UNITED STATES

証券取引委員会

ワシントンDC 20549

フォーム 10-Q

（表1）

☒ 1934年の証券取引所法のセクション13または15(d)に基づく四半期報告書

報告期間が終了した2023年6月30日をもって9月30日、2024

または

☐ 1934年の証券取引所法のセクション13または15(d)に基づく移行報告書

移行期間は から までです         

登録番号：001-36445001-36694

シンガポール

3^rd 階

ニューヨーク, NY

(本社の所在地)

10010

(郵便番号)

(646) 844-0337

（会員の電話番号、市外局番を含む）

法第12（b）条に基づく登録証券:

以下のうち、申請人が (1)証券取引法1934年第13条または15(d)条で必要とされるすべての報告書を前年12カ月間提出したか、または （申請人がそのような報告書を提出する必要があった短い期間であった場合）、そして(2)このような報告書の提出要件に 過去90日間にわたって適合したかにマークを付けます。はい ☒ いいえ ☐

過去12か月間（またはそのような短い期間内に、登録人は、この番号の規則232.405に基づくインタラクティブデータファイルを提出する必要があった期間内に、そのようなファイルを全て提出したかどうかを示します。 サイン☐はい ☒ いいえ ☐

申請人が大型加速指定株式、加速指定株式、非加速指定株式、報告書製作用大幅緩和型企業または新興企業であるかどうかを確認してください。 「大型加速指定株式」「加速指定株式」「報告書製作用小型企業」「新興企業」の定義については、取引所法のルール120億2を見てください。

新興成長企業の場合、証券取引法120億2条または同様の法律の規定に従って提供される新しいまたは改訂された財務会計基準に適合するための拡張移行期間を使用しないことを選択したことがある場合は、チェックを付けてください。☐

12b-2規則で定義されるシェル企業である場合は Yes ☐ 、そうでない場合は No をチェックマークで示してください。☒

2024年11月7日時点で、 20,629,772 発行済みの普通株式は、1株あたり0.001ドルの額面価値の

目次 

将来を見通す声明についての注意書き

)リスク要因68,321

第I部 – 財務情報

アイテム1。財務諸表

一般株式のウォランティ

未監査の簡易合併引受可能な非支配持分と資本の計算書

（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）

付属の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な一部です。

プロタラ・セラピューティクス株式会社およびその子会社

(千単位で、株式および株式単位のデータを除く)

付属の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な一部です。

プロタラ・セラピューティクス株式会社およびその子会社 

（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）

添付の注記は、これらの未監査の簡略化された統合財務諸表の不可欠な部分です。

一般株式のウォランティ

現金流量の進展に関する未監査の連結財務諸表

(千単位で)

付属の注記は、これらの未監査の圧縮された連結財務諸表の不可欠な部分です。

(金額は千単位で、株式および1株あたりのデータを除く)

プロタラ・セラピューティクス社およびその子会社

監査されていない簡潔な連結財務諸表の注記

(金額は千単位、株式および株式あたりのデータを除く)

プロタラ・セラピューティクス株式会社およびその関連会社

未監査の圧縮連結財務諸表への注記

(金額は千単位、株式および１株当たりのデータを除く)

プロターラ・セラピューティクス株式会社およびその子会社

未監査の要約された連結財務 諸表に関する注記

(金額は千単位、株式および1株あたりの データを除く)

(金額は千単位、株式及び株式データを除く)

プロタラ・セラピューティクス社およびその子会社

未監査の凝縮された連結財務 諸表への注記

(金額は千単位、株式および1株あたりの データを除く)

プロタラ・テルapeutics, Inc.および子会社

監査未実施の簡略化された連結財務 諸表に関する注記

(千単位の金額、株式および一株あたりのデータを除く)

プロタラ・セラピューティクス株式会社およびその子会社

監査されていない簡略化連結財務諸表に対する注記

(金額は千単位、株式および1株あたりデータを除く)

プロタラ・セラピューティクス社および子会社

監査されていない凝縮統合財務諸表への注記

(千ドル単位、シェアおよびシェア当たりデータを除く)

