附录99.1
ovid therapeutics 公布业务更新和2024年第三季度财务业绩
•OV329的第1期SAD/MAD研究进展顺利，根据迄今鼓舞人心的人类安全数据，Ovid将与监管机构协商增加队列，以扩大第2期计划的潜在用量机会
•Ovid首个KCC2直接激活剂库中的第一候选人OV350的第1期试验的监管申请预计将于2024年第4季度提交
•公司将于11月13日举办KCC2下载日，提供有关Ovid的KCC2直接激活剂平台及其广泛治疗潜力的更新
•Ovid和Graviton暂停OV888/GV101第2期研究的启动，以评估最近完成的两项竞争对手试验所获得的新见解，这些试验涉及脑实质空洞畸形
•截至2024年9月30日，现金和市场有价证券为6270万美元，预计将支持业务运作和发展计划至今 H2 2026
2024年11月12日，纽约 -- ovid therapeutics inc（Nasdaq: OVID），一家致力于为大脑疾病开发药物的生物制药公司，今天公布了截至2024年9月30日的第三季度业务更新和财务结果。 第三季度截至2024年9月30日。
生物制药行业正在进入一个充满激动人心的神经治疗新时代，我们致力于解决中枢神经系统疾病中的重大未满足需求。我们的创新计划采用了不同的作用机制，如GABA-氨基转移酶抑制、KCC2直接激活和ROCK2抑制等，提供了强大的方法来解决神经和精神疾病状况的基本生物原因和症状，"ovid therapeutics董事长兼首席执行官Jeremy Levin博士说道。"通过明确而纪律性的资本策略，我们正在将资源投入我们认为具有最大潜力实现有意义的临床结果和在我们的财务业绩范围内实现关键里程碑的项目。这包括积极决定暂停CCm第2期计划的启动，以纳入最近竞争者试验的新见解，以加强为这个社区提供支持的方法。"
总公司业务更新
•管道策略和焦点： ovid正以财务纪律和临床科学严谨的方式推进其产品开发管道，努力建立成为神经疾病领域的领导者，解决中枢神经系统疾病中具有重大未满足需求的目标。其策略的核心是识别并开发不同的作用机制，以阻止大脑中未受到重视的生物靶点，这些靶点对于疾病病理学是根本的。这一策略包括实现潜在的最佳下一代GABA氨基转移酶抑制剂，将KCC2的直接激活转化为广泛的中枢神经系统（CNS）疾病，并为神经血管和神经炎症状况开拓ROCK2抑制剂。
•资本配置和业务发展策略： 在过去的一季度，ovid精简了其业务，优先考虑了其导管项目并调整了其财务策略以支持可能实现关键的创造价值的临床里程碑。这包括专注于推进OV329和ovid的KCC2直接激活剂库的开发。ovid预计现金周期将支持业务运作和临床开发直至2026年下半年。在此期间，ovid计划实现与OV329和OV350计划相关的多个临床和监管里程碑，并与其合作伙伴Graviton Bioscience一起推进未公开的ROCK2抑制计划。ovid将继续探索伙伴关系和共同开发机会，以加速开发并弥补成本。
•强化领导团队： 在2024年第三季度，ovid强化了其领导团队，增强了与公司战略和愿景执行相关的能力。这包括将Meg Alexander晋升为总裁兼首席执行官，并聘请Dr. Amanda Banks担任首席发展官。执行团队将共同专注于ovid的导管进展，以及ovid的公司和业务发展。
OV329
•下一代GABA氨基转移酶抑制剂： ovid正在开发OV329作为一种下一代GABA-At抑制剂，旨在降低神经元的过度兴奋，并且较少使人昏昏欲睡，而且不会出现与同类老药vigabatrin相关的眼睛变化。ovid的前临床特性表明OV329更加有效，提供突触和额外突触抑制，具有持久的药效并且组织迅速清除。
•第一期： ovid therapeutics正如计划执行第1阶段多次递增剂量（MAD）评估OV329的研究。根据迄今为止的有效人体安全数据，ovid打算与规管机构探讨增加队列以增加未来第2阶段计划的用剂机会。顶线数据预计在2025年出炉，ovid将在与规管机构讨论后提供更详细的时间表。公司预计分享有关安全性、耐受性和两个可能提供目标参与和临床效应信号的生物标记结果，分别使用磁共振谱学和经颅磁刺激。
◦眼部安全特性： 至 评估OV329相对于第一代GABA-At抑制剂vigabatrin的安全性，ovid进行了额外的动物实验以评估药物在眼睛中积聚并引起视网膜细胞失调的风险。在2024年9月的癫痫管线会议上，ovid展示了一项动物研究的结果，显示OV329与vigabatrin相比并不在动物眼睛中积聚。OV329出现在老鼠的脑血浆中，然后迅速清除组织并保持在视网膜、眼睛和大脑中难以检测。相比之下，vigabatrin在眼睛、视网膜和大脑中积聚。
