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Milestone Pharmaceuticals Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Provides Regulatory and Corporate Update
NDA for CARDAMYST™ in PSVt under review by FDA; PDUFA March 27, 2025
MONTREAL and CHARLOTTE, N.C., Nov. 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Milestone® Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST) today reported financial results for the third quarter ended September 30, 2024 and provided a corporate update.
“Our primary focus at Milestone is preparing for potential FDA approval of CARDAMYSt (etripamil) nasal spray for the management of PSVt,” said Joseph Oliveto, President and Chief Executive Officer of Milestone Pharmaceuticals. “We believe that CARDAMYSt has the potential to improve how PSVt is managed and positions Milestone to deliver meaningful value to patients, providers, and payors. Complementing our efforts in PSVt, we are very encouraged by clinician interest in the etripamil Phase 3 study in AFib-RVR which we are working toward commencing in the first half of 2025.”
第三季度及最近项目更新
CARDAMYST，用于阵发性室上性心动过速（PSVT）患者
| · | 美国FDA正在审查用于PSVT的CARDAMYST的新药申请（NDA） FDA于2024年5月接受了CARDAMYST的NDA，并已设定了2025年3月27日的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。 2025年的商业推出准备工作正在进行中。 |
| · | milestone pharmaceuticals 的合作伙伴Corxel（原吉星制药有限公司）宣布在中国进行的etripan临床三期试验取得了积极的头条结果。 9月份，Corxel宣布多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验取得了积极结果，将etripan的全球开发计划扩展到治疗超过2,000名独特患者。该试验（JX02002）成功实现了其主要终点，Kaplan Meier分析显示，自行投予etripan的患者在30分钟内转为窦性心律的比例明显高于安慰剂（分别为40.5%和15.9%；风险比[HR] = 3.00；p<0.001）。对于次要效能终点-患者在自行投药后10、15、45和60分钟内PSVt转为窦性节律的百分比也取得了统计学显著(p<0.05)。试验中的安全性和耐受性数据与先前的临床研究一致。milestone与吉星于2021年达成协议，授予其在大中华地区开发etripan并在获批后进行商业化的独家许可。 |
| · | 里程碑举办了一场名为“现场经验分享：控件及学习社区设置中的AFib-RVR管理”的KOL网络研讨会。 这次活动是一系列计划中的第二场网络研讨会之一，从社区医疗保健提供者那里汲取经验，特邀了来自加州威斯特希尔斯的介入心脏医学组（Interventional Cardiology Medical Group）的Aamer H. Jamali, MD, FACC以及Farhad Rafii, MD, FACC。医生们讨论了他们如何管理PSVt和心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）患者，并重点介绍了PSVt的临床试验经验以及即将开展的AFib-RVR试验，有望影响当前的护理标准。网络研讨会的重播可在里程碑公司网站上观看。 here. |
| · | 在伦敦举行的欧洲心脏病学学会（ESC Congress）年会上，接受etripamil治疗的PSVt患者的患者报告结果（PRO）数据被提出。 2024年8月30日，英国伦敦圣乔治大学的约翰·凯姆教授在一次受主持的海报展示中，展示了关于etripamil在PSVt中的NODE-303第3期试验的患者报告结果（PRO）数据。该海报展示可查看。 here. |
etripamil用于心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）患者
| · | 里程碑计划在2025年上半年启动评估etripamil在AFib-RVR中的第3期试验。 公司已与FDA就第3阶段研究设计进行沟通，并计划在家中进行试验，包括约150例来自有症状发作史的患者，使用每剂70毫克的重复剂量方案（与RAPID试验中研究的自我管理剂量方案相同）。 |
公司更新
