展品 99.1
SpringWorks Therapeutics公佈2024年第三季度財務業績和近期業務亮點
– 在 OGSIVEO 中獲得了 4,930 萬美元的收入® （nirogacestat）第三季度的淨產品收入—
– nirogacestat針對成人的硬結腫瘤的3期DeFi試驗的長期隨訪數據顯示，腫瘤大小進一步減小，ORR增加，硬結腫瘤症狀持續改善，安全性始終如一 –
— 獲得 FDA 對保密協議的優先審查，並獲得對用於治療 NF1-PN 成人和兒童的 mirdametinib 的歐盟上市許可申請的驗證 —
— 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和有價證券爲4.98億美元；預計將在2026年上半年通過盈利爲公司提供資金 —
– 電話會議和網絡直播定於今天美國東部時間上午 8:30 舉行—
康涅狄格州斯坦福德，2024 年 11 月 12 日 — SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SWTX）是一家專注於嚴重罕見疾病和癌症的商業階段生物製藥公司，今天公佈了2024年第三季度的財務業績，並提供了公司近期發展的最新情況。
“在第三季度，我們繼續看到在美國推出的針對硬纖維瘤的成人OGSIVEO的強勁增長。隨着我們接近整整一年的上市時間，我們看到的有關醫生處方的廣度、使用OGSIVEO的患者數量以及已確定將來可能從我們的藥物中受益的患者數量等指標令我們感到非常鼓舞。SpringWorks首席執行官薩奇布·伊斯蘭說，我們也很高興在本季度獲得對米達美替尼保密協議的優先審查，這使我們有可能在2025年初獲得第二種批准的藥物。NF1-PN「在今年剩餘時間裏，我們的重點是繼續鞏固OGSIVEO在美國的勢頭，同時努力將其帶給歐洲患者，推進我們的mirdametinib商業製劑，以期爲美國和歐洲的 NF1-PN 患者提供服務，並推進我們的新興產品組合。」
近期業務亮點和即將到來的里程碑
OGSIVEO® （Nirogacestat）
•OGSIVEO推出的商業執行力持續強勁，2024年第三季度的淨產品收入爲4,930萬美元，比2024年第二季度增長23％。
•9月，800多名獨特的硬纖維瘤患者填寫了OGSIVEO腳本。截至2024年第三季度末，自獲得批准以來，已有大約420個治療中心訂購了OGSIVEO，大約65％的OGSIVEO患者正在接受150毫克或100毫克片劑泡罩包裝的產品。SpringWorks預計將在今年年底之前完成向吸塑包裝的全面過渡。此外，自 2023 年 10 月推出新的硬質瘤 ICD-10 診斷代碼以來，截至 2024 年 8 月，通過該代碼已識別出大約 10,000 名獨特的硬膜腫瘤患者。
•歐洲藥品管理局（EMA）正在審查用於治療硬結腫瘤成年患者的nirogacestat的上市許可申請（MAA）。
•nirogacestat針對有進展的硬狀腫瘤的成年人的3期DeFi試驗的長期隨訪數據將在即將到來的會議上以最新口頭陳述的形式公佈
結締組織腫瘤學會（CTOS）2024年年會。利用2024年8月的數據截止日期，這些結果表明，與2022年4月試驗主要結果的數據截止日期相比，使用nirogacestat進行長期治療（中位治療時間：34個月）與腫瘤大小進一步減小、增加部分反應和完全緩解後客觀緩解率增加、包括疼痛在內的硬狀腫瘤症狀持續改善以及安全性狀況保持一致有關。
•SpringWorks預計將報告評估nirogacestat作爲複發性卵巢顆粒細胞瘤患者的單一療法的2期試驗的初步數據 在 2025 年上半年。
•SpringWorks將繼續支持多項行業和學術合作者的研究，這些研究評估了nirogacestat作爲多發性骨髓瘤患者跨治療系列b細胞成熟抗原（BCMA）聯合治療方案的一部分。
米達美替尼
•SpringWorks用於治療兒童和成人 NF1-PN 的米達替尼的新藥申請（NDA）獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的優先審查，並將處方藥使用者費用法（PDUFA）的生效日期定爲2025年2月28日。
•SpringWorks用於治療兒童和成人 NF1-PN 的米達替尼的MAA已通過EMA驗證，目前正在審查中。
•20ReneU期試驗的結果發表在 臨床腫瘤學雜誌。
