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附表99.1

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Korro發佈2024財年第三季度財務結果並提供業務更新

 

提交了KRRO-110在α-1抗胱氨酸酶缺乏症(AATD)患者中的首次人體臨床研究的監管申請

 

 

成立了由領先的肺部和肝臟專家組成的臨床顧問委員會(CAB),並加強了領導團隊

 

 

與Novo Nordisk合作,開發多達兩個針對心代謝疾病的靶點,利用Korro的專有OPERATm平台

 

 

截至2024年第三季度結束時,現金、現金等價物和可交易證券總額爲16910萬

 

 

預計現金儲備將持續到2026年下半年,足以資助KRRO-110完成1/2期臨床研究並推進其他候選藥物

 

馬薩諸塞州劍橋,2024年11月12日(環球新聞通訊社)-- Korro Bio, Inc.(Korro)(納斯達克:KRRO)是一家專注於開發基於RNA編輯的新一類基因藥物的生物製藥公司,針對稀有和高發疾病。今天發佈了2024年第三季度財務結果,並提供了近期進展和預期里程碑的更新。

 

Korro在關鍵科學、監管和業務目標上取得了重要進展,首次提交了監管申請,成立了臨床顧問委員會,並與諾和諾德達成了合作協議,”Korro首席執行官兼總裁Ram Aiyar博士表示。“在我們員工和不斷壯大的領導團隊的共同努力下,我們的臨床工作進展順利,我們預計將在2025年第一季度開始KRRO-110的1/2期臨床研究,前提是獲得監管批准。憑藉強大的資產負債表和到2026年下半年的現金支撐,我們已經做好準備執行KRRO-110的多個重要轉折點,並推進我們全資和合作的項目管道。

 

管道和業務更新:

已提交KRRO-110 1/2期臨床研究的監管申請,地點在澳洲。 Korro向澳大利亞Bellberry人類研究倫理委員會(HREC)提交了監管申請,以啓動KRRO-110在AATD的1/2期臨床研究。
成立了臨床顧問委員會(CAB)並任命了新的董事會和領導成員。 Korro建立了一個由尊敬的肺部和肝臟科學專家組成的臨床顧問委員會,以爲KRRO-110進入臨床做準備,並指導KRRO-110的發展策略。此外,Korro通過任命Jeffrey Cerio爲總法律顧問,加強了其領導團隊,並通過任命Katharine Knobil萬.D.博士豐富了董事會。Knobil博士在臨床專業領域擁有豐富的經驗,並對監管環境有深入的理解,這將爲Korro推進KRRO-110進入臨床及進一步豐富其創新項目管道提供重要支持。
在寡核苷酸治療學會(OTS)上展示了OPERA RNA編輯平台的前臨床數據,證明了其有效性。 在九月,Korro進行了口頭和海報展示。

 

在OTS上展示了KRRO-110的前臨床數據,證明KRRO-110在第13周實現了超過60μm的總AAt蛋白,相比於對照組。還有額外的海報展示了基於Korro專有RNA編輯平台的創新研究和開發。
宣佈與諾和諾德合作推進RNA編輯療法。 在九月,Korro與諾和諾德建立了合作伙伴關係,以推進新遺傳藥物的發現和開發,初步目標是治療心代謝疾病。該合作將利用Korro專有的OPERA平台,結合諾和諾德對心代謝疾病的深刻理解和藥物開發經驗,開發針對最多兩個靶點的RNA編輯產品候選藥物。根據協議條款,Korro有資格獲得高達53000萬的預付款、開發和商業里程碑付款,此外還有分級版稅和研發資金。

 

即將實現的重要里程碑:

預計KRRO-110的第一位參與者將於2025年第一季度開始給藥。
預計在2025年下半年進行KRRO-110在PiZZ患者中的第1/2階段臨床研究中期結果公佈。
預計KRRO-110的第一/二階段臨床研究將在2026年完成。

 

2024年第三季度財務業績:

 

現金持有情況: 截至2024年9月30日,現金、現金等價物和可交易證券爲$16910萬,而截至2023年12月31日爲$16610萬。Korro預計其現金、現金等價物和可交易證券將爲營業費用和資本支出需求提供資金,持續到2026年下半年。