(金額は千単位、株式及び1株あたりのデータを除く)

プロタラ・セラピューティクス社およびその子会社

未監査の condensed Consolidated Financial Statements に関するノート

(金額は千単位、株式および株式当たりデータを除く)

プロタラ・セラピューティクス株式会社および子会社

監査されていない凝縮した連結財務 諸表に関する注記

(金額は千単位、株式および株式ごとの データを除く)

項目2.財務状況と業績の分析に関する経営者の説明

概要

同じ年にプランの下で当該オプションイーネに事前に付与された他のすべてのインセンティブオプション、および会社およびその関連会社の他のいかなるインセンティブストックオプションプランの下で事前に付与された他のいかなるインセンティブストックオプションによって、それ以降で初めて購入可能となる株式の総合成市価を、オプションの付与日の時点での特定年度の市価として計算します。上記の制限を超える買い付け株式は、インセンティブオプションとは別に、その条件が同じであると見なされる別個の非公的オプションの下で付与されたものとみなされます。

当社のポートフォリオには、広範な免疫増強剤であるOk-432に基づいた治験中の細胞療法TARA-002を利用した2つの開発プログラムが含まれています。このOk-432は、日本の厚生労働省によって免疫増強癌治療剤として販売承認されています。この細胞療法は現在、日本でリンパ系奇形（LM）や複数の腫瘍学的適応症に対して承認されています。日本と台湾を除く地域での資産の全世界的な権利を確保しており、腫瘍学および希少疾患の適応症での使用を検討しています。TARA-002は、Ok-432（日本で中外製薬株式会社によってPicibanil®として販売）と同じ遺伝的に異なるA群溶連菌のマスターセルバンクから開発されました。現在、TARA-002は筋非浸潤性膀胱癌（NMIBC）およびLMにおいて開発を進めています。

私たちの主要な腫瘍学プログラムは、NMIBCのTARA-002です。これは、膀胱の内表面を覆う組織に見られる癌で、膀胱の筋肉に広がっていないものです。膀胱癌はアメリカ合衆国で6番目に一般的な癌で、NMIBCは膀胱癌診断の約80％を占めています。毎年、アメリカ合衆国では約65,000人がNMIBCと診断されています。1990年代以降、新しい治療薬はNMIBCに対してほとんど承認されておらず、NMIBCの現在の標準治療は、数十年にわたって不足している間質内バシラス・カルメット・ゲラン（BCG）を含んでおり、新しい治療法の必要があります。TARA-002の作用機序は、BCGのそれといくつかの点で似ています。メカニスティカリーに、TARA-002とBCGはどちらも膀胱内に投与される広範囲免疫増強剤であり、TH-1の炎症促進応答を引き起こし、M1の極性を好む点で類似しています。私たちは、TARA-002を臨床前研究でBCGと比較した際に、TARA-002が潜在的に魅力的な新しい治療法であると考えられる重要な違いがいくつかあることを発見しました。TARA-002はNOD2/TLR 2アゴニスト（NOD2はヌクレオチド結合オリゴマー化ドメイン2として定義され、TLR 2はトール様受容体2として定義されます）であり、BCGはトール様受容体4（TLR4）アゴニストです。TARA-002をBCGに直接比較したところ、細胞毒性アッセイで、TARA-002はBCGに比べて腫瘍細胞殺傷が有意に強かったことが分かりました。また、TARA-002は主要な炎症促進サイトカインやケモカイン、腫瘍壊死因子アルファ（TNF-α）やインターフェロンガンマ（インターフェロン-γ）を有意に高く上昇させることが分かりました。TARA-002はインターロイキン-8（IL-8）を意味のある程度でダウンレギュレートし、これはBCG療法後の膀胱癌における腫瘍再発のリスクを増加させると考えられています。