•在2024年神經腫瘤學會（SNO）會議上，將以口頭和海報形式公佈20ReneU試驗的兒童和成人群組的其他數據。數據表明，無論年齡、性別如何，ReneU中腫瘤體積減少的深度反應都是實現的 基準時的目標 PN 音量、腫瘤位置或基線進展狀態，並表明深度反應與較早出現首次確診反應之間的趨勢。反應較深的患者也有延長治療時間的趨勢。此外，在米達美替尼治療過程中，患有 NF1-PN 的成人和兒童在早期和持續改善了與健康相關的生活質量，具有臨床意義。
•評估米達替尼治療低級別神經膠質瘤（LGG）患者的1/2期試驗的數據將在2024年SNO會議上以口頭形式公佈。參與該研究第一階段的23名患者的結果表明，米達替尼顯示出較高的血腦屏障穿透率，在各種MapK通路畸變的復發/進行性LG患者中具有令人鼓舞的臨床活性。在19名可測量腫瘤的患者中，有12例（63％）實現了客觀反應（一項主要反應，六例部分反應和五種輕微反應）。該研究的第二階段部分正在進行中，正在招募患者。
新興管道
•一項評估brimarafenib（bgb-3245）在成人RAF突變實體瘤患者中的10期試驗正在進行中；其他 來自該研究劑量擴展部分的數據是 預計將於2025年下半年推出。Brimarafenib是一種研究性選擇性RAF二聚體抑制劑，由SpringWorks和百濟神州有限公司的合資企業MapKure, LLC開發。
•多項聯合療法腫瘤學項目正在進行中：brimarafenib 和 mirdametinib 在 mapK 突變實體瘤中的1/2a期研究、brimarafenib和安進的表皮生長因子抑制劑panitumumab對已知MapK途徑突變的結直腸癌和胰腺癌患者進行的10期試驗，以及與百濟神州RAF合作的米達美替尼10期試驗二聚體抑制劑 Lifirafenib 用於成人 NRAS 突變實體瘤患者。
•在十月， SpringWorks在關於分子靶標和癌症療法的EORTC-NCI-AACR研討會上公佈了臨床前數據，證明了 SW-682 作爲單一療法、與米達美替尼聯合用於頭頸部癌亞群以及在KRAS G12C突變體非小細胞肺癌中與KRAS G12C抑制劑聯合使用的效用。SW-682 是一個
一項針對Hippo-突變實體瘤的1a期試驗正在招募在研的新型、口服、強效和選擇性的pan-TEAD抑制劑和患者。
一般企業
•7月，SpringWorks任命馬丁·麥凱博士爲公司董事會成員。麥凱博士是一位成就卓著的研發主管，擁有超過30年的製藥和生物技術研發經驗，包括在輝瑞、阿斯利康和Alexion擔任領導職務。
2024 年第三季度財務業績
•產品收入： 2024年第三季度，OGSIVEO的淨產品收入爲4,930萬美元。
•銷售、一般和管理 (SG&A) 費用：2024年第三季度的銷售和收購支出爲6,160萬美元，而2023年同期爲4,650萬美元。銷售和收購支出的增加主要歸因於商業準備活動，以支持米達美替尼在美國上市（如果獲得批准）。
•研發（R&D）費用： 2024年第三季度的研發費用爲4,230萬美元，而2023年同期爲3,750萬美元。研發費用的增加主要歸因於與藥物製造、臨床試驗、其他研究、諮詢和專業服務有關的成本增加。
•歸屬於普通股股東的淨虧損： SpringWorks報告稱，2024年第三季度淨虧損5,350萬美元，合每股虧損0.72美元。相比之下，2023年同期的淨虧損爲7,940萬美元，合每股虧損1.27美元。
•現金、現金等價物和有價證券： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和有價證券爲4.981億美元。SpringWorks預計，這一現金狀況將通過盈利爲公司提供資金，盈利預計將在2026年上半年實現。
電話會議信息
SpringWorks將於今天，即美國東部時間11月12日星期二上午8點30分舉行電話會議和網絡直播，以審查其2024年第三季度的財務業績並討論最近的業務更新。要加入網絡直播並觀看相應的幻燈片，請訪問 https://edge.media-server.com/mmc/p/4mjsdove/。要通過電話觀看直播，請通過 https://edge.media-server.com/mmc/p/4mjsdove/ 預先註冊電話會議。註冊完成後，將爲參與者提供撥入號碼和會議代碼以訪問通話。活動結束後，將在公司網站的 「投資者與媒體」 欄目限定時間內重播網絡直播 https://ir.springworkstx.com.
