附錄99.1
Theriva™生物製品報告2024年第三季度運營亮點和財務結果
在VIRAGE第20億期VCN-01對轉移性胰腺鈣斑管腺癌患者治療的臨床試驗中，目標病患入組達到92例可評估病患。
西班牙政府國家知識轉移計劃授予的製造業資助
第1b/2a階段SYN-004在異基因造血幹細胞移植接受者中的數據和安全監測委員會檢討建議擴大到第3組
歐盟委員會授予VCN-01用於治療視網膜母細胞瘤的孤兒藥品設計ation
FDA授予用於治療視網膜母細胞瘤的罕見小兒疾病設計
Merck KGaA的EMEA Advance生物技術獎第二名
美國馬里蘭州洛克維爾，2024年11月12日（環球新聞社）— Theriva™生物製品（紐交所美國股票交易所：TOVX），一家多元化的臨床階段公司，致力於開發治療癌症及相關疾病的治療藥物，在高度未滿足需求的領域，今天公佈截至2024年9月30日第三季度的財務業績，並提供企業更新。
我們非常高興在第三季度完成了在轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）的第20億期試驗VIRAGE的招募。鑒於治療胰臟癌的新療法需求巨大，我們已與監管機構展開討論，探討將VIRAGE第20億期研究擴展為明年初一個可註冊的第3期試驗的潛在性，以充分利用孤兒藥物和快捷道設計。VCN-01的新型作用機制為我們提供了一個獨特機會，擴大在難治療癌症領域如PDAC和視網膜母細胞瘤的治療方案，並提供可能顯著改善患者預後的新干預措施，” Theriva生物製品執行長Steven A. Shallcross表示。
最近的計劃亮點和預期里程碑：
VCN-01：
胰腺導管腺癌（PDAC）：
| • | 在處於西班牙和美國的15個地點橫跨21個月內在VIRAGE試驗中招募了92名可評估患者（每組46名，包括對照組和VCN-01治療組），這是VCN-01與標準治療化療（gemcitabine/nab-paclitaxel）組合作為新診斷轉移性PDAC患者的一線治療的VIRAGE試驗，採用隨機、對照、多中心、開放式第20億期試驗。 |
| • | 整體生存率和無進展生存（PFS）是VIRAGE研究的主要和主要次要終點。美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）先前已為VCN-01治療PDAC獲得了快捷通道和孤兒藥物標誌。 |
| • | Initiated discussions with regulatory agencies to explore the potential expansion of the VIRAGE Phase 20億study into a Phase 3 registrational trial. |
Retinoblastoma:
| • | The investigator sponsored Phase 1 trial evaluating the safety and activity of intravitreal VCN-01 in pediatric patients with refractory retinoblastoma has completed treatment and follow-up and the clinical study report is in preparation. The results of the study were determined to be positive by the study Monitoring Committee and discussions with key opinion leaders worldwide, as well as with regulatory agencies, are ongoing to refine our retinoblastoma clinical strategy. |
| • | The European Commission adopted the European Medicines Agency (EMA) recommendation to grant orphan medicinal product designation to VCN-01 for the treatment of retinoblastoma. FDA has previously granted orphan drug designation to VCN-01 for the same indication. |
| • | The U.S. FDA granted rare pediatric disease designation (RPDD) to VCN-01 to treat pediatric patients with retinoblastoma. The FDA has previously granted orphan drug designation to VCN-01 in this indication. |
| • | If a Biologics License Application for VCN-01 for the treatment of retinoblastoma is ultimately approved by the FDA, Theriva may be eligible to receive a Priority Review Voucher that can be redeemed to receive a priority review for any subsequent marketing application, or may be sold or transferred. |