这与之前发表的独立研究一致。这项一对一研究的全结果将在2024年12月美国癫痫学会大会上发表。
OV350和KCC2资料库
•KCC2直接激活剂OV350的第1阶段，首次人体研究： Ovid预计在2024年年底前提交OV350的第1期临床试验的监管申请，并在2025年第1季启动这类分子的首次人体研究。OV350是Ovid的KCC2直接激活剂库中多个预期计划的第一个。第1期临床试验旨在评估一种IV配方的OV350在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学参数。在预临床和动物疾病模型中，OV350表现出抗精神病和抗癫痫效果，表明它可能具有广泛的治疗效用。
•KCC2直接激活剂库: Ovid还在推进其KCC2库，该库包括多种化合物，具有不同的药理学和对神经疾病具有高度未满足需求的效果组合，包括神经精神病、神经发育和神经退行性应用。这些化合物具有独特的治疗特性，可以进行口服和肌内注射剂型的制剂，以应对护理连续性中的临床指示。
•KCC2下载日: Ovid将于2024年11月13日上午9:30-11:30（美国东部时间）举办一场专注于其KCC2直接激活剂投资组合的治疗潜力的会议，这是恢复神经元平衡的基本目标。Ovid管理层和知名思想领袖将进行演讲。会议的现场网络转播可通过Ovid网站的活动和演讲部分https://investors.ovidrx.com访问。
OV888/GV101＆ROCK2抑制剂计划
•OV888/GV101微粒胶囊用于CCM: 在最近完成CCm长期竞争者试验后，以及之后 在与关键利益相关者的讨论后，ovid therapeutics inc和Graviton Bioscience决定暂停展开第2阶段概念验证研究的启动。 ovid therapeutics inc和Graviton Bioscience已获得以色列开展第2阶段计划的监管机构批准，并正在申请在其他地区的批准，但他们将进行战略性暂停，以评估竞争对手第2阶段计划中的临床设计经验教训。这些公司对于ROCK2抑制对于CCm的潜在治疗效果抱有信心，并将寻求优化未来的发展方法，以获得更多关于研究期间、丰富策略、终点、和事件发生时间的洞察。
•ROCK2抑制计划: ovid therapeutics inc和Graviton仍在追求OV888/GV101的其他配方，用于高度未满足需求的不明脑血管疾病。
2024年第三季度财务结果
•截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券合计为6270万美元。
•2024年9月30日结束的第三季度，版税协议的营收为17.3万美元，相比于2023年同期的10.9万美元。
•2024年9月30日结束的第三季度，研发费用为790万美元，相较于2023年同期的530万美元。 这个增加与Ovid的临床和预临床管道项目的进展有关，如上所述。
•2024年9月30日结束的第三季度，总务及行政费用为550万美元，而2023年同期为680万美元。减少是由于之前的组织重组和相关的成本削减努力所驱动的。
•2024年9月30日结束的第三季度，总营业费用为1340万美元，较去年同期的1210万美元有所增加。
•Ovid报告了2024年第三季度净损失1400万美元，或每股基本和稀释的普通股股东损失为0.20美元，而2023年同期净损失1130万美元，或每股基本和稀释的普通股股东损失为0.16美元。
关于ovid therapeutics
ovid therapeutics inc是一家总部位于纽约的生物制药公司，致力于为大脑疾病的治疗开发药物。该公司正在推进一系列新颖的靶向小分子候选药物管道，调节与引起多种神经和神经精神疾病相关的神经元过度兴奋的内在及外在因素。ovid正在开发：OV329，作为治疗治疗抗药性癫痫和其他未透露适应症的潜在疗法的下一代GABA-氨基转移酶抑制剂；OV350 及一系列直接激活KCC2输送蛋白的化合物库，用于多种中枢神经系统疾病；以及OV888/GV101，一种高度选择性的ROCK2抑制剂，用于未透露的神经血管和神经炎症条件。有关ovid和其他研究项目的更多信息，请访问www.ovidrx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包括ovid提供的某些揭示“前瞻性声明”的内容，包括但不限于：有关ovid临床研究的预期启动、完成、结果和数据的时间；向OV329第1期SAD/MAD研究增加队列的潜力，预计完成研究的时间和预计数据展示的时间；预计提交OV350 IV第1期试验的监管申请的时间和预计试验启动的时间；ovid对OV888/GV101用于CCM的两项最近完成竞争对手试验结果的评估；ovid实现成本节约努力预期收益的能力；ovid对现金资金的持续时间和支援ovid业务和开发项目的预期；ovid的潜在使用和开发OV329、OV350和其他来自ovid直接激活KCC2化合物库的化合物，和OV888/GV101；OV329、OV350和其他来自ovid直接激活KCC2化合物库的潜在治疗机会，和OV888/GV101；ovid的潜在未来业务发展机遇；以及其他不是历史事实的声明。