附表99.1
bluebird bio报告2024年第三季度业绩并重点突出运营进展和2024年指导
- 2024年迄今已完成或计划开始74名患者，涵盖bluebird的商业组合板块-
- 2024年第三季度净收入为1060万美元，反映了药物输注的季度波动；预计第四季度净收入至少为2500万美元-
- 管理层将于今天上午8:00（美国东部时间）举行电话会议
马萨诸塞州索默维尔 -
- 2024年第三季度业绩报告公布并重点突出运营进展和2024年指导 - – 2024年11月14日 ―bluebird bio公司（NASDAQ: BLUE）（以下简称“bluebird bio”或“公司”）今天报告了截至2024年9月30日季度的第三季度业绩和业务亮点，包括最近的商业和运营进展。
“首席执行官安德鲁·奥本沙恩表示：“从我们的第二季度更新到第三季度，患者启动数量翻了一番，清楚地证明我们的商业推出持续加速。与我们在第三季度采取的措施增加ZYNTEGLO的制造能力和优化成本结构相结合，正推动bluebird朝着成为一家可持续的商业基因疗法公司迈进。” 我们继续专注于获取额外的现金资源，延长我们的资金支持期，我们相信这将使我们能够实现这一愿景，并在2025年下半年实现盈利。
商业推出更新
组合产品持续推出势头
•2024年迄今完成的57名患者启动（35例ZYNTEGLO，17例LYFGENIA，5例SKYSONA）。
•预计2024年剩余时间将有额外的17个启动计划。
•Evidence of strong commercial demand, with 30 patient starts already scheduled in 2025, supporting the potential for cash flow breakeven in the second half of 2025.
•More than 70 activated QTCs, with 40% having initiated or completed treatment for at least one patient.
Validated access and reimbursement strategy is driving favorable coverage landscape
•To date, more than half of all states have affirmed coverage for LYFGENIA through a preferred drug list or published coverage criteria.
•Nearly 50% of Medicaid-insured individuals with sickle cell disease in the U.S. live in a state that has already completed prior authorization approval for the use of LYFGENIA for at least one patient.
•Multiple outcomes-based agreements are published and in place for LYFGENIA with national commercial payer organizations, representing more than 20000万 U.S. lives.
DATA PRESENTATIONS At ASH 2024
纳斯达克第66届美国血液学会（ASH）年会将展示公司在患有镰状细胞病并有血管阻塞性事件病史以及需要定期输血的β-地中海贫血患者的慢病毒载体（LVV）基因添加计划的更新数据。
展览会将于2024年12月7日至10日在圣迭戈会议中心和在线举行。
镰状细胞病数据
•口头报告[#511]: 关于Lovotibeglogene Autotemcel（lovo-cel）镰状细胞病（SCD）临床试验的最新进展，以及对Lovo-cel反应早期预测因子的分析
•主讲作者：Stacey Rifkin-Zenenberg博士（哈肯萨克）
•日期/时间：2024年12月8日星期日上午9:30至11:00（太平洋时间）
•海报展示[#3576]: 具有中风病史的参与者在Lovotibeglogene Autotemcel（lovo-cel）临床试验中
•主讲人：Jen Jaroscak博士（南卡罗来纳医科大学）
•日期/时间：2024年12月8日星期日，下午6:00 - 8:00（太平洋时间）
BETA-地中海贫血数据
•海报展示[#2194]： Betibeglogene Autotemcel（beti-cel）基因添加疗法在依赖输血的β-地中海贫血患者中产生可持续的血红蛋白A（HbA）生产，长达10年的随访结果
•主讲人：Alexis A Thompson博士（费城儿童医院）
