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附录99.1

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Voyager Therapeutics报告了2024年第三季度的财务和营运结果

–在研究抗Tau抗体VY7523治疗阿尔茨海默病的单升剂临床试验中完成了招募和给药工作;计划于2025年上半年发布最终数据–

–最近第三方临床数据显示抗体可以抑制人脑中的Tau蛋白堆积;为利用抗体治疗阿尔茨海默病提供了支持–

–在2024年第三季度继续加强合作伙伴关系,新的外壳许可和新的基因治疗开发候选药物的选择成果证明了合作的亮点–

2025年,纳入SOD1ALS、GBA1帕金森病和其他GBA1介导的疾病,以及弗里德里希氏共济失调项目的三种中枢神经系统基因疗法正在按计划进行。

马萨诸塞州列克星敦。2024年11月12日 - Voyager Therapeutics,Inc.(纳斯达克:VYGR),一家致力于推进神经遗传药物的生物技术公司,今天报告了2024年第三季度的财务和营运业绩。

Voyager首席执行官阿尔弗雷德·W·桑德洛克Jr.博士表示:“越来越多的临床证据表明,tau在阿尔茨海默病中是一个关键靶点。最近第三方临床数据让我们越来越有信心,一个针对tau合适表位的抗体可以减缓阿尔茨海默病患者大脑中tau的蓄积,这种减缓可能在某些患者中提供临床上显著的益处。这些令人鼓舞的数据是基于先前正面的第三方临床数据,该数据涉及tau沉默计划,我们认为这些数据支持Voyager优先考虑抗tau抗体和tau沉默基因疗法。我们的临床阶段抗tau抗体VY7523预计将于2026年下半年在患者中产生初始tau PET成像数据,我们的tau沉默基因疗法正在朝2026年的IND推进。我们强劲的现金位置为34500万美元,预计将提供资金支持到2027年,使我们能够获得多个数据揭示。”

2024年第三季度及近期亮点

将TRACER™衣壳授权给Novartis,这是第5个合作项目: voyager therapeutics同意向诺华制药授权一种新颖的TRACER衣壳,用于针对一种未公开的罕见神经疾病靶向基因治疗项目。这是两家公司之间的第五个合作项目。voyager therapeutics在10月份收到了1500万美元的预付款,并有资格获得高达30500万美元的里程碑付款,以及特许使用费。
已实现3rd 与Neurocrine合作的开发候选药物: 与合作伙伴Neurocrine Biosciences, Inc.组建的联合指导委员会选择了一个

基因治疗项目中的一个开发候选药物,用于潜在治疗一种未公开的神经系统疾病,触发了对voyager therapeutics的300万美元里程碑付款,该款项在10月份收到。这是继最近在GBA1介导的紊乱和Friedreich共济失调项目中选择开发候选物之后。
用于治疗阿尔茨海默病的VY7523抗tau抗体: 单剂量递增(SAD)临床试验的招募和给药已完成,预计在2025年上半年公布头条安全性和药代动力学数据。
展示了小鼠VY7523代用品与其他抗tau抗体的小鼠代用品的头对头临床前数据: VY7523的小鼠代用品(C末端定向)在p301S小鼠播种模型中显示出对人类病理性tau传播的显著减少,bepranemab的小鼠代用品(中间区域定向)也表现出相似效果。对两种先前在临床试验中未能达到主要终点的N末端定向抗体的小鼠代用品没有观察到显著减少。这些数据有望在未来的会议上进行展示。

预计即将到来的里程碑

H1 2025: 预计从VY7523 SAD临床试验获得初步安全性和药代动力学数据。
2025年中期: 预计将在ALS患者中使用SOD1基因沉默基因治疗VY9323进行美国IND和加拿大临床试验申请(CTA)申请,随后的临床试验有潜力根据生物标志物生成概念验证。
2025: 预计将在AD患者中进行VY7523的多剂量递增(MAD)临床试验启动。
2025: 预计将与NBIX合作的GBA-1和Friedreich's共济失调基因治疗进行IND申报。
2026: 预计将使用tau基因沉默基因治疗阿尔茨海默病进行美国IND和加拿大CTA申请。
H2 2026: VY7523在阿尔茨海默氏病MAD临床试验中预计初次tau PET成像数据。

