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展品99.1

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Lexeo Therapeutics提供心臟組合更新並報告2024年第三季度財務結果

 

與FDA達成一致，確定LX2006註冊開發計劃的關鍵要素，包括左心室質量指數（LVMI）和弗拉克辛蛋白表達作爲共同主要註冊終點的加速審批路徑。

 

獲得LX2006用於治療弗裏德賴希共濟失調（FA）心肌病的RMAt指定，可能實現加快開發並與FDA增加互動。

 

完成LX2006 SUNRISE-FA 1/2期試驗的入組，第三組有四名參與者接受治療；迄今爲止，SUNRISE-FA和威爾康奈爾試驗中共16名參與者接受了LX2006的給藥。

 

完成LX2020 HEROIC-PKP2 1/2期試驗的第1組入組；包括安全性和生物分佈的初步臨床數據預計將在2025年第一季度末/第二季度初公佈。

 

任命Tolga Tanguler爲董事會成員，他是一位經驗豐富的生物製藥高管，擁有超過25年的高級領導經驗。

 

預計15700萬美元的現金及現金等價物將爲運營提供資金支持，直到2027年。

 

紐約 – 2024年11月13日（GLOBE NEWSWIRE）– Lexeo Therapeutics, Inc.（納斯達克：LXEO），一家臨床階段的基因醫學公司，致力於爲基因定義的心血管疾病和與APOE4相關的阿爾茨海默病開創治療方法，今天提供了其項目組合的業務更新，並報告了2024年第三季度的財務結果。

 

「在過去幾個月中，我們在所有臨床階段的項目上取得了顯著進展，包括與FDA就支持LX2006加速審批路徑的註冊終點達成一致。我們認爲，這一高度建設性的反饋，加上RMAt認證，使我們有望在關鍵臨床研究中迅速推動這一有前景的潛在治療，」Lexeo Therapeutics首席執行官R. Nolan Townsend說。「隨着LX2006 SUNRISE-FA一期/二期試驗在弗里德里希共濟失調心肌病中的招募完成，以及LX2020 HEROIC-PKP2一期/二期試驗在PKP2-ACm第一組中的招募完成，我們期待在2025年分享我們心臟基因治療項目的重要更新。此外，我們很高興在CTAD會議上展示關於LX1001治療與APOE4相關的阿爾茨海默病的階段1/2研究的高度鼓舞人心的中期數據。」

 

業務和項目更新

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LX2006用於治療FA心肌病：
o
監管更新： 與美國食品和藥物管理局(FDA)進行的一次C型會議後，針對加速開發路徑的關鍵要素達成一致：
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增加frataxin表達和左心室質量指數(LVMI)的減少作爲共同主要註冊終點以支持加速批准
▪
目標水平包括LVMI減少10%和通過免疫組化(IHC)測量的frataxin陽性面積40%
▪
基於組織學的frataxin測量和心臟MRI作爲可接受的測量工具
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使用包括左心室壁厚度和肌鈣蛋白在內的次要終點作爲療效的支持性措施
▪
對LVMI升高的參與者進行關鍵試驗的招募
▪
註冊試驗的最終劑量選擇和規模預計將在2025年根據第3組心臟活檢結果進行對齊
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RMAt認定： 在2024年10月，FDA授予LX2006以再生醫學先進療法（RMAT）認定，用於治療FA心肌病，基於2024年7月宣佈的中期臨床數據。
▪
RMAt認定授予旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或控件的再生醫學，前提是有初步臨床證據表明該療法有潛力滿足未滿足的醫療需求。該認定允許贊助公司通過BLA申請與FDA進行早期和頻繁的互動。
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SUNRISE-FA的註冊完成： SUNRISE-FA 1/2期試驗的註冊完成，第三組有四名參與者接受了LX2006的治療。

1

 

 

