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Milestone Pharmaceuticals Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Provides Regulatory and Corporate Update
NDA for CARDAMYST™ in PSVt under review by FDA; PDUFA March 27, 2025
MONTREAL and CHARLOTTE, N.C., Nov. 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Milestone® Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST) today reported financial results for the third quarter ended September 30, 2024 and provided a corporate update.
「Our primary focus at Milestone is preparing for potential FDA approval of CARDAMYSt (etripamil) nasal spray for the management of PSVt,」 said Joseph Oliveto, President and Chief Executive Officer of Milestone Pharmaceuticals. 「We believe that CARDAMYSt has the potential to improve how PSVt is managed and positions Milestone to deliver meaningful value to patients, providers, and payors. Complementing our efforts in PSVt, we are very encouraged by clinician interest in the etripamil Phase 3 study in AFib-RVR which we are working toward commencing in the first half of 2025.」
第三季度及最近項目更新
CARDAMYST，用於陣發性室上性心動過速（PSVT）患者
| · | 美國FDA正在審查用於PSVT的CARDAMYST的新藥申請（NDA） FDA於2024年5月接受了CARDAMYST的NDA，並已設定了2025年3月27日的處方藥用戶費法案（PDUFA）目標日期。 2025年的商業推出準備工作正在進行中。 |
| · | milestone pharmaceuticals 的合作伙伴Corxel（原吉星製藥有限公司）宣佈在中國進行的etripan臨床三期試驗取得了積極的頭條結果。 9月份，Corxel宣佈多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗取得了積極結果，將etripan的全球開發計劃擴展到治療超過2,000名獨特患者。該試驗（JX02002）成功實現了其主要終點，Kaplan Meier分析顯示，自行投予etripan的患者在30分鐘內轉爲竇性心律的比例明顯高於安慰劑（分別爲40.5%和15.9%；風險比[HR] = 3.00；p<0.001）。對於次要效能終點-患者在自行投藥後10、15、45和60分鐘內PSVt轉爲竇性節律的百分比也取得了統計學顯著(p<0.05)。試驗中的安全性和耐受性數據與先前的臨床研究一致。milestone與吉星於2021年達成協議，授予其在大中華地區開發etripan並在獲批後進行商業化的獨家許可。 |
| · | 里程碑舉辦了一場名爲「現場經驗分享：控件及學習社區設置中的AFib-RVR管理」的KOL網絡研討會。 這次活動是一系列計劃中的第二場網絡研討會之一，從社區醫療保健提供者那裏汲取經驗，特邀了來自加州威斯特希爾斯的介入心臟醫學組（Interventional Cardiology Medical Group）的Aamer H. Jamali, MD, FACC以及Farhad Rafii, MD, FACC。醫生們討論了他們如何管理PSVt和心房顫動伴快速心室率（AFib-RVR）患者，並重點介紹了PSVt的臨床試驗經驗以及即將開展的AFib-RVR試驗，有望影響當前的護理標準。網絡研討會的重播可在里程碑公司網站上觀看。 here. |
| · | 在倫敦舉行的歐洲心臟病學學會（ESC Congress）年會上，接受etripamil治療的PSVt患者的患者報告結果（PRO）數據被提出。 2024年8月30日，英國倫敦聖喬治大學的約翰·凱姆教授在一次受主持的海報展示中，展示了關於etripamil在PSVt中的NODE-303第3期試驗的患者報告結果（PRO）數據。該海報展示可查看。 here. |
etripamil用於心房顫動伴快速心室率（AFib-RVR）患者
| · | 里程碑計劃在2025年上半年啓動評估etripamil在AFib-RVR中的第3期試驗。 公司已與FDA就第3階段研究設計進行溝通，並計劃在家中進行試驗，包括約150例來自有症狀發作史的患者，使用每劑70毫克的重複劑量方案（與RAPID試驗中研究的自我管理劑量方案相同）。 |
公司更新
| · | Joseph Papa於九月被任命爲董事會成員。 Papa先生擁有超過35年的經驗，曾擔任Bausch＋Lomb、bausch health和百利高的主席兼首席執行官，以及SparingVision和Candel Therapeutics的董事。他在商業領域擁有豐富經驗，具備推動創新產品以顯著增強患者生活質量的能力。 |
