© 2024 Scholar Rock, Inc. 版权所有。前瞻性声明本演示文稿包含根据1995年《证券诉讼改革法案》定义的“前瞻性声明”，包括但不限于，关于Scholar Rock未来期望、计划和前景的声明，包括但不限于，Scholar Rock对其增长、策略、临床试验apitegromab和SRk-181及其临床前项目（包括SRk-439）的进展和时间安排的期望，包括迹象选择和开发时间安排，包括任何监管提交的时间安排，产品候选者的治疗潜力、临床益处和安全性的期望，对当前正在进行的临床前和临床试验的时间、成功和数据公告的期望，现金推进日期，关于实现重要里程碑的期望，任何产品候选者是否能够以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中发挥作用的期望，以及其产品候选者和自有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜力”或“继续”，以及其他类似表达本意的词语来识别此类前瞻性声明。所有此类前瞻性声明均基于管理层对未来事件的当前期望，并且会受到一系列可能导致实际结果与此类前瞻性声明中所述或暗示结果大相径庭的风险和不确定性的影响。这些风险和不确定性包括但不限于，第三阶段SAPPHIRE试验的结果是否足以支持监管批准，完整的第三阶段SAPPHIRE试验结果可能会与最初数据不同，衔接药物SRk-181的第二阶段或第三阶段临床试验或SRk-181第一阶段的A部分或B部分的结果预测是否一致，可能与或比未来或正在进行的同一产品候选者临床试验产生的数据更好，不一致，未来或正在进行的临床试验是否更有利，包括但不限于肥胖症的衔接药物SRk-181的第二阶段临床试验或SAPPHIRE第一阶段的B部分; Scholar Rock提供在预期时间表上识别和开发产品候选者所需的财务支持、资源和专业知识的能力;由Scholar Rock的非临床和临床研究以及临床试验生成的数据;监管机构提供的信息或作出的决定;与为类似用途开发产品的第三方的竞争; Scholar Rock取得、维护和保护其知识产权的能力; Scholar Rock取决于为任何临床试验提供产品候选者开发和制造的第三方;以及Scholar Rock管理费用的能力以及在需要时获得额外融资支持其业务活动并建立和维护战略业务联盟和新业务倡议的能力以及更全面讨论的风险因素“本演示文稿信息仅限于今日，不应被视为今后任何日期的观点。本演示文稿中的所有信息截止日期为演示日，除非法律要求，Scholar Rock不承担更新此信息的责任。本演示文稿还可能包含由独立方以及我们提供的关于市场规模增长和我们行业其他数据的估计和其他统计数据。该数据涉及多个假设和限制，请勿过于重视这些估计。此外，我们未来绩效和我们所竞争市场的未来绩效的预测、假设和估计必然会受到高度不确定性和风险的影响。Apitegromab、SRk-181和SRk-439是正在评估的研究药物候选者。Apitegromab、SRk-181和SRk-439尚未获得FDA或其他监管机构的任何用途批准，apitegromab、SRk-181和SRk-439的安全性和有效性尚未确定。

© 2024 scholar rock，Inc.保留所有权利。扩大执行团队 • Beth Shafer博士加入担任首席业务官推进apitegromab在SMA中的发展 • 积极的第三阶段SAPPHIRE研究 • BLA/MAA计划于2025年第一季度提交 • 为商业上市做准备 EMBRAZE第二期试验持续推进 • 提前完成招募，预计于2025年第二季度公布头条 SRk-439数据显示肥胖项目的价值 • 11月5日在肥胖周更新数据 SRk-181数据强化临床概念证明 • 11月9日在济州国际临床肿瘤会议更新额外临床数据 6 成功的第三季度，继续建立在强劲的2024年进展基础上推进公司策略 Beth Shafer博士，首席业务官

© 2024 scholar rock，Inc.保留所有权利。 8 一致的临床上显著的效益跨越所有年龄段（2-21）良好的安全概况与超过48 个月在第二阶段TOPAZ试验中的经验一致 apitegromab患者的30% 在HFMSE†中达到≥3 点改善 1.8 （p=0.0192） HFMSE*中的点改善与安慰剂相比满足主要终点： SAPPHIRE积极第三阶段试验：SMA中的变革性益处 Apitegromab有潜力改变SMA的病程 *基于apitegromab合并剂量（10 mg/kg和20 mg/kg）+标准照护与安慰剂+标准照护 † 12.5%的安慰剂+标准照护患者在HFMSE上达到≥3点改善标准照护（即nusinersen或risdiplam）脊髓性肌肉萎缩症 SAPPHIRE - APITEGROMAb在SMA中

