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附录99.1

4d molecular therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和运营亮点

以及未来里程碑

 

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在PRISm第1/2期临床试验中，针对细分患者群体和眼内炎症（IOI）特征数字上与经批准的抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）制剂相类似的4D-150针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿型AMD）的中期数据呈现出强大而持久的临床活性
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4D-150 4FRONt第3期项目设计旨在最大化成功概率，继续符合预期，预计在2025年第一季度启动4FRONt-1试验
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继续与KOL合作，扩大对4D-150潜在差异化产品概况的认知
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公司产品组合策略和现金利用更新，以及SPECTRA临床试验计划和糖尿病黄斑水肿（DME）中期数据更新，预计于2025年初1月公布
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截至2024年9月30日，现金、现金等价物和可销售证券合计5,5100万美元，预计资金将至少支持计划的运营至2027年上半年，并预计将于2025年1月初更新。

 

2024年11月13日，加利福尼亚州埃默里维尔（GLOBE NEWSWIRE）- 4d分子疗法（纳斯达克：FDMt，4DMt或本公司）作为一家领先的临床阶段基因药公司，专注于发掘基因药的全部潜力，以治疗大市场疾病，今天报告了2024年第三季度财务业绩，并提供了运营亮点和未来预期的里程碑。

“整个2024年，4d分子疗法已经产生了引人注目的1/2期数据，并为4D-150湿性AMD的3期准备工作执行，以支持我们将转变性基因药物带给全球患者的使命。我们已经建立了一支经验丰富的临床和商业团队来执行这项任务，包括预期于2025年第一季度启动的4FRONt第3期项目，”4d molecular therapeutics的联合创始人兼首席执行官大卫·柯恩.D. 说。“在9月，我们举办了4D-150湿性AMD开发日，我们在那里展示了显示出色的耐受性和临床活性的4D-150积极中间数据，并展示了其在多个人群中的潜力，从最严重的患者到最近诊断的患者。我们的顾问、临床试验研究员、视网膜医生社区和FDA对于4D-150在治疗处女湿性AMD人群中的关键发展给予积极反馈。我们相信这些临床数据和这项试验设计将促进快速招募，并在4FRONt第3阶段研究中取得积极的最终数据。”

最新公司亮点

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加强了高级眼科领导团队：
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Dhaval Desai，药博士，加入为首席研发官；负责后期产品开发、医务、科学传播、监管和质量运营。Desai博士最近在Iveric Bio（阿斯利康公司）担任高级副总裁&首席研发官，在那里他领导了IZERVAY的开发和批准。
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Christopher Simms joined as Chief Commercial Officer; overseeing Pre-commercial and Commercial organizations and pre-launch preparations and development. Mr. Simms was most recently SVP & Chief Commercial Officer at Iveric Bio (an Astellas company), where he led commercial strategy and execution for the launch of IZERVAY

 

 

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Carlos Quezada-Ruiz万.D., FASRS, joined as SVP, Therapeutic Area Head, Ophthalmology; leading the Ophthalmology franchise and overseeing early- and late-stage clinical development. Dr. Quezada-Ruiz was most recently Group Medical Director, Ophthalmology at Genentech, where he led clinical development and approval of VABYSMO and SUSVIMO
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Formed Ophthalmology Advisory Board comprised of world-renowned retina specialists and thought leaders to support development strategy and registration across large market ophthalmology indications including wet AMD, DME, diabetic retinopathy, and geographic atrophy: Dr. Arshad Khanani (Chair), Dr. David Boyer, Dr. Frank Holz, Dr. Anat Loewenstein and Dr. Dante Pieramici
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Expanded Scientific Advisory Board with Three New Members:
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John P. Atkinson万.D., is Samuel b. Grant Professor of Clinical Medicine at Washington University Division of Biology and Biomedical Sciences. He is a leading expert in rheumatology and innate immunity, specifically the complement system’s role in infectious, autoimmune and inflammatory diseases
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Napoleone Ferrara万.D.，目前担任加州大学圣迭戈分校病理学杰出教授，眼科学和药理学兼任教授。他还是希尔德亚德眼病捐赠讲座教授。他的主要研究兴趣是血管生成及其调节因子的生物学。他发现VEGF作为眼内新生血管综合征相关的血管生成的关键介质，导致了兰伯班单抗的临床开发，该药物被批准作为湿性AMD的第一种疗法。他于2010年获得了拉斯克-德贝基临床医学研究奖。
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宋文超，博士。，现任宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院系统药理学和转化治疗系药理学教授。宋博士是一位国际知名的补体生物学专家。他的研究小组开创了补体介导疾病的小鼠模型研究。他的工作有助于揭示补体在体内是如何调节的，对抗补体治疗具有转化意义的基础知识。
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我们成员的更多详情可以在我们网站的SAb板块中找到。 SAb板块 我们网站的部分

