附件 99.1
x4制药报告了2024年第三季度财务业绩和
提供企业更新
mavorixafor用于慢性嗜中性粒细胞减少症（CN）已完成2期研究，结果积极
今天宣布
mavorixafor用于CN的关键第3期试验计划于2025年中期全面招募
美国XOLREMDI®（mavorixafor）在WHIM上市；预计将在2025年初向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请（MAA）
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BOSTON, November 13, 2024 – X4 Pharmaceuticals (Nasdaq: XFOR), a company driven to improve the lives of people with rare diseases of the immune system, today reported financial results for the third quarter ended September 30, 2024 and highlighted recent and key upcoming expected milestones.
Paula Ragan, Ph.D., President and Chief Executive Officer of X4 Pharmaceuticals commented: “Earlier today, we announced results from our completed Phase 2 study of mavorixafor in people with chronic neutropenia that bolster our confidence in delivering a positive outcome from our ongoing pivotal Phase 3 4WARD trial. The data shared today demonstrated that oral, once-daily mavorixafor was well tolerated and meaningfully elevated study participants’ blood neutrophil counts. With these new data and strong momentum initiating sites in the 4WARD clinical trial across the globe, we have made significant progress in advancing mavorixafor for the potential treatment of those with chronic neutropenia.”
Dr. Ragan added: “Now a few months into the U.S. launch of XOLREMDI (mavorixafor), we are seeing our focus on disease education translate into growing awareness of and screening for WHIm syndrome among likely prescribers, setting a strong foundation for further identifying and treating patients.”
Recent and Key Anticipated Upcoming Milestones
在慢性中性粒细胞减少疾病中推进Mavorixafor:
•积极的2期临床数据。 x4制药今早宣布其已完成的2期研究中评估mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）的积极临床结果。这些研究结果显示：
◦每日一次口服mavorixafor通常能很好地耐受，
◦Mavorixafor治疗使参与者的平均绝对中性粒细胞计数（ANC）持久且明显增加，
◦医生们愿意并能够减少进口性粒细胞集落刺激因子（G-CSF）治疗，同时也与mavorixafor一起治疗，保持参与者的平均ANC水平在正常范围内，
◦在评估中性粒细胞功能的一个子研究中，代表性CN研究参与者经过6个月的mavorixafor剂量后，循环中性粒细胞的功能百分比均保持与健康供体相当。
•第3阶段4WARD试验预计将于2025年中全面招募完毕。 该公司目前正在全球关键性第3阶段临床试验（NCT06056297）中招募和给药参与者，评估口服一日一次mavorixafor（联合或不联合稳定剂量的G-CSF）对先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性CN患者的疗效、安全性和耐受性。该公司已获得了约85%目标国家的试验方案监管批准，并已启动了约40%计划临床试验地点。X4预计将于2025年中完成4WARD试验的招募。
针对WHIm综合症的XOLREMDI®（mavorixafor）
•美国发布: 在2024年4月XOLREMDI（mavorixafor）获得美国批准后，X4现在开始从产品销售中获得收入。本季度，X4推出了面向患者的宣传活动，包括面向患者的网站，以及最初旨在提高疾病认知和了解的医师点对点讲座计划。
•积极的市场研究： 为了衡量其商业努力至今的影响，X4 最近完成了一项全面的医疗保健服务供应商市场调研研究。这些结果显示对 WHIm 综合征的高意识（>75%），针对 WHIm 综合征的筛查增加，以及考虑将 XOLREMDI 开设给其患者的潜在处方者数量增加（>80%）。
•行业会议参与： 自第二季度结束以来，X4 参加了许多医学会议，与医生、护士、药剂师、支付者和患者倡导群体接触，包括：独立免疫诊所联盟（CIIC）秋季会议，北美免疫血液学临床教育和研究（NICER）研讨会，国际免疫球蛋白学会（IgNS）年会，托管护理药房学会（AMCP Nexus）年会，欧洲免疫缺陷学会（ESID）年会，以及国际首发免疫缺陷患者组织（IPOPI）年会。
•最大化 WHIm 综合征的全球机遇： X4 仍然期望在 2025 年初向欧洲药品管理局（EMA）提交有关在 WHIm 综合征中批准 mavorixafor 的营销授权申请（MAA），同时还在探索在公司可以有效利用其美国批准的地理区域中寻找额外潜在机遇。
2024年第三季度财务结果
•现金状况: X4 had $13580万 in cash, cash equivalents, restricted cash, and short-term marketable securities as of 2024年9月30日。 believes it has sufficient funds to support operations into late 2025 and notes that this projected runway does not include potential future XOLREMDI revenue.