關於SpringWorks療法
SpringWorks是一家處於商業階段的生物製藥公司，採用精準醫療方法爲患有嚴重罕見疾病和癌症的人開發和提供改變生活的藥物。OGSIVEO® （nirogacestat）是該公司首款獲美國食品藥品管理局批准的療法，用於治療需要全身治療的進展性硬狀腫瘤的成年患者。SpringWorks還擁有涵蓋實體瘤和血液癌的多元化靶向治療產品線，其項目從臨床前開發到高級臨床試驗不等。除了其全資項目外，SpringWorks還與行業和學術界的創新者進行了多次合作，以釋放其產品組合的全部潛力，爲有需要的患者創造更多解決方案。
欲了解更多信息，請訪問 www.springworkstx.com 然後關注 @SpringWorksTx 在 X（前身爲 Twitter）上， 領英，以及 優酷.
SpringWorks使用其網站作爲披露重大非公開信息以及遵守FD法規規定的披露義務的手段。此類披露將包含在SpringWorks網站的 「投資者與媒體」 欄目中。因此，投資者應監控其中的這些部分
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前瞻性陳述
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 「前瞻性陳述」，涉及我們的業務、運營和財務狀況，包括但不限於當前對我們業務未來的信念、預期和假設、未來計劃和戰略、我們的開發和商業化計劃、我們的臨床前和臨床結果、OGSIVEO對成年硬纖維瘤患者的市場潛力， 預計OGSIVEO將在年底之前過渡到吸塑包裝，預計nirogacestat MAA中包含的數據是否足以作爲歐盟批准nirogacestat用於治療硬質腫瘤的上市依據， 米達美替尼將成爲成人和兒童 NF1-PN 患者的重要新療法，對美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局對用於治療成人和兒童 NF1-PN 患者的米達美替尼的每項保密協議和MAA進行審查的時間和結果（如適用）的期望，包括美國食品藥品管理局的保密協議PDUFA目標行動日期，我們計劃在即將舉行的醫學會議上報告來自20ReneU臨床試驗的更多數據 的第四季度 2024年，我們計劃在即將舉行的會議上公佈來自nirogacestat的3期DeFi試驗的更多數據，我們尋求監管部門批准並向 NF1-PN 患者提供米達美替尼的計劃（如果獲得批准）、對評估復發卵巢顆粒細胞瘤患者nirogacestat的2期試驗的時間和初始數據的期望、我們的預期以及 SW-682 1a 期試驗的時機、我們計劃報告更多 nirogacestat 與 BCMA 定向療法聯合的臨床數據並啓動計劃中的其他第一階段合作者研究， 我們的期望和brimarafenib第10期劑量擴展階段的時機，我們對聯合療法腫瘤學項目註冊時間的期望，對我們的主要資產專利能否充分保護SpringWorks免受競爭的期望，以及與未來其他疾病相關的預期。諸如（但不限於）「期待」、「相信」、「期望」、「預期」、「估計」、「打算」、「計劃」、「將」、「應該」 和 「可能」 等詞語以及類似的表述或詞語可識別前瞻性陳述。新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有的風險和不確定性。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：（i）我們在OGSIVEO方面的商業化努力的成功，（ii）我們作爲商業公司的有限經驗，（iii）我們獲得或維持的能力爲OGSIVEO提供充足的保險和報銷，（iv）我們產品開發活動的成功和時機，包括臨床試驗的啓動和完成，（v）我們對OGSIVEO對需要全身治療的成年硬結瘤患者的潛在臨床益處的預期，（vii）OGSIVEO有可能成爲成年硬纖維瘤患者的新護理標準，（vii）對成年患者人數的估計在美國每年都被診斷出患有硬質腫瘤，而且有可能OGSIVEO的市場，（viii）臨床研究的頭條或中期數據可能無法預測該研究的最終或更詳細的結果或其他正在進行或未來的研究的結果，（ix）我們的合作伙伴正在進行和計劃中的臨床試驗的成功和時機，（x）我們計劃提交監管文件和互動的時機，包括FDA、EMA和其他監管機構做出的決策的時間和結果，臨床試驗場所的研究審查委員會和出版物審查機構，（xi）FDA、EMA或其他監管機構是否需要更多信息或進一步研究，或者可能無法或拒絕批准或可能推遲批准我們的候選產品，包括nirogacestat和mirdametinib，（xii）我們獲得任何候選產品的監管批准或維持對我們產品的監管批准的能力，（xii）我們研究、發現和開發其他候選產品的計劃，（xiv）我們的參與能力合作開發新候選產品和我們的實現能力此類合作的預期收益，（xvii）我們維持足夠的專利保護和成功對第三方執行專利索賠的能力，（xvi）我們的現金狀況是否足以在本文規定的任何時間段內爲我們的運營提供資金，（xvii）我們建立製造能力的能力，以及我們和我們的
合作伙伴製造候選產品和規模生產的能力，以及（xviii）我們實現本文規定的任何特定里程碑的能力。