2024年第三季度的財務業績
| · | 截至2024年9月30日，milestone持有7640萬美元的現金、現金等價物和短期投資，而2023年12月31日爲6600萬美元。 |
| · | 截至2024年第三季度，研發費用淨稅收抵免爲400萬美元，而2023年同期爲670萬美元。截至2024年9月30日九個月，研發費用淨稅收抵免爲1040萬美元，而2023年同期爲2560萬美元。研發費用的降低是由於臨床開發成本和臨床人員相關成本的降低，因完成第3階段研究，以及藥物製造和監管成本的減少。 |
| · | 一般 2024年第三季度的管理和行政費用爲370萬美元，相對於2023年同期報告的420萬美元。截至2024年9月30日的九個月，管理和行政費用爲1270萬美元，相對於去年同期的1260萬美元。第三季度間的減少主要是由於人員成本的降低，部分抵消了外部服務成本的增加。 |
| · | 2024年第三季度的商業費用爲190萬美元，相對於2023年同期的440萬美元。截至2024年9月30日的九個月，商業費用爲660萬美元，相對於前一年同期的1010萬美元。這些減少是由於人員成本、專業成本和與商業化相關的其他運營費用的減少所致。 |
| · | 2024年第三季度淨損失爲940萬美元，相對於去年同期的1510萬美元。截至2024年9月30日的九個月，milestone pharmaceuticals的淨損失爲2920萬美元，相對於前一年同期的4610萬美元。 |
有關公司財務狀況的詳細信息，請參閱截至2024年9月30日提交給證監會的10-Q季度報告。
關於Etripamil
Etripamil是milestone pharmaceuticals的主要研究產品。這是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻噴劑，用於頻繁且症狀嚴重的PSVt和AFib-RVR發作的臨床研發。它被設計爲患者自行使用的快速應對療法，從而避免了對即時醫療監督的需求。如果獲批准，Etripamil旨在爲醫療保健提供者提供新的治療選擇，以支持按需護理和患者的自我管理。這種便攜式、自行管理的治療可能爲患者提供積極管理和對疾病的更多控制感。Etripamil鼻噴劑（已獲條件批准的Etripamil鼻噴劑的品牌名稱）經過了充分的研究，擁有一個包括針對PSVt治療的完成的III期臨床計劃和針對AFib-RVR患者治療的II期試驗的強大臨床試驗計劃。
關於里程碑製藥
納斯達克上市的里程碑製藥公司 (Nasdaq: MIST) 是一家生物製藥公司，致力於開發和商業化創新的心血管解決方案，改善那些患有複雜且影響生活的心臟病症的患者的生活。公司專注於理解未滿足的患者需求，改善患者體驗，推動我們開發出新的治療方法，使患者能夠積極參與自我管理護理。里程碑製藥的主要調查產品是etripamil，一種新型的鈣通道阻滯劑鼻噴劑，目前正在研究讓患者在沒有醫療監督的情況下自行管理，治療與PSVt和AFib-RVR相關的症狀性發作。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的意義而涉及的展望性聲明。像「相信」、「持續」、「可能」、「證明」、「設計」、「開發」、「估計」、「期待」、「可能存在」、「計劃」、「潛在」、「進展」、「將會」、「打算」等詞語 (以及其他引用未來事件、情況或情況的詞語或表達方式) 是爲了識別展望性聲明。這些展望性聲明是基於里程碑製藥在本新聞稿發佈日期的期望和假設。每個這些展望性聲明都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些展望性聲明有實質性差異。本新聞稿中包含的展望性聲明包括：未來與美國和外國監管機構的互動的時間和結果，包括FDA的評審時間; CARDAMYSt改善PSVt管理方式、使里程碑爲患者和提供者提供有意義價值的能力; etripamil用於PSVT的商業化推出時間; 我們臨床試驗的時間、設計和結果，包括AFib-RVR的第3期研究。引起實際結果與展望性聲明不同的重要因素包括但不限於:我們與FDA未來的互動是否會取得滿意結果;我們的etripamil NDA是否會獲得FDA批准，以及是否會獲得額外的試驗或數據，這可能會顯著延遲和增加風險，會導致我們的批准工作失敗;生物製藥產品開發和臨床試驗固有的風險，包括漫長和不確定的監管批准過程;與開始、招募、完成、評估和臨床試驗結果相關的時間的不確定性;與清理、驗證和分析試驗數據中複雜性相關的風險和不確定性;臨床試驗是否會驗證etripamil對PSVt或其他適應症的安全性和有效性等固有風險等，還有其他風險，包括但不限於一般經濟、政治和市場狀況，包括由於投資者對通貨膨脹、俄羅斯在烏克蘭的敵對行動以及以色列和加沙地區的持續爭端所引起的市場狀況惡化，以及美國和國外金融市場的總體波動;與大流行病和公共衛生緊急情況相關的風險，以及關於里程碑的資本資源的充足性和在當前經濟環境下籌集額外資本的能力的風險。這些和其他風險在里程碑向美國證券交易委員會 (SEC) 提交的文件中得以闡明，包括其截至2023年12月31日的年度報告第10-k和截至2024年9月30日的季度報告第10-Q，其中的「風險因素」標題下。正如法律規定的，里程碑沒有義務更新此處包含的任何展望性聲明以反映對期望的任何變更，即使有新信息可用時。
聯繫方式：
Kim Fox，通信-半導體副總裁， kfox@milestonepharma.com
投資者關係
Chris Calabrese， ccalabrese@lifesciadvisors.com
Kevin Gardner， kgardner@lifesciadvisors.com
milestone pharmaceuticals inc.