•Revenue and Cost of Revenue: For the three months ended September 30, 2024, X4 reported net product revenue of $60万 and cost of revenue of $20万 related to the sale of XOLREMDI. Cost of revenue includes approximately $20万 of license costs, including sale-based royalties and operational milestones capitalized as an intangible asset and amortized over the life of the underlying intellectual property.
•研发费用为2024年3月31日止季度950万美元，而2023年同期研发费用为660万美元，增加了290万美元，主要是由于首席项目CTX-009的临床费用增加了220万美元。2024年9月30日结束的第三季度为1920万美元，相比于2023年同期的1910万美元。2024年9月30日结束的第三季度的研发费用中包括110万美元的某些非现金费用。
•销售、总务和行政（SG＆A）费用 2024年9月30日结束的第三季度为1570万美元，相比于2023年同期的810万美元。2024年9月30日结束的第三季度的SG＆A费用中包括70万美元的某些非现金费用。
•净亏损：X4报告2024年9月30日结束的第三季度净亏损3670万美元，相比于2023年同期的净亏损230万美元。当期净亏损中包括与公司C类认股权责任的公平价值重估相关的190万美元的非现金损失。去年同期的净亏损中包括与公司C类认股权责任相关的2520万美元的非现金收益。
电话会议和网络直播
公司将于今天上午8:00举办电话会议和网络研讨会。电话会议可通过拨打1-800-267-6316（美国）或1-203-518-9783（国际）进行访问，然后输入电话会议ID：X4PHARMA。现场网络研讨会和随附的幻灯片演示将通过X4 Pharmaceuticals网站的投资者关系部门www.x4pharma.com进行访问。正式展示后将进行现场问答环节。在电话会议和网络研讨会结束后，可以在公司网站上回放。
有关XOLREMDI®（mavorixafor）
XOLREMDI（mavorixafor）是一种选择性CXCR4受体拮抗剂，在美国获批用于12岁及以上WHIm综合征患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量。已经证明，CXCR4受体受其配体CXCL12的刺激在白细胞（白血球）从骨髓区到外周循环的运动中发挥关键作用。有关XOLREMDI的详细处方和安全信息，请访问www.xolremdi.com。
关于WHIm综合征
WHIm综合征是一种罕见的综合性原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少疾病，由于CXCR4受体功能障碍引起，导致白细胞从骨髓不能正常进入外周循环。WHIm综合征由其四种典型表现得名：疣、低免疫球蛋白血症、感染和骨髓停滞，尽管仅少数患者在首字母缩写中经历这四种表现。患有WHIm综合征的人特征上表现出中性粒细胞（中性粒球减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）的血液水平低，并因此经历严重和/或频繁感染。
关于慢性中性粒细胞减少症和Mavorixafor
慢性中性粒细胞减少症是一种持续三个月以上的罕见血液疾病，持续或间断，其特征是由于循环中中性粒细胞水平异常低而导致感染风险增加和生活质量降低。中性粒细胞由CXCR4/CXCL12轴保留在骨髓中，形成一种细胞储备。Mavorixafor作为一种口服活性CXCR4拮抗剂已被证实可以下调CXCR4受体，能够在多种疾病状态下将中性粒细胞从骨髓转运至外周血液。通常通过抽血检测绝对中性粒细胞计数（ANC）来测量循环中性粒细胞水平。
关于4WARD Global，关键，第3期临床试验
4WARD试验是一项全球性、关键的第3期临床试验（NCT06056297），评估口服一次日服用mavorixafor（伴随或不伴随G-CSF）在患有先天性、获得性原发性自身免疫或特发性慢性中性粒细胞减少症且经历反复和/或严重感染的人群中的疗效、安全性和耐受性。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募在基线筛选时经确认的槽前ANC水平低于每微升1,500个细胞的150名参与者，以及在前一年中有两次或更多次严重和/或反复感染病史。试验的首要终点基于两个结果措施：年化感染率和积极ANC反应。
关于x4制药
X4正在通过为免疫系统罕见疾病患者开发和推广创新疗法，并满足重大未满足需求来取得进展。利用我们在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识，我们成功开发了mavorixafor，该药已获得美国批准，作为其第一个适应症的XOLREMDI®（mavorixafor）胶囊。我们还在评估mavorixafor在其他潜在适应症中的使用。X4的总部位于马萨诸塞州波士顿，我们的研究卓越中心位于奥地利维也纳。欲了解更多信息，请访问我们的网站www.x4pharma.com。
