美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格
根據1934年證券交易法第13或15(d)條款的季度報告。 |
截至2024年6月30日季度結束
根據1934年證券交易法第13或15(d)條款的過渡報告 |
過渡期從______到_____。
委員會文件號碼：
（依照公司章程規定指定的登記證券名稱）
(依據所在地或其他管轄區) | (國稅局雇主識別號碼) | |
(總部辦公地址) | (郵遞區號) |
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據法案第12(b)條規定註冊的證券：
每種類別的名稱 | 交易標的（s） | 每個註冊交易所的名稱 |
請勾選以下項目，以判定在過去12個月(或更短期間，該註冊人被要求提交報告)內所有根據1934年證券交易法第13條或第15(d)條要求提供報告的報告是否已經提交，並且該註冊人在過去90天中是否受到提交報告的要求。
在前12個月內（或公司需要提交這些文件的較短時間內），公司是否已通過選中標記表明已閱讀並提交了應根據S-t法規第405條規定（本章第232.405條）提交的所有互動式數據文件？
請勾選指示登記者是否為大型快速提交人、快速提交人、非快速提交人、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閱交易所法規120億2條，了解「大型快速提交人」、「快速提交人」、「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義。
如果一家新興成長型公司，請用勾選標記表示該申報人已選擇不使用根據證交所法案13(a)條款提供的任何新的或修訂過的財務會計準則的延長過渡期。 ☐
請勾選表示是否公司是一個空殼公司（根據交易所法案第120億2條的定義）。是
截至2024年10月28日，公司普通股的流通股數為0.001美元每股。
前瞻性陳述
本份第10-Q表格所含的季度報告中包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本份第10-Q表格中除了包含歷史事實陳述的陳述外，包括有關我們策略、未來運營、未來財務狀況、未來營業收入、預計成本、前景、計劃、管理層目標和預期市場增長的所有陳述均屬前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果、表現或成就有實質不同。
“預期”、“相信”、“估計”、“期待”、“打算”、“可能”、“或許”、“計劃”、“預測”、“方案”、“目標”、“潛在”、“考慮”、“預期”、“目標”、“將”、“將會”、“可能”、“應該”、“持續”等類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都含有這些識別詞彙。這些前瞻性陳述包括，但不限於針對的陳述：
| ● | 我們計劃基於輔助性腺病毒 (AAV) 基因治療和我們專有的抗體來開發和商業化我們的產品候選物的計劃。 |
| ● | 我們有能力繼續發展我們專利基因治療平台技術，包括我們的TRACERTm (Tropism Redirection of AAV by 電芯-specific Expression of RNA) 發現平台和我們的向量化抗體平台，我們的專利抗體方案，以及我們的基因治療和向量化抗體方案； |
| ● | 我們能夠識別和優化產品候選物和專有AAV包衣資料； |
| ● | 我們與合作夥伴Neurocrine Biosciences, Inc. 和 Novartis Pharma AG之間的戰略合作和授權協議以及資金，以及我們的許可方Alexion，阿斯利康罕見疾病（前許可方Pfizer Inc.的繼任方）； |
| ● | 我們計劃並已啟動臨床試驗以及進行中和計劃中的前臨床開發工作，相關時間表和研究； |
| ● | 我們進入未來合作、戰略聯盟或選擇和許可安排的能力； |
| ● | 我們提交申請並獲得和保持產品候選者的監管批准的時間，以及我們的能力，包括提交我們項目的新藥申請； |
| ● | 我們對未來營業收入、支出、潛在負債、現有現金資源、資本需求和現金營運時間的估計； |
| ● | 我們的知識產權地位和我們取得、保持和執行對我們專有資產的知識產權保護能力； |
| ● | 我們對產品候選者潛在市場規模的估計以及我們服務這些市場的能力； |
| ● | 我們對額外資金的需求，以及我們籌集額外資本的計劃和能力，包括透過股本發行、債務籌資、合作、策略聯盟，以及選擇權和許可安排； |
| ● | 我們的競爭位置和競爭產品的成功，這些產品已經或可能會針對我們正在追求的適應症推出。 |
2
| ● | 政府法律和規定對影響包括美國、歐盟和其他重要地理位置如日本的影響；和 |
| ● | 我們在預算控制以及成功地優先考慮我們的產品候選藥物管道和平台開發目標方面的能力，與我們的戰略舉措相關。 |
這些前瞻性陳述僅為預測，我們實際上可能未能實現我們前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望。您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們提出的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和期望有重大不同。我們在年度報告表10-k中向證券交易委員會提交的年度報告中，特別在“第I部分，項目1A - 風險因素”中，以及在適用情況下，在我們的季度報告表10-Q中，特別是在“第II部分，項目1A - 風險因素”中，已納入了這些重要因素，這些因素可能導致未來實際結果或事件與我們提出的前瞻性陳述有重大不同。我們的前瞻性陳述未反映我們未來任何收購、合併、處分、戰略合作、許可、合資、或投資的潛在影響。
您應該閱讀此表格10-Q的季度報告和我們作為本季度報告10-Q附件提交的文件，並理解我們的實際未來結果可能與我們預期的有重大差異。 我們不承擔任何更新前瞻性陳述的義務，除非受到適用法律的要求。
我們在這份表格10-Q的季度報告中獲得了統計等行業和市場數據，以及我們作為本季度報告10-Q附件提交的文件，部分資料是根據我們自己內部估計和研究，以及從行業和一般出版物、研究、調查、研究和由第三方進行的試驗中獲得。 一些數據也基於我們的善意估計，這些估計來自管理層對該行業和獨立來源的了解。 這些數據涉及多個假設和限制，請勿給予這些估計過多的重視。 此外，儘管我們認為包含在本季度報告10-Q和我們作為本季度報告10-Q附件提交的文件中的市場機會信息是可靠的，並且基於合理假設，但這些數據涉及風險和不確定性，並且受各種因素的影響可能會發生變化，包括在“風險因素”下討論的因素以及我們提交的文件中作為本季度報告10-Q附件。 此外，“我們認為”等語句反映了我們對相關主題的信念和意見。 這些語句基於我們截至此表格10-Q季度報告日期可獲得的信息，雖然我們認為這些信息為這些語句提供了合理基礎，但這些信息可能有限或不完整，並且我們的語句不應被解讀為表明我們已對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。 這些陳述固有地不確定，投資者應謹慎不要過度依賴這些陳述。
我們擁有各種美國聯邦商標註冊和申請以及未註冊商標，包括我們的企業標識。本10-Q表格的季度報告和作為季度報告附件提交的文件中包含了這份10-Q季度報告中提及的商標、服務標誌和商業名稱的引用，以及在此引用的信息，包括可能出現未帶有®或Tm符號的標識、藝術作品和其他視覺展示，但這些引用並非意在以任何方式表明，我們將不會在適用法律下，充分主張我們或相應許可方對這些商標、服務標誌或商業名稱的權利。我們不打算使用或展示其他公司的商業名稱、服務標誌或商標來暗示與其他公司存在關係，或者表明其他公司贊助、認可或支持我們。所有包含或參考至本10-Q季度報告以及作為季度報告附件提交的文件中的商標、服務標誌和商業名稱均為其各自所有者的財產。
3
第一部分. 財務資訊
Voyager Therapeutics, Inc.
綜合總帳賬目表s
(金額以千為單位，除股份和每股數據外)
(未經審核)
九月三十日 | 十二月三十一日 |
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| 2024 |
| 2023 |
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資產 |
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流動資產: | |||||||
現金及約當現金 | $ | | $ | | |||
流動資產中的有價證券 |
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應收帳款 | | | |||||
相關方合作應收款項 | | | |||||
預付費用及其他流動資產 |
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全部流動資產 |
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物業及設備，扣除折舊後淨值 |
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存款及其他非流動資產 |
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營業租賃，使用權資產 |
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資產總額 | $ | | $ | | |||
負債及股東權益 | |||||||
流動負債： | |||||||
應付賬款 | $ | | $ | | |||
應計費用 |
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其他流動負債 | | | |||||
營業收入待確認收入，當期 |
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流動負債合計 |
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逾期收入，非流動資產 |
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其他非流動負債 |
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總負債 |
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承諾和或陷入糾紛（詳見附註7） | |||||||
股東權益： | |||||||
優先股，面額$0.01，授權股數為5,000,000股，發行且流通股數為截至2024年6月30日和2023年12月31日之184,668,188股和181,364,180股。 | |||||||
普通股, $ |
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資本公積額額外增資 |
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累積其他全面損失 |
| ( |
| ( | |||
累積虧損 |
| ( |
| ( | |||
股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 | $ | | $ | | |||
附註是這些簡明基本報表的一部分合併的基本報表 財務報表。
5
Voyager Therapeutics, Inc.
縮編合併 綜合營業收入（虧損）及綜合收益表
(金額以千計，股數和每股數據除外)
(未經審核)
三個月結束了 | 截至九個月 | ||||||||||||
九月三十日 |
| 九月三十日 |
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| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
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合作收入 | $ | |
| $ | | $ | |
| $ | | |||
營業費用： | |||||||||||||
研究與發展 |
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總務及行政 |
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總營業費用 |
| | |
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營運（損失）收入 | ( | ( | ( | | |||||||||
利息收入 |
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其他收益 |
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| — |
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其他綜合收益淨額 |
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稅前（虧損）收入 | ( | ( | ( | | |||||||||
所得稅負債（利益） | | ( | | | |||||||||
淨（虧損）利益 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
其他綜合（虧損）收益： | |||||||||||||
可供出售證券之未實現損益 |
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| ( |
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所有其他綜合收益（損失）之金額 |
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| ( |
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| ( | |||||
綜合(虧損)收益 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
基本每股凈（虧損）收入 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
稀釋每股凈（虧損）收入 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
加權平均普通股基本流通量 | | | | | |||||||||
稀釋後加權平均普通股股份 | | | | | |||||||||
隨附附注是這些簡明綜合財務報表的重要組成部分。
6
Voyager Therapeutics, Inc.