私たちは、CIS（上皮内癌）および高悪性度乳頭状腫瘍（Ta）の治療未経験および治療経験のあるNMIBC患者を対象に、TARA-002を評価するためのフェーズ1オープンラベル臨床試験を実施しました。これがADVANCED-1試験と呼ばれています。試験の初期用量漸増段階では、患者はTARA-002の6回の毎週の膀胱内投与を受け、10KE、20KE、40KEの用量を評価しました（Klinische Einheit（KE）は、バイアル内の乾燥細胞の指定された重量を示すドイツ語の用語です）。試験の主要目標は、TARA-002の安全性、忍容性、および抗腫瘍活性の前向きな兆候を評価し、フェーズ2の推奨用量を確立することでした。

Data from the ADVANCED-1 trial suggested that intravesical TARA-002 was generally well tolerated at the three dose levels evaluated in the initial phase of the trial (10KE, 20KE, and 40KE), and no dose limiting toxicities were observed. A maximum tolerated dose was not determined, and the Company selected the 40KE dose for use in subsequent clinical trials. The majority of reported adverse events were Grades 1 and 2 across all dose levels, and treatment emergent adverse events, or TEAEs, as assessed by study investigators, were in line with typical responses to bacterial immunopotentiation and included fatigue, headache, fever and chills. The most common urinary symptoms were urinary urgency, urinary frequency, urinary tract pain/burning, incomplete emptying and bladder spasm. Most bladder irritations resolved soon after administration, or in a few hours to a few days. A total of nine patients were enrolled in the dose escalation portion of the study through the 40KE dose. Of those, three patients with CIS, one of whom was a heavily pre-treated BCG-Unresponsive patient, achieved a complete response, or CR, at the 20KE dose, and tumor regression was observed in the other two patients. Results from six patients with high-grade, non-invasive papillary, or HGTa, tumors showed five of six patients with high-grade recurrence free survival, or HGRFS, at week 12. The patient who did not achieve HGRFS was dosed at 10KE, the lowest dose of TARA-002 offered in the trial. An exploratory cohort of dose escalation at the 80KE was also completed demonstrating similar safety to the 40KE dose. The 80KE dose could potentially be used as we continue to explore priming doses with TARA-002.

Additionally, we completed an open-label expansion clinical trial, or ADVANCED-1EXP, evaluating intravesical TARA-002 at the 40KE dose in CIS patients, including BCG-Naïve, BCG-Unresponsive, and BCG-Experienced patients and are conducting an open-label Phase 2 clinical trial, or ADVANCED-2, assessing intravesical TARA-002 in NMIBC patients with CIS (± Ta/T1) who are BCG-Naïve (n=27) and BCG-Unresponsive (n≈100).

2024年4月、CISを有するNMIBC患者の三か月間評価可能データを、ADVANCED-1 Phase 1a、ADVANCED-1 EXP Phase 10億、および、高リスクのNMIBC患者に対するTARA-002のADVANCED-2 Phase 2試験を含む臨床試験から発表しました。再導入前の16名の評価可能患者の全体的な三か月CR率は38%で、CISのみの患者ではCR率が63%、CIS +Ta/T1の患者では13%でした（T1は腺層を侵襲する癌を定義します）。BCG不応/経験患者では43%のCR率が観察されました。TARA-002は有利な安全性と耐容性のプロファイルを示しました。報告された有害事象の大部分は、すべての用量レベルでグレード1と2であり、グレード3以上のTEAEはありませんでした。研究者によって評価されたTEAEは、細菌免疫増強に対する典型的な反応と一致し、疲労、頭痛、発熱および寒気を含みました。最も一般的な尿症状は、尿意切迫感、尿頻、尿路の痛み/灼熱感、不完全排尿および膀胱痙攣でした。ほとんどの膀胱刺激は数時間から数日で解消されました。高リスク患者に対するTARA-002の治療の可能性を支持するデータに関する追加の詳細は、以下の表にあります:

