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附件99.1

Prime Medicine报告2024年第三季度财务业绩并提供业务更新

-- 在ESGCT上展示了通用肝靶向LNP和威尔逊病项目的初步体内数据；已于2024年第4季度启动威尔逊病项目的IND启动活动，并计划在2026年上半年提交IND和/或CTA申请 --

-- 宣布与百時美施贵宝的战略研究合作和许可协议；预计获得11000万美元的前期费用，有望获得超过35亿美元的里程碑付款 --

-- 拟报告PM359用于p47的1/2期临床试验的初步数据进展，预计于2025年报告 --phox 在2025年CGD的1/2期临床试验中迈出的步伐 --

-- 揭示了战略性聚焦的产品线，优先考虑一组高价值项目，每个项目都有明确定义的创造价值路径，并具有加速后续项目开发的潜力 --

-- 预计截至2024年9月30日的财务状况以及现金、现金等价物和投资足以支持计划的运营到2026年上半年 --

剑桥（美国麻省），2024年8月8日 - Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）是一家致力于提供一类新型独特一次性治愈性基因疗法的生物技术公司，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩并提供了业务更新。 2024年11月12日 - Prime Medicine, Inc.（纳斯达克：PRME），一家致力于提供新型差异化一次性治疗基因疗法的生物技术公司，今天报告了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

“在十月，我们首次展示了我们的威尔逊氏症项目的临床前数据，展示了Prime编辑器可以有效修正致病突变，而不引入安全问题或可检测到的非靶向编辑，” Prime Medicine的总裁兼首席执行官Keith Gottesdiener博士称。“这些数据对我们在威尔逊氏症方面的努力意义重大 - 这是一种据信会影响美国和欧洲超过20,000人的毁灭性疾病，目前尚无经批准的疾病修饰疗法 - 以及对我们在肝病领域的更广泛努力都具有重要意义。我们的威尔逊氏症项目利用我们的专有通用LNP平台，这些中期结果表明，与其他常用LNP相比，我们的LNP可能成功地提供了更高的效力、改进的安全性文件和生物分布。开发中的其他常用LNP。我们期待推动我们的威尔逊氏症项目在2026年上半年提交IND和/或CTA。” 体内Gottesdiener博士续说：“在最近的几个月中，我们宣布了战略性优先考虑一组高价值项目的决定，每个项目都有明确的创造价值转折路径，并有潜力解锁多个后续机会。这包括我们完全拥有的慢性肉芽肿病（CGD）和威尔逊氏症项目，以及我们在细胞治疗和囊性纤维化方面的努力，我们分别获得了来自百时美施贵宝和囊性纤维化基金会的支持。我们相信这类合作伙伴关系将继续在我们建设Prime Medicine时发挥至关重要的作用，使我们能够获得最佳专业知识和非稀释资本，从而更快地实现Prime Editing的全部潜力。”

Gottesdiener博士继续说：“在最近的几个月中，我们宣布了战略性优先考虑一组高价值项目的决定，每个项目都有明确的创造价值转折路径，并有潜力解锁多个后续机会。这包括我们完全拥有的慢性肉芽肿病（CGD）和威尔逊氏症项目，以及我们在细胞治疗和囊性纤维化方面的努力，我们分别获得了来自百时美施贵宝和囊性纤维化基金会的支持。我们相信这类合作伙伴关系将继续在我们建设Prime Medicine时发挥至关重要的作用，使我们能够获得最佳专业知识和非稀释资本，从而更快地实现Prime Editing的全部潜力。”

最近的业务更新

管线更新

2024年9月，Prime Medicine揭开了其战略聚焦的管道和计划，优先考虑了一组高价值项目，每个项目都针对一种具有清晰定义的临床发展和监管路径的疾病。每个优先考虑的项目还旨在作为一个立足点，因为Prime Editing平台的模块化预计将使Prime Medicine能够快速高效地生成后续候选者。

