附件99.1
新闻发布稿
Prothena Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Business Highlights
•净现金用于 operating and investing activities was $10250万 并且 $10250 million 分别是2024年第三季度和第一季度；季末现金和限制性现金余额为$520 million 公司开始租赁空间的第一阶段之后的 分别是2024年第三季度和第一季度；季末现金和限制性现金余额为$520 million
•PRX012，一种潜在的一针每月次皮下注射治疗，旨在满足数百万患有病前或早期症状阿尔茨海默病患者的未满足需求；Prothena预计将从进行中的1期ASCENt临床试验中在2025年中期开始，并持续整年报告多个临床数据结果
•合作伙伴Roche评估PASADENA OLE临床试验2期早期帕金森病患者的prasinezumab的结果已发表在《自然医学》杂志上
•Prothena与Bristol Myers Squibb合作，已启动了PRX019潜在治疗神经退行性疾病的1期临床试验
•与合作伙伴诺和诺德一起，在ISA的官方期刊Amyloid上发表了关于coramitug（原名PRX004）对ATTR淀粉样变性患者的Phase 1临床试验结果
•Prothena任命Chad J. Swanson博士为首席研发官
2024年11月12日，爱尔兰都柏林--纳斯达克股份公司prothena（NASDAQ:PRTA），一家拥有在蛋白质调节领域专业知识基础上构建的含有丰富研究候选疗法管道的临床后期生物技术公司，今天报道了2024年第三季度和前九个月的财务业绩，并提供了业务亮点。
“在接下来的几个季度内，我们期待在我们强大的研发管道中的四个临床项目上获得有意义的数据结果，这些项目有望显著改善数百万患有神经退行性疾病或罕见周围性淀粉样病变的个体及其家庭的生活，”Prothena董事长和首席执行官Gene Kinney博士表示。“我们期待完成我们亲自拥有的项目——确认性Phase 3 AFFIRm-AL临床试验，该试验评估了在FDA的SPA协定下以0.10显著水平进行的对birtamimab的评估，预计将在2025年上半年完成。我们还计划于2025年年中开始并全年持续公布我们正在进行的PRX012用于阿尔茨海默氏病的Phase 1 ASCENt临床试验的多个临床结果。与罗氏合作，我们期待在2024年第四季度获得PADOVA临床试验阶段20亿 结果，该实验评估了prasinzuemab用于帕金森病，与诺和诺德合作，我们期待在2025年上半年获得评估coramitug用于伴有心肌病的ATTR淀粉样变性的Phase 2信号检测临床试验结果。”
第三季度，最新业务亮点和即将到来的里程碑
神经退行性疾病组合
阿尔茨海默病
PRX012, a wholly-owned potential best-in-class, single-injection once-monthly antibody delivered subcutaneously for the treatment of Alzheimer’s disease that targets a key epitope at the N-terminus of amyloid beta (Aβ) with high binding potency. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for PRX012 for the treatment of Alzheimer’s disease.
•Designed as a potential single-injection once-monthly subcutaneous treatment to address the unmet need of millions of patients with presymptomatic or early symptomatic Alzheimer's disease, Prothena expects to report multiple clinical readouts starting in mid-2025 and continuing throughout the year from the ongoing Phase 1 ASCENt clinical trials
•Prothena has currently enrolled approximately 260 patients in the ASCENt clinical trials
•Poster presentation at CTAD 2024 highlighted the clinical trial design and patient demographic diversity of the ongoing ASCENt clinical trials
BMS-986446 (formerly PRX005), a potential best-in-class antibody for the treatment of Alzheimer’s disease that specifically targets a key epitope within the microtubule binding region (MTBR) of tau, a protein implicated in the causal pathophysiology of Alzheimer’s disease.