您可以辨识前瞻性声明，因为它们含有“预期”、“相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”和“将”等字词，以及类似的表达（以及提到未来事件、状况或情况的其他词语或表达）。前瞻性声明基于ovid目前的期望和假设。由于前瞻性声明涉及未来，因此其受制于固有的不确定性、风险和情况的变化，可能与前瞻性声明所考虑的有所不同，这些声明既不是历史事实亦不是未来表现的担保或保证。导致实际结果与前瞻性声明有所不同的重要因素包括但不限于，前临床和临床发展和监管批准过程中固有的不确定性，妨碍ovid实现预期成本节约努力益处的障碍，ovid实现其财务目标的风险，ovid可能无法实现其技术或业务战略预期收益的风险，或ovid可能无法识别业务发展目标或战略伙伴，与签订有利条款的战略交易，或达成并实现任何业务发展交易收益的风险。
可能导致实际结果与前瞻性声明不符的其他风险，请参阅Ovid最近提交的年度10-K表格和提交给证券交易委员会（“SEC”）的季度10-Q报告中标题为“风险因素”的部分，以及Ovid向SEC提交的随后和未来文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅截至本日期，Ovid无义务更新这里包含的任何前瞻性声明，除非因为任何新信息、未来事件、变更情形或其他原因，除非法律另有要求。
损益综合表简明合并报表
未经审计
(以千为单位，每股数据除外) | 截至三个月的结束 2024年9月30日 | 截至三个月的结束日期 2023年9月30日 | |||||||||
| 营业收入: | |||||||||||
| 授权和其他收入 | $ | 173 | $ | 109 | |||||||
| 营业总收入 | 173 | 109 | |||||||||
| 营运开支： | |||||||||||
| 研究与开发 | 7,855 | 5,333 | |||||||||
| 一般行政管理 | 5,544 | 6,805 | |||||||||
| 营业费用总计 | 13,399 | 12,138 | |||||||||
| 营运亏损 | (13,226) | (12,029) | |||||||||
| 其他收入（费用），净额 | (780) | 776 | |||||||||
| 所得税赋前亏损 | (14,006) | (11,253) | |||||||||
| 所得税费用 | — | — | |||||||||
| 净亏损 | $ | (14,006) | $ | (11,253) | |||||||
| 基本每股净损失 | $ | (0.20) | $ | (0.16) | |||||||
| 每股基准及稀释净亏损 | $ | (0.20) | $ | (0.16) | |||||||
| 基本每股普通股加权平均股份 | 70,975,778 | 70,618,609 | |||||||||
| 稀释后加权平均普通股股份 | 70,975,778 | 70,618,609 | |||||||||
选择总体合并资产负债表资料
未经审核
(以千为单位) | 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||||
| 现金、现金等价物及有价证券截至2024年6月30日为1.527亿美元，公司没有未偿债务。截至2024年6月30日的26周期间，经营活动所提供的净现金为4010万美元，相比之下，截至2023年6月25日的26周期间，经营活动所提供的净现金为1890万美元。 | $ | 62,712 | $ | 105,834 | |||||||
营运资本(1) | 54,197 | 98,125 | |||||||||
| 资产总额 | 102,654 | 144,027 | |||||||||
股东权益总额 | 76,290 | 87,797 | |||||||||
(1)Working capital defined as current assets less current liabilities | |||||||||||
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