附录99.1
mirum pharmaceuticals发布2024年第三季度财务业绩报告并提供业务更新
•全球第三季度净产品销售额为9030万美元，2024年指引提升至3.3-3.35亿美元
•Volixibat获得治疗PBC中胆汁淤积性瘙痒突破性疗法指定，在AASLD肝脏会议上将作为延迟演示的中期结果介绍® 2024
•chenodiol在CTX的PDUFA日期为2024年12月28日
•获得PDE4D抑制剂MRm-3379的全球许可权
•今天上午5:30（太平洋时间）/ 8:30（东部时间），将举行新闻发布会，提供业务更新。
加州福斯特市 - 2024年11月12日 - Mirum Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MIRM）今天公布了2024年第三季度的财务业绩报告，并提供了业务更新。
“Mirum团队在第三季度的业务各方面都有所执行，在三个商业药品的增长方面实现了突破，其中LIVMARLI PFIC的销售加速，” Mirum首席执行官克里斯·皮茨（Chris Peetz）表示。“我们在临床仓管方面也取得了显著进展，为PBC中的volixibat赋予了突破性指定，并启动了对于LIVMARLI用于其他胆汁淤积性瘙痒的EXPAND研究。我们罕见的遗传神经学业务也正在成形，12月28日已设定了chenodiol用于CTX的PDUFA日期，并增加了Fragile X综合症准备进入第2阶段的MRm-3379。”
商业：三种商业药品持续增长
•2024年第三季度全球净产品销售额为9030万美元，较2023年第三季度增长了89%。
•2024年第三季度LIVMARLI净销售额为5910万美元。
•2024年第三季度CHOLBAm和CHENODAL净销售额为3120万美元。
Regulatory and Pipeline: Expanding Mirum’s leadership across multiple rare disease settings
•U.S. Food and Drug Administration (FDA) Prescription Drug User Free Act (PDUFA) date for chenodiol in cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) is December 28, 2024.
•Late-breaker presentation for The Liver Meeting® accepted featuring volixibat interim data from the VANTAGE PBC study.
•Breakthrough therapy designation granted for volixibat in PBC.
•Phase 3 EXPAND study initiated, a label expansion opportunity for LIVMARLI.
•In-licensed MRm-3379, a PDE4D inhibitor for development in Fragile X syndrome (FXS), a rare genetic neurocognitive disorder; Phase 2 study initiation expected in 2025.
企业和财务：资产负债表强劲
•截至2024年9月30日，mirum pharmaceuticals的现金、现金等价物和投资为29380万美元，而截至2023年12月31日为28630万美元。
•营业费用总额为10310万美元，截至2024年9月30日的季度，而截至2023年9月30日的季度则为7290万美元。总营业费用包括截至2024年9月30日的季度中的1800万美元非现金股份基础补偿以及折旧和摊销。
业务更新会议呼叫
mirum pharmaceuticals将于今天11月12日上午5:30（太平洋时间）/上午8:30（东部时间）举行会议呼叫，提供业务更新。请使用以下详细信息参加通话：
会议呼叫详情：
美国/免费电话：+1 833 470 1428
国际：+1 404 975 4839
密码：749358
您也可以透过访问Mirum公司网站的事件和演示部分通过网络研讨会访问该通话。本网络研讨会的重播将在30天内提供。
有关LIVMARLI®（马拉利西巴）口服溶液
LIVMARLI®（马拉利西巴）口服溶液是一种口服给药的回结性胆酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，获得了美国食品和药物管理局的批准，用于治疗两种小儿胆汁郁积性肝病。它已获得美国批准，用于治疗具有Alagille综合症（ALGS）的患者的胆汁郁痒，年纪在三个月及以上，并且在欧洲用于两个月及以上的患者。在美国，它也获得了用于治疗具有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者的胆汁郁痒的批准，年龄在12个月及以上，并在欧洲用于三个月及以上的PFIC患者的治疗。有关美国居民的更多信息，请访问LIVMARLI.com。