•Bristol Myers Squibb continues to enroll the ongoing Phase 2 clinical trial in approximately 475 patients with early Alzheimer’s disease; primary completion expected in 2027 (NCT06268886)
•Bristol Myers Squibb is responsible for all development, manufacturing, and commercialization
•合作伙伴百时美施贵宝在CTAD 2024上进行了口头再现，重点介绍了正在进行中的第2阶段TargetTau-1临床试验的设计
PRX123生物-疫苗PRX123是一种完全拥有潜在首创性双Aβ/tau双重靶点的疫苗，旨在治疗和预防老年痴呆症，该双重靶点疫苗通过靶向Aβ的N-端和MTBR-tau内的关键表位，促进淀粉样蛋白清除，阻断病原性tau的传播。FDA批准了对PRX123用于治疗老年痴呆症的实验新药（IND）申请，并授予了快速通道称号。
•在我们强大的研发管线中持续优化资本配置，prothena预计将于2025年更新第1阶段临床试验计划
帕金森病
prasinezumab生物-疫苗prasinezumab是一种潜在的首创性抗体，用于治疗帕金森病，旨在靶向α-突触核蛋白的C-末端的关键表位，是与Roche全球合作的重点
•PASADENA开放标签扩展第2阶段临床试验结果已发表 自然医学 显示在4年后，与实际世界数据相比，运动和功能进展继续减少
•来自早期帕金森病患者第20亿帕多瓦临床试验的头条结果，已招募完成586名患者，预计于2024年第四季度公布（NCT04777331）
神经退行性疾病。
PRX019，一种与百时美施贵宝合作开发的潜在治疗神经退行性疾病的药物。
•Prothena已开始第一阶段首次人体临床试验，以评估单次递增剂量和多次剂量在健康成人中的安全性、耐受性、免疫原性和药代动力学
罕见外周淀粉样疾病组合
AL淀粉样变性
Birtamimab，一种全资拥有的潜在最佳类抗淀粉样抗体，用于治疗AL淀粉样变性，旨在直接中和可溶性有毒轻链聚集物并促进导致器官功能障碍和衰竭的淀粉清除。 在患有AL淀粉样变性的患者中，一种罕见的、进行性的、致命的疾病，新诊断的有心脏受累的个体最容易早逝。 Birtamimab已被FDA授予快速通道资格，并已获得FDA和欧洲药物管理局颁发的孤儿药物认定。在之前的第3阶段VITAL临床试验的后期分析中，处于Mayo四期基线的birtamimab治疗患者中观察到了显著的生存益处（血液 2023).
•正在进行的确认性第3期AFFIRm-AL临床试验是根据与FDA达成的特别议定书（SPA）协议进行的，主要终点为在0.10的显著性水平下的全因死亡率（时间至事件）
•预计在2025年上半年从确认性AFFIRm-AL第3期临床试验获得的头期结果（NCT04973137）
ATTR淀粉样变性
Coramitug (曾为PRX004)，作为可能的首款淀粉样蛋白去除抗体，用于治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性（ATTR-CM），旨在清除甘氨基前致甲状腺激素（TTR）蛋白的致病性非天然形式，由诺和诺德公司开发，作为其高达12亿美元收购Prothena的ATTR淀粉样病业务和产品线的一部分。
•刊登在国际淀粉样病学会官方期刊中的coramitug用于ATTR淀粉样变性患者的1期临床试验结果 淀粉样, 国际淀粉样病学会的官方期刊
•诺和诺德正在进行针对ATTR-Cm患者的进行中的2期信号检测临床试验
•2期临床试验已完成约99名患者的招募，预计在2025年上半年公布最终数据（NCT05442047）
公司亮点
•Prothena宣布任命Chad J. Swanson 博士为首席开发官，负责所有临床开发和医疗职能。Swanson博士是一位神经药理学家，拥有超过20年的行业经验，于2024年9月加入Prothena，并于2023年1月从艾兹艾公司担任临床研究执行董事进入Prothena，艾兹艾公司时他担任阿尔茨海默症脑健康团队的临床研究执行董事。
2024年第三季度和前九个月财务结果
2024年第三季度和前九个月，Prothena分别报告了$ 5900万和$ 6440万的净亏损 与2019年同期的净利润$ 2190万美元的净亏损和 7960万美元 Compagnie的SFCR，以独立方式开具。第三季度 2019年同期的净亏损和前九个月 净损失 每股分别为$1.10和$1.20 为 第三季度 及2024年前9个月 a相比每股稀释后净利润为$0.38 及每股净亏损 $1.50 f或第三季度 和2023年前9个月分别。
Prothena报告第三季度和前9个月分别为100万美元和13300万美元的总收入 ，分别为9个月 2024年上半年，相比之下，总收入分别为8490万美元和 9110万美元 对于该2023年第三季度 和2023年的前9个月分别。 2024年第三季度和前9个月的总营业收入主要来自与百时美施贵宝的合作收入，与2024年第三季度和2024年前9个月的总营业收入相比 ； 第三季度和前九个月的总营业收入 。 的 2023年这也主要来自与百时美施贵宝的合作收入。