•日期/时间：2024年12月7日星期六，下午5:30 - 7:30（太平洋时间）
ASH会议网站上可查看bluebird bio在2024年ASH会议上接受的数据摘要。
第三季度财务亮点
•现金余额： 截至2024年9月30日，公司的现金、现金等价物和受限现金余额约为$11870万，其中受限现金约为$4800万。
bluebird正专门与Hercules合作，以确保足够的现金流来获得额外融资并实现盈亏平衡。基于当前的预测，假设持续的节约成本举措，成功重新谈判关键合同，并持续获得来自Hercules的合作支持，我们预计我们现有的现金及现金等价物将有能力支持我们的业务运营至2025年第一季度。
公司预计在2025年下半年实现季度现金流盈亏平衡，假设规模扩大到每季度约40个药品交付，并获得额外的现金资源以延长其现金流周期。
•营业收入净额: 2024年9月30日结束的三个月净营业收入为$1060万，而2013年9月30日结束的三个月为$1230万，主要由于不同季度药品输送数量的变化。
第三季度营业收入包括自LYFGENIA获得的收入，该公司已完成镰状细胞病首次输注。
bluebird此前预计第三季度净收入将减少；公司现预计2024年第四季度净收入将至少为2500万美元，如之前报告的患者启动后进行输注。
•产品营业成本： 2024年9月30日结束的三个月的产品营业收入为1180万美元，而截至2023年9月30日结束的三个月为910万美元。
•销售、一般管理和行政费用： 三个月截至2024年9月30日的销售、一般和行政费用为3980万美元，而截至2023年9月30日的三个月为4080万美元。这100万美元的减少主要是由于员工薪酬、福利和其他与员工数量相关的费用、商业费用以及设施费用的减少，部分抵消了专业服务费用的增加。
•研发费用： 2024年9月30日结束的三个月的研发费用为2320万美元，而截至2023年9月30日结束的三个月为5850万美元。这3530万美元的减少主要是由于材料生产转移到库存及产品营业成本，以及员工薪酬、福利和其他与员工数量相关的费用、咨询费用、设施和信息技术费用的减少所致。
•净收入（亏损）： 截至2024年9月30日三个月的净亏损为6080万美元，而截至2023年9月30日三个月的净亏损为8720万美元。
参与者拨入：+1-647-484-8814 or 1-844-763-8274
bluebird将于今天（2024年11月14日星期三）上午8:00举行电话会议，讨论其2024年第三季度业绩及业务更新。
要通过电话查看实时电话会议，请在此链接注册，以获取拨号号码和唯一的PIN码。
要查看实时网络转播，请访问bluebird bio网站的“活动与介绍”页面，位于投资者与媒体部分，网址为http://investor.bluebirdbio.com。网络转播的重播将在活动结束后的90天内在bluebird bio网站上提供。
关于bluebird bio公司
bluebird bio致力于研究治愈性基因治疗，为患者及其家人提供更多“蓝鸟”日子。
作为科学先驱的蓝鸟从2010年开始便创立了基因治疗的新规范，如今已成为商业领导者。蓝鸟在将基因治疗的承诺从临床阶段带到真实世界中拥有无可匹敌的成绩，短短两年内为三种治疗药获得FDA批准。今天，我们正在证明和扩大基因治疗的商业模式，并为患者、医生和付款方提供创新解决方案。
蓝鸟专注于治疗严重遗传病，拥有行业内最大最深入的体外基因治疗数据集，包括镰状细胞贫血、β-地中海贫血和脑脊髓白质营养不良。我们为每种治疗药物量身定制以解决疾病的根本原因，并开发了深入有效的分析方法以了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因治疗领域的发展。
蓝鸟作为一家独立的基因治疗公司，继续开拓新的领域，将真实世界的经验与对患者社区的深厚承诺相结合，并拥有吸引并发展多元化专业人才的人性化文化。
bluebird bio，LYFGENIA，ZYNTEGLO和SKYSONA是bluebird bio, Inc.的注册商标。保留所有权利。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年私人证券诉讼改革法案的“前瞻性陈述”。所有非历史事实陈述，或可能被视为前瞻性陈述，例如关于未来运营结果和财务状况、包括第四季度预期营收；bluebird治疗组合预期患者启动数量；公司预期的现金透支和2025年下半年实现现金流盈亏平衡的路径，包括持续节省成本举措，bluebird成功重谈主要合同的能力，并获得来自Hercules持续合作的支持，并获得额外现金资源的能力；公司对其产品商业化的预期，包括但不限于患者需求、收入确认的时间和金额；以及公司为其疗法取得有利覆盖范围的能力。此类前瞻性陈述基于历史表现和对bluebird未来目标、计划和目标的当前期望和展望，涉及固有风险、假设和不确定性，包括难以预测、可能超出bluebird控制范围的内部或外部因素，在未来几年内可能会延迟、转移或改变这些因素之一，使得难以预测的目标、计划和目标可能与在新闻稿中表达或暗示的不同。