© 2024 scholar rock, Inc. 保留所有权利。 9 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA患者中的表现早期给药组(CHERISH/SHINE) 延迟给药组(SHINE) 安慰剂对照组(CHERISH) -6 -4 -2 0 2 4 6 ∆ -1.3 (SD: 9.3) 从基线 ∆ -2.3 (SD: 9.6) 从基线 ∆ -0.4 (SD: 4.9) 从基线研究日 [年] HFMSE变化(SE) 早期给药组(CHERISH/SHINE) n= 延迟给药组(SHINE) n= 安慰剂对照组(CHERISH) n= 84 42 42 84 41 84 41 84 40 41 83 18 42 76 24 39 83 37 83 37 79 35 74 29 75 30 54 22 61 39 0 92 [0.3] 169 [0.5] 253 [0.7] 350 [1.0] 450 [1.2] 690 [1.9] 930 [2.5] 1170 [3.2] 1410 [3.9] 1710 [4.7] 2070 [5.7] 2430 [6.7] 2790 [7.6] 时间段与TOPAZ研究类似时间段与SAPPHIRE研究类似 Finkel RS等。“SHINE研究最终安全性和疗效数据”。2024年7月在Cure SMA年会上报告 *患者年龄基于接受积极治疗的患者（平均值或中位数） 1. 此第三方研究信息仅用于背景目的，并不打算传达或暗示与SAPPHIRE临床试验结果的比较 SMN=生存运动神经元 SMN靶向疗法预防进一步运动神经退化而对肌肉萎缩没有直接影响当前批准治疗领域仍有相当大的改进空间尽管进行长期SMN治疗，SMA患者仍在随时间流逝而失去功能脊髓性肌萎缩

© 2024 scholar rock, Inc. 保留所有权利。 10 CI=置信区间；EXP=探索亚群；HFMSE=汉默史密斯功能运动量表扩展版；LS=最小二乘；MEP=主要疗效人群；SOC=常规护理。 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA患者中的表现早期和不断增加的HFMSE改善 vs. 安慰剂通过各次访视(HFMSE总分)的基线最小二乘均值(±SE)变化接受apitegromab治疗患者在HFMSE上有所改善，而安慰剂患者在 12个月内HFMSE下降 -2 -1 0 1 2 安慰剂 + SOC (N=50) apitegromab 组合剂 + SOC (N=106) 0 8 16 24 32 40 时间（周） 52 基线HFMSE的最小二乘均值变化安慰剂 + SOC 50 50 50 48 50 49 48 apitegromab + SOC 106 105 105 101 102 102 102 脊髓性肌萎缩

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版权所有。 -5 -4 -3 -2 -1 0 1 2 3 4 5 11 HFMSE在各个剂量和年龄组之间的改善连贯性 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA中 LS均差 (95% CI) [活性-安慰剂] 1.8 (0.30, 3.32) 2-12岁的apitegromab复合剂量（10 & 20 毫克/千克；n=106）与安慰剂（n=50） 1.4 (-0.34, 3.13) 2-12岁的apitegromab20毫克/千克剂量（n=53）与安慰剂（n=50） 2.2 (0.49, 3.95) 2-12岁的apitegromab10毫克/千克剂量（n=53）与安慰剂（n=50） 1.8 (-1.06, 4.57) 13-21岁的apitegromab20毫克/千克剂量（n=22）与安慰剂（n=10） 1.8 (0.46, 3.16) 汇总2-21岁的apitegromab（n=128）与安慰剂（n=60）支持安慰剂支持Apitegromab 12个月时HFMSE总分的基线变化* CI=置信区间；EXP=探索亚组；HFMSE=哈默史密斯功能运动量表扩展版；SOC=标准护理。 *12个月端点的n值脊柱肌肉萎缩

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版权所有。 Apitegromab患者中30%在HFMSE上达到≥3分 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA中 HFMSE上≥3分的改善 30.4% 16 HFMSE=哈默史密斯功能运动量表扩展版；SOC=标准护理。 12.5% 10% 5% 0% 15% 30% 25% 20% 35% Apitegromab 组合剂量 + SOC 安慰剂 + SOC 患者比例 n/N 31/102 6/48 达到HFMSE上≥3分改善的患者比例（odds 比值3.0，p=0.0256），apitegromab的比例高于安慰剂的比例脊柱肌肉萎缩