股東權益簡明合併報表
（金額以千位元計，股份數據除外）
(未經審核)
累積 |
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額外 | 其他 |
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普通股 | 資本剩餘 | 綜合 | 累積 | 股東权益 |
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| 股份 |
| 金額 |
| 資本 |
| （虧損）收益 |
| 赤字 |
| 股本 |
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2022年12月31日結餘 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | | ||||||||
行使已授予的股票期權 | | — | | — | — | | ||||||||||||
限制性股票單位獎勵到期發放 | | — | — | — | — | — | ||||||||||||
與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股發行 | | | | — | — | | ||||||||||||
以股份為基礎之報酬支出 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
未實現的可供出售證券利潤，稅後 | — | — | — | | — | | ||||||||||||
凈利潤 | — | — | — | — | | | ||||||||||||
2023年3月31日結束餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
行使已授予的股票期權 | | | | — | — | | ||||||||||||
限制性股票單位獎勵到期發放 | | — | — | — | — | — | ||||||||||||
根據員工購股計劃發行普通股 | | — | | — | — | | ||||||||||||
以股份為基礎之報酬支出 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
未實現虧損，扣除稅後的可供出售證券 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2023年6月30日結餘 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
行使已授予的股票期權 | | — | | — | — | | ||||||||||||
限制性股票單位獎勵到期發放 | | — | — | — | — | — | ||||||||||||
以股份為基礎之報酬支出 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
可供出售證券未實現損失，稅後 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
截至2023年9月30日的結餘 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
2023年12月31日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
行使已授予的股票期權 | | — | | — | — | | ||||||||||||
限制性股票單位獎勵到期發放 | | — | — | — | — | — | ||||||||||||
根據2023年Novartis股票購買協議發行普通股 | | | | — | — | | ||||||||||||
在承銷的公開發行中發行普通股和預先配售的warrants | | | | — | — | | ||||||||||||
以股份為基礎之報酬支出 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
持有供出售證券的未實現虧損，稅後 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2024年3月31日止結餘 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
行使已授予的股票期權 | | — | | — | — | | ||||||||||||
限制性股票單位獎勵到期發放 | | — | — | — | — | — | ||||||||||||
根據員工購股計劃發行普通股 | | — | | — | — | | ||||||||||||
以股份為基礎之報酬支出 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
未實現虧損對可供出售證券，稅後淨值 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2024年6月30日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
行使已授予的股票期權 | | — | | — | — | | ||||||||||||
限制性股票單位獎勵到期發放 | | | — | — | — | | ||||||||||||
以股份為基礎之報酬支出 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
未實現的可供出售證券增值，稅後 | — | — | — | | — | | ||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2024年9月30日結餘 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
隨附附注是這些簡明綜合財務報表的重要組成部分。
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Voyager Therapeutics, Inc.
綜合現金流量表s
(金額以千為單位)
(未經審核)
截至九個月 | |||||||
九月三十日 |
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| 2024 |
| 2023 |
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來自營運活動的現金流量 |
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淨（虧損）利益 | $ | ( | $ | | |||
調整以協調淨（虧損）收入和營業活動提供的（使用的）净現金 | |||||||
以股份為基礎之報酬支出 |
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折舊 |
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租賃設施的減損費用 | | — | |||||
有價證券的貼息和折價攤銷 | ( | ( | |||||
處置固定資產損失 |
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營運資產和負債的變化： | |||||||
應收帳款 | | — | |||||
相關方合作應收款項 | ( | ( | |||||
預付費用及其他流動資產 |
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Operating lease, right-of-use asset 租賃經營，使用權資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
| ( |
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运营租赁负债 |
| ( |
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递延收入 |
| ( |
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營運活動產生的淨現金流量 |
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投資活動產生的現金流量。 | |||||||
購買不動產和設備 |
| ( |
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可銷售證券的購入 |
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出售和到期日收到的具市場價值的證券的收益 | | | |||||
投資活動中使用的淨現金 |
| ( |
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來自融資活動的現金流量 | |||||||
股票期權行使所得 |
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與承銷的公開發行相關的普通股發行所得 | | — | |||||
2023年諾華股票購買協議相關之普通股發行所得款項 | | — | |||||
2023年與神經激素公司合作協議相關的普通股發行所得款項 | — | | |||||
從員工股票購買計劃下普通股的收益 | | | |||||
籌資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物及限制性現金的淨增加（減少） |
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現金、現金等值物及受限制現金之期初餘額 |
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期末現金、現金等價物和受限制現金 | $ | | $ | | |||
現金和非現金活動的補充披露 | |||||||
以營業租賃負債換取的營業租賃使用權資產 | $ | | $ | — | |||
隨附附注是這些簡明綜合財務報表的重要組成部分。
8
voyager therapeutics inc。
筆記S TO UNAUDITED CONDENSED CONSOLIDATED FINANCIAL STATEMENTS
1. 業務性質
Voyager Therapeutics, Inc.（以下簡稱“公司”）是一家生物技術公司，其使命是利用人類基因的力量來改變神經疾病的進程，最終治愈這些疾病。公司的產品管線包括治療阿茲海默病、肌萎縮性脊髓側索硬化、帕金森病和其他多種中樞神經系統疾病的項目。公司的很多項目源自其TRACER™腺病毒莢膜發現平台，公司利用該平台生成新型莢膜（“TRACER膜膽”），並識別相關受體，以潛在地實現經靜脈注射後基因藥物在大腦內的高滲透性。公司的一些項目是完全自有的，一些正在與Alexion、AstraZeneca Rare Disease、Novartis Pharma AG（以下簡稱“Novartis”）以及Neurocrine Biosciences, Inc.（以下簡稱“Neurocrine”）等許可方和合作方合作。
截至2024年9月30日，公司已經積累了$百萬的累計赤字。公司尚未產生任何產品營業收入，並且主要通過公開發行和私人定向配售股份，來自費用、期權行使款項和里程碑支付的資金，以及與先前和正在進行的合作夥伴關係和許可協議相關的成本退款，來資助其業務。
截至2024年9月30日，公司現金、現金等價物和有市場性的證券為所達$。
公司無法保證能夠按時或根本無法取得公司認為可接受的條件下的額外債務或權益融資，或產生產品收入或與合作者的收入。當需要時，若公司無法在需要時按可接受的條件取得足夠資金，可能會對公司的業務、營運結果和財務狀況產生重大不利影響。
2. 重要會計政策摘要和報告基礎
報告基礎
根據美國一般公認會計原則（“GAAP”）為編制中期財務報告，公司附帶的未經審計的公司簡明綜合財務報表。因此，這些報告未包括GAAP對於完整財務報表所需的所有信息和附註。有關詳細信息，請參閱公司截至2023年12月31日止財政年度的10-k表格中包含的綜合財務報表和附註，其於2024年2月28日提交給證券交易委員會（“SEC”）。這些中期簡明綜合財務報表，在管理層的意見中，反映了這些時期公司財務狀況和營運結果的公平呈報所必需的所有常規調整。在這些附註中對適用指南的任何提及是指美國公認會計原則，該原則可在財務會計準則委員會的會計準則編碼和財務會計準則委員會的會計標準更新中找到。
合併原則
未經審計的中期合併基本財務報表中包括公司及附屬公司的帳戶，如附註2所披露，屬於“重要會計政策摘要及報告基礎”下，隨附於公司截至2023年12月31日財政年度10-K表格的“合併基本報表附註”中。關聯公司的餘額和交易已被消除。
9
估計的使用
按照GAAP的要求，編製符合會計原則的合併財務報表需要管理階層進行對影響合併財務報表及相關附註中所報金額的估計和假設。公司管理層持續評估其估計，其中包括但不限於與營業收入確認、租賃的增量借貸利率、應計費用、基於股票的報酬費用和所得稅相關的估計。公司根據歷史經驗和其他市場特定或其他相關假設來制定其估計，並認為該等估計在當時情況下是合理的。實際結果可能與該等估計或假設有所不同。
重要會計政策摘要
至2023年12月31日止年度的10-K表格中附有的“合併財務報表附註”中描述的公司重要會計政策沒有變化。
3. 公允價值衡量
截至2024年9月30日和2023年12月31日的資產和負債以重複性方式進行公允價值衡量如下:
報價 | 重要 |
| |||||||||||
在活動中 | 其他 | 重要 |
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Markets for | 可觀察到的輸入數 | 難以觀察的 |
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相同的資產 | 重要輸入數 | 重要輸入數 | |||||||||||
資產 |
| 總計 |
| （一級） |
| (第2級) |
| (第3級) |
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2024年9月30日 | （以千計） |
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現金及現金等價物中包括的貨幣市場基金 |
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市場可流通證券: | |||||||||||||
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美國政府機構證券 | | | — | — | |||||||||
存款證明 | | — | | — | |||||||||
企業債券 | | — | | — | |||||||||
商業本票 | | — | | — | |||||||||
市場基金總額及有價證券 | $ | | $ | | $ | | $ | — | |||||
2023年12月31日 | |||||||||||||
現金及現金等價物中包含的貨幣市場基金 |
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| $ | |
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市場可流通證券: | |||||||||||||
美國國庫票據 | | | — | — | |||||||||
美國政府機構證券 | | | — | — | |||||||||
企業債券 | | — | | — | |||||||||
商業本票 | |
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總貨幣市場基金和有價證券 | $ | | $ | | $ | | $ | — | |||||
公司根據相同證券的活躍市場報價，衡量貨幣市場基金、美國國庫券和美國政府機構證券的公允價值。公司根據活躍市場證券的最新交易或相似工具的報價市場價格以及由觀察市場數據衍生或協議的其他重要輸入，衡量2級證券、存款證明、公司債券和商業本票的公平價值。
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4. 現金、現金等價物、受限現金和可供出售的有價證券
現金、現金等價物和可供出售的有價證券，包括2024年9月30日和2023年12月31日如下：
攤銷 | 未實現收益 | 未實現 | 公平 | ||||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| Losses |
| 價值 | ||||||
（以千計） | |||||||||||||
截至2024年9月30日 |
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|
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現金及現金等價物中包含的貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | |||||
市場可流通證券: | |||||||||||||
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美國政府機構證券 | | | ( | | |||||||||
存款證明 | — | | |||||||||||
企業債券 | ( | | |||||||||||
商業本票 | ( | | |||||||||||
所有基金类型和可交易證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
截至2023年12月31日 |
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現金及現金等價物中包含的貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | |||||
市場可流通證券: | |||||||||||||
美國國庫票據 |
| | | ( |
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美國政府機構證券 | | | ( | | |||||||||
企業債券 | | | ( | | |||||||||
商業本票 | | — | — | | |||||||||
所有基金類型及市場可銷售的證券 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
All of the Company’s marketable securities as of September 30, 2024 have a contractual maturity of one year or less.