优先考虑的项目涵盖了Prime Medicine的核心关注领域（血液学、免疫学、肿瘤学、肝脏和肺部），包括我们建立了一个多元化的产品候选管道，包括旨在恢复Tregs的抑制和免疫调节功能的体外方法。我们的产品候选管道基于我们的三种不同潜在治疗方式：Treg增强生物制品、Treg衍生外泌体和自体Treg细胞疗法。“自体”意味着使用来源于患者本身的人类细胞治疗患者，而“同种异体”意味着使用来源于与患者基因不同的捐赠者的人类细胞治疗患者。我们的核心重点是开发这些疗法以针对Treg功能失调，这已被确定为神经退行性、自身免疫和代谢性疾病的重要病理生理组成部分，在这些领域迫切需要新的有效疗法。用于治疗p47phox 慢粒性肉芽肿病（CGD）和X连锁CGD的造血干细胞（HSC）项目；体外 t细胞疗法; 用于威尔逊病治疗的脂质纳米粒子（LNP）Prime Editor；以及用于囊性纤维化（CF）治疗的LNP或腺相关病毒（AAV）Prime Editor。为了尽快推进这些优先级高价值项目，公司正在

确定合作机会，推动其其他项目的进展，包括神经疾病、细胞治疗、眼科疾病和听力损失治疗。

血液学、免疫学和肿瘤学：

•在2024年第三季度，Prime Medicine在美国启动了PM359的全球Phase 1/2临床试验。Phase 1/2临床试验是一项跨国、首次人体试验，旨在评估成人和儿童研究参与者中PM359的安全性、生物活性和初步临床活性。Prime Medicine预计将于2025年报告来自Phase 1/2试验的初步临床数据。

肝：

•在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）31st 2024年10月22日至25日，Prime Medicine在年会上展示了多项研究数据，展示了其专有的通用LNP平台将Prime Editors准确传递到肝脏以修正导致疾病突变，包括Wilson氏病的潜力。 Prime Medicine的通用LNP包含GalNAc靶向配体（GalNAc-LNP），这是肝特异性传递基因编辑器的验证机制。重点包括：

•临床前数据表明，使用GalNAc-LNP（GalNAc-LNP Prime Editor）传递Prime Editors的效力增加，安全性和生物分布性得到改善，与已进入临床的传统LNPs相比。

•体内研究 Prime Medicine的GalNAc-LNP Prime Editor治疗Wilson氏病的概念验证数据表明，使用80%精确矫正H1069Q突变并将ATP70亿 mRNA恢复到野生型水平，在人体化小鼠模型中精确编辑肝细胞，并在非人灵长类动物（NHPs）中进行精确编辑，使用代用H1069Q Prime Editor的情况下精确编辑率高达51％。在迄今为止的临床前研究中，Prime Medicine观察到小鼠肝脏中铜积累显著减少。在小鼠和NHP研究中，未观察到目标位点的可检测的非靶向编辑或非预期编辑。

•Prime Medicine正在完成首选优化的最后阶段，并最近启动了其Wilson氏病项目的调查新药（IND）启用活动，预计在2026年上半年提交IND和/或临床试验申请（CTA）。Prime Medicine将在2024年11月15日至19日举行的美国肝脏疾病研究协会（AASLD）上介绍其Wilson氏病项目。长期而言，该公司预计在所有肝脏疾病项目中使用其通用LNP，从而更快速和更具成本效益地扩展到后续罕见和非罕见的肝脏指征。

企业更新

2024年9月，Prime Medicine与百时美施贵宝达成战略研究合作和许可协议，共同发展和商业化多种Prime Edited 体外 T细胞疗法。根据协议条款，Prime Medicine收到了来自百时美施贵宝的5500万美元的预付款和5500万美元的股权投资。Prime Medicine还有资格获得超过35亿美元的里程碑费用，包括高达14亿美元的开发里程碑费用和超过21亿美元的商业化里程碑费用，以及净销售额的版税。