LIVMARLI已获得ALGS和PFIC类型2的突破性疗法指定，并为ALGS和PFIC获得了孤儿药品指定。LIVMARLI目前正在进行第3期EXPAND研究，研究进一步设置胆汁郁痒的情况。有关使用LIVMARLI进行的正在进行的临床试验的更多信息，请访问Mirum公司网站上的临床试验部分。
重要的安全信息
使用限制：LIVMARLI不适用于具有胆盐排泄泵（BSEP）蛋白严重缺陷的PFIC类型2患者。
LIVMARLI 可能会引起副作用，包括：
肝损伤。对于具有Alagille 症候群和PFIC的患者，某些肝功能检测的变化很常见，但在治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆。在PFIC中，这可能是严重的，甚至可能导致肝移植或死亡。在开始治疗前和治疗期间，您的医疗提供者应进行血液测试和体格检查以检查您的肝功能。如果您出现任何肝问题的征兆或症状，包括恶心或呕吐，皮肤或眼睛白色部分变黄，尿液变深或变棕，胃部右侧（腹部）疼痛，胃部胀满，食欲不振或出现比正常更容易出血或瘀伤，请立即告知您的医疗提供者。
胃和肠道（胃肠）问题。 LIVMARLI 可能引起胃和肠道问题，包括腹泻和胃疼。您的医疗提供者可能建议您注意新出现或恶化的胃部问题，包括胃痛，腹泻，大便中出血或呕吐。如果您出现这些症状，且比平常更频繁或更严重，请立即告知您的医疗提供者。
一种称为 脂溶性维生素（FSV）缺乏 由于体内脂肪中某些维生素（维生素A、D、E 和 K）的水平降低，这在患有Alagille症候群和PFIC的患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。在开始治疗前和治疗期间，您的医疗提供者应进行血液检查，并可能会监测已被报告为常见副作用的骨折和出血。
全球货币处方资讯
欧洲SmPC
加拿大产品说明书
关于Volixibat
Volixibat是一种口服、吸收极少的药物，旨在选择性抑制迷走回肠胆酸转运蛋白（IBAT）。Volixibat可以通过阻止胆酸的循环再利用，通过抑制IBAT而在全身和肝脏中降低胆酸，为成人胆留病的治疗提供一种新的方法。Volixibat目前正在进行第20亿期试验，用于原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究）和原发性胶状性胆管炎（VANTAGE研究）。6月份，Mirum宣布了第20亿期VANTAGE研究的积极中间结果，显示接受volixibat治疗的患者的搔痒有统计学上显著的改善，血清胆酸有意义的降低，疲劳症状有所改善。未观察到新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻，所有病例均为轻度至中度。
关于CHOLBAM®（胆酸）胶囊
美国FDA于2015年3月批准了CHOLBAM®（胆酸）胶囊，这是首个获得FDA批准用於单一酵素缺陷引起的胆酸合成紊乱的小儿和成人患者的治疗，以及用于经核体生成障碍-齐尔瓦格光谱障碍的辅助治疗。CHOLBAM®的有效性已在胆酸合成障碍和辅助体细胞器障碍的临床试验中得到证明。目前估计有200至300名患者适合接受治疗。
CHOLBAM®（胆酸）适应症
CHOLBAm是一种胆酸，适应症包括
•单一酵素缺陷引起的胆酸合成障碍的治疗。
•辅助治疗过氧化酶体疾病，包括出现肝脏疾病、脂肪便或因脂溶性维生素吸收不足导致并发症的患者。
使用限制
就单一酵素缺陷或过氧化酵素疾病 (包括Zellweger光谱疾病) 引起的胆酸合成障碍额外肝外表现，CHOLBAm的安全性和有效性尚未确定。
重要的安全资讯
警告和注意事项 - 恶化肝功能
监测肝功能，若患者在治疗期间出现肝功能恶化应停止CHOLBAm。
血清γ-谷胺酰基转肽酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）的同时升高可能表示CHOLBAm过量。
如果存在恶化肝功能或胆汁淤滞的临床或实验室指标，随时停止CHOLBAm治疗。
不良反应
最常见的不良反应（≥1％）包括腹泻，逆流性食道炎，乏力，黄疸，皮肤病变，恶心，腹痛，肠息肉，尿路感染和周边神经病变。
请查看完整的处方资讯以获取额外的重要安全信息。
关于脑冠蛋白黄色素血症
脑冠蛋白黄色素血症（CTX）是一种罕见的、渐进的、未被识别的胆固醇代谢紊乱疾病，影响身体的多个部位。在CTX患者中，身体无法正确分解胆固醇，导致毒素（例如胆烷醇和胆醇醇）随著时间在全身积聚。该疾病以常染色体隐性遗传方式遗传。CTX的表征和症状包括新生儿胆汁淤积（胆固醇或胆流中断），慢性腹泻，18岁前发生的双边白内障，青少年或以后形成腱黄肿（腱中的脂肪沉积）以及神经系统恶化。症状的类型、组合和严重程度因人而异，使得诊断具有挑战性并且经常推迟。
关于齐诺地醇片
Chenodiol片剂是对石胆酸（CDCA）的另一个名称。CDCA是一种天然存在的胆酸，最初获批用于治疗胆囊中放射性透明结石的患者。最近，美国食品和药物管理局（FDA）授予chenodiol孤儿药物称号，用于治疗脑脊髓黄色瘤症（CTX）。CTX是一种罕见的渐进性疾病，可以影响大脑、脊髓、肌腱、眼睛和动脉。chenodiol尚未被指示用于CTX的治疗，但已获得FDA的医疗必要性确定。
有关mirum pharmaceuticals, Inc.