 

研發費用: 截至2024年9月30日的三個月內,研發費用爲$1600萬,而2023年同一時期爲$1400萬。增長主要來源於發現、臨床前和合同製造成本、人員相關費用、諮詢費用以及其他成本的增加。

 

一般和行政(G&A)費用: 截至2024年9月30日的三個月內,G&A費用爲$730萬,而2023年同一時期爲$510萬。增長主要是由於人員成本和專業服務、信息技術、保險和其他歸因於G&A職能的構建以及作爲上市公司合規成本的增加。

 

持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元,而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元,主要是由於毛利潤增加了2730萬美元,營業費用減少了110萬美元,其他費用減少了2940萬美元。 Korro在截至2024年9月30日的三個月內淨虧損2100萬美元,而2023年同期則爲1850萬美元。

 

關於α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)和KRRO-110

 

AATD是一種遺傳性疾病,最常見的原因是SERPINA1基因中的單一錯義突變(G到A)。受影響的成年人會經歷肺氣腫和/或肝硬化,以及器官終末表現。KRRO-110是Korro自有的RNA編輯平台Oligonucleotide Promoted Editing of RNA(OPERA™)的第一個RNA編輯寡核苷酸產品候選。KRRO-110旨在利用內源性酶腺苷脫氨酶(ADAR)來編輯


 

SERPINA1 RNA上的「A」變體,修復氨基酸密碼子,並恢復正常AAt蛋白的分泌。內源性蛋白的這種修復有可能清除肝細胞內的蛋白聚集物,從而爲肝功能創造潛在的臨床差異化益處,並通過提供適量的正常AAt蛋白來維持肺功能。

 

Korro是一家專注於利用其專有RNA編輯平台開發罕見和高發疾病的新型基因藥物的生物製藥公司。

Korro是一家生物製藥公司,致力於利用其專有的RNA編輯平台開發一類新型遺傳藥物,用於治療罕見病和高度普遍的疾病。Korro正在打造一系列獨特的項目組合,旨在利用人體自然的RNA編輯過程,實現精確而短暫的單鹼基編輯。通過編輯RNA而不是DNA,Korro正在擴展遺傳藥物的應用範圍,提供額外的精度和可調性,這有可能提高特異性和改善長期的耐受性。Korro預計通過基於寡核苷酸的方法,利用其具有先例的遞送方式、製造知識和已獲批准的寡核苷酸藥物的建立監管途徑,將其藥物帶給患者。Korro總部位於馬薩諸塞州的劍橋市。欲了解更多信息,請訪問korrobio.com。

 

Korro 打算利用其投資者關係網站作爲披露重大非公開信息以及遵守其在 FD 規則下的披露義務的手段。因此,投資者應該在關注 Korro 的新聞稿、SEC 文件、公開電話會議、演示和網絡廣播的同時,監控 Korro 的投資者關係網站。

 

前瞻性聲明

 

本新聞稿中的某些陳述可能構成《1995年私人證券訴訟改革法案》修訂版所定義的「前瞻性陳述」。前瞻性陳述包括但不限於關於 Korro 未來的期望、希望、信念、意圖或策略的明確或暗示的陳述,包括但不限於:Korro 在與諾和諾德合作下開發多達兩個心臟代謝疾病治療候選藥物的能力;Korro 的現金消耗情況,包括完成 KRRO-110 針對 AATD 的 1/2 期臨床研究的能力;澳洲貝爾貝里人類研究倫理委員會對 Korro 啓動 KRRO-110 針對 AATD 的 1/2 期臨床研究的監管申請的批准;Korro 給第一名參與者用藥的時間、臨時數據結果及 1/2 期臨床研究的完成;KRRO-110 提供臨床差異化益處的潛力;Korro 推進其全資擁有和合作的管道項目的能力以及支持完成的資產負債表的強度;以及 Korro 擴展基因藥物覆蓋範圍的能力等。此外,任何涉及預測、預估或其他對未來事件或情況的表述,包括任何潛在假設,均爲前瞻性陳述。「預計」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「或許」、「計劃」、「可能的」、「潛在的」、「預測」、「計劃」、「應該」、「努力」、「會」、「旨在」、「目標」、「承諾」等類似表達方式可能會標識出前瞻性陳述,但這些詞的缺失並不意味着該陳述不是前瞻性聲明。前瞻性陳述是基於當前的期望和假設,這些假設雖然被認爲是合理的,但本質上是不確定的。新的風險和不確定性可能會不時出現,因此無法預測所有風險和不確定性。可能導致實際結果與當前預期顯著不同的因素包括但不限於各種超出管理層控制的因素,包括生物製藥開發固有的風險;與前臨床研究和臨床研究相關的風險;以及與獲得監管批准和保護知識產權相關的其他風險;以及與