任何前瞻性声明都无法保证。本新闻稿中的前瞻性陈述应与影响bluebird bio业务的许多风险和不确定性一起评估，特别是在bluebird bio于2023年12月31日结束的年度10-k表格中确定的那些风险因素讨论，由其后续季度10-Q表格、当前8-k表格和与证券交易委员会的其他提交更新。这些风险和不确定性包括但不限于：bluebird产品的商业化和制造面临的延迟和挑战，包括制造ZYNTEGLO和SKYSONA的病毒载体以满足目前需求的挑战；bluebird进行的和计划的活动所需的内部和外部成本，以及对费用和现金使用的影响，已经或将来可能比预期高，这导致过去和可能今后导致bluebird比预期更快地使用现金或改变或缩减一些计划或两者；存在关于bluebird是否能够继续作为持续经营者的实质性怀疑；bluebird对支出、现金使用和现金需求的期望可能因其他原因而被证明不正确，例如计划的变更或实际事件与bluebird的假设不同；额外融资可能无法以可接受的条件获得，或根本获得；与bluebird贷款协议相关的风险，包括经营限制可能会对bluebird开展业务产生不利影响，bluebird将无法实现协议下要求的里程碑，以及bluebird将无法遵守协议下的契约，包括与所需现金和收入水平相关的协议，这可能导致违约事件；bluebird既往和正在进行的临床试验的疗效和安全结果在商业环境中将无法继续或不会发生的风险；QTC（临床试验合格研究机构）在招募或治疗患者方面遇到延迟的风险；bluebird在其供应链建立操作准备方面经历延迟的风险；没有足够的患者需求或付费者报销来支持公司疗法持续商业化的风险；与潜入致癌或其他安全事件的风险有关的潜入疗法、药物产品或骨髓消融，包括血液肿瘤的风险；bluebird产品，包括LYFGENIA，可能无法成功商业化的风险；以及与符合纳斯达克持续上市要求相关的风险。本文件中包含的前瞻性陈述 c涉及到公司今后数年内可能发生的内部或外部因素，这些因素难以预测，可能超出bluebird的控制范围，并可能使bluebird未来的目标、计划和目标与陈述中表达或暗示的有实质不同。没有任何前瞻性声明可以保证。本新闻稿中的前瞻性陈述应当与影响bluebird bio业务的许多风险和不确定性一起评估，特别是在蓝鸟生物股份公司截至2023年12月31日的年度10-k表中确定的那些风险因素讨论，以及随后的季度10-Q表、现行8-k表和与证券交易委员会的其他提交。这些风险和不确定性包括但不限于：蓝鸟公司产品商业化和制造关键挑战和延误，包括挑战制造ZYNTEGLO和SKYSONA的载体以满足当前需求；对蓝鸟正在进行的和计划中的活动所需的内外成本，以及使用现金产生的影响高于预期，已经或将来可能高于预期，这导致蓝鸟比预期更快地使用现金，或改变或缩减其计划或两者；蓝鸟未来作为持续经营者的实质怀疑存在；蓝鸟的支出、现金使用和现金需求的预期可能以其他原因不正确，例如计划的变化或实际事件与蓝鸟的假设不同；可能在可接受条件下无法获得额外资金，或根本无法获得；与蓝鸟贷款协议相关的风险，包括经营限制可能会对蓝鸟开展业务产生不利影响，蓝鸟将无法实现协议下要求的里程碑，以及蓝鸟将无法遵守协议下的契约，包括对现金和收入水平的要求，这可能导致违约事件；自过去以来，现金使用速度较预期更快，或将来实际反映了蓝鸟预期的假设的事件的计划发生变化， 或蓝鸟赶上甚至可以赶上比预期更快或改变一些计划，或两者；对蓝鸟未来的目标、计划和目标的预期可能因其他原因而不正确，如计划更改或实际事件与蓝鸟的假设不同；可能无法获得足够的资金，或根本无法获得足够的资金；符合纳斯达克持续上市要求涉及的风险；在蓝鸟先前和进行中的临床试验中得到的疗效和安全性结果在商业环境中不会持续或不会出现的风险；各种风险，包括风险涉及蓝鸟产品商业化的成功，包括LYFGENIA，以及与篮鸟贷款协议有关的风险。本文件中包含的前瞻性陈述
仅截至本文日期，并且除非适用法律另有规定，bluebird bio没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是出于新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。
投资者和媒体
投资者:
Courtney O’Leary, 978-621-7347
coleary@bluebirdbio.com
媒体:
Jess Rowlands，857-299-6103
jess.rowlands@bluebirdbio.com
蓝鸟生物股份有限公司。
简明的汇总操作表
（以千为单位，每股数据除外）
(未经审计)
截至9月30日的三个月内 | 截至为期九个月的 九月三十日， | ||||||||||||||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