2024年第三季度财务结果

合作收入: voyager在2024年第三季度的合作收入为2460万美元,而2023年同期为460万美元。增长主要是由于我们在诺华制药和神经科林协议下认可的营收增加。
持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元,而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元,主要是由于毛利润增加了2730万美元,营业费用减少了110万美元,其他费用减少了2940万美元。 2024年第三季度净亏损为900万美元,而2023年同期净亏损为2590万美元。主要原因是2024年第三季度增加的合作收入计入,如上所述。

研发费用: 2024年第三季度研发支出为3020万美元,而2023年同期为2590万美元。研发支出增加主要是由于增加了针对开发团队的招聘,以支持我们不断发展的管线,并且与租赁额外实验室和办公空间相关的设施成本增加。
一般及管理费用: 2024年第三季度一般和行政支出为820万美元,而2023年同期为830万美元。持续的支出反映了继续遵循的严谨费用管理。
现金余额: 2024年9月30日的现金、现金等价物和可交易证券为34540万美元。这不包括2024年10月收到的诺华和Neurocrine分别为1500万美元和300万美元的预付款。

财务指导

Voyager致力于保持强劲的资产负债表,支持其平台和产品线的发展与增长。Voyager将继续评估当前时期和未来时期的现金需求计划。我们预计我们的现金、现金等价物和可交易证券,以及预计根据与Neurocrine和诺华合作开发成本的报销以及利息收入获得的金额,将足以满足Voyager计划中到2027年的营业费用和资本支出需求。.

公司将于2024年3月27日下午5点(美国东部时间)举行电话会议,讨论截至2023年12月31日的第四季度和全年业绩。

voyager将于当天美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播,讨论2024年第三季度财务和营业业绩。您可以在voyager网站的投资者板块上观看电话会议的现场直播 https://ir.voyagertherapeutics.com/,电话会议的回放将在完成后约两个小时后的相同链接提供。回放将在电话会议结束后至少30天内提供。

关于voyager therapeutics

Voyager Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VYGR) is a biotechnology company dedicated to leveraging the power of human genetics to modify the course of – and ultimately cure – neurological diseases. Our pipeline includes programs for Alzheimer’s disease, amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Parkinson’s disease, and multiple other diseases of the central nervous system. Many of our programs are derived from our TRACER™ AAV capsid discovery platform, which we have used to generate novel capsids and identify associated receptors to potentially enable high brain penetration with genetic medicines following intravenous dosing. Some of our programs are wholly owned, and some are advancing with partners including Alexion, AstraZeneca Rare Disease; Novartis Pharma AG; Neurocrine


Biosciences, Inc.; and Sangamo Therapeutics, Inc. For more information, visit www.voyagertherapeutics.com.

Voyager Therapeutics® is a registered trademark, and TRACER™ is a trademark, of Voyager Therapeutics, Inc. 

前瞻性声明

本新闻稿包含符合1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港规定的前瞻性声明。使用“期待”、“相信”、“预期”、“潜力”或“持续”等词语,以及其他类似表达,旨在识别前瞻性声明。

例如,Voyager所作的所有声明,关于Voyager能够推进其基于AAV的基因疗法项目和tau抗体项目,包括对于Voyager实现其潜在开发候选药物的预期,如鉴定主要开发候选药物、IND申请提交、临床试验的启动、临床试验招募、临床数据生成和概念验证等临床与临床前发展里程碑的实现;针对以tau为靶点的抗体减缓阿尔茨海默病患者大脑中tau蛋白的聚集,并使部分患者能够获得临床显著益处的潜力;第三方临床数据为Voyager的临床发展计划提供信息的潜力;Voyager推进神经性营养因子合作下基因疗法产品候选药的能力;Voyager预期的财务结果,包括Voyager预期收到合作伙伴的营收或报销付款;以及Voyager的现金储备和产生足够现金资源以支持业务和运营的能力。

