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フェイトセラピューティクスは2024年第3四半期の財務結果とビジネスの最新情報を報告します

FT819 1XX CAR T細胞製品候補の第1相自己免疫疾患スタディの初期臨床データが24年第4四半期に発表されます。FT819を維持療法に追加する第2治療群が無誘導化学療法での登録を開始

FT522 Multi-indication IND申請でFDAによってb細胞媒介自己免疫疾患の無誘導治療が認められました。ACRコンバージェンスでのb細胞性リンパ腫における初期第1相臨床データが発表されます

FT825 / ONO-8250の初期低用量コホートが第1相固形腫瘍スタディで有利な安全性プロファイルを示しています。最初の3人の患者からの末梢血は、CAR T細胞の拡大を維持した状態を示しています

現金、現金同等物、および投資で31億1000万ドルを資金化し、YE26までの運営期間を予測
YE26まで

サンディエゴ、CA – 2024年11月12日 - フェイトセラピューティクス（NASDAQ：FATE）は、癌や自己免疫疾患を持つ患者に向けた第一級の誘導性多能性幹細胞（iPSC）由来の細胞免疫療法パイプラインを提供することを専念している臨床段階のバイオ製薬会社である。本日、2024年9月30日に終了した第3四半期のビジネスハイライトと財務結果を報告しました。

「我々は、ACR ConvergenceおよびASHで全身性エリテマトーデスに対する当社のオフィーシェルFT819 CAR T細胞候補の第1相臨床データを共有することを楽しみにしています。我々は、b細胞介在の自己免疫疾患を持つ患者に対する治療の違いを追求する取り組みで大きな進展を続けており、FT819とフルダラビン非投与コンディショニング、及び新しい治療法の追加療法としてのFT819の評価が継続中である患者登録が進行中であることを報告します」と、フェイトセラピューティクスのスコット・ウォルチコ社長兼最高経営責任者は述べています。「さらに、FDAが自己免疫疾患におけるFT522 ADR装着型CAR NK細胞候補の第1相試験デザインを許可してくれたことに非常に満足しています。FT522の複数回の評価を行うことを設計され、理由なく薬物療法を行うことなくb細胞介在の自己免疫疾患のカゴにてFT522の臨床および翻訳データの初期の見直しを提供することを楽しみにしています。」

FT819 iPSC由来1XX CAR T細胞プログラム

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フルダラビン非投与コンディショニングを使用した自己免疫疾患第1相研究で治療された3名の患者。 現在進行中の中心となる中重度全身性エリテマトーデス（SLE）患者向け多施設を対象とした第1相臨床試験は、FT819の安全性、薬物動態、および抗b細胞活性を評価するために設計されています。FT819は、当社のCD8αβ+ T細胞候補であり、CD19標的キメラ抗原受容体（CAR）を新しい1XXコストイムラトリー領域に取り入れたもので、T細胞受容体α定数領域（TRAC）に配置されています（NCT06308978）。最初の3名の患者は、全員が活性エリテマトーデスを呈しています。

 

nephritis (LN) despite having been treated with multiple standard-of-care therapies, received fludarabine-free conditioning consisting of either bendamustine alone or cyclophosphamide alone, followed by a single dose of FT819 at 36000万 cells (Regimen A). All three patients remain on-study, and there have been no dose-limiting toxicities (DLTs) and no events of any grade of cytokine release syndrome (CRS), immune effector-cell associated neurotoxicity syndrome (ICANS), or graft-versus-host disease (GvHD). The Company plans to present clinical and translational data from the first three patients at the American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting being held in San Diego, CA on December 7-10.
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First SLE Patient Case Study to be Presented at ACR Convergence. The first patient treated in the ongoing FT819 Phase 1 Autoimmunity study was a 27 year-old woman diagnosed with LN over ten years ago who received fludarabine-free conditioning followed by a single dose of FT819 at 36000万 cells. The first patient has completed six-month follow-up and remains on-study. The Company plans to present clinical and translational data from the first patient at the American College of Rheumatology (ACR) Convergence being held in Washington, D.C. on November 16-19.
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Initiated Second Treatment Arm Adding FT819 to Maintenance Therapy without Conditioning. The Company amended the clinical protocol of its FT819 Phase 1 Autoimmunity study to include a second treatment arm (Regimen B) to assess the safety, pharmacokinetics, and anti-b cell activity of a single dose of FT819 as an add-on to maintenance therapy without conditioning chemotherapy in patients with SLE. The new arm is open for enrollment at a starting cell dose of 36000万 cells, and is being conducted in parallel with Regimen A.