The Company reviews investments whenever the fair value of an investment is less than the amortized cost and evidence indicates that an investment’s carrying amount is not recoverable within a reasonable period of time. In connection with these investments, the Company evaluates whether the decline in fair value has resulted from credit losses or other factors, considering the extent to which fair value is less than amortized cost, any changes to the rating of the security by a rating agency, and adverse conditions specifically related to the security, among other factors. If this assessment indicates that a credit loss exists, the present value of cash flows expected to be collected from the security is compared to the amortized cost basis of the security. If the present value of cash flows expected to be collected is less than the amortized cost basis, a credit loss exists and an allowance for credit losses is recorded for the credit loss on the condensed consolidated balance sheet, limited by the amount that the fair value is less than the amortized cost basis. Any impairment that is not related to credit is recognized in other comprehensive (loss) income. Changes in the allowance for credit losses are recorded as a provision for (or reversal of) credit loss expense in general and administrative expenses within the condensed consolidated statement of operations. Losses are charged against the allowance when the Company believes the uncollectability of an available-for-sale security is confirmed or when either of the criteria regarding intent or requirement to sell is met.
The Company held $
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下表提供了現金、現金等價物和受限制現金的調解，即總和相同金額顯示於精簡合併資產負債表和精簡合併現金流量表中：
截至9月30日， | 截至12月31日， | ||||||
2024 |
| 2023 | |||||
| （以千計） | ||||||
現金及約當現金 | $ | | $ | | |||
存入資金中包含的限制性現金以及其他非流動資產 | | | |||||
現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | | $ | | |||
5. 應計費用
2024年9月30日及2023年12月31日的應計費用如下：
截至9月30日， | 截至12月31日， | ||||||
| 2024 |
| 2023 |
| |||
（以千計） | |||||||
員工薪酬成本 | $ | | $ | | |||
研究和開發成本 | | | |||||
累計的商品和服務 | | | |||||
專業服務 |
| |
| | |||
總計 | $ | | $ | | |||
6. Lease obligation
營運租賃
As of September 30, 2024, the Company has a lease for laboratory and office space at 75 Hayden Avenue in Lexington, Massachusetts through January 31, 2031 and a lease for additional office and laboratory space at 64 Sidney Street in Cambridge, Massachusetts (the “Cambridge Facility”) through November 30, 2026.
On August 11, 2023, the Company entered into a first amendment (the “First Amendment”) to its existing lease for laboratory and office space at 75 Hayden Avenue in Lexington, Massachusetts, pursuant to which the Company agreed to lease approximately
The Company’s lease agreements require the Company to maintain a cash deposit or irrevocable letter of credit in the aggregate amount of $
In June 2024, the Company vacated its leased office and laboratory space in Cambridge, Massachusetts. The Company recorded an impairment charge of $
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statements of operations and comprehensive (loss) income. During the three and nine months ended September 30, 2024, the Company recognized $
During the three and nine months ended September 30, 2024, the Company incurred lease expenses of $
7. 承諾事項、條款和其他負債
截至2024年9月30日及2023年12月31日，其他流動及非流動負債包括以下項目：
截至9月30日， | 截至12月31日， | |||||
2024 |
| 2023 | ||||
(以千為單位) | ||||||
其他流動負債 | ||||||
租賃負債 | | | ||||
其他流動負債總額。 | $ | | $ | | ||
其他非流動負債 | ||||||
租賃負債 | $ | | $ | | ||
其他 | | | ||||
其他非流動負債總額 | $ | | $ | | ||
其他協議
2016年，公司與一家非營利組織簽訂了一項研發資助安排，當達到臨床和研發里程碑時給予公司高達 美元的資助。協議於2022年被修改，規定公司有義務在某些情況下偿還根據協議收到的款項，並在成功開發和商品化任何產品時支付高達 倍資助金額的款項。
訴訟
公司在2024年9月30日或2023年12月31日並未涉及任何重大法律事項或索賠。公司在2024年9月30日或2023年12月31日未設立任何訴訟責任保留。
8. 重要協議
公司的重要協議詳見於2023年12月31日合併基本報表附註9，其包含於截至2023年12月31日的10-k年度報告中。截至2024年9月30日的三個月和九個月期間，公司與Neurocrine的合作協議條款未發生重大變動，公司亦未簽訂任何新的合作或授權協議。於2024年9月3日，公司與Novartis就其現有2022年3月4日簽署的選項和授權協議進行修訂（“2022年Novartis選項和授權協議”）。公司記錄了合作營收為$
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公司錄得合作收入為 $
2022 年諾瓦蒂斯期權和許可協議
在 2024 年 9 月 3 日（「修訂生效日期」），該公司和諾瓦蒂斯對 2022 年諾瓦蒂斯期權和授權協議簽訂了修訂（「諾瓦蒂斯修訂」）。根據諾瓦蒂斯修訂，該公司和諾瓦蒂斯同意修改 2022 年諾瓦蒂斯選擇權和授權協議，將公司向諾瓦提斯授出額外授權（「Novartis 直接許可證」），用於通過該公司的 TRACER 發現平台（「Novartis 直接授權卡」）發現的膠囊，以便與某個基因（「Novartis 直接授權目標」）獨家使用開發和商業化諾瓦蒂斯直接授權卡西德，將其融入包含向諾瓦蒂斯直接有效負載的產品中授權目標（「諾瓦蒂斯直接授權產品」）。由於諾瓦蒂斯修訂的結果，根據《2022 年諾瓦蒂斯選擇權和授權協議》所定義的條款，Novartis 直接授權目標現在被視為授權目標，而 Novartis 直接授權目標受到 2022 年諾瓦蒂斯選項和授權合約所適用的所有其他條款和條件約束。諾瓦蒂斯同意向公司支付一次性費用為 $
2023 年神經血管合作協議
2024 年 4 月，公司宣布與 Neurocrine 聯合指導委員會根據與 Neurocrine 於 2023 年 1 月簽訂的合作和許可協議（「2023 神經克林合作協議」）簽訂了帕金森氏病和其他 GBA1 中介疾病的葡萄糖腦苷酶 1 基因治療計劃（「GBA1 計劃」）的開發候選人。聯合指導委員會選擇 GBA1 計劃的發展候選人觸發了 $
2024 年 9 月，該公司宣布與 Neurocrine 聯合指導委員會在基因治療計劃中選擇了一名開發候選人，以根據 2023 年神經克林合作協議的潛在治療未揭露的神經系統疾病，從而引發了 $
2023 年諾瓦蒂斯股票購買協議
根據 2023 年 12 月簽訂的股票購買協議（「2023 年諾瓦蒂斯股票購買協議」），諾瓦蒂斯收購
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2019 Neurocrine Collaboration Agreement
In February 2024, the Company announced that the joint steering committee with Neurocrine selected a lead development candidate for the gene therapy program for Friedreich’s ataxia (the “FA Program”) under the collaboration and license agreement with Neurocrine entered into in January 2019 (the “2019 Neurocrine Collaboration Agreement”), which triggered a $
相關方合作應收款
下表呈現公司於截至2024年9月30日的九個月內，2023年神經科啟動協議和2019年神經科啟動協議中，相關方合作應收款和合同負債的餘額變動。
結存 |
| 結存 | ||||||||||
2024年6月30日、2023年12月31日截至，我們沒有任何合約資產。 | 新增款項 | 扣除 | 2024年9月30日 | |||||||||
(以千為單位） | ||||||||||||
相關方合作應收款 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
合約負債： | ||||||||||||
递延收入 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
2024年9月30日結束的九個月內，相關方合作應收款項餘額的變動主要是由於公司提供的研究和開發服務所欠款項，抵銷了當期收取的金額，適用於2023年和2019年的Neurocrine合作協議。該期間的递延收益活動包括錄入了$
9. 基於股票授予的薪酬
股份補償費用
所有股票授予的薪酬獎金在簡明合併獲利及綜合（損失）表中確認的總薪酬成本如下：
三個月結束了 | 截至九個月 | ||||||||||||
九月三十日 |
| 九月三十日 |
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| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
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（以千計） |
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研究與發展 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
總務及行政 |
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| |
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總股份補償費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