2024年の第4四半期に進行中のADVANCED-2試験の計画的中間解析からの予備結果を共有することを期待しています。この解析には、少なくとも6ヶ月評価可能な10名以上の患者が含まれる予定です。BCG非反応群は、米国食品医薬品局（FDA）の2024年のBCG非反応性非筋浸潤膀胱癌：治療のための医薬品および生物製品開発に関する業界向けのドラフトガイダンスに沿った登録目的で設計されています。試験対象者は、6回の週次膀胱内注入の導入コースを受け、3ヶ月での必須生検の後、TARA-002の6回の週次膀胱内再導入コースを受けるか、3ヶ月ごとに3回の維持コースを受けることになります。さらに、2025年中頃にADVANCED-2試験の中間12ヶ月結果を共有することを期待しています。

ADVANCED-2試験に加えて、TARA-002の抗腫瘍活性を評価するために膀胱内投与の開始前に全身準備を探求し続けます。私たちは、併用療法がNMIBC治療パラダイムにおいて意義のある役割を果たす可能性があると信じており、他の治療法との併用でTARA-002を評価する試験を優先するつもりです。TARA-002の作用機序と安全性プロファイルを考慮すると、併用剤としての強い可能性があると考え、臨床プログラムのための最良の潜在的な併用療法オプションを引き続き評価しています。

私たちはまた、TARA-002の作用機序をよりよく特徴づけ、他のNMIBC治療に使用される薬剤との潜在的な組み合わせにおけるTARA-002のパフォーマンスを理解するための非臨床研究を実施し続けています。私たちは、TARA-002のために別の癌ターゲットを定義するために非臨床データを使用しており、尿路上皮癌内および体の異なる部位に影響を与える他の癌タイプも含まれています。

私たちはまた、栄養と液体の両方を含む親水栄養支持（PS）を受けている患者のための実験的なリン脂質基質置換療法である静脈内コリン塩化物（IVコリン塩化物）を追求しています。コリンは、健康な肝機能に重要なリン脂質の基質として知られており、遺伝子発現、細胞膜シグナル伝達、脳の発達や神経伝達、筋肉機能、骨の健康を調節する重要な役割を果たしています。PS患者は腸管栄養源からコリンを合成できず、現在、コリンを含むPS製剤は利用可能ではありません。米国では毎年約90,000人が自宅でPSを必要としており、そのうち約30,000人が長期PSを受けています。IVコリン塩化物は、PS患者のための初のFDA承認のIVコリン製剤になる可能性があります。

2024年4月に、PSに依存する患者のためのIVコリン塩化物に関する登録の進め方についてFDAとの整合性を発表しました。以前は、腸失敗関連肝疾患（IFALD）を対象にしていましたが、FDAからのフィードバックを受けて、経口栄養または経腸栄養が不可能、不十分、または禁忌の成人および思春期の患者を対象としたより広範な適応を追求しています。FDAはこの適応のためにIVコリン塩化物にファストトラックの指定を与えました。FDAからのIVコリン塩化物プログラムに対するフィードバックによれば、PS患者におけるコリンレベルの回復をエンドポイントとする単一の研究が、IVコリン塩化物の規制申請の基礎になる可能性があるとのことです。IVコリン塩化物を長期PSを受けている成人および思春期の患者のコリン源として開発を進め、2025年第1四半期にTHRIVE-3という登録のフェーズ3試験を開始する予定です。

コリンは、アメリカの静脈栄養・経腸栄養学会（ASPEN）が商業的に入手可能な静脈用マルチビタミンおよびマルチトレースエレメント製品の変更に関する勧告の中で、また、欧州臨床栄養代謝学会（ESPEN）が自宅静脈栄養に関するガイドラインの中で、経腸栄養（PN）を受けている患者に推奨しています。IVコリン塩化物は、PN患者におけるコリン欠乏の予防のためにFDAからオーファンドラッグ指定を受けています。米国特許商標局は、コリン組成物を主張する米国特許およびコリン組成物を用いたコリン欠乏症の治療方法を主張する米国特許を発行しており、両方とも2041年に期限が切れます。