FT825 / ONO-8250 iPSC-derived CAR t-cell Program

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Initial Phase 1 Clinical Data Presented at 2024 SITC. Under its collaboration with Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (Ono), the Company is conducting a multi-center, Phase 1 study to assess the safety, pharmacokinetics, and activity of FT825 / ONO-8250, a multiplexed-engineered CAR t-cell product candidate targeting human epidermal growth factor receptor 2 (HER2), in patients with advanced solid tumors (NCT06241456). At the 2024 Society of Immunotherapy of Cancer (SITC) 39thAnnual Meeting, the Company presented initial clinical data from three heavily pre-treated patients, all of whom were previously treated with at least five prior lines of therapy including HER2-targeted therapy. Each patient was administered conditioning chemotherapy and a single dose of FT825 / ONO-8250 at the first dose level of 10000万 cells. As of a data cutoff date of October 25, 2024, FT825 / ONO-8250 demonstrated a favorable safety profile with no DLTs and no events of any grade of CRS, ICANS, or GvHD. In addition, at Day 8 following treatment, peak CAR t-cell expansion was observed and phenotyping of FT825 / ONO-8250 sourced from the patients’ peripheral blood was indicative of an activated state (as evidenced by high levels of Granzyme b expression and maintenance of CAR expression) with no evidence of exhaustion (as evidenced by low levels of PD-1 and TIM3 expression). Enrollment is currently ongoing at the second dose level of 30000万 cells as monotherapy and at the first dose level of 10000万 cells in combination with epidermal growth factor receptor (EGFR)-targeted monoclonal antibody therapy.
•
New Preclinical Data Demonstrates Cancer-selectivity of Novel H2CasMab-2 CAR. FT825 / ONO-8250 incorporates seven synthetic controls of cell function including a novel cancer-selective H2CasMab-2 CAR, which has exhibited similar potency with greater specificity for cancer cells expressing HER2 compared to trastuzumab in preclinical studies. New preclinical data presented at SITC demonstrated potent HER2-specific, anti-tumor activity in both in vitroおよび in vivo 限られた細胞性の設定

 

HER2陽性正常細胞の標的化。FT825 / ONO-8250の腫瘍選択性は、がん特異的モノクローナル抗体Hに由来する新規HER2標的抗原結合ドメインの組み込みに帰属されました2CasMab-2（Kaneko et al., 2024）は、trastuzumabと比較してHER2の局所的に誤って畳まれたものとp95切断変異体の両方を差別化して優先的に認識することが示されました

FT522 iPSC由来のCAR Nk Cell プログラム

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BCL第1相臨床データがACR Convergenceで発表予定 FT522は、会社のカートナック細胞製品候補であり、最初にAlloimmune Defense Receptor（ADR）テクノロジーを取り入れた既製品のCD19標的CAR Nk細胞です。ADRテクノロジーは、細胞療法を受ける患者に化学療法の投与を減らすか排除するために設計されています。FT522の第1相臨床試験では、BCL再発/難治性患者（NCT05950334）を対象として、第2の3回連続用量コホートでデータロック期間前の中間解析に移行しており、条件付き化学療法（Regimen A）で1回あたり90000万個の細胞を投与しており、第1の3回連続用量コホートで条件付き化学療法なしで1回あたり30000万個の細胞を投与しています。第1相試験では、DLTもCRS、ICANS、GvHDのいずれのグレードのイベントも報告されていません。会社はACR Convergenceで第1相BCL研究からの初期臨床と翻訳データを発表する予定です
•
自己免疫疾患におけるバスケットスタディの第1相IND申請がFDAによって許可されました 米国食品医薬品局（FDA）は、同社の治験新薬（IND）申請を許可し、FT522の安全性、薬物動態、およびb細胞媒介自己免疫疾患のバスケット全体での活性を評価することができるようにしました。第1相試験は、リツキシマブ導入療法（レジメンA）への追加としてFT522の複数回投与による患者の治療を意図しており、リツキシマブとの組み合わせによる維持療法への追加（レジメンB）も行われます。用量の段階的増加は、用量あたり90000万の細胞で始まる予定です。以前の会社による新しい再挑戦アッセイからの動物実験データの発表では、FT522が一意に速やかかつ深いCD19+ b細胞減少を引き起こし、機能的な持続性を維持し、異種T細胞を除去することが示されました。これは、FT522が異なるホスト免疫系の存在下で効果的に機能する可能性があることを示しています。

2024年第3四半期の財務結果

•
現金および投資状況： 2024年9月30日現在の現金、現金同等物、および投資は33050万ドルでした。
•
総売上高: 2024年第3四半期の売上高は310万ドルで、Onoとの提携における未公開の固形腫瘍抗原を対象とする2番目の共同候補薬の治験開発活動から派生しました。
•
営業費用合計: 2024年第3四半期の営業費用合計は5550万ドルで、研究開発費が3470万ドル、一般管理費が2080万ドルでした。この金額には、1180万ドルの株式報酬経費も含まれています。
•
発行済みシェア: 2024年9月30日時点で、発行済みの普通株式は11390万株、事前資金提供ワラントは390万株、発行済みの優先株は280万株でした。各優先株式は5株の普通株式に換算できます。