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包括在簡明合併運營和綜合（虧損）收益報表中的按獎勵類型劃分的股票報酬費用如下：
三個月結束 | 截至九個月 | ||||||||||||
九月30日 | 九月30日 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 |
| 2023 | |||||||
(以千爲單位) | |||||||||||||
股票期權 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
限制性股票獎勵和單位 | | | | | |||||||||
員工股票購買計劃獎勵 |
| |
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總股權補償費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
限制性股票單位
截至2024年9月30日的九個月期間，關於公司股權獎勵計劃下未歸屬限制性股票單位活動的狀態和變動的總結如下：
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| 加權 | ||||
平均 | ||||||
授予日期 | ||||||
公允價值 | ||||||
| Units |
| 每單位 | |||
截至2023年12月31日尚未歸屬的限制性股票單位 |
| | $ | | ||
已授予 |
| | $ | | ||
歸屬 |
| ( | $ | | ||
被取消 |
| ( | $ | | ||
截至2024年9月30日未歸屬的限制性股票單位 |
| | $ | | ||
限制性股票單位的股票補償基於授予日期公司普通股的公允價值，並在歸屬期間內確認。所有在截至2024年9月30日的九個月內授予的限制性股票單位將按年均等歸屬。
截至2024年9月30日，公司尚未確認與其未歸屬限制性股票單位相關的股票薪酬費用爲$
股票期權
以下是截至2024年9月30日的九個月股票期權活動摘要：
|
| 加權 |
| 剩餘 |
| 總計 | |||||
平均 | 加權 | 截至2023年7月29日的餘額 | |||||||||
行使 | 生命週期 | 價值 | |||||||||
| 股份 |
| 價格 |
| （以年爲單位） |
| (以千爲單位) | ||||
截至2023年12月31日的卓越表現 |
| | $ | | |||||||
已授予 |
| | $ | | |||||||
已行權 |
| ( | $ | | |||||||
取消或沒收 |
| ( | $ | | |||||||
2024年9月30日爲止未清償 |
| | $ | |
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可在2024年9月30日行使 |
| | $ | |
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截至2024年9月30日，該公司對未上市的期權股票相關的未確認股票薪酬費用爲$
10.每股淨（虧損）收入
以下表格詳細說明了未列入攤薄每股淨（虧損）收入計算中的待攤薄證券，因爲將它們包括進來是反稀釋的：
截至9月30日結束的三個月 | 截至9月30日結束的九個月 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
未授予的受限普通股獎勵 |
| — | |
| — | | |||||||
未授予的受限普通股單位 | | | | | |||||||||
未行使的期權 |
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總計 |
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基本和稀釋每股淨（虧損）收入 三個和九個月截至2024年和2023年9月30日的攤薄加權平均股份爲：
截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | |||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||
分子： | ||||||||||||
淨損益(以千爲單位) | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||
基本淨收益每股的分母: | ||||||||||||
基本加權平均股本 | | | | | ||||||||
每股稀釋後淨（虧損）收益的分母： | ||||||||||||
基本加權平均股本 | | | | | ||||||||
普通股期權和受限股單位 | — | — | — | | ||||||||
攤薄加權平均股本 | | | | | ||||||||
每股基本淨（虧損）收益： | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||
每股稀釋後淨（虧損）收益： | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||
前期與第11號註釋中討論的在認購的公開發行中發行的預先資助的權證已納入給定截至2024年9月30日三個月和九個月的基本和稀釋加權平均流通股數。在截至2024年9月30日的三個月和九個月內，包括與第11號註釋中討論的認購的公開發行相關的預先資助的權證在基本和稀釋加權平均流通股份中。
11. 認購的公開發行
該公司於2024年1月4日與花旗集團全球市場公司和古根海姆證券有限責任公司簽訂了承銷協議（「承銷協議」），作爲該協議中列名的幾家承銷商的代表（「承銷商」），相關公開發行的承銷股票
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在2024年1月9日，公司發行了
12. 關聯方交易
在截至2024年9月30日的三個月和九個月期間，公司從Dinah Sah博士處獲得了科學顧問委員會和其他科學顧問服務，Sah博士是公司的前首席科學官。在截至2024年9月30日的三個月和九個月期間，向Sah博士支付的服務費用總額爲$
根據公司與Neurocrine的每一項合作協議，公司與Neurocrine已同意就公司某些AAV基因療法產品候選者開展研究、開發和商業化活動。來自Neurocrine的應收款項被反映爲關聯方合作應收款項。截至2024年9月30日，公司約有$
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第二項。管理層討論基本報表的資金狀況和運營結果的管理層討論和分析
下面討論和分析我們的基本報表和運營結果，應與我們本報表中出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註一起閱讀，該報告內容出現在10-Q表格中，並與我們於2024年2月28日向證券交易委員會提交的關於截至2023年12月31日年度的10-k表格中包括的審計財務信息和相關附註結合閱讀。
我們真實的結果和某些事件的時間可能與前瞻性聲明中討論、預測、預期或指示的結果有實質不同。我們提醒您，前瞻性聲明不代表未來業績的保證，我們的實際運營結果、財務狀況和流動性以及我們所在行業的發展可能與本10-Q表格中包含的前瞻性聲明實質上有所不同。 如適用，應將下述信息和任何前瞻性聲明與我們的年度10-k年度報告“第一部分，項目1A，「風險因素」中討論的因素和可能導致實際未來結果或事件與我們所作前瞻性聲明實質不同的因素結合考慮。
概覽
我們是一家生物技術公司，使命是利用人類遺傳學的力量來改變和最終治癒神經系統疾病的病程。我們完全擁有的重點管道項目包括用於治療阿爾茨海默病（AD）的抗tau抗體; 用於治療漸凍症（ALS）的超氧化物歧化酶1（SOD1）沉默基因療法; 以及用於治療AD的tau沉默基因療法。 我們的管道還包括其他我們完全擁有的項目以及我們正在與許可方和合作夥伴共同推進的項目，包括阿里森、阿斯利康稀有病（Alexion）; 諾華製藥股票公司（Novartis）; 和神經基因生物科技公司（Neurocrine）, 用於治療多種中樞神經系統疾病。
我們許多項目均源自我們的TRACER™（通過細胞特異性RNA表達對AAV進行的趨向性重定向）腺相關病毒，或AAV，外殼發現平台，我們已用此平台生成了新型外殼，或TRACER Capsids，並確認可能使遺傳藥物在靜脈給藥後具有高腦內滲透力的相關受體。 TRACER是一種廣泛適用的基於RNA的篩選平台，能夠快速發現具有血腦屏障強大滲透力和多種物種中增強中樞神經系統病變性的AAV外殼，包括非人靈長類動物。 我們流水線中的所有基因療法都利用了從TRACER™衍生的新型外殼。
我們流水線項目的最新發展情況如下：
| ● | 抗Tau抗體（VY7523 – 原名VY-TAU01）用於治療阿爾茨海默病我們的首席產品候選藥物是VY7523，一種靜脈給藥的重組人源化IgG4單克隆抗體，用於抑制病理性tau的傳播，這與AD的疾病進展和認知能力下降密切相關。 我們已在健康志願者中完成了VY7523的第一階段單遞增劑量（SAD）試驗的招募和給藥，並預計將在2025年上半年獲得首要安全性和藥代動力學數據。 我們預計將在2025年啓動一個早期AD患者的VY7523多遞增劑量（MAD）試驗，該試驗有望在2026年下半年通過tau正電子發射斷層掃描成像產生關於減緩病理性tau傳播初步數據。 越來越多的臨床證據將tau作爲阿爾茨海默病的重要靶點。 我們相信最近第三方數據表明，針對tau適當表位的抗體可以減緩阿爾茨海默病患者大腦中病理性tau的積累，並可能在一些患者中提供臨床上顯著的益處，這是建立在之前第三方臨床數據的基礎上的，該數據來自一個基於反義寡核苷酸的tau沉默計劃。 |
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| ● | SOD1沉默基因療法項目用於治療SOD1型肌萎縮側索硬化症（VY9323）： 我們正在對我們的產品候選藥物VY9323進行臨床前開發，該藥物是一種靜脈注射的特定載體siRNA轉基因，針對SOD1，通過TRACER Capsid遞送。我們於2024年5月與美國食品藥品監督管理局（FDA）完成了VY9323項目的預先研究新藥（IND）會議，並於2024年7月啓動了良好實驗室規範毒理學研究。我們預計將在2025年中期向FDA提交IND申請，並向加拿大衛生部提交臨床試驗申請（CTA），如果一切順利，將在此後啓動針對SOD1 ALS患者的第一階段臨床試驗。我們認爲該臨床試驗有潛力基於生物標誌物（包括腦脊液（CSF）SOD1和血漿神經絲蛋白）生成TRACER Capsids的概念驗證數據，以及用於治療SOD1軸突性側索硬化症。 |
| ● | Tau沉默基因療法項目用於治療阿爾茨海默病： 我們繼續預計將在2026年向FDA提交IND，向加拿大衛生部提交CTA，用於我們的tau沉默基因療法項目。 |
| ● | 2022年諾華選項和許可證協議： 2024年9月3日，我們與諾華簽署了對我們與諾華於2022年3月4日簽署的選項和許可證協議的修訂，稱爲諾華修訂。根據諾華修訂，我們授予諾華一項直接許可證，稱爲諾華直接許可證，針對TRACER Capsid，即諾華直接授權的Capsid，專用於某種基因，稱爲諾華直接許可證目標，開發和商業化諾華直接授權的Capsid，作爲包含針對諾華直接許可證目標的有效載荷的產品，稱爲諾華直接授權產品。諾華同意支付我們一次性費用1500萬美金，以作爲諾華修訂下授予的權利的對價，我們在2024年10月收到了這筆款項。 |
| ● | 2023年神經線合作協議： 2024年9月，我們宣佈與神經線的聯合指導委員會，或稱JSC，選擇了在基因治療項目中針對某種未披露的神經疾病的開發候選者，從而觸發了300萬美金的里程碑付款，我們在2024年10月收到了這筆款項。 |
合作和許可協議
2023年諾華合作協議
在2023年12月28日，我們與諾華達成了一項許可與合作協議，或稱爲2023年諾華合作協議，以(a)向諾華提供關於某些TRACER Capsids的權利，供諾華進行AAV基因治療產品和候選產品的研究、開發和商業化，這些產品和候選產品包括用於治療脊髓性肌萎縮症的TRACER Capsids及其載荷，或稱爲諾華SMA項目，以及(b)合作開發用於治療亨廷頓病的AAV基因治療產品和候選產品，或稱爲諾華HD項目，在每種情況下，利用我們控制的TRACER Capsids及其他知識產權。我們將根據諾華SMA項目開發的產品和候選產品稱爲諾華SMA項目產品，根據諾華HD項目開發的產品和候選產品稱爲諾華HD項目產品。關於諾華HD項目，雙方已經同意根據一項研究計劃進行諾華HD項目產品的研究和臨床前開發，諾華將根據約定的預算償還我們的相關活動費用。
根據2023年諾華合作協議，諾華向我們支付了8000萬美元的預付款。我們有資格根據諾華SMA項目獲得最高合計20000萬美元的特定開發、監管和商業化里程碑付款，以及根據諾華HD項目獲得最高合計22500萬美元的付款，在每種情況下，針對第一個達到相應里程碑的相應產品。我們還可以獲得(a)針對諾華SMA項目的最高合計40000萬美元的特定銷售里程碑付款，以及針對諾華HD項目的最高合計37500萬美元的付款和(b)分級遞增的特許權使用費。
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根據慣常扣除，諾華SMA項目產品和諾華HD項目產品的年淨銷售額爲高個位數到低雙位數百分比。如需進一步描述2023年諾華合作協議，請參閱我們2023年12月31日結束的10-K年度報告中包含的基本報表中第9項重大協議下的「2023年諾華合作協議」。
2023年諾華股票購買協議
我們和諾華於2023年12月28日簽署了股票購買協議，或稱2023年諾華股票購買協議，出售和發行2,145,002股我們的普通股，即諾華股份，給諾華，每股價格爲9.324美元，購買總價約爲2000萬。在2023年諾華股票購買協議的條款和條件下，我們於2024年1月3日向諾華發行和出售了諾華股份，或稱2023年諾華投資交割日。
2023年諾華投資者協議
我們與諾華於2023年12月28日簽訂了投資者協議，即2023年諾華投資者協議，該協議自2023年諾華投資完成日期起生效，規定了靜止和鎖定限制。根據2023年諾華投資者協議的條款，諾華同意在未獲得我們事先書面批准的情況下，並根據規定的條件，不得直接或間接收購我們已發行普通股的股份，公開尋求或提議雙方之間的收購要約或合併，徵求代理權或同意投票我們已發行的任何有投票權的證券，或進行與潛在收購我們額外股權相關的其他指定行爲。此外，諾華還同意不出售或轉讓任何諾華股份，並使其關聯方在未經我們事先批准的情況下也不出售或轉讓諾華股份，均依據指定條件。