除非適用法律要求，否則我們不計劃公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。儘管我們認爲此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。因此，提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述。
有關風險、不確定性和其他可能導致SpringWorks預期與實際業績差異的因素的更多信息，您應查看SpringWorks截至2024年9月30日的季度10-Q表季度報告第二部分第1A項中的 「風險因素」，以及SpringWorks後續申報中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。
SpringWorks 療法公司
簡明合併運營報表 （未經審計） | ||
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | ||||||||||||||||||||||
| （以千計，股票和每股數據除外） | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||
| 收入： | |||||||||||||||||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 49,301 | $ | — | $ | 110,493 | $ | — | |||||||||||||||
| 其他收入 (1) | — | — | 19,547 | — | |||||||||||||||||||
| 總收入 | 49,301 | — | 130,040 | — | |||||||||||||||||||
| 運營成本和支出： | |||||||||||||||||||||||
| 產品收入成本 | 3,341 | — | 6,996 | — | |||||||||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 61,601 | 46,546 | 179,553 | 137,715 | |||||||||||||||||||
| 研究和開發 | 42,296 | 37,453 | 140,280 | 106,835 | |||||||||||||||||||
| 運營成本和支出總額 | 107,238 | 83,999 | 326,829 | 244,550 | |||||||||||||||||||
| 運營損失 | (57,937) | (83,999) | (196,789) | (244,550) | |||||||||||||||||||
| 利息和其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 利息和其他收入，淨額 | 6,216 | 5,586 | 20,565 | 16,971 | |||||||||||||||||||
| 利息和其他收入總額 | 6,216 | 5,586 | 20,565 | 16,971 | |||||||||||||||||||
| 權益法投資虧損 | (1,809) | (1,024) | (4,610) | (3,203) | |||||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (53,530) | $ | (79,437) | $ | (180,834) | $ | (230,782) | |||||||||||||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.72) | $ | (1.27) | $ | (2.44) | $ | (3.70) | |||||||||||||||
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 74,264,501 | 62,521,772 | 74,052,151 | 62,386,496 | |||||||||||||||||||
(1)與在收到葛蘭素史克於2024年6月宣佈終止協議的通知後，確認先前與葛蘭素史克許可協議相關的所有遞延收入。
SpringWorks 療法公司
精選資產負債表數據 （未經審計） | ||
| 2024 年 9 月 30 日 | 2023 年 12 月 31 日 | ||||||||||
| （以千計） | |||||||||||
| 現金、現金等價物和有價證券 | $ | 498,123 | $ | 662,588 | |||||||
| 營運資金 (1) | 364,498 | 422,742 | |||||||||
| 總資產 | 608,878 | 725,788 | |||||||||
| 負債總額 | 76,297 | 99,569 | |||||||||
| 累計赤字 | (1,075,868) | (895,034) | |||||||||
| 股東權益總額 | 532,581 | 626,219 | |||||||||
(1)我們將營運資金定義爲流動資產減去流動負債。
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