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Moleculin 获机构审查委员会批准安那霉素与阿糖胞苷联合治疗复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 的 MIRACLE 3 期关键试验
公司有望在关键的适应性3期临床试验中首次接受治疗的受试者（ “奇迹” 试用）于 2025 年第一季度
旨在加快批准安那霉素与阿糖胞苷联合用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病的试验
休斯顿，2024 年 11 月 12 日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin” 或 “公司”）是一家后期制药公司，拥有广泛的针对难以治疗的肿瘤和病毒的候选药物组合。该公司今天宣布，其评估安那霉素与阿糖霉素（也称为 “Ara-C”）联合使用安那霉素和阿拉霉素的组合的3期关键试验方案已获得机构审查委员会（IRB）的批准 c被称为 “AnnaRac”），用于治疗诱导治疗（R/R AML）（Mb-108）难治性或复发的急性髓细胞白血病患者。这个第三阶段 “奇迹” 试验（源自 Moleculin R/R AML ANNarac Clinical E估值）将是一项全球试验，包括美国的地点。
“iRB的批准标志着我们在急性髓细胞白血病患者中启动安那霉素的MIRACLE关键性3期试验的重要里程碑。我们的团队专注于启动临床试验场所并投入运营，我们相信我们将能够在2025年第一季度开始注册。” Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普评论道。“我们一直忙于与这项研究的潜在研究人员会面，这些对话使我们深受鼓舞。临床医生对我们迄今为止生成的强大数据给予了积极反馈，以及我们在MIRACLE研究的战略设计上与美国食品药品管理局保持一致，这使我们在采取下一步措施以可能为急性髓细胞白血病患者提供急需的解决方案时充满信心。”
MIRACLE研究将在试验的A部分中随机分配前75至90名受试者接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）与安慰剂、190 mg/m2的安那霉素或230 mg/m2的安那霉素联合安那霉素或230 mg/m2的安那霉素，这些剂量是由美国食品药品管理局特别推荐的，但将视未来向美国食品药品管理局及其国外同类机构提交的适当文件以及可能的额外反馈而定。在我们第 1B/2 阶段会议结束时。届时，该试验将处于非盲状态，以选择安那霉素的最佳剂量。在试验的b部分中，将随机分配大约240名受试者接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加上最佳剂量的安那霉素。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，这与美国食品药品管理局新的擎天柱计划一致。
除了用于治疗软组织肉瘤的孤儿药外，安那霉素目前已获得美国食品药品管理局的快速通道状态和孤儿药认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。此外，安那霉素被欧洲药品管理局（EMA）认定为用于治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药。
关于 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于三期临床阶段的制药公司，正在推进一系列针对难以治疗的肿瘤和病毒的候选治疗药物。该公司的主要项目安那霉素是下一代蒽环素，旨在避免多药耐药机制，并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。安那霉素目前正在开发中，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移。
该公司正在启动奇迹 (Moleculin R/R AML ANNarac Clinical E估值）试验（Mb-108），一项关键的自适应设计3期试验，评估安那霉素与阿糖胞苷（统称为AnnaRac）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的治疗。继一项成功的1B/2期研究（Mb-106），并征求了美国食品药品管理局的意见，该公司认为，它已大大降低了可能批准用于治疗急性髓细胞白血病的安那霉素的开发途径的风险。该研究有待将来适当申报，并可能收到美国食品和药物管理局及其国外同行的其他反馈。
此外，该公司正在开发 WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制 p-stat3 和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向脑肿瘤、胰腺和其他癌症。Moleculin 还参与开发抗代谢药物产品组合，包括用于潜在治疗致病病毒的 WP1122 以及某些癌症适应症。
如需了解有关公司的更多信息，请访问 www.moleculin.com 然后连接 X, 领英 和 Facebook.
前瞻性陈述
本新闻稿中的一些陈述是1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于开始注册MIRACLE试验的时机。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但事实证明，预期可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。Moleculin试图通过包括 “相信”、“估计”、“预期”、“计划”、“项目”、“打算”、“潜力”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“大约” 或其他表示未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。这些陈述只是预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括在项目1A下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-k表格中的 “风险因素”，并在我们的10-Q表文件和向美国证券交易委员会提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布日期。我们没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映其发布日期之后发生的事件或情况，也没有义务反映意外事件的发生。
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