2024年9月に、ESPENコングレスでPSに依存する患者におけるコリン欠乏と肝損傷の有病率を評価する前向き観察研究THRIVE-1の結果を発表しました。この研究では、PSに依存する患者の78％がコリン欠乏であり、63％のコリン欠乏参加者が肝機能障害を持っており、脂肪肝、胆汁うっ滞、肝胆道損傷を含むことが分かり、この患者集団におけるIVコリン補充の必要性を強調しています。

16.1

試験の主要評価項目は、臨床的成功を示したマクロシスティックLMおよび混合システィックLMの参加者の割合です。臨床的成功とは、軸画像によって測定された完全な反応（基準線からの総LM量の90%から100%の減少）または実質的な反応（総LM量の60%から90%未満の減少）を持たないことと定義されます。最初の3人の患者の安全性コホートへの登録は完了しており、第二の安全性コホートに登録しています。

2024年9月、STARBORN-1試験の最初の安全性コホートからの中間データを発表しました。最初のコホートでは、6歳から18歳未満の個人が登録され、治療を受けた3人の患者のうち、TARA-002で治療された2人の患者が1回のTARA-002注射後に完全な反応を達成しました。その反応は、マクロシスティックリンパ腫変形を持つ患者と、ラニュラと呼ばれる顎顔面の嚢胞を持つ患者に見られました。このコホートで見られた安全性と耐容性は、Ok-432に関する歴史的な経験と一致しており、痛み、腫れ、疲労、体温の上昇といったTEAEが含まれていました。全てのTEAEは軽度から中等度であり、回復しました。

TARA-002は、TARA-002の前駆物質であるOk-432の歴史的な文献や、ほぼ100%解消したランデールを持つ小児患者における最近のデータに基づいて、他の口腔顎顔面の嚢胞を治療する潜在能力があると考えています。 STARBORN-1をLMで完了させることが私たちの優先事項ですが、将来的にはTARA-002の異なるタイプの口腔顎顔面の嚢胞を治療する可能性を探る機会があると信じています。

（a）これまでに与えられた賞与の条件を前向きまたは後ろ向きに修正すること

設立以来、私たちは大きな営業損失を被っています。2024年9月30日現在、私たちは約23220万ドルの累積赤字を抱えています。今後数年間は、製品候補の開発を続け、マーケティング承認を求め、承認された製品の商業化の準備を行い、また、米国で上場企業としての製品開発努力と運営を支えるインフラと人員を追加するため、 significant かつ増加する費用と営業損失を引き続き抱えることを予想しています。

2024年9月30日現在、 現金、現金等価物および市場性債務証券が約8150万ドルありました。2024年4月10日に、私たちはプライベート・プレースメント、すなわち2024年プライベート・プレースメントを完了し、その結果、914万380株の普通株式、すなわち株式を販売し、特定の購入者に対して、合計1,700,000株の普通株式を購入するためのプレファンデッド・ワラント、すなわちプレファンデッド・ワラントを提供しました。いずれの場合も、株式とプレファンデッド・ワラントには、合計で10,843,380株の普通株式を5.25ドルの価格で購入するためのコモン・ワラント、すなわちコモン・ワラントが付随していました。各株式は、その付随するコモン・ワラントとともに4.15ドルの購入価格を持っており、各プレファンデッド・ワラントは、その付随するコモン・ワラントとともに4.149ドルの購入価格を持っています。 私たちは、約4500万ドルの総収入と、取引に関連する約4200万ドルの純収入を得ました。これは、プライベート・エージェントの手数料、法的費用およびその他の費用として約300万ドルを反映しています。

財務概要

研究開発に関する費用は、新製品の研究開発や既存製品の改良に関連した費用を含め、発生した時点で費用として処理されます。2024年3月31日および2023年3月31日に発生した研究開発費用は3百万ドル未満であり、概括的および管理費用の損益計算書に記録されます。

provided, however,

一般管理

重要な会計方針および重要な判断と見積もり

当社の財務状況および業績に関する経営陣の議論と分析は、アメリカ合衆国で一般に受け入れられている会計原則、すなわちGAAPに従って作成された財務諸表に基づいています。GAAPに従って財務諸表を作成するためには、財務諸表および付随する注記に報告される金額に影響を与える見積もりや仮定を行う必要があります。当社は、状況に応じて合理的であると考えられる過去の経験や市場特有の他の関連する仮定に基づいて見積もりを行います。実際の結果は、これらの見積もりや仮定と大きく異なる場合があります。