研发(R&D)费用在2024年第三季度和前九个月分别达到了5070万美元和17230万美元。 2024年前九个月，相比之下，第三季度为5790万美元和 15870万美元 ，分别为第三季度和前九个月 。 分别是2023年的。与前一年同期相比，第三季度研发费用的减少主要是由于制造业费用的降低。 与前一年同期相比，2023年前九个月的研发费用主要是 由于临床试验费用和人员相关费用的增加；部分抵消的是制造业和其他研发费用的降低。研发费用包括第三季度和2024年前九个月的非现金股份补偿费用分别为510万美元和1620万美元 和2024年前九个月的，分别是 相比490万美元和 1420万美元 在2023年第三季度 和2023年前九个月分别。
总部和行政(G&A)费用总计 分别为$1680万和$5040万 2024年第三季度和前九个月，分别为$1660万和$4490万，而2023年第三季度和前九个月分别为。2024年前九个月G&A费用的增加与去年同期相比主要是 与较高的人员相关费用有关。G&A费用包括非现金股份补偿费用为2024年第三季度和前九个月分别为$590万和$1920万，而2023年第三季度和前九个月分别为$600万和$1570万 。.
现金股份奖励费用总额分别为1100万美元和2024年前三个季度的3540万美元，分别为2024年前三个季度和2023年前九个月的1100万美元和2980万美元。prothena在2023年前三个季度和2023年前九个月的净收入
截至2024年9月30日达到52010万美元，净债务为0。 。
截至 2024年11月6日在现有的约5380万普通股中，Prothena普通股的流通量。
2024年全年财务指导意见
公司预计全年2024年营业支出和投资活动中的现金净流出将为$148至$16000万，预计年末现金、现金等价物和限制性现金约为$46800万（中点）。预计全年2024年营业支出和投资活动的净现金净流出主要受预计净损失$120至$13500万的影响，其中包括预计的$4800万非现金股份补偿费用。
关于Prothena
Prothena Corporation plc是一家晚期临床生物技术公司，专业从事蛋白质失调，拥有一系列有望改变毁灭性神经退行性和罕见的周围淀粉样疾病进程的探索性治疗药物。Prothena凭借数十年研究积累的深厚科学专业知识推动着治疗候选药物的研发，针对多种适应症和新颖靶点，通过整合围绕神经功能障碍和蛋白质错误折叠生物学的科学见解，加以发挥其能力。Prothena的治疗候选药物包括既有全资开发项目，也有合作项目，用于潜在治疗包括AL淀粉样变性病、伴有心肌病的ATTR淀粉样变性病、阿尔茨海默病、帕金森病和其他多种神经退行性疾病。欲了解更多信息，请访问公司网站www.prothena.com并关注公司推特@ProthenaCorp。
前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明。这些声明涉及我方的现金位置是否足以资助广泛管道的推进及正在进行中的临床试验的完成；发现、临床前和临床管道持续推进，以及2024年、2025年甚至以后的预期里程碑；PRX012、BMS-986446/PRX005、PRX123、prasinezumab、PRX019、birtamimab和coramitug/PRX004的治疗潜力、设计、拟议的作用机制和潜在的管理方式等；PRX012、BMS-986446/PRX005、PRX123、prasinezumab、PRX019、birtamimab和coramitug/PRX004的进行中和未来临床试验计划；从临床试验中报告数据的预期时间，包括从进行中的评估PRX012的1期临床试验中自2025年中期开始多次临床结果，并在2025年上半年报告我们阿尔淀粉样变症Phase 3 AFFIRm-AL临床试验的阶段性研究结果；预期2024年的营业和投资活动净现金流出，以及预计的年末2024年现金余额；预计的2024年净损失和非现金股份补偿费用。这些声明基于可能证明不准确的估计、投影和假设，并且由于已知和未知的风险、不确定性和其他因素，实际结果可能会与预期有实质性差异，其中包括但不限于我们Quarterly Report on Form 10-Q于2024年11月12日向证券交易委员会（SEC）提交的“风险因素”部分描述的因素和在随后向SEC提交的文件中讨论的潜在风险、不确定性和其他重要因素。我们不承诺更新本新闻稿中包含的前瞻性声明，因为会对这些声明可能影响的新信息、未来事件或我们的期望变化。
Prothena 公司股份有限公司
简明合并利润表
(未经审计-金额以千为单位，除每股数据外)
截至2022年1月31日三个月的期间结束 九月三十日, | 九个月截至 9月30日, | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 合作收入 | $ | 970 | $ | 84,866 | $ | 132,984 | $ | 91,004 | ||||||||||||||||||
| 许可和知识产权的营业收入 | — | — | 50 | 50 | ||||||||||||||||||||||