| • | Placed second of five finalists for Merck KGaA’s EMEA Advance Biotech Grant which celebrates standout emerging biotech companies. As a second-place finalist the company will receive financial support in bioprocessing technologies and guidance on navigating the path to commercialization, including consultation with m Ventures. |
SYN-004 (ribaxamase):
| • | 成功完成了第1b/2a隨機、雙盲、安慰劑對照的SYN-004 (ribaxamase)在異基因造血幹細胞移植（HCT）接受者中預防急性移植物寄生害病（aGVHD）的臨床試驗的第二階段。 |
| • | 在研究人員判定無任何不良事件（AEs）或嚴重不良事件（SAEs）與研究藥物治療有關的情況下，任何時間點都未檢測到任何患者血樣中有SYN-004，並且聯合使用的哌拉西林的藥代動力學符合該患者族群的預期。 |
| • | 數據安全及監控委員會建議繼續該研究，我們正在與調查人員合作，以確定資金來源，以進行第三階段。 |
2024年9月30日結束的第三季度財務結果
管理及行政費用於2024年9月30日結束的三個月內增加至230萬美金，較2023年9月30日結束的三個月的212,000美金增加了986%，主要原因是因為在2023年9月30日結束的三個月內降低了150萬美金的應計考慮事項，導致前期費用減少，而在2024年9月30日結束的三個月內應計考慮事項增加了50萬美金。此外，投資者關係費用減少，Theriva S.L.費用減少，董事和高級主管保險費用降低，而稽核和註冊費用增加。有關以股份作為報酬的費用為2024年9月30日結束的三個月為118,000美金，相比於2013年9月30日結束的三個月的95,000美金。
研究及發展費用於2024年9月30日結束的三個月內減少至270萬美金，相較於2013年9月30日結束的三個月的大約400萬美金。這項32%的降低主要是因為與我們在PDAC的VIRAGE第2期臨床試驗相關的較低臨床試驗費用、我們已完成的SYN-020第1a期臨床試驗相關的較低費用，以及我們在異基因HCt接受者中進行的SYN-004（ribaxamase）第1b/2a期臨床試驗的較低費用。我們預計隨著我們繼續進行PDAC中的VIRAGE第2期臨床試驗，並計劃進行我們在PDAC的VIRAGE第3期臨床試驗，推進我們在視網膜母細胞瘤中的VCN-01項目，擴大VCN-01的GMP製造活動，並繼續支持我們的其他臨床前和發現專案，研究和發展費用有望增加。
截至2024年9月30日的三個月內，我們的普通股市價持續下跌，我們認為這是負債減值的觸發事件。我們進行了一項利用「收益法」進行的中期減值分析，該分析需要做出重大判斷，主要包括未來發展成本的估計、發展計劃各階段成功的概率、潛在的上市後現金流以及風險調整的加權平均成本。我們得出結論，持有價值為1980萬美元的研發過程被重估為1860萬美元，並記錄了130萬美元的減值費用；持有價值為150萬美元的商譽被重估為零，並記錄了150萬美元的減值費用。估值下降主要受折扣率提高的影響，該折扣率受公司特定風險溢酬的增加影響，而不是由於業務的臨床和行政運作有實質性變化。
其他收入於2024年9月30日結束的三個月為161,000美元，較2023年9月30日結束的三個月的其他收入388,000美元下降。2024年9月30日結束的三個月的其他收入主要由158,000美元的利息收入和3,000美元的匯兌收益組成。2013年9月30日結束的三個月的其他收入主要由382,000美元的利息收入和6,000美元的匯兌收益組成。
截至2024年9月30日，現金及現金等價物總額為1640萬美元，較2013年12月31日的2320萬美元下降。
關於Theriva™生物製品有限公司。
Theriva™生物製品（紐交所美國股票代碼：TOVX）是一家多元化的臨床階段公司，致力於開發治療癌症及相關疾病的治療藥物，涉及高未滿足需求領域。公司正在推進一個新的腫瘤溶解腺病毒平台，旨在通過靜脈（IV）、玻璃體內注射和抗腫瘤投遞，誘發腫瘤細胞死亡，改善合併癌症治療對腫瘤的進入，並促使患者免疫系統產生強健持久的抗腫瘤反應。公司的主要候選藥物有：（1）VCN-01，一種腫瘤溶解腺病毒，旨在選擇性和侵略性地複製腫瘤細胞，並降解腫瘤基質屏障，該屏障是阻礙癌症治療的重要物理和免疫抑制屏障；（2）SYN-004（ribaxamase）旨在分解胃腸道內某些常用的靜脈β-內酯類抗生素，以防止微生物群損傷，從而限制病原體如耐萬古黴素腸球菌（VRE）的過度生長，減少同種異體造血幹細胞移植（HCT）受者急性移植物抗宿主病（aGVHD）的發生率和嚴重性；（3）SYN-020，一種在cGMP條件下產生的酶腸鹼性磷酸酶（IAP）的重組口服製劑，旨在治療局部胃腸道疾病和全身性疾病。更多信息，請訪問Theriva生物製品網站。www.therivabio.com.