| · | Joseph Papa于九月被任命为董事会成员。 Papa先生拥有超过35年的经验，曾担任Bausch＋Lomb、bausch health和百利高的主席兼首席执行官，以及SparingVision和Candel Therapeutics的董事。他在商业领域拥有丰富经验，具备推动创新产品以显著增强患者生活质量的能力。 |
2024年第三季度的财务业绩
| · | 截至2024年9月30日，milestone持有7640万美元的现金、现金等价物和短期投资，而2023年12月31日为6600万美元。 |
| · | 截至2024年第三季度，研发费用净税收抵免为400万美元，而2023年同期为670万美元。截至2024年9月30日九个月，研发费用净税收抵免为1040万美元，而2023年同期为2560万美元。研发费用的降低是由于临床开发成本和临床人员相关成本的降低，因完成第3阶段研究，以及药物制造和监管成本的减少。 |
| · | 一般 2024年第三季度的管理和行政费用为370万美元，相对于2023年同期报告的420万美元。截至2024年9月30日的九个月，管理和行政费用为1270万美元，相对于去年同期的1260万美元。第三季度间的减少主要是由于人员成本的降低，部分抵消了外部服务成本的增加。 |
| · | 2024年第三季度的商业费用为190万美元，相对于2023年同期的440万美元。截至2024年9月30日的九个月，商业费用为660万美元，相对于前一年同期的1010万美元。这些减少是由于人员成本、专业成本和与商业化相关的其他运营费用的减少所致。 |
| · | 2024年第三季度净损失为940万美元，相对于去年同期的1510万美元。截至2024年9月30日的九个月，milestone pharmaceuticals的净损失为2920万美元，相对于前一年同期的4610万美元。 |
有关公司财务状况的详细信息，请参阅截至2024年9月30日提交给证监会的10-Q季度报告。
关于Etripamil
Etripamil是milestone pharmaceuticals的主要研究产品。这是一种新型的钙通道阻滞剂鼻喷剂，用于频繁且症状严重的PSVt和AFib-RVR发作的临床研发。它被设计为患者自行使用的快速应对疗法，从而避免了对即时医疗监督的需求。如果获批准，Etripamil旨在为医疗保健提供者提供新的治疗选择，以支持按需护理和患者的自我管理。这种便携式、自行管理的治疗可能为患者提供积极管理和对疾病的更多控制感。Etripamil鼻喷剂（已获条件批准的Etripamil鼻喷剂的品牌名称）经过了充分的研究，拥有一个包括针对PSVt治疗的完成的III期临床计划和针对AFib-RVR患者治疗的II期试验的强大临床试验计划。
关于里程碑制药
纳斯达克上市的里程碑制药公司 (Nasdaq: MIST) 是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新的心血管解决方案，改善那些患有复杂且影响生活的心脏病症的患者的生活。公司专注于理解未满足的患者需求，改善患者体验，推动我们开发出新的治疗方法，使患者能够积极参与自我管理护理。里程碑制药的主要调查产品是etripamil，一种新型的钙通道阻滞剂鼻喷剂，目前正在研究让患者在没有医疗监督的情况下自行管理，治疗与PSVt和AFib-RVR相关的症状性发作。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的意义而涉及的展望性声明。像“相信”、“持续”、“可能”、“证明”、“设计”、“开发”、“估计”、“期待”、“可能存在”、“计划”、“潜在”、“进展”、“将会”、“打算”等词语 (以及其他引用未来事件、情况或情况的词语或表达方式) 是为了识别展望性声明。这些展望性声明是基于里程碑制药在本新闻稿发布日期的期望和假设。每个这些展望性声明都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些展望性声明有实质性差异。本新闻稿中包含的展望性声明包括：未来与美国和外国监管机构的互动的时间和结果，包括FDA的评审时间; CARDAMYSt改善PSVt管理方式、使里程碑为患者和提供者提供有意义价值的能力; etripamil用于PSVT的商业化推出时间; 我们临床试验的时间、设计和结果，包括AFib-RVR的第3期研究。引起实际结果与展望性声明不同的重要因素包括但不限于:我们与FDA未来的互动是否会取得满意结果;我们的etripamil NDA是否会获得FDA批准，以及是否会获得额外的试验或数据，这可能会显著延迟和增加风险，会导致我们的批准工作失败;生物制药产品开发和临床试验固有的风险，包括漫长和不确定的监管批准过程;与开始、招募、完成、评估和临床试验结果相关的时间的不确定性;与清理、验证和分析试验数据中复杂性相关的风险和不确定性;临床试验是否会验证etripamil对PSVt或其他适应症的安全性和有效性等固有风险等，还有其他风险，包括但不限于一般经济、政治和市场状况，包括由于投资者对通货膨胀、俄罗斯在乌克兰的敌对行动以及以色列和加沙地区的持续争端所引起的市场状况恶化，以及美国和国外金融市场的总体波动;与大流行病和公共卫生紧急情况相关的风险，以及关于里程碑的资本资源的充足性和在当前经济环境下筹集额外资本的能力的风险。这些和其他风险在里程碑向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中得以阐明，包括其截至2023年12月31日的年度报告第10-k和截至2024年9月30日的季度报告第10-Q，其中的“风险因素”标题下。正如法律规定的，里程碑没有义务更新此处包含的任何展望性声明以反映对期望的任何变更，即使有新信息可用时。
联系方式：
Kim Fox，通信-半导体副总裁， kfox@milestonepharma.com
投资者关系
Chris Calabrese， ccalabrese@lifesciadvisors.com
Kevin Gardner， kgardner@lifesciadvisors.com
milestone pharmaceuticals inc.