未經審計的簡明綜合損益表
(以美元千位計，每股數據除外)
| 2021年9月30日止三個月： | 截至9月30日的九個月 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 營業收入 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | 1,000 | ||||||||
| 營業費用 | ||||||||||||||||
| 研發支出，減稅抵免後淨額 | 3,963 | 6,721 | 10,417 | 25,600 | ||||||||||||
| 一般行政 | 3,742 | 4,227 | 12,741 | 12,561 | ||||||||||||
| 商業 | 1,911 | 4,412 | 6,596 | 10,137 | ||||||||||||
| 經營虧損 | (9,616 | ) | (15,360 | ) | (29,754 | ) | (47,298 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 1,080 | 1,120 | 3,260 | 2,921 | ||||||||||||
| 利息支出 | (903 | ) | (841 | ) | (2,662 | ) | (1,697 | ) | ||||||||
| 淨虧損和綜合虧損 | $ | (9,439 | ) | $ | (15,081 | ) | $ | (29,156 | ) | $ | (46,074 | ) | ||||
| 加權平均股份和預資助認股權證的數量，基本和稀釋 | 66,190,302 | 42,973,160 | 60,856,495 | 42,920,620 | ||||||||||||
| 基本和稀釋每股淨虧損 | $ | (0.14 | ) | $ | (0.35 | ) | $ | (0.48 | ) | $ | (1.07 | ) | ||||
milestone pharmaceuticals 公司。
簡明綜合資產負債表（未經審計）
（以美元千爲單位，除每股數據外）
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 12,799 | $ | 13,760 | ||||
| 短期投資 | 63,620 | 52,243 | ||||||
| 研發稅收抵免應收款 | 837 | 643 | ||||||
| 預付費用 | 2,523 | 3,178 | ||||||
| 其他應收款 | 1,211 | 3,208 | ||||||
| 總流動資產 | 80,990 | 73,032 | ||||||
| 經營租賃權使用資產 | 1,515 | 1,917 | ||||||
| 固定資產 | 201 | 277 | ||||||
| 總資產 | $ | 82,706 | $ | 75,226 | ||||
| 負債及股東權益 | ||||||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款及應計費用 | $ | 4,676 | $ | 6,680 | ||||
| 經營租賃負債 | 582 | 546 | ||||||
| 流動負債合計 | 5,258 | 7,226 | ||||||
| 經營租賃負債，淨值超過流動資產 | 1,002 | 1,457 | ||||||
| 高級擔保可轉換債券 | 52,434 | 49,772 | ||||||
| 負債合計 | 58,694 | 58,455 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，無票面價值，不限股數授權截至2024年9月30日，共發行和流通股票爲53,327,908股，截至2023年12月31日，共發行和流通股票爲33,483,111股 | 288,006 | 260,504 | ||||||
| 預先資助認股權證-截至2024年9月30日發行和流通數量爲12,910,590，截至2023年12月31日爲9,577,257 | 53,076 | 48,459 | ||||||
| 額外實收資本 | 38,112 | 33,834 | ||||||
| 累積赤字 | (355,182 | ) | (326,026 | ) | ||||
| 股東權益合計 | 24,012 | 16,771 | ||||||
| 負債和股東權益總計 | $ | 82,706 | $ | 75,226 | ||||