 

 

フェイトセラピューティクスのiPSC製品プラットフォームについて

人工誘導多能性幹細胞（iPSC）は、限りない自己更新と体のすべての種類の細胞への分化潜在能力を持っています。同社の特許取得のiPSC製品プラットフォームは、人間iPSCの多重化エンジニアリングと単一細胞選択を組み合わせて、クローナル・マスターiPSCラインを作成します。モノクローナル抗体などの生物製薬医薬品の大量生産に使用されるマスターセルラインに類似し、同社は、クローナル・マスターiPSCラインを出発点として、定義された組成で一貫性のあるエンジニアリングセル製品の製造に使用し、在庫に保存してすぐに利用できるようにし、他の治療法と組み合わせて投与でき、幅広い患者集団に到達できる可能性があります。その結果、同社のプラットフォームは、患者やドナー由来の細胞を使用した細胞療法の製造に関連する数々の制約を克服するよう設計されています。フェイトセラピューティクスのiPSC製品プラットフォームは、500の特許および500の出願中特許を擁する知的財産ポートフォリオに支えられています。

フェイトセラピューティクス株式会社について

フェイトセラピューティクスは、がんや自己免疫疾患を持つ患者に向けた最初の一流の誘導多能性幹細胞（iPSC）由来細胞免疫療法のパイプラインを提供するために尽力している臨床段階のバイオファーマ企業です。独自のiPSC製品プラットフォームを利用して、同社は多重化エンジニアリングされたマスターiPSCラインの創出と、棚から供給可能なiPSC由来セル製品の製造および臨床開発のリーダーシップポジションを確立しています。同社のパイプラインには、iPSC由来のNK細胞およびT細胞候補剤が含まれ、これらは選択的に設計された、細胞機能の革新的な合成制御を組み込み、患者に複数の治療メカニズムを提供することを意図しています。フェイトセラピューティクスの本部はカリフォルニア州サンディエゴにあります。詳細は、公式サイトをご覧ください。 www.fatetherapeutics.com.

将来を見据えた記述

このリリースには、1995年プライベート証券訴訟改革法"における前向きな見通し声明を含む、適切な営業費用、現金持ち回る額、およびその運用資金を賄うための現金及び現金同等物の十分さに関する会社の業績、財務状態、前向きな発表が含まれています。それらに加えて、その他、会社の製品候補、臨床研究、および基礎研究開発プログラムに関連する進展、計画、臨床候補薬の臨床調査に関する会社の進捗状況、計画、タイムライン、会社の製品候補の臨床試験での入手したデータの利用可能性、会社の研究開発プログラムと製品候補の治療および市場の可能性、会社の臨床および製品開発戦略、および会社の進捗とタイムラインに関する期待、そして大野製薬との提携の目的、計画、目標に関する声明が含まれています。このリリースの中のこれらおよびその他の前向きな見通しの声明は、将来のイベントに関する管理層の現在の期待に基づいており、実際の結果がそこで述べられたり示されたりしたものから著しくかつ不利に異なる可能性のある一連のリスクと不確実性にさらされています。これらのリスクと不確実性は、会社の研究開発プログラムと製品候補、臨床調査中の製品候補を含む製品候補が、さらなる開発に値する安全性、有効性、または他の属性を示すことがない可能性、会社の製品候補の事前研究や臨床試験で観察された結果が継続中または将来の 継続中の、追加臨床試験の開始、その他の臨床試験の追加投与コホートの開始、会社の臨床試験における登録の開始と継続、会社の臨床試験からのデータの利用可能性、会社の臨床および製品開発戦略、および会社の進捗状況、計画、タイムライン、大野製薬との提携に関する目的、計画、目標についての会社の期待に関する声明など、会社に関する前向きな声明が含まれています。

 