所有前瞻性声明均基于Voyager管理层的估计和假设,尽管Voyager认为这些前瞻性声明是合理的,但这些声明固有地存在不确定性,面临可能导致实际结果与Voyager预期结果大相径庭的风险和不确定性。此类风险和不确定性包括但不限于监管机构的期望和决定;Voyager临床前研究和临床研究的时间、启动、进行和结果;临床试验数据的可用性;合作伙伴产品候选药的商业潜力或可获取性;Voyager的产品候选药的成功;Voyager合作伙伴愿意和能力履行与Voyager合作协议项下的义务;Voyager技术平台的持续发展,包括Voyager的TRACER平台和其抗体筛选技术;Voyager的科学方法和项目开发进展,以及关键研究元件的供应限制;第三方开发可能与Voyager的TRACER壳蛋白发现平台竞争的壳蛋白鉴定平台;Voyager创建和保护与TRACER壳蛋白发现平台相关的知识产权,以及被识别


platform, and development candidates for Voyager’s pipeline programs; the possibility or the timing of Voyager’s receipt of program reimbursement, development or commercialization milestones, option exercise, and other payments under Voyager’s existing licensing or collaboration agreements; the ability of Voyager to negotiate and complete licensing or collaboration agreements with other parties on terms acceptable to Voyager and the third parties; the success of programs controlled by third-party collaboration partners in which Voyager retains a financial interest; the ability to attract and retain talented directors, employees, and contractors; and the sufficiency of Voyager’s cash resources to fund its operations and pursue its corporate objectives.

These statements are also subject to a number of material risks and uncertainties that are described in Voyager’s most recent Annual Report on Form 10-k filed with the Securities and Exchange Commission. All information in the press release is as of the date of this press release, and any forward-looking statement speaks only as of the date on which it was made. Voyager undertakes no obligation to publicly update or revise this information or any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as required by law.

联系方式

Trista Morrison, NACD.DC, tmorrison@vygr.com

投资者: 迈克尔·亨克, mhencke@kendallir.com

媒体: 布鲁克·沈金, brooke@scientpr.com


财务精选信息 

(金额以千为单位,除每股数据外) 

(未经审计) 

 

截至三个月

截至九个月的结束日期

9月30日

 

9月30日

损益表项目:

2024

    

2023

 

2024

    

2023

合作收入

$

24,629

    

$

4,614

$

73,723

    

$

159,947

营业费用:

研发

30,241

25,863

91,785

66,416

一般及管理费用

8,168

8,258

26,926

25,580

全球货币营业费用总额

38,409

34,121

118,711

91,996

营业(亏损)收入

(13,780)

(29,507)

(44,988)

67,951

总其他收入

4,779

3,429

14,554

8,570

(亏损)所得税前收入

(9,001)

(26,078)

(30,434)

76,521

所得税负担(利益)

43

(177)

81

586

净利润(损失)

$

(9,044)

$

(25,901)

$

(30,515)

$

75,935

每股基本净(亏损)收益

$

(0.16)

$

(0.59)

$

(0.53)

$

1.85

每股净(损失)收益,摊薄

$

(0.16)

$

(0.59)

$

(0.53)

$

1.78

基本稀释加权平均普通股份

57,851,110

43,864,838

57,564,413

40,962,116

加权平均流通股数(摊薄)

57,851,110

43,864,838

57,564,413

42,610,724

9月30日

运营租赁负债:

选定的资产负债表项目

2024

    

2023

现金、现金等价物和可交易证券

$

345,360

$

230,875

总资产

$

426,041

$

351,281

应付账款和应计费用

$

14,602

$

18,427

递延营业收入

$

34,782

$

75,240

股东权益总额

$

330,310

$

236,320