 

general economic conditions; and other risks and uncertainties indicated from time to time in Korro’s filings with the SEC, including Part II Item 1A. 「Risk Factors」 in Korro’s Quarterly Report on Form 10-Q filed with the SEC on the date hereof, as such may be amended or supplemented by its other filings with the SEC. Nothing in this press release should be regarded as a representation by any person that the forward-looking statements set forth herein will be achieved or that any of the contemplated results of such forward-looking statements will be achieved. You should not place undue reliance on forward-looking statements in this press release, which speak only as of the date they are made and are qualified in their entirety by reference to the cautionary statements herein. Except as required by law, Korro does not undertake or accept any duty to release publicly any updates or revisions to any forward-looking statements to reflect any change in its expectations or in the events, conditions or circumstances on which any such statement is based. This press release does not purport to summarize all of the conditions, risks and other attributes of an investment in Korro.

 

Korro Bio Contact Information 

 

投資者和媒體聯繫人

Tim Palmer
IR@korrobio.com

 

 


 

Korro Bio,Inc。

簡明的彙總操作表

(以千爲單位,除每股數量和每股金額外)

(未經審計)

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業費用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發費用

 

$

15,964

 

 

$

14,008

 

 

$

46,674

 

 

$

41,828

 

總務及行政費用

 

 

7,328

 

 

 

5,140

 

 

 

22,196

 

 

 

15,813

 

總營業費用

 

 

23,292

 

 

 

19,148

 

 

 

68,870

 

 

 

57,641

 

營業損失

 

 

(23,292

)

 

 

(19,148

)

 

 

(68,870

)

 

 

(57,641

)

其他收入:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

其他收入,淨額

 

 

2,284

 

 

 

656

 

 

 

6,526

 

 

 

1,922

 

其他收入總額,淨額

 

 

2,284

 

 

 

656

 

 

 

6,526

 

 

 

1,922

 

稅前虧損

 

 

(21,008

)

 

 

(18,492

)

 

 

(62,344

)

 

 

(55,719

)

所得稅準備

 

 

9

 

 

 

 

 

 

(38

)

 

 

(27

)

淨損失

 

$

(20,999

)

 

$

(18,492

)

 

$

(62,382

)

 

$

(55,746

)

其他綜合收益:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售有價證券的未實現收益

 

$

593

 

 

$

 

 

$

614

 

 

$

5

 

匯兌差額淨額

 

$

(40

)

 

$

 

 

$

(40

)

 

$

 

綜合損失

 

$

(20,446

)

 

$

(18,492

)

 

$

(61,808

)

 

$

(55,741

)

每股基本和攤薄淨虧損

 

$

(2.26

)

 

$

(65.08

)

 

$

(7.11

)

 

$

(200.94

)

基本和稀釋每股淨損失的加權平均股數

 

 

9,303,218

 

 

 

284,156

 

 

 

8,771,743

 

 

 

277,433

 

 

 


 

Korro Bio,Inc。

選定的簡明合併資產負債表數據

(以千爲單位)

(未經審計)

 

 

 

九月三十日,
2024

 

 

十二月三十一日,
2023

 

現金、現金等價物和市場證券

 

$

169,112

 

 

$

166,150

 

營運資本(1)

 

 

139,173

 

 

 

153,245

 

資產總額

 

 

243,543

 

 

 

221,663

 

總負債

 

 

63,911

 

 

 

51,752

 

股東權益合計

 

 

179,632

 

 

 

169,911

 

 

 

 

 

 

 

 

(1) 營運資金定義爲流動資產減去流動負債。