2022年諾華期權和許可協議
在2022年3月4日，即2022年諾華期權和許可生效日期，我們簽訂了2022年諾華期權和許可協議。根據2022年諾華期權和許可協議，我們授予諾華期權，即諾華許可期權，以許可TRACER Capsids，或諾華許可的Capsids，專用於與某些目標一起開發和商業化由諾華許可的Capsids和指向這些目標的載荷組成的AAV基因治療候選藥物，或諾華初始許可產品。自2023年3月1日起，諾華行使其諾華許可期權，以許可證TRACER Capsids用於針對兩個未公開的程序的基因治療項目，這些程序針對指定基因，即初始諾華目標。諾華選擇在適用的諾華許可期權到期之前不許可一個初始諾華目標的capsid。因此，我們在與這第三個初始諾華目標相關的情況下授予諾華的非獨佔研究許可終止，所有與該初始諾華目標相關的capsid權利返回給我們。
On September 3, 2024 we entered into the Novartis Amendment. Pursuant to the Novartis Amendment, we agreed to amend the 2022 Novartis Option and License Agreement to incorporate the grant to Novartis of the Novartis Direct License to the Novartis Direct Licensed Capsid for exclusive use with the Novartis Direct License Target to develop and commercialize the Novartis Direct Licensed Capsid as incorporated into Novartis Direct Licensed Products. We refer to the Novartis Initial Licensed Products and Novartis Direct Licensed Products collectively as Novartis Licensed Products. As a result of the Novartis Amendment, the Novartis Direct License Target is now deemed a Licensed Target under the 2022 Novartis Option and License Agreement, as such term is defined therein, and the Novartis Direct License is subject to all other terms and conditions applicable to other licenses granted to Novartis under the 2022 Novartis Option and License Agreement. Novartis agreed to pay us a one-time fee of $1500萬 in consideration for the rights granted under the Novartis Amendment which we received in October 2024. In connection with the Novartis Amendment, the parties acknowledged that Novartis’ prior rights to exercise options for any initial targets and additional targets as described in the 2022 Novartis Option and License Agreement, other than those that had previously been exercised, had expired as of the effective date of the Novartis Amendment.
We are eligible to receive specified development, regulatory, and commercialization milestone payments of up to an aggregate of $12500萬 for the first Novartis Initial Licensed Product for each Initial Novartis Target for which
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Novartis的許可選擇權已被行使，以實現相應的里程碑。此外，我們有資格獲得總計達13000萬美元的特定開發、監管和商業化里程碑付款，針對第一個達到相應里程碑的Novartis直接許可產品。按Novartis許可產品逐個計算，我們還可以獲得(a) 每個Novartis許可產品最多17500萬美元的特定銷售里程碑付款，以及(b) 每個Novartis許可產品年度淨銷售額中位數至高單數字百分比的分級遞增版稅。有關2022年Novartis選項和許可協議的進一步描述，請參見第9條。 重要協議。我們的合併基本報表中包含於2023年12月31日結束的年度的10-K表格下的標題「2022年Novartis選項和許可協議」。
2023年Neurocrine合作協議
在2023年1月，我們與Neurocrine簽署了一項合作協議，即2023年Neurocrine合作協議，涉及我們某些AAV基因治療產品的研究、開發、生產和商業化。根據2023年Neurocrine合作協議，我們同意就四個合作項目進行合作，這些項目統稱爲2023年Neurocrine項目：一個用於帕金森病和其他GBA1介導疾病的葡萄糖腦苷酶1（GBA1）基因治療項目，即GBA1項目，以及三個新項目，重點研究、開發、生產和商業化旨在解決與稀有基因靶點相關的中樞神經系統疾病或情況的基因治療，即2023年發現項目。Neurocrine已同意負責我們在進行每個2023年Neurocrine項目的臨床前開發活動中產生的所有費用，按照JSC商定的工作計劃和預算。
2023年神經專業公司合作協議規定，從神經專業公司向我們支付總計開發里程碑款項，用於基因治療產品的研究、開發、生產和商業化，或稱爲2023年合作產品，(a) GBA1項目最高可達98500萬元；(b) 每個2023年發現項目最高可達17500萬元。我們可能有資格根據GBA1項目收到最多兩個2023年合作產品的商業里程碑付款，每個2023年合作產品最高可達95000萬元，以及根據每個2023年發現項目收到一項2023年合作產品的最多27500萬元。在2024年9月，我們宣佈與神經專業公司的聯合委員會選擇了一個基因治療項目的開發候選者，以潛在治療一項未披露的神經系統疾病，根據2023年神經專業公司合作協議，這觸發了向我們支付300萬美元的里程碑付款。我們在2024年10月收到了300萬元。
神經專業公司還同意根據2023年合作產品未來的淨銷售額向我們支付分層版稅。該版稅百分比，針對美國境內外的淨銷售，區間爲(a) 對於GBA1項目，低雙位數至20和高單位數至中位數，分別爲；(b) 對於每個2023年發現項目，高單位數至中位數和中單位數至低雙位數，分別爲。有關2023年神經專業公司合作協議的進一步描述，請參見第9條， 重要協議。我們的合併基本報表中包含的2023年神經專業公司合作協議的年度報告在2023年12月31日結束的10-K表格下，標題爲「2023年神經專業公司合作協議。」
2019年神經專業公司合作協議
在2019年1月，我們與Neurocrine簽訂了一項合作與許可協議，即2019年Neurocrine合作協議，用於我們某些AAV基因療法產品的研究、開發和商業化。在2019年Neurocrine合作協議下，我們同意在進行四個合作項目上進行合作，這些項目統稱爲2019年Neurocrine項目：用於帕金森氏病治療的NBIb-1817（VY-AADC）項目，即VY-AADC項目；用於弗里德里希共濟失調的frataxin基因療法項目，或稱FA項目，以及兩個其他未披露的項目，我們稱之爲2019年發現項目。Neurocrine已同意負責我們在進行每個2019年Neurocrine項目的臨床前開發活動中所產生的所有費用，依據JSC商定的工作計劃和預算。
2019年Neurocrine合作協議規定，Neurocrine將向我們支付與基因療法產品的研究、開發、製造和商業化相關的總髮展里程碑付款，或稱
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2019年協作產品，位於（a）最高1.95億美元的FA計劃下，以及（b）兩項2019年探索計劃中每項最高1.30億美元的2019年探索計劃。我們可能有權獲得每項2019年合作產品的總商業里程碑付款，最高爲2.75億美元，但2019年所有Neurocrine計劃的商業里程碑付款總額上限爲11億美元。鑑於有關VY-AADC計劃的2019年Neurocrine合作協議已部分終止，我們不再有資格獲得VY-AADC計劃的里程碑或特許權使用費。JSC於2024年2月爲FA項目選擇了主要開發候選人，這筆款項觸發了我們於2024年3月收到的500萬美元里程碑式付款。
Neurocrine還同意根據2019年合作產品的未來淨銷售額向我們支付特許權使用費。對於美國境內外的淨銷售額，此類特許權使用費百分比（視情況而定）在（a）足總計劃的範圍內，分別從低到十幾歲，從高個位數到十幾歲，從高個位數到十幾歲；（b）對於每個2019年探索計劃，分別從高個位數到十幾歲，從中個位數到低十歲。有關2019年Neurocrine合作協議的進一步描述，請參閱我們在截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中包含的合併財務報表附註9，「重要協議」，標題爲 「2019年Neurocrine合作協議」。
Alexion 期權和許可協議
2021年10月，我們與輝瑞公司（Pfizer）簽訂了期權和許可協議，根據該協議，我們授予輝瑞期權，讓其獲得某些TRACER Capsids的獨家許可，以開發和商業化由衣殼和特定轉基因組成的某些AAV基因療法候選藥物。自2022年9月30日起，輝瑞就特定轉基因的衣殼行使了一種期權，該衣殼可能用於罕見神經系統疾病的治療，並授予輝瑞全球獨家許可，有權根據我們的某些知識產權，再許可使用衣殼候選藥物並納入特定轉基因的罕見神經系統疾病產品開發和商業化。
自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion（通過Alexion Pharma International Operations Limited或APIO）收購了輝瑞在期權和許可協議（我們稱之爲亞歷克森協議）下的所有權利，併成爲輝瑞根據該協議的利益繼承人。APIO隨後將Alexion協議轉讓給了其子公司阿斯利康愛爾蘭有限公司或阿斯利康。Alexion的收購以及APIO隨後對阿斯利康的轉讓均未影響Alexion協議的實質性條款。
根據自2024年9月30日起生效的《Alexion協議》修正案，我們同意將該協議下的研究期限延長至2025年4月1日，在此期間，我們可以自行決定和承擔費用，開展進一步的研究活動，以確定其他TRACER Capsids，以潛在地用於Alexion協議下的AAV基因療法的開發。有關Alexion協議的進一步描述，請參閱我們在截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中包含的合併財務報表附註9，「重要協議」，標題爲 「Alexion期權和許可協議（前身爲輝瑞期權和許可協議）」。
2024 年承銷公開發行
2024年1月，我們發行並出售了7,777,778股普通股，並向某些投資者發行了預先籌資的認股權證，用於在公開發行或2024年公開發行中購買3,333股普通股，公開發行價格爲每股普通股9.00美元，每份預先籌資認股權證8.999美元。扣除承保折扣和佣金以及發行費用後，2024年的公開發行爲公司帶來了約9,350萬美元的淨收益。
每份預先注資的認股權證的行使價爲每股0.001美元，從發行之日起可以行使一股普通股，直到預先注資的認股權證全部行使。根據預先注資認股權證的條款，我們不得影響任何此類認股權證的行使，持有人無權行使任何此類認股權證的任何部分，如果該認股權證在生效時或在此之前會導致：(1) 該持有人（及其關聯公司）實益擁有的普通股總數超過該認股權證數量的9.99％
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shares of our common stock outstanding immediately after giving effect to the exercise; or (2) the combined voting power of our securities beneficially owned by such holder (together with its affiliates) to exceed 9.99% of the combined voting power of all of our securities outstanding immediately after giving effect to the exercise, as such percentage ownership is determined in accordance with the terms of the pre-funded warrants. However, any holder of a pre-funded warrant may increase or decrease such percentage to any other percentage not in excess of 19.99% provided that any such increase will not be effective until the 61st day after notice from the holder is delivered to us.