| 总营业收入 | 970 | 84,866 | 133,034 | 91,054 | ||||||||||||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 研发费用 | 50,723 | 57,913 | 172,347 | 158,680 | ||||||||||||||||||||||
| 总务和行政 | 16,760 | 16,645 | 50,351 | 44,895 | ||||||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 67,483 | 74,558 | 222,698 | 203,575 | ||||||||||||||||||||||
营业收支（亏损） | (66,513) | 10,308 | (89,664) | (112,521) | ||||||||||||||||||||||
其他收入净额 | 6,677 | 8,507 | 20,235 | 22,659 | ||||||||||||||||||||||
税前收益（亏损） | (59,836) | 18,815 | (69,429) | (89,862) | ||||||||||||||||||||||
受益于所得税 | (835) | (3,092) | (5,075) | (10,310) | ||||||||||||||||||||||
净利润（损失） | $ | (59,001) | $ | 21,907 | $ | (64,354) | $ | (79,552) | ||||||||||||||||||
| 普通股基本净利润（亏损）每股 | $ | (1.10) | $ | 0.41 | $ | (1.20) | $ | (1.50) | ||||||||||||||||||
| 普通股摊薄净利润（亏损）每股 | $ | (1.10) | $ | 0.38 | $ | (1.20) | $ | (1.50) | ||||||||||||||||||
| 用于计算基本每股净利润（亏损）的股份 | 53,790 | 53,559 | 53,757 | 53,064 | ||||||||||||||||||||||
| 用于计算摊薄每股净利润（亏损）的股份 | 53,790 | 58,004 | 53,757 | 53,064 | ||||||||||||||||||||||
PROTHENA CORPORATION PLC
简明合并资产负债表
(未经审计 - 数额以千计)
| 九月三十日, | 12月31日, | ||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 资产 | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 519,262 | $ | 618,830 | |||||||
限制性现金，流动资产 | — | 1,352 | |||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 15,722 | 19,100 | |||||||||
| 总流动资产 | 534,984 | 639,282 | |||||||||
| 资产和设备，净值 | 3,254 | 3,836 | |||||||||
| 经营租赁权使用资产 | 11,400 | 12,162 | |||||||||
| 限制性现金，非流动资产 | 860 | 860 | |||||||||
| 其他非流动资产 | 44,756 | 40,242 | |||||||||
| 总非流动资产 | 60,270 | 57,100 | |||||||||
| 总资产 | $ | 595,254 | $ | 696,382 | |||||||
| 负债和股东权益 | |||||||||||
| 已发生的研究和开发 | 10,340 | 14,724 | |||||||||
递延收入，流动 | 8,832 | — | |||||||||
| 租赁负债，流动 | 2,613 | 1,114 | |||||||||
| 其他流动负债 | 24,637 | 41,053 | |||||||||
| 流动负债合计 | 46,422 | 56,891 | |||||||||
递延收入，非流动 | 5,589 | 67,405 | |||||||||
| 租赁负债，非流动 | 8,881 | 10,721 | |||||||||
| 非流动负债合计 | 14,470 | 78,126 | |||||||||
| 负债合计 | 60,892 | 135,017 | |||||||||
| 股东权益合计 | 534,362 | 561,365 | |||||||||
| 负债和股东权益总计 | $ | 595,254 | $ | 696,382 | |||||||
联系人：
投资者
Mark Johnson，特许金融分析师，副总裁，投资者关系
650-417-1974，mark.johnson@prothena.com
媒体
Michael Bachner，高级董事，企业通信
609-664-7308，michael.bachner@prothena.com