(经修订后) | (按照调整后的数据) | ||||||||||||||||||||||
营业收入： | |||||||||||||||||||||||
产品收入，扣除折扣 | $ | 10,612 | $ | 12,281 | $ | 45,274 | $ | 21,414 | |||||||||||||||
其他收入 | — | 111 | 12 | 249 | |||||||||||||||||||
营业收入总额 | 10,612 | 12,392 | 45,286 | 21,663 | |||||||||||||||||||
产品营业成本 | 11,781 | 9,126 | 66,591 | 21,335 | |||||||||||||||||||
毛利率 | (1,169) | 3,266 | (21,305) | 328 | |||||||||||||||||||
营业费用： | |||||||||||||||||||||||
销售、总务和管理费用 | 39,765 | 40,771 | 136,479 | 118,700 | |||||||||||||||||||
研发费用 | 23,174 | 58,501 | 73,408 | 131,536 | |||||||||||||||||||
重组费用 | 2,811 | — | 2,811 | — | |||||||||||||||||||
总营业费用 | 65,750 | 99,272 | 212,698 | 250,236 | |||||||||||||||||||
出售优先审查券的收益，净额 | — | — | — | 92,930 | |||||||||||||||||||
业务亏损 | (66,919) | (96,006) | (234,003) | (156,978) | |||||||||||||||||||
利息收入 | 1,640 | 2,454 | 7,056 | 7,961 | |||||||||||||||||||
利息费用 | (5,778) | (4,311) | (16,875) | (12,331) | |||||||||||||||||||
其他收入，净额 | 10,191 | 10,631 | 31,782 | 30,177 | |||||||||||||||||||
税前净亏损 | (60,866) | (87,232) | (212,040) | (131,171) | |||||||||||||||||||
所得税费用（收益） | 58 | — | 37 | 80 | |||||||||||||||||||
净损失 | $ | (60,808) | $ | (87,232) | $ | (212,003) | $ | (131,091) | |||||||||||||||
每股基本净亏损 | $ | (0.31) | $ | (0.80) | $ | (1.10) | $ | (1.23) | |||||||||||||||
每股稀释净亏损 | $ | (0.31) | $ | (0.80) | $ | (1.10) | $ | (1.23) | |||||||||||||||
计算每股基本净亏损所使用的加权平均普通股数： | 193,893 | 109,098 | 193,588 | 106,924 | |||||||||||||||||||
计算每股摊薄净亏损所使用的加权平均普通股数： | 193,893 | 109,098 | 193,588 | 106,924 | |||||||||||||||||||
其他全面收益（损失）： | |||||||||||||||||||||||
截至2024年和2023年9月30日三个月和九个月的净其他综合收益（损失），税后利润（费用）为0万美元 | 611 | 137 | 285 | 1,843 | |||||||||||||||||||
总其他全面收益（损失） | 611 | 137 | 285 | 1,843 | |||||||||||||||||||
综合损失 | $ | (60,197) | $ | (87,095) | $ | (211,718) | $ | (129,248) | |||||||||||||||
bluebird bio, Inc.
汇编的综合资产负债表
（以千为单位，每股数据除外）
（未经审计）
截至 9月30日， 2024 | 截至 十二月三十一日， 2023 | ||||||||||
现金及现金等价物 | $70,651 | $221,755 | |||||||||
受限现金 | 48,001 | 52,842 | |||||||||
资产总额 | 465,056 | 619,161 | |||||||||
总负债 | 470,842 | 424,624 | |||||||||
股东权益总额 | (5,786) | 194,537 | |||||||||