Accumulated Deficit; Expenses
Despite reporting $13230萬 in net income for the year ended December 31, 2023, we have a history of incurring significant losses. As of September 30, 2024, we had an accumulated deficit of $29170萬. We expect to continue to incur significant expenses and operating losses for the foreseeable future. We anticipate that our expenses will increase substantially in connection with our ongoing activities, as we:
| ● | conduct clinical trials in connection with our anti-tau antibody program; |
| ● | 進行與我們的SOD1 ALS基因療法項目相關的臨床前研發活動，並啓動IND申請支持研究和臨床試驗； |
| ● | 繼續投資於我們專有的抗體項目、基因療法和載體化抗體平台及項目，以及其他研發倡議； |
| ● | 增加對我們的專有發現平台TRACER的投資和支持，以便於選擇AAV殼體，並擴大我們的投資以發現具有廣泛中樞神經系統和其他組織的細胞特異性轉導特性的TRACER殼體，用於特定療法應用； |
| ● | 增加我們在受體介導的非病毒傳遞治療載荷至中樞神經系統的發現和研發投資； |
| ● | 根據2019年Neurocrine合作協議，進行戰略合作開展研究和開發工作，推動我們的產品管道項目的研究、開發和商業化，包括我們的FA項目，根據2023年Neurocrine合作協議的GBA1項目，和根據2023年Novartis合作協議的Novartis HD項目; |
| ● | 啓動更多的臨床前研究和臨床試驗，繼續研究和開發我們的其他項目; |
| ● | 繼續進行我們的工藝研發活動，建立我們的研究級製造業能力; |
| ● | 確定需要使用我們的AAV基因療法治療的其他疾病，並開發額外的項目或產品候選者; |
| ● | 尋求營銷和監管批准，以用於成功完成臨床開發的任何產品候選藥物; |
| ● | 維護、擴展、保護和執行我們的知識產權組合; |
| ● | 確定、收購或者許可其他產品候選藥物和技術; |
| ● | 擴展我們的運營、財務和管理系統以及人員，包括支持我們的臨床開發、製造業和商業化工作的人員; |
| ● | 隨着我們擴大臨床試驗範圍，增加我們的臨床試驗保險覆蓋範圍，並在進行商業化努力後增加我們的產品責任保險；和 |
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| ● | 並繼續作爲一家上市公司運營。 |
財務業務概況
收入
迄今爲止，我們還沒有從產品銷售中產生任何營業收入，也不預計在可預見的未來從產品銷售中產生任何營業收入。截至2024年9月30日三個月結束，我們從諾華修訂協議中認定了1500萬美元的合作收入，從2023年Neurocrine合作協議中認定了770萬美元的合作收入，從2019年Neurocrine合作協議中認定了90萬美元的合作收入，從2023年諾華合作協議中認定了100萬美元的合作收入。截至2024年9月30日九個月結束，我們從諾華修訂協議中認定了1500萬美元的合作收入，從2023年Neurocrine合作協議中認定了4680萬美元的合作收入，從2019年Neurocrine合作協議中認定了860萬美元的合作收入，從2023年諾華合作協議中認定了340萬美元的合作收入。
有關我們與2023年和2019年Neurocrine合作協議以及2023年諾華合作協議相關的營收確認政策的其他信息，請參閱2023年12月31日綜合財務報表附註9，該附註包含在我們截至2023年12月31日年度報告的10-K表格中。
在可預見的未來，我們預計幾乎所有的收入都將來自我們目前與Neurocrine、諾華和Alexion的戰略合作以及許可安排，以及我們將來可能進入的任何其他戰略合作和許可安排。如果我們的開發工作取得成功，我們也可能在未來從產品銷售中產生收入。
費用
研發費用
研發支出主要包括我們研究活動產生的成本，包括我們的項目發現工作，以及我們專有抗體項目、基因治療和矢量化抗體平台和項目的開發，其中包括：
| ● | 員工相關費用，包括工資、福利和基於股票的薪酬支出；相關費用，包括工資、福利和基於股票的薪酬支出； |
| ● | 由承擔研發、臨床前和臨床活動、製造以及爲我們設計生產的第三方進行研究的資金支出; |
| ● | 購買實驗室用品和非資本設備的成本，用於設計、開發和製造臨床前和臨床研究材料; |
| ● | 顧問費; |
| ● | 包括租金、折舊和維護費用在內的設施成本; |
| ● | 與我們的研發活動相關的保護和維護知識產權的成本； |
| ● | 維護費用 符合我們第三方許可協議的許可證費用。 |
研發成本在發生時支出。製造業、臨床前研究和臨床試驗等某些活動的成本通常根據我們通過供應商和合作夥伴提供的信息和數據對特定任務完成進度的評估來確認。
研發活動是我們業務模型的核心。我們的產品候選品的開發仍處於早期階段。截至2024年9月30日的九個月內，我們的研發支出與前一年同期相比有所增加。隨着我們
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隨着我們確定產品候選者並啓動臨床前研究和臨床試驗，包括我們在2024年上半年啓動的評估VY7523（原名VY-TAU01）的SAD臨床試驗，我們預計研發成本將繼續增加。目前，我們無法合理估計或了解完成開發我們產品候選者所需的工作的性質、時間和預計成本。
由於藥品開發衆多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額。如果：
| ● | 我們被FDA或歐洲藥品管理局或其他監管機構要求重新設計或修改試驗或研究，或者進行額外於目前預期的試驗或研究； |
| ● | 出現延遲收到監管批准以開始我們計劃的臨床項目；或者 |
| ● | 如果參與者的入組或臨床試驗完成方面出現延遲，或者我們產品候選品受到影響。. |
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括高管、財務、會計、信息 科技、 業務 發展、法務和人力資源職能人員的薪水和其他相關成本，包括與股票掛鉤的報酬。 其他重要成本包括未包括在研發費用中的企業設施成本，與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和 諮詢服務 手續費。
其他收入，淨額
其他收入淨額主要包括我們有價證券的利息收入。
關鍵會計政策和估計
我們認爲幾項會計政策對理解我們的歷史和未來績效具有重要意義。我們將這些政策稱爲關鍵政策，因爲這些特定領域通常要求我們就在估計時尚不確定的事項做出判斷和估計。與我們在截至2024年9月30日的九個月內與2023年12月31日結束的財年的年度報告Form 10-K中標識的那些相比，我們的關鍵會計政策在該時期內沒有發生變化。閱讀隨後我們業績的討論時，了解公開的關鍵會計政策(Item 7)的內容至關重要。關鍵會計政策和估計在我們於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的Form 10-K年度報告中。
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運營結果
2024年9月30日和2023年同期三個月的比較
以下表格總結了截至2024年9月30日和2023年同期的業務運營結果，以及這些項目的美元變化：
三個月結束 | ||||||||||
九月30日 | ||||||||||
2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||||
(以千爲單位) | ||||||||||
合作收入 | $ | 24,629 |
| $ | 4,614 |
| $ | 20,015 | ||
運營費用： | ||||||||||
研發 |
| 30,241 |
| 25,863 |
| 4,378 | ||||
一般和行政 |
| 8,168 |
| 8,258 |
| (90) | ||||
總營業費用 |
| 38,409 |
| 34,121 |
| 4,288 | ||||
其他收入，淨額： | ||||||||||
利息收入 | 4,579 | 3,429 | 1,150 | |||||||
其他收入 | 200 | — | 200 | |||||||
其他收入總額，淨額 |
| 4,779 |
| 3,429 |
| 1,350 | ||||
稅前淨損失 | $ | (9,001) | $ | (26,078) | $ | 17,077 | ||||
合作關係 營業收入
合作收入分別爲2024年和2023年截至9月30日的$2460萬和$460萬。2024年截至9月30日的三個月內，我們根據以下協議確認了合作收入：
| ● | 來自Novartis修訂的合作收入爲$1500萬； |
| ● | 在2023年與Neurocrine的合作協議下的$770萬，其中包括$200萬的營業收入，該收入是由JSC選擇潛在治療未披露的神經疾病的基因治療方案的開發候選激發的里程碑付款所確認的； |
| ● | 與2019年的Neurocrine合作協議的$90萬； |
| ● | 100萬美元於2023年諾華合作協議中。 |
截至2023年9月30日三個月內，我們根據以下協議確認了合作收入：
| ● | 310萬元美元於2023年Neurocrine合作協議；和 |
| ● | 150萬元美元於2019年Neurocrine合作協議； |
研究和開發費用
研發費用從2023年9月30日結束的三個月內的2590萬美元增加了440萬美元，至2024年9月30日結束的三個月內的3020萬美元。 2024年9月30日結束的三個月內，研發費用的增加主要歸因於與研發職能人員數量增加相關的員工和顧問相關成本的增加，包括有針對性的開發團隊招聘，以支持我們不斷髮展的項目。此外，我們還增加了與設施相關的費用
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我們在馬薩諸塞州萊剋星頓的海登大道75號額外實驗室和辦公空間的租約，與截至2023年9月30日的三個月相比。
總和行政費用
一般和行政費用從截至2023年9月30日的830萬美元減少了10萬美元，至截至2024年9月30日的820萬美元。這一持續的支出反映了對費用的嚴格管理。
其他 收入其他收入淨額增加了約160萬美元。2024年6月30日和2023年6月30日的其他收入淨額主要反映了有價證券餘額的利息收入。增加是由於有價證券餘額在2024年6月30日結束的三個月內增加，相比於2023年6月30日結束的三個月。
其他收益，淨額增加了約140萬。這一增長主要是由於我們可市場證券餘額的利息收入增加，因爲截至2024年9月30日的三個月內，我們的可市場證券餘額相較於截至2023年9月30日的三個月有所增加。
2024年9月30日和2023年結束的九個月的比較
下表總結了截至2024年和2023年9月30日的九個月的運營結果，並列出了這些項目在金額上的變化：
截至九個月 | ||||||||||
九月30日 | ||||||||||
2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||||
(以千爲單位) | ||||||||||
合作收入 | $ | 73,723 |
| $ | 159,947 |
| $ | (86,224) | ||
運營費用： | ||||||||||
研發 |
| 91,785 |
| 66,416 |
| 25,369 | ||||
一般和行政 |
| 26,926 |
| 25,580 |
| 1,346 | ||||
總營業費用 |
| 118,711 |
| 91,996 |
| 26,715 | ||||
其他收入，淨額： | ||||||||||
利息收入 | 14,334 | 8,567 | 5,767 | |||||||