前瞻性陈述
此版本包含1995年《私人證券訴訟改革法案》中的前瞻性陳述。在某些情況下，可通過術語識別前瞻性陳述，如「可能」、「應該」、「潛在」、「持續」、「預計」、「預期」、「計劃」、「相信」、「估計」等表達方式，包括有關VCN-01的新型作用機制提供了擴大治療領域的獨特機會，適用於難治性腫瘤，如PDAC和視網膜母細胞瘤，並提供可能顯著改善患者結果的新介入; 該公司有條件將其專有懸浮細胞系推向規模更大的VCN-01製造，用於第3階段和商業 VIRAGE Phase 20億研究潛在擴展至第3階段注冊試驗; 該公司有資質接受VCN-01用於視網膜母細胞瘤治療的優先審查券 辨別SYN-004的資金來源以開展第3組進行 和 重要因素可能導致實際結果與當前預期有很大不同，包括， 公司和VCN有能力按預期達到臨床里程碑，包括產生可證明VCN-01可能改善胰腺癌和其他實體癌症患者臨床結果的臨床數據；公司和VCN的產品候選者表現出安全性和有效性，以及與先前結果一致的結果；按時完成臨床試驗並達到預期結果和好處的能力；獲得產品候選者商業化的監管批准或遵守持續的監管要求，與公司和VCN促進或商業化其產品候選者的具體適應症有關的監管限制，產品候選者在市場上的接受度，以及公司和VCN產品的成功開發、營銷或銷售，競爭對手的發展使此類產品過時或非競爭性，公司和VCN保持授權協議的能力，公司和VCN專利資產的持續維護和增長能力，保持良好融資狀況的能力以及公司於2023年12月31日結束的年度10-K表和其向SEC的其他申報中所描述的其他因素，包括隨後的10-Q表和8-K表的定期報告。此版本中的信息僅截至此版本的日期提供，Theriva生物製品無需根據新信息、未來事件或其他方面更新此版本中包含的前瞻性陳述，除非必須依法。
如需進一步資訊，請聯繫：
投資者關係：
Chris Calabrese
LifeSci Advisors, LLC
ccalabrese@lifesciadvisors.com
917-680-5608
綜合總帳賬目表
(以千為單位，除股份和面值金額外)
| 2024年9月30日 | 205,067 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 16,409 | $ | 23,177 | ||||
| 稅款抵免應收款項 | 1,832 | 1,812 | ||||||
| 預付費用及其他流動資產 | 1,292 | 2,414 | ||||||
| 所有流動資产總額 | 19,533 | 27,403 | ||||||
| 非流動資產 | ||||||||
| 物業及設備，扣除折舊後淨值 | 314 | 422 | ||||||
| 限制性現金 | 103 | 102 | ||||||
| 租賃資產 | 1,428 | 1,759 | ||||||
| 研發中 | 18,651 | 19,755 | ||||||
| 商譽 | — | 5,700 | ||||||
| 存款及其他資產 | 79 | 78 | ||||||
| 總資產 | $ | 40,108 | $ | 55,219 | ||||
| 550,714 | ||||||||
| 當前負債： | ||||||||
| 應付帳款 | $ | 756 | $ | 770 | ||||
| 應計費用 | 3,754 | 2,995 | ||||||
| 應計員工福利 | 1,291 | 1,517 | ||||||
| 研發抵免稅款-流動部分 | 916 | 906 | ||||||
| 應付貸款-流動 | 65 | 63 | ||||||
| 營運租賃負債-流動部分 | 541 | 487 | ||||||
| 全部流动负债 | 7,323 | 6,738 | ||||||
| 非流動負債 | ||||||||
| 非流動條件出售款 | 6,788 | 6,274 | ||||||
| 應付貸款-非流動 | 98 | 162 | ||||||
| 非流動研究與開發递延稅款 | 229 | 906 | ||||||
| 非流動營運租賃負債 | 1,035 | 1,442 | ||||||
| 總負債 | 15,473 | 15,522 | ||||||
| 承諾與其他事項（附註13） | ||||||||
| 暫時性權益；已認可10,000,000股 | ||||||||