▪
到目前爲止，已有八名參與者在SUNRISE-FA中接受了LX2006的治療，另外八名參與者在一項由威爾·科內爾贊助的研究者發起的試驗中接受了LX2006的治療。
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國際共濟失調研究大會(ICAR)演講： Lexeo將於2024年11月15日在ICAR上分享來自第二組一名參與者的新心臟活檢數據以及三名參與者在Lexeo贊助的SUNRISE-FA試驗中的功能量表。
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來自第二組的一項新報告的心臟活檢結果： 觀察到從基線來看，frataxin蛋白表達增加了35%，通過液相色譜質譜法（LCMS）測量；並且從基線來看，frataxin陽性區域從7%（治療前）增加到26%（治療後），增加了279%，通過IHC測量。根據IHC，隊列1和隊列2活檢樣本的治療後平均frataxin陽性區域爲44%。
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2024年7月中期數據集的新功能結果： 所有三名參與者在堪薩斯城心肌病問卷-12（KCCQ-12）中有超過5分的改善，並且在修訂的弗里德里希共濟失調量表（mFARS）中至少有1分的改善，截至他們的最新訪視（2名參與者在12個月，1名參與者在6個月）。
o
LX2006繼續表現出良好的耐受性： 截至目前，LX2006在SUNRISE-FA和威爾康奈爾的研究者發起的試驗中總體耐受性良好。在一名有多種合併症且在診斷前有流感樣症狀的參與者中，觀察到一例可能與治療相關的二級無症狀心肌炎事件，該事件在給藥後一年發現。診斷後六週進行了活檢，結果顯示心肌炎爲陰性；參與者仍然無症狀。
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LX2020用於PKP2-ACM的治療： HEROIC-PKP2 1/2期試驗的隊列1（n=3）已完成入組。
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至今，LX2020普遍耐受良好，沒有補體激活的證據，也沒有觀察到與研究藥物相關的意外安全事件或毒性。
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預計在獨立數據安全監測委員會審查數據後進入第2組。
o
預計2025年第一季度末/第二季度初將提供重點關注安全性和通過心臟活檢評估的生物分佈的第1組初步數據。
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LX1001用於治療與APOE4相關的阿爾茨海默病： 在CTAD會議上宣佈LX1001的積極中期I/II期結果。LX1001在所有劑量組中普遍耐受良好，未報告與澱粉樣蛋白相關的影像學異常（ARIA）。所有參與者均觀察到神經保護性APOE2表達的劑量和時間依賴性增加，且在12個月內持續穩定，在大多數參與者中觀察到CSF tau生物標誌物和tau PEt的減少。
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托爾加·唐古勒被任命爲董事會成員： 2024年11月，Lexeo任命托爾加·唐古勒爲其董事會成員。唐古勒先生目前擔任Alnylam製藥公司的執行副總裁兼首席商業官，該公司是全球RNA干擾治療的領導者。在他的角色中，他領導Alnylam轉型爲一家完全整合的生物技術公司，在美國及國際上擴展商業存在，並正在領導Amvuttra（vutrisiran）的推出，這是一種治療TTR澱粉樣心肌病的RNAi療法。唐古勒先生在包括Alnylam、Alexion製藥公司及輝瑞公司的衆多知名機構中，擁有超過25年的高級領導經驗。

 

Lexeo預計將在2025年1月的JP摩根醫療會議上提供即將到來的項目里程碑的概述。有關項目更新的更多信息，可以在Lexeo網站上的最新公司簡報中找到。

 

即將舉行的投資者會議

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斯蒂費爾2024年醫療會議：2024年11月19日
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傑富瑞倫敦醫療會議：2024年11月20-21日

 

第三季度財務業績

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現金持有情況： 截至2024年9月30日，現金及現金等價物爲15700萬，Lexeo相信這將足以支持其運營至2027年。
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研發費用： 2024年9月30日止三個月研發費用爲2340萬，而2023年9月30日止三個月爲1720萬。
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一般及管理費用： G&A 費用在截至2024年9月30日的三個月內爲810萬美金，而在截至2023年9月30日的三個月內爲300萬美金。
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持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 截至2024年9月30日的三個月內，淨虧損爲2950萬美金或每股0.89美金（基本和稀釋），而截至2023年9月30日的三個月內，淨虧損爲2010萬美金或每股12.36美金（基本和稀釋）。

 

關於尚稅遺傳醫學

Lexeo Therapeutics是一家位於紐約市的臨床階段基因藥物公司，致力於通過將開創性科學應用於基因定義的心血管疾病和APOE4相關的阿爾茨海默病的治療上，徹底改變醫療保健。利用分步式開發方法，Lexeo正在利用早期概念驗證功能和生物標誌物數據來推進心血管和APOE4相關的阿爾茨海默病程序的管道。

2

 

 