其他收入 | 220 | 3 | 217 | |||||||
其他收入總額，淨額 |
| 14,554 |
| 8,570 |
| 5,984 | ||||
稅前淨（虧損）收入 | $ | (30,434) | $ | 76,521 | $ | (106,955) | ||||
合作關係 營業收入
截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月內，合作營業收入分別爲7370萬和15990萬。在截至2024年9月30日的九個月內，我們確認了與以下協議相關的合作營業收入：
| ● | 與2023年神經內分泌合作協議的4680萬; |
| ● | 來自諾華修訂協議的1500萬合作營業收入; |
| ● | 與2019年神經內分泌合作協議的860萬; |
| ● | 與2023年諾華合作協議相關的340萬美元。 |
截至2023年9月30日的九個月期間，我們確認了與以下協議相關的合作營業收入：
| ● | 在諾華選擇行使兩個諾華許可證期權後，獲得7900萬美元，以及第三個諾華許可證期權到期，這些都被認定爲2022年諾華期權和許可證協議中的重要權利； |
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| ● | 與2023年神經病合作協議的7505百萬美元; |
| ● | 與2019年神經病合作協議的520萬美元;和 |
| ● | 與其他協議的30萬美元. |
研究和開發費用
截至2023年9月30日爲期九個月，研發費用從640萬美元增加了2540萬美元，到2024年9月30日爲期九個月，增加至9180萬美元。研發費用的增加主要歸因於以下原因:
| ● | 約1060萬美元用於增加設施和其他成本，主要涉及我們位於馬薩諸塞州列克星頓75號海登大道的額外實驗室和辦公空間的租賃，我們於2024年2月1日開始使用該空間，以及在馬薩諸塞州劍橋租賃辦公室和實驗室空間的280萬美元減值損失; |
| ● | 大約790萬美元用於增加與研發職能中較高人數相比去年同期關聯的僱員和顧問相關成本;和 |
| ● | 大約580萬美元用於外部研發與開發成本，特別是用於我們的抗tau抗體計劃和SOD1計劃以及用於諾華HD計劃的支出。 |
總和行政費用
截至2023年9月30日的九個月內，總務和行政費用從2560萬美元增加了130萬美元，至截至2024年9月30日的九個月內的2690萬美元。總務和行政費用的增加主要歸因於員工相關成本和設施成本的增加。
其他收入約爲20萬美元，與2022年3月31日結束的三個月相比，其他收入爲380萬美元。其中，2023年3月31日結束的三個月的其他收入約爲30萬美元，這主要包括我們的債券公允價值變動所認定的30萬美元，被10萬美元的其他費用抵消，以解除與我們8月IPO相關的鎖倉限制。2022年3月31日結束的三個月的其他收入主要包括公認我們認股權證公允價值變動的220萬美元，以及認安全保障的公允價值變動的160萬美元。
其他收入淨額增加約600萬美元。這一增加主要是由於我們在2024年9月30日之前的九個月內的市場證券餘額利息收入增加，與2023年9月30日止的九個月相比，我們的市場證券增加所致。
流動性和資本資源
流動性來源
我們主要通過可贖回可轉換優先股的私人配售、公司股票的公開發行、預融資獲得代購我們公司股票的認股權證、公司股票的私人配售，以及與神經病學、諾華和安聯等進行的戰略合作和期權與許可安排的資金運營，包括我們與Neurocrine、Novartis和Alexion的戰略合作和期權與許可協議。
截至2024年9月30日的九個月內，2024年公開發行結果使公司淨收益約爲9350萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及發行費用。
我們與諾華公司於2023年12月28日簽署了2023年諾華股票購買協議，出售和發行了2,145,002股我們的普通股給諾華公司，每股價格爲9.324美元，總購買價格約爲2000萬美元。根據2023年諾華股票購買協議的條款和條件，我們於2024年1月3日向諾華公司發行並出售了這些股票。
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現金流量
以下表格提供了關於截至2024年9月30日和2023年9月30日九個月的現金流量信息：
截至九個月 | |||||||
九月30日 | |||||||
2024 |
| 2023 |
| ||||
| (以千爲單位) | ||||||
淨現金提供（使用）： |
| ||||||
經營活動 | $ | (781) | $ | 101,679 | |||
投資活動 |
| (67,656) |
| (168,476) | |||
籌資活動 |
| 113,441 |
| 33,185 | |||
現金、現金等價物和受限制的現金的淨增加（減少） | $ | 45,004 | $ | (33,612) | |||
投資活動提供的現金流量 (提供方爲使用者提供的 在簡明綜合現金流量表中報告的來自金融機構的現金
2024年9月30日結束的九個月內，經營活動產生的淨現金流爲80萬美元，相比之下，2023年9月30日結束的九個月內經營活動提供的淨現金爲10170萬美元。這一增長主要是由於我們在2024年期間出現淨虧損，而2013年期間出現淨收入。
投資活動中使用的淨現金流量
2024年9月30日結束的九個月內，投資活動使用的淨現金爲6770萬美元，相比之下，2023年9月30日結束的九個月內投資活動使用的淨現金爲16850萬美元。這一減少主要是由於銷售和到期市場證券收益增加，部分抵消了2024年9月30日結束的九個月內市場證券購買，與2013年9月30日結束的九個月相比。
融資活動提供的淨現金
2024年9月30日結束的九個月內，融資活動提供的淨現金爲11340萬美元，主要受公開發行的2024年公開發行和與2023年諾華股票購買協議相關的認股權證及普通股發行收入的推動。2013年9月30日結束的九個月內，融資活動提供的淨現金主要是由於與2013年神經病協作協議相關的普通股發行收入。
資金需求
Our expenses increased during the nine months ended September 30, 2024, as compared with the nine months ended September 30, 2023, as our development programs progressed and we increased headcount. We expect our expenses to continue to increase as we continue the research and development of, conduct clinical trials of, and seek marketing approval for our product candidates, including our Phase 1a SAD clinical trial to evaluate VY7523 initiated in the first half of 2024, and as we continue to perform our obligations in connection with our collaboration agreements. In addition, if we obtain marketing approval for any of our product candidates, we expect to incur significant expenses related to program sales, marketing, manufacturing and distribution for our wholly-owned programs and to the extent that such sales, marketing and distribution are not the responsibility of potential collaborators, as applicable. Furthermore, we expect to incur increasing costs associated with operating as a public company, executing financial statement controls, satisfying regulatory and quality standards, fulfilling healthcare compliance requirements, and maintaining product, clinical trial and directors’ and officers’ liability insurance coverage. We also anticipate the cost of goods and services and the levels of compensation paid to employees will increase due to market conditions existing in the general economy. Accordingly, we will need to obtain substantial additional funding in connection with our continuing operations. If we are unable to raise capital or enter into business development transactions when needed or
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如果條件合適，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研發項目或任何未來的商業化努力。
截至2024年9月30日，我們擁有34540萬美元的現金、現金等價物和可市場化證券。根據我們目前的營運計劃，預計截至2024年9月30日，我們現有的現金、現金等價物和可市場化證券，加上預計根據與Neurocrine和Novartis的合作和許可協議獲得的用於開發成本報銷的款項以及利息收入，將足以滿足我們計劃中的營業費用和資本支出需求直至2027年。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括:
| ● | 產品發現、臨床前研究和臨床試驗的範圍、進展、結果和成本，包括我們在2024年上半年啓動的VY7523 Phase 1a SAD臨床試驗的評估； |
| ● | 我們研發項目的範圍、進展、結果、成本、優先次序和數量。 |
| ● | 我們戰略合作、選擇權和許可協議以及未來可能簽訂的任何類似安排的進展和狀態，包括我們負責的任何研發成本，我們可能承擔的未來額外義務，以及我們從合作伙伴或許可方收到的任何費用報銷、未來里程碑付款和版稅； |
| ● | 我們有義務報銷任何處於任何合作或許可協議中的臨床前開發和臨床試驗成本，或者引發里程碑和版稅支付的里程碑達成或其他發展的發生程度，例如我們於2022年11月與Touchlight IP Limited簽訂的許可協議； |
| ● | 我們的產品候選者需要進行監管審查，需要考慮成本、時間和結果。 |
| ● | 我們能否建立並保持合作、分銷或其他產品候選人的市場安排，並且是否能夠獲得優惠條件，甚至是否能夠實現這些安排； |
| ● | 準備、申請和實施專利申請的成本和時間，維護和執行我們的知識產權以及捍衛與知識產權相關的索賠； |
| ● | 我們收購或許可其它產品候選人和技術的程度，包括任何與這些候選人或技術相關的知識產權， 收購或投資其他企業，或出許可我們的產品候選人、殼蛋白或其它技術； |
| ● | 提高我們的製造能力和爲預商業和商業生產安排製造的成本； |
| ● | 我們或與我們合作伙伴從我們將來獲得市場批准的任何產品候選人的產品銷售水平； |
| ● | 作爲一家上市公司的營業成本、維持充分的產品、臨床試驗、董事和高管責任保險覆蓋的成本；以及 |
| ● | 如果我們獲得監管批准來推廣我們的產品候選者，建立或簽約銷售、製造、市場營銷、分銷和其他商業化能力的成本。 |
