附件99.1
x4制药宣布六个月完成的积极结果
针对慢性中性粒细胞缺乏症（CN）的第二期临床试验
Mavorixafor持续并显著提高了参与者的平均绝对中性粒细胞计数（ANC）
Mavorixafor使得G-CSF剂量大幅减少，同时保持
平均ANC保持在正常水平
第二期研究结果和新分析确认了子研究参与者中性粒细胞的功能性，增强了对在第三期4WARD试验中取得成功的信恳智能
公司会议电话和网络直播今天上午8:00（东部时间）
BOSTON, November 13, 2024 – X4 Pharmaceuticals (纳斯达克：XFOR)，一家致力于改善罹患稀有免疫系统疾病的人的生活的公司，今天宣布了其已完成的第二阶段临床试验评估口服CXCR4拮抗剂mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）的新积极临床数据。为期六个月的研究的最终数据分析显示，口服mavorixafor每日一次显著而持续地增加了参与者的平均绝对中性粒细胞计数（ANC）。此外，当与注射的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用时，mavorixafor治疗使临床医生能够在维持正常的平均ANC水平的同时大幅减少G-CSF的剂量。
杜克大学医学院医学、风湿病学和免疫学副教授Teresa Tarrant万.D.表示：“自美国批准G-CSF治疗严重慢性中性粒细胞减少症以来，长期疗效、安全性和给药途径方面仍存在一种重要的未满足需求。‘我对这些第二阶段结果感到鼓舞，这表明mavorixafor不仅增加了研究参与者的循环中性粒细胞，而且这些中性粒细胞在一个子研究人群中是功能性的。更大的第三阶段mavorixafor CN试验证实这些数据，我对这种急需的创新为慢性中性粒细胞减少症患者提供的潜力感到乐观。
x4制药的总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示：“我们对于mavorixafor在CN的六个月第二阶段研究结果感到非常高兴，这与我们早期发现的mavorixafor在该人群中持续且显著增加ANC的结果是一致的。‘重要的是，我们获得了关于mavorixafor在CN中潜在真实世界使用的见解，假如我们最终获得批准。这些数据不仅确认了我们的中期发现，还增强了我们对正在进行的重要第三阶段4WARD试验的积极结果的信心，以及mavorixafor帮助慢性中性粒细胞减少症患者的潜力。
Mavorixafor在CN完成的第2期研究结果
mavorixafor的第二阶段研究是一个为期六个月的开放标签临床试验，共招募了23名被诊断为特发性、先天性或周期性慢性中性粒细胞减少症的参与者。今天呈现的分析包括来自两个研究治疗组的结果：mavorixafor单药治疗（基线n = 10）和 mavorixafor联合G-CSF (基线n=13)。
mavorixafor单药治疗：
•与之前展示的分析一致，接受mavorixafor单药治疗的参与者结果显示， mavorixafor持续增加了平均ANC，从基线开始，平均ANC在第3个月（n=9）和第6个月（n=8）达到了正常水平。
◦进一步分析显示， 严重白血球减少症患者的平均 ANC 水平增加了两倍以上， 持续六个月（n=4），达到医生为严重白血球减少症患者通常设定的目标水平。
Mavorixafor 与可注射 G-CSF 结合使用：
•今天公布的新结果 显示医生选择在12名合格参与者中有九名减少 G-CSF 的剂量 在这九个参与者中，有八个在最早允许的时间点减少了G-CSF，三个人在第六个月访视之前完全停止了G-CSF的使用。
◦平均 G-CSF的减少在第3个月平均为52%（n=8），在第6个月平均为70%（n=9）。同时，平均的ANC水平保持在正常区间。
•接受mavorixafor的三名参与者在稳定剂量的G-CSF治疗下，所有时间点的平均ANC水平保持在正常区间。
中性粒细胞功能评估子研究
•x4制药还宣布 新发现 来自一项子研究，该研究比较了健康供体（n=5）样本中功能性中性粒细胞的平均百分比与第2阶段CN研究参与者（n=9）使用的两种常见研究方法。这些结果表明， 功能性循环 中性粒细胞在该子研究中的CN参与者的平均百分比与健康供体的相比是相当的 在使用mavorixafor剂量六个月后。
◦具有先天性中性粒细胞减少症的参与者子集（n=4 of 9）其功能性中性粒细胞的平均百分比也与健康供体相当。
◦这是首个临床展示由mavorixafor动员的中性粒细胞功能，并进一步增强了公司信恳智能在进行中的关键3期4WARD临床试验中取得成功的信心。
安全摘要
•mavorixafor作为单药和与G-CSF联合使用时通常耐受良好，没有报告与药物相关的严重不良事件，这与之前的临床研究一致。
投资者活动详情：
公司将于今天上午8:00举办电话会议和网络研讨会。电话会议可通过拨打1-800-267-6316（美国）或1-203-518-9783（国际）进行访问，然后输入电话会议ID：X4PHARMA。现场网络研讨会和随附的幻灯片演示将通过X4 Pharmaceuticals网站的投资者关系部门www.x4pharma.com进行访问。正式展示后将进行现场问答环节。在电话会议和网络研讨会结束后，可以在公司网站上回放。
关于慢性中性粒细胞减少症和Mavorixafor
慢性中性粒细胞减少症是一种持续三个月以上的罕见血液疾病，持续或间断，其特征是由于循环中中性粒细胞水平异常低而导致感染风险增加和生活质量降低。中性粒细胞由CXCR4/CXCL12轴保留在骨髓中，形成一种细胞储备。Mavorixafor作为一种口服活性CXCR4拮抗剂已被证实可以下调CXCR4受体，能够在多种疾病状态下将中性粒细胞从骨髓转运至外周血液。通常通过抽血检测绝对中性粒细胞计数（ANC）来测量循环中性粒细胞水平。