| C系列可轉換優先股，0股於2024年9月30日發行並持有，2023年12月31日發行並持有275,000股 | — | 2,006 | ||||||
| D系列可轉換優先股，0股於2024年9月30日發行並持有，2023年12月31日發行並持有100,000股 | — | 728 | ||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股，每股面值0.001美元；14,000,000股獲授權，2024年9月30日發行2,646,272股，持有2,617,462股，2023年12月31日發行715,028股，持有686,219股 | 3 | 1 | ||||||
| 資本公積額額外增資 | 355,333 | 346,536 | ||||||
| 准備庫存股成本，2024年9月30日和2023年12月31日持有28,809股 | (288 | ) | (288 | ) | ||||
| 其他綜合收益累積額 | 112 | 32 | ||||||
| 累積虧損 | (330,525 | ) | (309,318 | ) | ||||
| 股東權益總計 | 24,635 | 36,963 | ||||||
| 負債總額和股東權益總額 | $ | 40,108 | $ | 55,219 | ||||
所有股份數字已根據2024年8月26日生效的1比25的股票逆向拆股進行了追溯調整
綜合損益及綜合損失簡明合併財務報表
(以千為單位，股份和每股數據除外)
(未經審計)
| 截至2024年9月30日的三個月 | 截至九月三十日止九個月 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 營運成本和費用： | ||||||||||||||||
| 一般和行政 | 2,302 | 212 | 5,702 | 5,099 | ||||||||||||
| 研發 | 2,734 | 4,006 | 9,145 | 10,115 | ||||||||||||
| 未完成的研究與發展減值 | 1,325 | — | 1,325 | — | ||||||||||||
| 商譽減損 | 1,526 | — | 5,594 | — | ||||||||||||
| 總經營成本和費用 | 7,887 | 4,218 | 21,766 | 15,214 | ||||||||||||
| 營業損失 | (7,887 | ) | (4,218 | ) | (21,766 | ) | (15,214 | ) | ||||||||
| 其他收入/費用： | ||||||||||||||||
| 外幣貨幣兌換收益 | 3 | 6 | 1 | 7 | ||||||||||||
| 利息收入 | 158 | 382 | 559 | 1,127 | ||||||||||||
| 其他總收入 | 161 | 388 | 560 | 1,134 | ||||||||||||
| 淨損失 | (7,726 | ) | (3,830 | ) | (21,206 | ) | (14,080 | ) | ||||||||
| 所得稅利益 | — | 527 | — | 1,216 | ||||||||||||
| 歸屬於普通股東的淨損失 | $ | (7,726 | ) | $ | (3,303 | ) | $ | (21,206 | ) | $ | (12,864 | ) | ||||
| 基本和稀釋每股淨損失 | $ | (6.81 | ) | $ | (4.85 | ) | $ | (24.47 | ) | $ | (20.38 | ) | ||||
| 基本和稀釋期間內權重平均股份數 | 1,134,391 | 681,708 | 866,529 | 631,387 | ||||||||||||
| 淨損失 | (7,726 | ) | (3,303 | ) | (21,206 | ) | (12,864 | ) | ||||||||
| 外幣兌換利益（損失） | 821 | (702 | ) | 80 | (379 | ) | ||||||||||
| 總綜合損失 | $ | (6,905 | ) | $ | (4,005 | ) | $ | (21,126 | ) | $ | (13,243 | ) | ||||
所有股份數已根據2024年8月26日生效的一對二十五的股票合併進行回溯調整