確定潛在的產品候選者並進行臨床前研究和臨床試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成。我們可能永遠無法產生獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，如果獲得批准，我們的產品候選者可能無法取得商業成功。我們的產品收入，如果有的話，以及任何商業里程碑支付或者版稅
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根據我們的合作協議所產生的付款，將來源於可能在許多年內，甚至根本無法商業化的產品銷售。因此，我們需要繼續依賴其他融資和業務發展交易以實現我們的業務目標。充足的額外融資可能無法以可接受的條款提供給我們，甚至根本無法獲得。
在此之前，如果我們能夠產生足夠的產品收入以實現穩定的盈利，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及選項和許可安排結合來滿足我們的現金需求。除了我們有權從合作伙伴和許可方那裏收到用於報銷某些研究和開發費用、潛在的選項行使、實現特定的監管和商業里程碑以及在合作和選項與許可協議下的分紅派息的金額外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。在我們通過出售股票或與股票相關的證券（包括可轉換債務）籌集額外資金的情況下，股東的股權將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優先權，這將對現有股東作爲普通股股東的權利產生不利影響。如果能夠獲得，債務融資和優先股融資可能涉及包括限制或限制我們採取特定行動的契約的協議，例如增加額外債務、獲得額外資本、收購或剝離業務、進行資本支出或宣告分紅。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或選項和許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或產品候選者的寶貴權利，或以對我們不利的條款授予許可。如果我們在需要時無法通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來商業化努力，或者授予開發和銷售我們希望自己開發和銷售的產品候選者的權利。
合同義務
我們在正常的業務過程中與臨床研究機構、合同製造機構和機構簽訂協議，以許可知識產權。這些合同通常可以在提前30到90天書面通知我們的情況下隨時取消。
我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這些付款依賴於針對使用在協議下許可的知識產權開發的產品的進展，並且取決於臨床試驗或監管批准的里程碑的達成。我們還可能需要支付年度維護費用或最低付款金額，這些金額根據適用協議的條款從低四位數到低五位數不等。在某些情況下，如果使用適用協議下許可的知識產權的產品獲得批准，我們還必須向我們的許可方支付基於銷售額的特許權使用費。
我們還有來自於我們在馬薩諸塞州劍橋和列剋星敦租用辦公室和實驗室空間的不可取消的經營租賃承諾。有關更多信息，請參考本季度10-Q報告中其他地方包含的未審計的簡明合併基本報表的第6注。.
不設爲資產負債表賬目之離線安排
在所呈現的期間內，我們沒有，也目前沒有任何離表安排，按照適用的SEC規則定義。
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第 3 項。定量 以及有關市場風險的定性披露
我們面臨與利率變動相關的市場風險。我們的政策要求我們投資高質量的發行人，限制對任何個別發行人的敞口，並確保足夠的流動性。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響，特別是因爲我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金和有價證券的形式出現，投資於美國國債。由於我們投資組合的短期期限和投資的低風險狀況，我們認爲利率立即變動100個點子不會對我們投資組合的公允市場價值產生實質性影響。
我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的市場風險；但是，我們將來可能會與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，屆時可能會受到外幣匯率波動的影響。
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力、商品和服務成本，從而影響我們。我們認爲，在截至2024年9月30日的九個月中，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營業績沒有實質性影響。
第 4 項。控制和程序S
管理層對披露控制和程序的評估
我們維護 “披露控制和程序，” 如 規則13a-15 (e) 中定義 要麼 15d-15 (e) 下方 《交易法》 1934 年的《交易法》，指公司的控制和其他程序 旨在確保需要披露的信息 由一家公司做的 在其根據《交易法》提交或提交的報告中，將在證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。我們的披露控制和程序包括但不限於控制措施和其他程序，旨在確保我們在報告中披露所需信息 我們提交或提交 根據《交易法》進行積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
我們的 管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性 的 2024 年 9 月 30 日。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼精良，都只能爲實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷力. 我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2024年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
我們將繼續審查和記錄我們的披露控制和程序，並可能不時進行更改，以提高其有效性，並確保我們的系統與業務一起發展。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年9月30日的三個月中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，正如《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條所定義的那樣，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟S
在正常業務過程中，我們不時參與與知識產權、商業安排和其他事項相關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。儘管無法肯定地預測任何此類問題的結果，但截至2024年9月30日，我們尚未參與任何事宜
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沒有重大政府訴訟正在進行中，或者在我們知道的情況下，正在考慮對我們提起的訴訟。我們不是任何主要訴訟的當事方，該訴訟中任何董事、高級管理成員或我們的關聯公司都是對我們或我們子公司的當事方，或者對我們或我們子公司具有重大不利利益。
項目 1A. 風險因素S
我們面臨許多風險，這些風險可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和未來前景產生不利影響，包括在我們於2024年2月28日向SEC提交的2023年12月31日結束的年度報告的表格10-k中識別的風險。
相關信息通知2024年6月4日的第1項 2. 未註冊的權益證券出售及收益使用
在2024年7月8日，我們向一名高管發放了非法定期權，購買合計200,000股我們的普通股，行使價格爲每股7.79美元。在2024年7月22日，我們向一名高管發放了非法定期權，購買合計36,000股我們的普通股，行使價格爲每股8.77美元。在2024年8月28日，我們向一名高管發放了非法定期權，購買合計40,000股我們的普通股，行使價格爲每股6.49美元。這些期權均是在我們的2015年股票期權和激勵計劃之外發放，以作爲對受邀者接受我們工作提議的誘因，這符合納斯達克上市規則5635(c)(4)。在2024年8月6日，我們根據證券法提交了一份S-8表格的註冊聲明，以註冊與這些期權有關的普通股。
第5項其他信息
(c) 董事和高級職員交易安排
我們的董事和高級職員的部分薪酬（根據1934年《證券交易法》（修訂版）第16a-1(f)條的定義或稱爲交易所法）以股權獎勵的形式支付，並且，董事和高級職員不時會就根據這些股權獎勵或我們其他證券所獲得的證券進行市場交易，包括在股權獎勵歸屬或被行使時滿足稅務扣繳義務、進行投資多樣化或出於其他個人原因。
董事和高管的證券交易必須遵守我們的內幕交易政策，該政策要求交易必須符合適用的美國聯邦證券法，禁止持有重要而非公開信息時進行交易。《證券交易法》第10b5-1條規定了一項積極的軍工股，使董事和高管能夠預先安排我們證券的交易，以避免擔憂在持有重要而非公開信息時進行交易。
下表描述了本報告覆蓋的季度期間，我司董事和高管爲買賣我們證券所採用或終止的每項交易安排，這些安排爲(1)滿足規則10b5-1(c)的正當防衛條件的合同、指令或書面計劃，或規則10b5-1的交易安排，或(2)不符合規則10b5-1的交易安排，定義見S-k規章的第408(c)條。
Type of | 性質 | 交易持續時間 | 總計 | ||
採取的行動 | 交易 | 交易 | 交易 | 數量 | |
姓名（頭銜） | （行動日期） | 安排 | 安排 | 安排 | 證券 |
託德·卡特，博士。 | 採用日期 | 出售 | 直到2025年8月15日，或在所有交易完成或未執行到期的更早日期。 | 最多 |
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項目6。附件S
本季度報告中提交或附表的展品詳細列在展覽指數中，並已通過引用納入本文。
附件索引
根據引用書 | ||||||||||||
展覽 |
| 描述 |
| 在填寫表格時 |
| 展覽 |
| 備案 |
| SEC文件 |
| 已提交 |
10.1* | X | |||||||||||
10.2* | X | |||||||||||
31.1 | X | |||||||||||
31.2 | X | |||||||||||
32.1 + | 根據《證券交易法》第13a-14(b)或15d-14(b)條以及《美國刑法》第1350條，執行主要行政官和主要財務官的認證。 | X | ||||||||||
101.INS | Inline XBRL實例文檔 - 該實例文檔未出現在交互式數據文件中，因爲XBRL標籤嵌入在Inline XBRL文檔中。 | X | ||||||||||
101.SCH | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 | X | ||||||||||
101.CAL | 內聯XBRL分類擴展計算關聯文檔 | X | ||||||||||
101.DEF | 內聯XBRL分類擴展定義關聯文檔 | X | ||||||||||
101.LAB | 行內XBRL分類擴展標籤鏈接庫文檔. | X | ||||||||||
101.PRE | 內聯XBRL分類擴展演示關聯文檔 | X | ||||||||||
104 | 封面交互式數據文件——封面交互式數據文件未出現在交互式數據文件中，因爲其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 | |||||||||||
* | 根據S-K條例第601(b)(10)(iv)項規定，本展品的部分內容已被省略。 |
+ | 本附件所載的32.1表中的認證被視爲隨本季度10-Q表提交，並不被視爲根據經修訂的1934年證券交易所法第18條的「歸檔」，除非註冊人明確引用。 |
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