mirum pharmaceuticals, Inc.是一家致力于改变影响儿童和成年人的罕见疾病治疗的生物制药公司。mirum有三种获批准的药物：LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液、CHOLBAM®（胆酸）胶囊和CHENODAL®（chenodiol）片剂。
LIVMARLI，一种IBAt抑制剂，已获批用于治疗影响儿童和成人的两种罕见肝病。在美国，批准用于治疗Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒（三个月以上），在欧洲（两个月以上），以及在全球其他地区。在美国，也批准用于12个月以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒；在欧洲，批准用于三个月以上的PFIC患者。mirum还正在启动第3期EXPAND研究，这是LIVMARLI在额外胆汁淤积性瘙痒治疗方面的标签扩大机会。CHOLBAm已获FDA批准用於单一酶缺陷所致的胆酸合成异常和在显示有肝病征兆或症状的全氧体疾病患者的辅助治疗。CHENODAL已获得FDA对治疗受脑脊髓黄色瘤症（CTX）患者的医疗必要性认可。
mirum的晚期管线包括用于治疗多种罕见疾病的研究性治疗。Volixibat，一种IBAt抑制剂，正在进行两项可能进行登记的研究，包括用于原发性硬化性胆管炎（PSC）的第2期VISTAS研究和原发性胆道胆管炎的第2期VANTAGE研究。Volixibat已被授予突破性治疗指定，用于治疗PBC患者的胆汁淤积性瘙痒。Chenodiol已在第3期临床研究RESTORE中进行评估，以治疗CTX患者，并于2023年报告了正面总结结果。mirum已向FDA提交了一项新药申请，以批准chenodiol在美国用于治疗CTX。最后，mirum计划进行一项第2期研究，评估MRm-3379，一种PDE4D抑制剂，用于治疗脆性X综合症，一种罕见的遗传神经认知障碍。
要了解更多mirum pharmaceuticals的资讯，请访问mirumpharma.com，并在Facebook、LinkedIn、Instagram和Twitter（X）上关注mirum。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的关于非历史事实的陈述属于“前瞻性陈述”，符合1995年《私人证券诉讼改革法》的定义。此类前瞻性陈述包括有关我们核准产品的持续商业成功，包括年度净产品销售额的持续增长，按计划实现修订的财务指引，为罹患罕见疾病的患者提供改变生命的药物，mirum正在进行的和计划中的产品候选药物的研究结果、进展，包括新授权的产品候选药物，以及其产品候选药物在全球的监管批准路径，包括chenodiol用于CTX的预期PDUFA日期。由于此类陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果有很大不同。像“将”、“可能”、“指引”和类似表达旨在确定前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于mirum pharmaceuticals目前的期望并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。实际结果可能因各种风险和不确定性而与这些前瞻性陈述中预期的结果有所不同，这些风险和不确定性包括与mirum pharmaceuticals业务一般以及mirum在美国证券交易委员会的申报文件中描述的其他风险相关的风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅于其作出的日期发表，并基于管理层该日期仅为基础的假设和估计。Mirum不承担更新此类陈述以反映其发表日期后发生的事件或存在的情况的义务，除非法律要求。有关风险和不确定性的进一步说明可在Mirum在2023年12月31日结束的财政年度的《10-K表》上找到，以及在其后的《10-Q表》中，其中的章节标题为“风险因素”，以及在其后的《8-K表》中，所有这些表格均已向美国证券交易委员会提交，并可在www.sec.gov网站上找到。
Mirum制药公司
业务总表之综合营业概况资料
(以千为单位，股票和每股金额除外)
(Unaudited)
| 截至9月30日三个月结束时， | 截至9月30日九个月结束时， | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 营业收入: | ||||||||||||||||||||||||||
| 产品销售净额 | $ | 90,302 | $ | 47,725 | $ | 236,979 | $ | 109,320 | ||||||||||||||||||
| 授权和其他收入 | 75 | — | 495 | 7,500 | ||||||||||||||||||||||
| 营业总收入 | 90,377 | 47,725 | 237,474 | 116,820 | ||||||||||||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 销售成本（1） | 20,806 | 10,228 | 58,863 | 22,019 | ||||||||||||||||||||||
| 研究与发展 | 31,710 | 26,117 | 96,604 | 71,674 | ||||||||||||||||||||||
| 销售、总务和行政费用 | 50,545 | 36,528 | 145,391 | 99,696 | ||||||||||||||||||||||
| 所有板块的营业费用（2） | 103,061 | 72,873 | 300,858 | 193,389 | ||||||||||||||||||||||
| 营运亏损 | (12,684) | (25,148) | (63,384) | (76,569) | ||||||||||||||||||||||
| 其他收入（费用）： | ||||||||||||||||||||||||||
| 利息收入 | 3,469 | 4,061 | 10,588 | 9,960 | ||||||||||||||||||||||
