,424 | ||||
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聯繫人
安娜貝爾·陳， 617-458-8725
副總裁，投資者關係 & 通信
IR@viridiantherapeutics.com
Louisa石材, 617-272-4604
投資者關係經理
IR@viridiantherapeutics.com
來源：Viridian Therapeutics, Inc.
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