眼科医疗服务大市场投资组合中的最新亮点

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4d molecular therapeutics用于湿性AMD：
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在4D-150湿性年龄相关性黄斑变性发展日上，就正在进行的PRISm 1/2期临床试验的阳性临时数据进行了介绍：
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在所有研究人群中，根据计划的第3期剂量（3E10 vg/眼）长达52周的时间内观察到了抗VEGF注射治疗负担的显著和持久减轻，包括严重人群总减少83％，及广泛和最近被诊断人群的Kaplan-Meier方法估计的52周无注射率分别为70％和87％。
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取得了强有力且持久的疾病控制：视网膜解剖稳定，波动更少，视力稳定。
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4D-150继续安全且耐受性良好，与已批准的抗VEGF药物报道的IOI相似，99％的患者按预定时间完成了局部类固醇预防性缓解。
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在4D-150湿性年龄相关性黄斑变性发展日上，展示了4FRONt-1第3期临床试验的设计：

 

 

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首次在全球4FRONtIII期开发计划中进行的研究，比较单剂量4D-150 3E10 vg/eye与标签上的2mg Q8周的aflibercept
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合格标准：1）患者必须是近期诊断和治疗未经历的湿性AMD患者，2）随机化需要在研究过程中证明对aflibercept的反应性
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为了保护主要BCVA终点和最大限度减少补充治疗负担，4D-150组的补充注射标准经过优化；在试验开始前将披露标准。对照组不允许补充注射
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研究设计已与美国食品药品监督管理局（FDA）的RMAt指定进行了调整
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正在进行与欧洲药品管理局根据PRIME指定的对齐工作

其他管道项目的最新亮点

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4D-710用于囊性纤维化（CF）肺部疾病：
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在2024年北美囊性纤维化大会上以海报形式展示了4D-710与CFTR调节剂联合应用的临床前数据
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在AEROW阶段1临床试验中继续招募中
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4D-310用于法布利病心肌病：
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FDA解除了对4D-310在法布利病心肌病中的1/2 INGLAXA临床试验的临床暂停，试验已经恢复进行中

大型眼科医疗领域即将到来的里程碑

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用于湿性年龄相关性黄斑变性的4D-150：
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PRISm临床试验第20亿队列的52周中期数据预计于2025年2月公布
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4FRONt-1第3期临床试验启动预计于2025年第一季度
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用于黄斑浮肿的4D-150：
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SPECTRA临床试验计划和中期数据更新 预计于2025年1月初
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用于地理性萎缩的4D-175:
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预计于2025年第一季度开始招募

其他管道项目中的预期里程碑

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4d分子治疗中的CF肺病：
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预计于2025年年中发布AEROW临床试验的中期数据和项目更新
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4d分子治疗中的Alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏肺病：
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预计于2025年1月初发布项目更新
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4d分子治疗中的Fabry病心肌病：
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预计于2025年发布中间数据和项目更新
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4d molecular therapeutics的4D-110适用于视网膜色素变性病，4D-125适用于X连锁性视网膜色素变性病：
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预计于2025年1月初进行项目更新

 

 

Q3 2024财务业绩

现金状况: 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和可交易证券总额为55100万美元。我们目前预计现金、现金等价物和可交易证券将足以支持计划的运营至少到2027年上半年。

研发支出： 研发费用为2024年第三季度的3850万美元，而2013年第三季度为2510万美元。这一增长是由现有临床试验的进展驱动，主要是湿性AMD和DME的第2期4D-150试验，以及由于员工人数增加而导致的薪资和股权补偿支出增加。

G&A费用： 2024年第三季度，一般和行政费用为1270万美元，而2023年第三季度为910万美元。

净亏损： 2024年第三季度净损失为4380万美元，相比之下，2023年第三季度净损失为1030万美元。

关于4DMT

4d molecular therapeutics是一家领先的临床阶段基因药公司，专注于发掘遗传药物的全部潜力，用于治疗眼科医疗和肺部疾病等大市场疾病。4d molecular therapeutics的专有发明平台Therapeutic Vector Evolution结合了诺贝尔奖获奖技术定向进化，与大约10亿合成AAV衣壳来发明定制和演化的载体，用于我们完全拥有的和合作的产品候选品。我们的产品设计、开发和制造引擎帮助我们高效地创建和推进多样化的产品管线，旨在通过为数百万患者提供潜在治愈疗法来彻底改革医学。目前，4d molecular therapeutics正在推进六个临床阶段和一个临床前候选产品，每个产品均定制以解决眼科医疗、肺部医疗和心脏病等罕见和大市场疾病。此外，4d molecular therapeutics还通过一个基因编辑合作伙伴关系推进CNS项目。4d molecular therapeutics™、4d molecular therapeutics™、Therapeutic Vector Evolution™和4d molecular therapeutics徽标是4d molecular therapeutics的商标。