これらの薬剤候補に関する研究では、会社の薬剤候補の製造に遅れや困難が生じるリスク、臨床試験の開始および実施、患者の登録におけるリスク、会社が薬剤候補の臨床前または臨床開発を様々な理由で中止または遅延するリスクがあります（これには、治験の開始または実施に関する規制当局から課される要件、会社の薬剤候補の開発に関連する治療、規制、または競合環境の変化、規制承認を支持するために生成またはサポートするデータの量および種類、患者登録や会社の進行中および計画されている臨床試験の継続に遅れや困難が生じる、治験用に製造または供給する会社の薬剤候補の困難、製品候補が必要な安全性、有効性、または他の属性を示すことが失敗し、臨床前または臨床開発中に観察される可能性のある有害事象または他の負の結果）、会社の製品候補が治療効果を表さない可能性や他の予期しない副作用を引き起こす可能性があります、会社が大野製薬との提携契約の義務を履行せず、または維持しないリスク、会社が提携の元に受け取る研究資金やマイルストーンペイメントが予想よりも少ない場合のリスク、会社が予想以上の経営費を負担する可能性のリスクがあります。その他のリスクや不確実性、および決定的な要因についての議論については、米国証券取引委員会への会社の定期報告に詳細に記載されたリスクと不確実性を参照してください。これには、最新の定期報告を含むがこれに限定されない会社の定期報告、そして会社の報道発表およびその他の投資家向けコミュニケーションでも時折確認されます。フェイトセラピューティクスは、この発表の情報をこの日付に提供しており、新しい情報、将来のイベント、またはその他の理由でこの発表の中に含まれる前向き見通し声明を更新する義務はありません。

 

 

総合損益計算書及び包括損益計算書の概要

（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）

(未審査)

 

 

 

2023年12月31日終了の3か月間

 

 

Nine Months Ended

 

 

 

9月30日,

 

 

9月30日,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

コラボレーション売上高

 

$

3,074

 

 

$

1,944

 

 

$

11,771

 

 

$

61,857

 

運営費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究開発

 

 

34,650

 

 

 

34,275

 

 

 

101,392

 

 

 

140,780

 

一般管理費

 

 

20,801

 

 

 

18,948

 

 

 

58,907

 

 

 

63,513

 

総運営費用

 

 

55,451

 

 

 

53,223

 

 

 

160,299

 

 

 

204,293

 

営業損失

 

$

(52,377

)

 

$

(51,279

)

 

$

(148,528

)

 

$

(142,436

)

その他の収益（費用）:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息所得

 

 

4,438

 

 

 

4,697

 

 

 

13,414

 

 

 

12,772

 

株価の評価マイルストーンの公正価値の変動

 

 

(13

)

 

 

1,049

 

 

 

149

 

 

 

3,160

 

その他の収入

 

 

274

 

 

 

363

 

 

 

856

 

 

 

9,698

 

その他の収益純額合計

 

 

4,699

 

 

 

6,109

 

 

 

14,419

 

 

 

25,630

 

純損失

 

$

(47,678

)

 

$

(45,170

)

 

$

(134,109

)

 

$

(116,806

)

その他の包括利益：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

有価証券売却益(未実現)、純額

 

 

1,257

 

 

 

88

 

 

 

820

 

 

 

1,355

 

包括的損失

 

$

(46,421

)

 

$

(45,082

)

 

$

(133,289

)

 

$

(115,451

)

一株当たりの純損失（基本と希薄化後）

 

$

(0.40

)

 

$

(0.46

)

 

$

(1.19

)

 

$

(1.19

)

希薄化後の加重平均の発行済み普通株式数
基本株主に帰属する損失と希薄化後株主に帰属する損失を計算する

 

 

117,769,161

 

 

 

98,568,012

 

 

 

112,305,430

 

 

 

98,342,898

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

簡易合算貸借対照表

（単位: 千）

(未審査)

 

 

 

9月30日,

 

 

December 31,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

資産

 

 

 

 

 

 

流動資産:

 

 

 

 

 

 

現金及び現金同等物

 

$

37,909

 

 

$

41,870

 

売掛金

 

 

4,127

 

 

 

1,826

 

新規売

 

 

259,014

 

 

 

273,305

 

前払費用およびその他の流動資産

 

 

9,244

 

 

 

14,539

 

流動資産合計

 

$

310,294

 

 

$

331,540

 

長期投資

 

 

33,607

 

 

 

980

 

オペレーティング賃貸権利資産

 

 

58,441

 

 

 

61,675

 

その他の長期資産

 

 

92,628

 

 

 

112,022

 

総資産

 

$

494,970

 

 

$

506,217

 

 

 

 

 

 

 

 

負債および株主資本

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

支払調整金および未払金

 

$

29,929

 

 

$

32,233

 

前受収益

 

 

600

 

 

 

685

 

リース債務の流動部分

 

 

6,893

 

 

 

6,176

 

流動負債合計

 

$

37,422

 

 

$

39,094

 

CIRmの報告責任

 

 

1,940

 

 

 

—

 

リース債務の当期以降の部分の純額

 

 

92,085

 

 

 

97,360

 

株価騰落の到達点

 

 

1,197

 

 

 

1,346

 

株主資本

 

 

362,326

 

 

 

368,417

 

負債および純資産合計

 

$

494,970

 

 

$

506,217

 

 

 

 

 

 

 

 

 

お問い合わせ：

Christina Tartaglia
Precision AQ
212.362.1200
christina.tartaglia@precisionaq.com