未经审计的简明综合损益表
(以美元千位计，每股数据除外)
| 2021年9月30日止三个月： | 截至9月30日的九个月 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 营业收入 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | 1,000 | ||||||||
| 营业费用 | ||||||||||||||||
| 研发支出，减税抵免后净额 | 3,963 | 6,721 | 10,417 | 25,600 | ||||||||||||
| 一般行政 | 3,742 | 4,227 | 12,741 | 12,561 | ||||||||||||
| 商业 | 1,911 | 4,412 | 6,596 | 10,137 | ||||||||||||
| 经营亏损 | (9,616 | ) | (15,360 | ) | (29,754 | ) | (47,298 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 1,080 | 1,120 | 3,260 | 2,921 | ||||||||||||
| 利息支出 | (903 | ) | (841 | ) | (2,662 | ) | (1,697 | ) | ||||||||
| 净亏损和综合亏损 | $ | (9,439 | ) | $ | (15,081 | ) | $ | (29,156 | ) | $ | (46,074 | ) | ||||
| 加权平均股份和预资助认股权证的数量，基本和稀释 | 66,190,302 | 42,973,160 | 60,856,495 | 42,920,620 | ||||||||||||
| 基本和稀释每股净亏损 | $ | (0.14 | ) | $ | (0.35 | ) | $ | (0.48 | ) | $ | (1.07 | ) | ||||
milestone pharmaceuticals 公司。
简明综合资产负债表（未经审计）
（以美元千为单位，除每股数据外）
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产 | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 12,799 | $ | 13,760 | ||||
| 短期投资 | 63,620 | 52,243 | ||||||
| 研发税收抵免应收款 | 837 | 643 | ||||||
| 预付费用 | 2,523 | 3,178 | ||||||
| 其他应收款 | 1,211 | 3,208 | ||||||
| 总流动资产 | 80,990 | 73,032 | ||||||
| 经营租赁权使用资产 | 1,515 | 1,917 | ||||||
| 固定资产 | 201 | 277 | ||||||
| 总资产 | $ | 82,706 | $ | 75,226 | ||||
| 负债及股东权益 | ||||||||
| 流动负债 | ||||||||
| 应付账款及应计费用 | $ | 4,676 | $ | 6,680 | ||||
| 经营租赁负债 | 582 | 546 | ||||||
| 流动负债合计 | 5,258 | 7,226 | ||||||
| 经营租赁负债，净值超过流动资产 | 1,002 | 1,457 | ||||||
| 高级担保可转换债券 | 52,434 | 49,772 | ||||||
| 负债合计 | 58,694 | 58,455 | ||||||
| 股东权益 | ||||||||
| 普通股，无票面价值，不限股数授权截至2024年9月30日，共发行和流通股票为53,327,908股，截至2023年12月31日，共发行和流通股票为33,483,111股 | 288,006 | 260,504 | ||||||
| 预先资助认股权证-截至2024年9月30日发行和流通数量为12,910,590，截至2023年12月31日为9,577,257 | 53,076 | 48,459 | ||||||
| 额外实收资本 | 38,112 | 33,834 | ||||||
| 累积赤字 | (355,182 | ) | (326,026 | ) | ||||
| 股东权益合计 | 24,012 | 16,771 | ||||||
| 负债和股东权益总计 | $ | 82,706 | $ | 75,226 | ||||