2024年第三季度财务结果

•研发费用：研发费用分别为2024年9月30日结束的三个月为4030万美元，而截至2023年9月30日结束的三个月为4100万美元。

•全年总行政费用为2940万美元，截至2021年12月31日，相比之下，截至2020年12月31日全年总行政费用为2180万美元。2021年的增加主要是由于股权激励费用的增加，包括510万美元的增量股权激励费用，涉及到前任首席执行官在2021年11月的股权奖励修改，还有薪资和相关费用、法律费用和保险费用的增加，部分抵消了顾问费用和商业费用的减少。管理及行政费用分别为2024年9月30日结束的三个月为1410万美元，而截至2023年9月30日结束的三个月为1050万美元。管理及行政费用的增加主要是由人员费用驱动，主要与非现金股权激励费用的增加有关。

•持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元，而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元，主要是由于毛利润增加了2730万美元，营业费用减少了110万美元，其他费用减少了2940万美元。 2024年9月30日结束的三个月中，净亏损为5250万美元，相比于2023年9月30日结束的三个月的5070万美元。

•现金余额：截至2024年9月30日，经形式现金、现金等价物、投资和受限现金总额为24460万美元，其中包括2024年9月收到的来自百时美施贵宝的5500万美元股权投资和2024年10月收到的5500万美元预付款。现金、现金等价物、投资和受限现金总额为18960万美元，相比于2023年12月31日的13520万美元。

财务指导

根据其当前的营运计划，Prime Medicine预计到2024年9月30日的经形式现金、现金等价物和投资将足以支持其营业费用和资本开支需求，直至2026年上半年。

关于Prime Medicine

Prime Medicine是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创造并提供下一代基因编辑疗法。该公司正在利用其独有的Prime Editing平台，一种多才多艺、精确高效的基因编辑技术，开发一类全新的一次性治愈性基因治疗。Prime Editors旨在仅在基因内部的正确位置进行编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修改，有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并能在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用。综合而言，Prime Editing的多才多艺的基因编辑能力可能在成千上万种潜在适应症中带来机会。

Prime Medicine目前正在推进一个多样化的研究治疗项目组合，围绕我们的核心关注领域展开：血液学、免疫学和肿瘤学、肝脏和肺部。在每个核心领域中，Prime Medicine最初专注于一组价值高的项目，每个项目都针对具有充分理解生物学和明确定义临床发展和监管途径的疾病，并预计为扩展到其他机会奠定基础。随着时间的推移，公司打算最大限度地发挥Prime Editing的广泛和多功能的治疗潜力，以及Prime Editing平台的模块化，迅速高效地扩展到当前管道中的疾病以外，潜在包括额外的遗传疾病、免疫疾病、癌症、传染病，并针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病共影响数百万人。欲了解更多信息，请访问www.primemedicine.com。

前瞻性声明

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, implied and express statements about Prime Medicine’s beliefs and expectations regarding: the timing, progress, and results of its Wilson’s Disease program, including the timing of the release of updated data and filing of an IND and/or CTA application in the first half of 2026; the potential for its modular universal LNP platform to precisely deliver Prime Editors, correct disease-causing mutations in the liver, and deliver transformative treatments for Wilson’s Disease, GSD10亿, and other rare and non-rare liver indications; the modular universal LNP platform’s ability to be used repeatedly to generate candidates that offer an improved safety profile and biodistribution compared to other LNPs in development; the anticipated maturation into a clinical-stage company by bringing PM359 into clinical development in 2024 with initial clinical data from the ongoing Phase 1/2 clinical trial of PM359 expected in 2025; the collaboration with Bristol Myers Squibb and the intended and potential benefits thereof, including the receipt of potential milestone and royalty payments from commercial product sales, if any; the safety profile, tolerability, and durability of its universal LNP; the initiation, timing, progress, and results of its research and development programs, preclinical studies and future clinical trials; the modularity of the Prime Editing platform and the benefits thereof; the potential for Prime Editors to more precisely and effectively achieve genetic modification; the potential for Prime Editors to