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版权所有。下一个创新浪潮：选择性抗肌凝蛋白以保持健康体重 14 检验肥胖人群中的选择性抗肌凝蛋白 POC研究开始* POC数据 Q2看戏* 第2阶段概念验证试验 APITEGROMAb + GLP-1激动剂 2024年-2025年 IND* SRk-439 + GLP-1受体激动剂心血管代谢疾病的新资产第1阶段试验心血管代谢紊乱 *预期时间表 POC = 概念验证肥胖

© 2024 scholar rock，Inc. 保留所有权利。 15 肥胖迄今为止的临床前数据显示与GLP-1 RA结合能够支持更健康的减重：在GLP-1 RA诱导减重期间保持肌肉量并改善空腹血糖在停用GLP-1 RA后增加肌肉量并减少脂肪量回升与抗-ACTRII抗体相比更具有力的作用在使用二甲双胍和SRk-439治疗后增加肌肉量并减少脂肪量增加 SRk-439给我们带来信心强大的科学验证和有前景的临床前证据

© 2024 scholar rock，Inc. 保留所有权利。潜在益处我们的方案提供有吸引力的临床风险/益处比例 16 • 抑制骨肌生成素，肌肉的负面调节因子，已知能促进肌肉生长和功能 • Apitegromab，一种选择性的骨肌生成素抑制剂，在2期概念验证研究中显示能提高运动功能 • 由于肌肉在能量代谢中的重要作用，保持肌肉量有可能提高减重的持久性 • 选择性靶向最小化非靶点效应，潜在支持健康体重管理的长期使用 MUSCLE-TARGETED方式在肥胖症中的治疗潜力保护肌肉改善功能提高持久性长期安全关键点肥胖

© 2024 scholar rock，Inc. 保留所有权利。商业准备进行中 • 持续进行SMA利益相关者的参与和教育 • 确保优化的治疗体验 • 组建团队以交付美国和欧洲的发布财务更新 18 迫切需要为患者提供帮助强劲资产负债表 • 截至2024年9月30日，现金余额为13900万，此外，从10月份跟进融资活动中获得了32400万的净收益 • 计划净现金约为46300万，延伸至2026年第四季度扩大抗骨肌生成素平台 • 扩大到SMA <2 和OPAL • 2025年计划进行EMBRAZE结果评估和SRk-439申请，展示管线的动能

© 2024 scholar rock公司。保留所有权利。实现商业成功的建设。19地理扩张• 在选定的欧洲国家商业化*• 剩余的欧洲和ROW通过经销商和合作伙伴关系进行扩张地理扩张• 在选定的欧洲国家商业化*• 剩余的欧洲和ROW通过经销商和合作伙伴关系扩张U.S.推出*• 付款方参与• 患者服务实施• 每月家庭输注• 高效的美国客户面向地面(<50全职员工)• 付款方参与• 患者服务实施• 每月家庭输注• 高效的美国客户面向地面(<50全职员工)U.S.推出*• 付款方参与• 患者服务实施• 每月家庭输注• 高效的美国客户面向地面(<50全职员工)构建基础• 在CureSMA和MDA中心进行MSL参与• 生命需要肌肉-第一个以肌肉为重点的疾病教育• 与患者倡导团体继续合作构建基础• 在CureSMA和MDA中心进行MSL参与• 生命需要肌肉-第一个以肌肉为重点的疾病教育• 与患者倡导团体继续合作构建基础• 在CureSMA和MDA中心进行MSL参与• 生命需要肌肉-第一个以肌肉为重点的疾病教育• 与患者倡导团体继续合作2024年2025年2026年+*经监管部门批准ROW=其余全球

© 2024 scholar rock公司。保留所有权利。即将计划的关键里程碑*如果获得相关卫生部门批准• 在2025年第一季度提交FDA和EMA申请• 请求优先审查(FDA)和加速评估(EMA)Apitegromab监管提交• 美国于2025年第四季度推出，欧洲随后推出Apitegromab在SMA的商业推出*• 肥胖症：预计2025年第二季度EMBRAZE读数• SMA：计划于2025年中期启动Under 2研究抑制肌联蛋白临床动力学

© 2024 Scholar Rock，Inc. 保留所有权利。 18 SMA标准的转变潜力与安慰剂相比，在HFMSE上有1.8分的改善（p=0.0192）与安慰剂相比，正在提格罗玛布上有患者好转，而安慰剂上有下降有利的安全概况支持了治疗的持久性 SMA1病患的超过48个月的治疗经验明确且有意义的改善耐受性良好安全概况广泛代表性的研究人群所有年龄组（2-21岁）的改善适用于SMA人群的潜力* *基于TOPAZ患者在接受联合疗法四年后的数据。数据截至日期：2024年4月 *如果经监管机构批准