关于1b/2期慢性中性粒细胞减少症试验
该1b/2期临床试验（NCT04154488）是一项概念证明性、开放标签、多中心研究，旨在评估口服mavorixafor（与或不与注射G-CSF结合）对慢性中性粒细胞减少症参与者的治疗效果，包括特发性、周期性和先天性中性粒细胞减少症。在研究的10亿部分中，参与者接受了一次口服mavorixafor的剂量，并评估绝对中性粒细胞计数（ANC）反应的幅度和耐受性。在该研究的初始部分，100%的参与者（n=25）对治疗有反应，mavorixafor单独使用或与G-CSF同时使用时均一般耐受。在试验的2期部分（n=23）中，评估了口服每日一次的mavorixafor的安全性、耐受性及其对参与者中性粒细胞减少症的影响，疗程为六个月。
关于4WARD Global，关键，第3期临床试验
4WARD试验是一项全球性、关键的第3期临床试验（NCT06056297），评估口服一次日服用mavorixafor（伴随或不伴随G-CSF）在患有先天性、获得性原发性自身免疫或特发性慢性中性粒细胞减少症且经历反复和/或严重感染的人群中的疗效、安全性和耐受性。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募在基线筛选时经确认的槽前ANC水平低于每微升1,500个细胞的150名参与者，以及在前一年中有两次或更多次严重和/或反复感染病史。试验的首要终点基于两个结果措施：年化感染率和积极ANC反应。
关于x4制药
X4正在为患者提供进展，通过开发和商业化创新疗法来治疗免疫系统罕见疾病及严重未满足需求的患者。借助我们在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识，我们成功开发了mavorixafor，该药物已在美国获得XOLREMDI®（mavorixafor）胶囊的首次适应证批准。我们还在评估mavorixafor在其他潜在适应症中的使用。X4企业总部位于麻萨诸塞州波士顿，我们的卓越研究中心位于奥地利维也纳。有关更多信息，请访问我们的网站。 www.x4制药.com.
前瞻性声明
本新闻稿包含符合适用证券法的前瞻性声明，包括1995年《私人证券诉讼改革法》的修订。这些声明可能通过“可能”、“将”、“能”、“会”、“应该”、“期望”、“计划”、“预计”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜在”、“持续”、“目标”或其他类似的字词或表述来识别，这些用语涉及X4的期望、策略、计划或意图。前瞻性声明包括但不限于， 关于我们当前和未来的临床前研究和临床试验及相关准备工作的启动、时间、进展和结果的暗示或明确声明，以及试验结果可用的时间段，以及我们的研究和开发程序；以及我们业务的使命和目标。本新闻稿中的任何前瞻性声明都是基于管理层的当前期望和信念。
这些前瞻性声明既不是未来表现的承诺，也不是保证，且受到各种风险和不确定性的影响，其中许多超出了X4的控制，这可能导致实际结果与这些前瞻性声明中设想的结果有实质性不同，包括以下风险： X4可能在建立和维持有效的销售和营销组织或合适的第三方替代品方面遇到困难；X4可能无法获得批准，或成功商业化mavorixafor或任何其他潜在产品候选物，以应对其他慢性中性粒细胞减少症或任何其他潜在指征；关于X4正在进行的mavorixafor的临床试验的临床数据的预期可用性、内容和时间可能会延迟或不可用，包括我们正在进行的第三阶段临床试验；试验和研究可能会延迟，且可能没有令人满意的结果，包括我们完成的第二阶段临床试验的临床结果；临床前研究或早期临床试验的结果无法预测后续临床试验的结果，包括我们完成的第二阶段临床试验的临床结果；临床试验的设计和招募率，包括当前对某些慢性中性粒细胞减少症进行mavorixafor评估的第三阶段临床试验的设计，可能无法成功完成试验；mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症的商业机会可能小于我们预期；X4可能无法获得和维持监管批准；启动和完成临床前研究和临床试验及临床开发所固有的不确定性；临床试验的初始或中期结果可能无法预测最终的试验结果或未来试验的结果，包括评估mavorixafor单药治疗在慢性中性粒细胞减少症患者中稳步提升绝对中性粒细胞计数的能力；由于测试或使用我们的产品和产品候选物而引发的不良安全影响；需要与我们的合作伙伴对齐可能会阻碍或延迟我们的开发和商业化努力，或增加我们的成本；如果我们的任何关键合作伙伴未能履行其义务或终止合作关系，我们的业务可能受到不利影响，且我们的成本可能增加；我们正在进行的活动和计划活动所需的内部和外部成本，以及对支出的影响和现金使用，可能会比预期更高，这可能导致我们比预期更快地使用现金，或改变或缩减我们的一些计划，或两者兼而有之；以及其他风险和不确定性，包括在2024年8月8日向证券交易委员会（SEC）提交的X4的季度报告10-Q中标题为“风险因素”部分所描述的风险，以及X4不时向SEC提交的其他文件。X4没有更新本新闻稿中包含的信息以反映新事件或情况的义务，法律另有规定的除外。
公司联系人：
何塞·朱韦斯
企业和患者事务负责人
jose.juves@x4pharma.com
投资者联系:
丹尼尔·费里
董事，LifeSci Advisors
daniel@lifesciadvisors.com
(617) 430-7576