repair genetic mutations and offer curative genetic therapies for a wide spectrum of diseases; its continued development and optimization of various non-viral and viral delivery systems; its ability to demonstrate superior off-target profiles for Prime Editing programs; the expansion of Prime Editing’s therapeutic potential and the creation of value through strategic business development to extend the reach and impact of Prime Editing to areas beyond Prime Medicine’s current core areas of focus; exploring business development opportunities that could accelerate existing work and the benefits thereof; its expectations regarding the breadth of Prime Editing technology and the implementation of its strategic plans for its business, programs, and technology; and the potential of Prime Editing to unlock opportunities across thousands of potential indications. The words “may,” “might,” “will,” “could,” “would,” “should,” “expect,” “plan,” “anticipate,” “intend,” “believe,” “expect,” “estimate,” “seek,” “predict,” “future,” “project,” “potential,” “continue,” “target” and similar words or expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words.

Any forward-looking statements in this press release are based on management’s current expectations and beliefs and are subject to a number of risks, uncertainties and important factors that may cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by any forward-looking statements contained in this press release, including, without limitation, risks associated with: uncertainties related to Prime Medicine’s product candidates entering clinical trials; the authorization, initiation, and conduct of preclinical and IND-enabling studies and other development requirements for potential product candidates, including uncertainties related to opening INDs and obtaining regulatory approvals; risks related to the development and optimization of new technologies, the results of preclinical studies, or clinical studies not being predictive of future results in connection with future studies; the scope of protection Prime Medicine is able to establish and maintain for intellectual property rights covering its Prime Editing technology; Prime Medicine’s ability to identify and enter into future license agreements and collaborations; and general economic, industry and market conditions. These and other risks and uncertainties are described in greater detail in the section entitled “Risk Factors” in Prime Medicine’s most recent Annual Report on Form 10-k, as well as any subsequent filings with the Securities and Exchange Commission. In addition, any forward-looking statements represent Prime Medicine’s views only as of today and should not be relied upon as representing its views as of any subsequent date. Prime Medicine explicitly disclaims any obligation to update any forward-looking statements subject to any obligations under applicable law. No representations or warranties (expressed or implied) are made about the accuracy of any such forward-looking statements.

投资者联系

Gregory Dearborn

Prime Medicine

713-503-3364

gdearborn@primemedicine.com

汉娜·德里西维茨

Josh.Rappaport@precisionaq.com

212-362-1200

hannah.deresiewicz@precisionaq.com

媒体联系

丹·巴德威克，1AB

dan@1ABmedia.com


简明合并资产负债表数据
（未经审计）

(以千为单位)	九月30日, 2024	12月31日, 2023
现金、现金等价物和投资	175,527	121,665
总资产	332,784	193,851
总负债	143,280	60,780
股东权益总额	189,504	133,071


汇编损益统计表
(未经审计)

	Three Months Ended 九月三十日，
（单位：千美元，除每股和每股金额外）	2024		2023
合作收入	$	209	$	—
营业费用：
研发费用	$	40,340	$	40,967
总务和行政	14,101		10,492
总营业费用	54,441		51,459
营运亏损	(54,232)		(51,459)
其他收入：
投资的累积(摊销)	885		1,769
利息收入	697		410
自成立以来，我们一直遭受巨额运营亏损。我们预计在可预见的未来将继续承担重大支出和运营亏损，因为我们开始临床开发项目、继续开展平台开发和早期研究活动。我们还没有商业化任何产品，即使有可能，我们也不打算从产品销售中获得收入。迄今为止，我们主要通过出售优先股和公开发行获得了资金支持运营。截至2024年6月30日，我们有1.629亿美元的现金、现金等价物和投资，不包括我们的限制性现金，或1.764亿美元，包括限制性现金。	215		(1,579)
其他收入，净额	(83)		43
其他收入净额	1,714		643
税前净亏损	(52,518)		(50,816)
受益于所得税	—		108
归属普通股东的净亏损	$	(52,518)	$	(50,708)
每股普通股股东净亏损，基本与稀释后	$	(0.44)	$	(0.55)
基本和稀释加权普通股份	119,764,270		91,846,835