前瞻性声明
本新闻稿包含适用证券法规、包括1995年修订的《私人证券诉讼改革法案》下的前瞻性声明。这些声明可能被识别为“可能”，“将”，“可能”，“应该”，“期望”，“计划”，“预期”，“打算”，“相信”，“估计”，“预测”，“项目”，“潜在”，“继续”，“目标”或其他类似的涉及X4期望、策略、业务、计划或意图的词汇。前瞻性声明包括但不限于 X4关于XOLREMDI（mavorixafor）商业推出成功的期望，该药已被美国批准用于12岁及以上WHIm综合征患者（“适应症”）的隐含或明确声明；X4对XOLREMDI商业推出策略的信心；XOLREMDI在适应症中的潜在益处；美国WHIm综合征患者潜在数量以及由于潜在患者需求未满足而导致XOLREMDI潜在市场；关于X4未来运营、财务表现、财务状况、前景、目标和其他未来事件的其他声明；mavorixafor的潜在治疗益处；我们当前和未来临床前研究和临床试验的启动、时间、进展和结果，包括慢性中性粒细胞减少症临床试验第2阶段和正在进行的第3阶段4WARD临床试验及相关的筹备工作以及试验结果将变得可用的时期，以及我们的研发项目；X4资金使用和其他财务结果，包括其财务支援期；以及我们业务的使命和目标。本新闻稿中任何前瞻性声明均基于管理层目前的期望和信念。这些前瞻性声明既非承诺也非对未来业绩的保证，而是受到各种风险和不确定性的影响，其中许多超出了X4的控制，这可能导致实际结果与这些前瞻性声明所考虑的大相径庭，包括风险：X4在美国推出和商业化XOLREMDI的努力可能不成功；WHIm综合征患者数量、对额外治疗选择的未满足需求以及XOLREMDI的潜在市场可能明显小于我们预期；XOLREMDI可能不会达到我们期望的临床益处、临床使用或市场接受度，或者我们可能遇到影响我们商业化努力成功的退款相关或其他市场相关问题；我们可能在任何阶段遇到对XOLREMDI不利事件，这些事件会对商业化产生负面影响；X4可能难以建立和维护有效的销售和市场营销组织或合适
第三方替代方案适用于任何已批准的产品; x4可能无法获得关于mavorixafor或任何其他潜在指示的慢性中性粒细胞减少疾病的监管批准或成功商业化的产品候选者; 未预期的成本和费用可能大于预期; x4的现金及现金等价物可能无法支持预期时间长达的营业计划; 生产和供应x4产品的延迟、中断或失败; x4获得额外资金支持其临床开发和商业项目的能力; 预期的mavorixafor正在进行临床试验的临床数据的可用性、内容和时间可能会延迟或无法获得或产生不满意的结果，包括我们已完成的2期临床试验和正在进行的3期临床试验; 早期临床试验或早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果，包括我们已完成的2期临床试验的临床结果; 临床试验的设计和入组速度，包括评估mavorixafor在某些慢性中性粒细胞减少疾病中的3期临床试验的当前设计，可能无法顺利完成试验; xolremdi在whim综合征和其他慢性中性粒细胞减少疾病中的商业机会可能比我们预期的要小，x4可能未来从xolremdi获得的潜在营业收入可能会受到不利影响; x4可能无法获得和维持监管批准; 在启动和完成早期研究和临床试验以及临床开发过程中固有的不确定性; 临床试验的初步或中期结果可能无法预测试验的最终结果或未来试验的结果，包括评估mavorixafor单药疗法在患有慢性中性粒细胞减少的患者中是否能持久性增加绝对中性粒细胞计数或我们产品和产品候选者的测试或使用中出现不利的安全效应; g一般宏观经济和地缘政治条件可能会影响x4的业务; x4可能无法筹集到额外资本; 对x4的持续经营能力存在重大疑虑; 预期或现有的竞争将发生变化; 法规环境将发生变化; 突发的诉讼或其他纠纷; 需要与我们的合作伙伴保持一致可能会妨碍或延迟我们的发展和商业化工作，或增加我们的成本; 如果我们的任何关键合作伙伴未能履行其义务或终止合作，我们的业务可能受到不利影响，成本可能增加; 为我们正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及对支出和现金使用的影响，可能高于预期，这可能导致我们使用现金速度比预期快，或更改或削减部分计划或两者皆有; 其他风险和不确定性，包括x4在2024年8月8日提交给证券交易委员会（SEC）的第10-Q表格中的“风险因素”一节中描述的内容，以及x4定期向SEC提交的其他文件。x4不承担更新本新闻稿中包含的信息以反映新事件或情况的义务，除非法律另有要求。
（表格如下）
x4制药公司
简明综合经营表
（以千为单位，每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 | 截至九个月 | |||||||||||||||||||||||||
| 九月三十日, | 九月三十日, | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 产品收入，扣除折扣 | $ | 560 | $ | — | $ | 1,123 | $ | — | ||||||||||||||||||
| 费用和营业费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 营业成本 | 227 | — | 495 | — | ||||||||||||||||||||||