我们所有的产品候选者都处于临床或临床前阶段，并尚未获得美国食品和药物管理局（FDA）或任何其他监管机构的营销批准。对于它们正在研究的治疗用途的安全性或有效性，不发表任何声明。

了解更多请访问 www.4dmt.com和我们一起LinkedIn.

前瞻性陈述：

本新闻稿包含根据1995年经修订的《私人证券诉讼改革法案》（以下简称“法案”）作出的前瞻性声明，包括但不限于关于4DMT产品候选药物的治疗潜力和临床效益的暗示和明示声明，以及有关该产品候选药物临床研发计划、公告及相关时间安排的声明，以及有关我们的财务表现、运营结果和预期现金使用周期的声明。"可能"、"可能"、"将"、"可能"、"应该"、"期望"、"计划"、"预期"、"打算"、"相信"、"期望"、"估计"、"寻求"、"预测"、"未来"、"计划"、"潜在"、"继续"、"目标"及类似词语旨在识别前瞻性声明，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词语。本新闻稿中的任何前瞻性声明均基于管理层当前的期望和信念，并受一系列可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性声明所表达或暗示的事件或结果有重大不同的风险、不确定性和重要因素的影响。这些风险和不确定性在4D Molecular Therapeutics近期提交的《第10-Q表格季度报告》，以及与证券交易委员会的任何后续申报文件更详细地描述在“风险因素”部分。

 

 

在本日期前后拟提交的《第10-Q季度报告》，以及与美国证券交易委员会的任何后续申报文件。此外，所有前瞻性声明仅代表4D Molecular Therapeutics截至今天的观点，并不应依赖其作为任何后续日期的观点。4D Molecular Therapeutics明确声明不承担更新任何前瞻性声明的义务。对任何此类前瞻性声明的准确性不作任何明示或暗示的陈述或保证。


 

 

 

4d分子治疗公司

损益表

(未经审计)

(以千为单位，除了股票和每股金额)

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

合作与许可营业收入

 

$

3

 

 

$

20,204

 

 

$

36

 

 

$

20,742

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

 

38,484

 

 

 

25,066

 

 

 

98,212

 

 

 

71,068

 

总务和行政

 

 

12,651

 

 

 

9,112

 

 

 

33,548

 

 

 

25,889

 

总营业费用

 

 

51,135

 

 

 

34,178

 

 

 

131,760

 

 

 

96,957

 

运营损失

 

 

(51,132

)

 

 

(13,974

)

 

 

(131,724

)

 

 

(76,215

)

其他收入，净额

 

 

7,289

 

 

 

3,718

 

 

 

20,527

 

 

 

7,661

 

净损失

 

$

(43,843

)

 

$

(10,256

)

 

$

(111,197

)

 

$

(68,554

)

每股基本和摊薄净亏损

 

$

(0.79

)

 

$

(0.24

)

 

$

(2.08

)

 

$

(1.81

)

用于计算基本和稀释每股净损失的加权平均流通股数

 

 

55,554,476

 

 

 

42,256,629

 

 

 

53,377,712

 

 

 

37,884,363

 

 

 

 

4d molecular therapeutics公司。

资产负债表数据

(未经审计)

(以千为单位)

 

 

 

 

九月三十日,

 

 

2024年12月31日，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

现金、现金等价物和市场证券

 

$

550,671

 

 

$

299,186

 

总资产

 

 

604,028

 

 

 

339,891

 

总负债

 

 

51,080

 

 

 

32,062

 

累积赤字

 

 

(526,524

)

 

 

(415,327

)

股东权益总额

 

 

552,948

 

 

 

307,829

 

 

 

 

 

 

联系人：

 

媒体:

 

凯瑟琳·史密斯

Inizio Evoke Comms

Media@4DMt.com

 

投资者:

 

朱利安·裴

投资者关系和企业财务负责人

Investor.Relations@4DMT.com

 

 

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