關於前瞻性聲明的警告
本新聞稿中的某些聲明可能構成根據聯邦證券法的「前瞻性聲明」，包括但不限於Lexeo對其當前產品候選者和項目的預期與計劃、臨床試驗數據獲得和公佈的時間、潛在監管批准的時間和可能性，以及Lexeo的資本資源能夠滿足其預期運營的時間段和對其財政狀況的估計。諸如「可能」、「或許」、「將」、「目標」、「打算」、「應該」、「能夠」、「會」、「期待」、「相信」、「設計」、「估算」、「預測」、「潛在」、「發展」、「計劃」或這些術語的否定形式，以及類似表達或關於意圖、信念或當前預期的聲明，均爲前瞻性聲明。雖然Lexeo認爲這些前瞻性聲明是合理的，但不應過分依賴任何此類前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於公司當前可用的信息以及某些估算和假設，並且受到各種風險和不確定性的影響（包括但不限於Lexeo在美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列明的那些風險），其中許多因素超出了公司的控制範圍，並可能發生變化。實際結果可能與這些前瞻性聲明所指示的結果有重大不同，其原因包括但不限於：與全球宏觀經濟條件及相關波動有關的風險和不確定性；關於Lexeo的臨床前研究、臨床試驗和研發項目的啓動、進展和預期結果的期望；臨床前研究結果和臨床研究結果之間不可預測的關係；監管文件提交的延遲或未能獲得監管批准；流動性和資本資源；以及Lexeo於2024年3月11日提交的截至2023年12月31日的年度報告（形式10-K）和截至2024年6月30日的季度報告（形式10-Q），以及Lexeo可能隨後向SEC提交的文件中識別的其他風險和不確定性。新的風險和不確定性可能會不時出現，且無法預測所有的風險和不確定性。Lexeo主張根據1995年《私人證券訴訟改革法》對前瞻性聲明享有保護。Lexeo明確聲明除法律要求外，未承擔更新或修改任何聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 

媒體反響：

Media@lexeotx.com

 

投資者反應：

肯達爾投資者關係公司

ctanzi@kendallir.com

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

3

 

 

Lexeo Therapeutics, Inc.

選擇的精簡財務信息

(未經審計，以千爲單位，除每股和每股金額外)

 

捷報信用財務報表和全面損失

 

 

 

截至三個月
2023年9月30日,

 

 

九個月期間
截至9月30日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業費用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$

23,423

 

 

$

17,246

 

 

$

55,725

 

 

$

44,920

 

總務和行政

 

 

8,120

 

 

 

3,027

 

 

 

22,659

 

 

 

8,619

 

總營業費用

 

 

31,543

 

 

 

20,273

 

 

 

78,384

 

 

 

53,539

 

營業虧損

 

 

(31,543

)

 

 

(20,273

)

 

 

(78,384

)

 

 

(53,539

)

其他收入和支出

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可轉換SAFE票據公允價值調整損失

 

 

-

 

 

 

(272

)

 

 

-

 

 

 

(272

)

其他收入（費用），淨額

 

 

(3

)

 

 

1

 

 

 

(9

)

 

 

(6

)

利息支出

 

 

(35

)

 

 

(52

)

 

 

(107

)

 

 

(155

)

利息收入。

 

 

2,092

 

 

 

488

 

 

 

6,091

 

 

 

1,765

 

其他收入和支出的總額

 

 

2,054

 

 

 

165

 

 

 

5,975

 

 

 

1,332

 

稅前營業虧損

 

 

(29,489

)

 

 

(20,108

)

 

 

(72,409

)

 

 

(52,207

)

所得稅

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

淨虧損和綜合虧損

 

$

(29,489

)

 

$

(20,108

)

 

$

(72,409

)

 

$

(52,207

)

普通股每股淨虧損，基本和稀釋

 

$

(0.89

)

 

$

(12.36

)

 

$

(2.31

)

 

$

(32.24

)

用於計算每普通股淨虧損的加權平均在外流通股份數量（基本和稀釋）

 

 

33,063,153

 

 

 

1,626,734

 

 

 

31,354,821

 

 

 

1,619,152

 

 

簡明資產負債表數據

 

 

 

9月30日,

 

 

12月31日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

現金及現金等價物

 

$

157,020

 

 

$

121,466

 

資產總額

 

 

173,865

 

 

 

139,807

 

負債總額

 

 

34,539

 

 

 

26,272

 

股東權益合計

 

 

139,326

 

 

 

113,535

 

 

4