| 研发费用 | 19,173 | 19,081 | 59,941 | 56,745 | ||||||||||||||||||||||
| 销售管理费用 | 15,660 | 8,133 | 46,373 | 25,578 | ||||||||||||||||||||||
| 非金融资产出售收益 | — | — | (105,000) | — | ||||||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 35,060 | 27,214 | 1,809 | 82,323 | ||||||||||||||||||||||
| 营业损失 | (34,500) | (27,214) | (686) | (82,323) | ||||||||||||||||||||||
| 其他（费用）收入，净额： | (2,181) | 24,935 | 3,109 | 331 | ||||||||||||||||||||||
| （亏损）税前收入 | (36,681) | (2,279) | 2,423 | (81,992) | ||||||||||||||||||||||
| 所得税准备金 | 15 | 26 | 52 | 45 | ||||||||||||||||||||||
| 净（损失）收入 | $ | (36,696) | $ | (2,305) | $ | 2,371 | $ | (82,037) | ||||||||||||||||||
每股基本净(亏损)收益 | $ | (0.18) | $ | (0.01) | $ | 0.01 | $ | (0.48) | ||||||||||||||||||
基本加权平均股数 | 200,865 | 196,988 | 200,434 | 170,751 | ||||||||||||||||||||||
| 每股摊薄净（损失）收入 | $ | (0.18) | $ | (0.01) | $ | 0.01 | $ | (0.48) | ||||||||||||||||||
| 稀释后加权平均股数 | 200,865 | 196,988 | 200,611 | 170,751 | ||||||||||||||||||||||
x4制药股份有限公司
简明合并资产负债表
（以千位计）
（未经审计）
| September 30, 2024 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 流动资产： | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 97,412 | $ | 99,216 | |||||||
| 有价证券 | 37,565 | 15,000 | |||||||||
| 研发奖励应收款项 | 1,073 | 562 | |||||||||
| 存货 | 2,445 | — | |||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 4,477 | 7,298 | |||||||||
| 总流动资产 | 142,972 | 122,076 | |||||||||
| 房地产和设备，净额 | 820 | 745 | |||||||||
| 商誉 | 17,351 | 17,351 | |||||||||
| 无形资产，净值 | 10,188 | — | |||||||||
| 使用权资产 | 4,471 | 5,650 | |||||||||
| 其他资产 | 2,363 | 1,436 | |||||||||
| 资产总额 | $ | 178,165 | $ | 147,258 | |||||||
| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 8,577 | $ | 8,947 | |||||||
| 应计费用 | 19,459 | 12,816 | |||||||||
| 租赁负债的流动部分 | 1,222 | 1,099 | |||||||||
| 流动负债合计 | 29,258 | 22,862 | |||||||||
| 长期负债，包括逐年增加，折扣净额 | 75,224 | 54,570 | |||||||||
| 租赁负债 | 1,757 | 2,612 | |||||||||
| 认股权责任 | 11,087 | 15,683 | |||||||||
| 其他负债 | 1,218 | 432 | |||||||||
| 负债总额 | 118,544 | 96,159 | |||||||||
| 股东权益合计 | 59,621 | 51,099 | |||||||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 178,165 | $ | 147,258 | |||||||
公司联系人：
José Juves
企业和患者事务负责人
jose.juves@x4pharma.com
投资者联系:
Daniel Ferry
Managing Director, LifeSci Advisors
daniel@lifesciadvisors.com
(617) 430-7576