重要な会計方針は、発生した研究開発費の会計処理です。研究、前臨床、臨床および製造開発の推定コストに対する引当金を記録し、これは研究開発費の重要な構成要素です。進行中の研究開発活動の大部分は、第三者のサービス提供者によって実施されています。これらの第三者契約に基づいて発生したコストは、契約に従って完了した実作業の推定に基づいて引き当てられます。サービスの完了率やそのサービスに対して支払われる合意された料金について、社内の担当者や外部のサービス提供者との議論を通じて、引当てるべき推定コストを決定します。関連サービスの実施前にこれらの契約によって第三者に支払われる金額は、サービスが提供されるまで前払費用として記録されます。

以下に続く当社の業績結果の議論は、2024年3月13日にSECに提出したフォーム10-Kの年次報告書に開示されたこれらの重要な会計方針と一緒に読むことが重要です。

業績

2024年および2023年9月30日に終了した3ヶ月間の比較

以下の表は、2024年および2023年9月30日に終了した3ヶ月間の営業結果を要約しています（千単位）：

研究開発 費用。 2024年9月30日に終了した3ヶ月間において、当社の研究開発費用は約810万ドルであり、2023年9月30日に終了した3ヶ月間と比較して約190万ドルの増加を示しました。この増加は主に、TARA-002に関連する臨床及び非臨床研究費用の150万ドルおよびIVコリン塩化物の40万ドルの増加によるものです。

2024年9月30日に終了した3ヶ月間において、当社の一般管理費用は約430万ドルであり、2023年9月30日に終了した3ヶ月間と比較して約20万ドルの減少を示しました。この減少は主に、60万ドルの人件費関連費用の減少（30万ドルの株式報酬を含む）によるもので、市場開発、ビジネス開発及び投資家関係活動における30万ドルの増加によって部分的に相殺されました。

その他の収益（費用）、 純額2024年9月30日に終了した3ヶ月間において、当社のその他の収益（費用）、純額は約110万ドルであり、2023年9月30日に終了した3ヶ月間と比較して約30万ドルの増加を示しました。この増加は主に、より高い投資残高によるより高い投資収益によるものです。

2024年9月30日および2023年9月30日に終了した9ヶ月間の比較

以下の表は、2024年及び2023年9月30日までの9ヶ月間の業務結果を要約したものです（単位：千ドル）。

研究開発費 2024年9月30日までの9ヶ月間において、当社の研究開発費用は約2220万ドルであり、2023年9月30日までの9ヶ月間に比べて約360万ドルの増加を示しました。この増加は、主にTARA-002関連の臨床および非臨床研究費用の240万ドルとIVコリン塩化物の20万ドルの増加によるものでした。また、株式報酬の40万ドルの減少を含む人件費が100万ドル増加しました。

一般管理費用。 2024年9月30日までの9ヶ月間において、当社の一般管理費用は約1260万ドルであり、2023年9月30日までの9ヶ月間に比べて約130万ドルの減少を示しました。この減少は、100万ドルの株式報酬を含む人件費の140万ドルの減少によるものでした。

その他の収益（費用）、純額。2024年9月30日までの9ヶ月間において、当社のその他の収益（費用）、純額は約300万ドルであり、2023年9月30日までの9ヶ月間に比べて約60万ドルの増加を示しました。この増加は主に、より高い投資残高による投資収益の増加によるものです。

流動性と資本リソース 2024年2月29日までの3か月間の運営活動において、アメリカおよびカナダ証券委員会に関連するプロフェッショナル料金と、年次規制申請書、トロント証券取引所およびNYSE American取引所への年会費、および企業の人件費に対して、合計60万ドルを支出しました。

概要