| 利息支出 | (3,586) | (3,574) | (10,732) | (11,542) | ||||||||||||||||||||||
| 中止营业收入利益购买协议所致亏损 | — | — | — | (49,076) | ||||||||||||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | (1,087) | 1,322 | 982 | 237 | ||||||||||||||||||||||
| 营业税前净亏损 | (13,888) | (23,339) | (62,546) | (126,990) | ||||||||||||||||||||||
| 所得税费用 | 347 | 249 | 1,606 | 766 | ||||||||||||||||||||||
| 净损失 | (14,235) | (23,588) | (64,152) | (127,756) | ||||||||||||||||||||||
| 基本和稀释每股净损失 | $ | (0.30) | $ | (0.57) | $ | (1.36) | $ | (3.28) | ||||||||||||||||||
| 基本和稀释后的普通股加权平均股数 | 47,782,619 | 41,098,920 | 47,316,789 | 38,973,060 | ||||||||||||||||||||||
| (1) 金额包括如下无形摊销费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 非营业费用净额 | $ | 5,894 | $ | 2,582 | $ | 16,889 | $ | 5,099 | ||||||||||||||||||
| (2) 金额包括如下股票-based 补偿费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 销货成本 | $ | 319 | $ | — | $ | 637 | $ | — | ||||||||||||||||||
| 研发 | 3,571 | 2,626 | 10,978 | 8,013 | ||||||||||||||||||||||
| 销售、总务及行政 | 8,018 | 5,759 | 23,578 | 17,290 | ||||||||||||||||||||||
| 股权酬劳总额 | $ | 11,908 | $ | 8,385 | $ | 35,193 | $ | 25,303 | ||||||||||||||||||
mirum pharmaceuticals, Inc.
总体财务状况数据
(未经查核)
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||||||||
| 资产 | ||||||||||||||
| 流动资产: | ||||||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 222,969 | $ | 286,326 | ||||||||||
| 短期投资 | 61,476 | — | ||||||||||||
| 应收帐款 | 68,530 | 67,968 | ||||||||||||
| 存货 | 21,594 | 22,312 | ||||||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 12,057 | 10,935 | ||||||||||||
| 全部流动资产 | 386,626 | 387,541 | ||||||||||||
| 限制性现金 | 425 | — | ||||||||||||
| 长期投资 | 9,321 | — | ||||||||||||
| 无形资产，扣除累计摊销 | 255,794 | 252,925 | ||||||||||||
| 其他非流动资产 | 15,727 | 6,155 | ||||||||||||
| 资产总额 | $ | 667,893 | $ | 646,621 | ||||||||||
| 550,714 | ||||||||||||||
| 流动负债： | ||||||||||||||
| 应付帐款 | $ | 9,545 | $ | 7,416 | ||||||||||
| 应计费用 | 104,700 | 78,544 | ||||||||||||
| 营运租赁负债，流动 | 1,506 | 1,104 | ||||||||||||
| 流动负债合计 | 115,751 | 87,064 | ||||||||||||
| 营业租赁负债，非流动 | 8,480 | 617 | ||||||||||||
| 应付可转换票据，净额 | 307,666 | 306,421 | ||||||||||||
| 其他负债 | 3,972 | 3,849 | ||||||||||||
| 总负债 | 435,869 | 397,951 | ||||||||||||
| 合约和可能负债 | ||||||||||||||
| 股东权益： | ||||||||||||||
| 优先股 | — | — | ||||||||||||
| 普通股票 | 5 | 5 | ||||||||||||
| 资本公积额额外增资 | 851,490 | 803,260 | ||||||||||||
| 累积亏损 | (620,391) | (556,239) | ||||||||||||
| 其他综合收益累计额 | 920 | 1,644 | ||||||||||||
| 股东权益总额 | 232,024 | 248,670 | ||||||||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 667,893 | $ | 646,621 | ||||||||||
联络人
投资者联系：
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媒体联系：
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