附表99.1
bluebird bio報告2024年第三季度業績並重點突出運營進展和2024年指導
- 2024年迄今已完成或計劃開始74名患者，涵蓋bluebird的商業組合板塊-
- 2024年第三季度淨收入爲1060萬美元，反映了藥物輸注的季度波動；預計第四季度淨收入至少爲2500萬美元-
- 管理層將於今天上午8:00（美國東部時間）舉行電話會議
馬薩諸塞州索默維爾 -
- 2024年第三季度業績報告公佈並重點突出運營進展和2024年指導 - – 2024年11月14日 ―bluebird bio公司（NASDAQ: BLUE）（以下簡稱「bluebird bio」或「公司」）今天報告了截至2024年9月30日季度的第三季度業績和業務亮點，包括最近的商業和運營進展。
“首席執行官安德魯·奧本沙恩表示：「從我們的第二季度更新到第三季度，患者啓動數量翻了一番，清楚地證明我們的商業推出持續加速。與我們在第三季度採取的措施增加ZYNTEGLO的製造能力和優化成本結構相結合，正推動bluebird朝着成爲一家可持續的商業基因療法公司邁進。」 我們繼續專注於獲取額外的現金資源，延長我們的資金支持期，我們相信這將使我們能夠實現這一願景，並在2025年下半年實現盈利。
商業推出更新
組合產品持續推出勢頭
•2024年迄今完成的57名患者啓動（35例ZYNTEGLO，17例LYFGENIA，5例SKYSONA）。
•預計2024年剩餘時間將有額外的17個啓動計劃。
•Evidence of strong commercial demand, with 30 patient starts already scheduled in 2025, supporting the potential for cash flow breakeven in the second half of 2025.
•More than 70 activated QTCs, with 40% having initiated or completed treatment for at least one patient.
Validated access and reimbursement strategy is driving favorable coverage landscape
•To date, more than half of all states have affirmed coverage for LYFGENIA through a preferred drug list or published coverage criteria.
•Nearly 50% of Medicaid-insured individuals with sickle cell disease in the U.S. live in a state that has already completed prior authorization approval for the use of LYFGENIA for at least one patient.
•Multiple outcomes-based agreements are published and in place for LYFGENIA with national commercial payer organizations, representing more than 20000萬 U.S. lives.
DATA PRESENTATIONS At ASH 2024
納斯達克第66屆美國血液學會（ASH）年會將展示公司在患有鐮狀細胞病並有血管阻塞性事件病史以及需要定期輸血的β-地中海貧血患者的慢病毒載體（LVV）基因添加計劃的更新數據。
展覽會將於2024年12月7日至10日在聖迭戈會議中心和在線舉行。
鐮狀細胞病數據
•口頭報告[#511]: 關於Lovotibeglogene Autotemcel（lovo-cel）鐮狀細胞病（SCD）臨床試驗的最新進展，以及對Lovo-cel反應早期預測因子的分析
•主講作者：Stacey Rifkin-Zenenberg博士（哈肯薩克）
•日期/時間：2024年12月8日星期日上午9:30至11:00（太平洋時間）
•海報展示[#3576]: 具有中風病史的參與者在Lovotibeglogene Autotemcel（lovo-cel）臨床試驗中
•主講人：Jen Jaroscak博士（南卡羅來納醫科大學）
•日期/時間：2024年12月8日星期日，下午6:00 - 8:00（太平洋時間）
BETA-地中海貧血數據
•海報展示[#2194]： Betibeglogene Autotemcel（beti-cel）基因添加療法在依賴輸血的β-地中海貧血患者中產生可持續的血紅蛋白A（HbA）生產，長達10年的隨訪結果
•主講人：Alexis A Thompson博士（費城兒童醫院）
•日期/時間：2024年12月7日星期六，下午5:30 - 7:30（太平洋時間）
ASH會議網站上可查看bluebird bio在2024年ASH會議上接受的數據摘要。
第三季度財務亮點
•現金餘額： 截至2024年9月30日，公司的現金、現金等價物和受限現金餘額約爲$11870萬，其中受限現金約爲$4800萬。
bluebird正專門與Hercules合作，以確保足夠的現金流來獲得額外融資並實現盈虧平衡。基於當前的預測，假設持續的節約成本舉措，成功重新談判關鍵合同，並持續獲得來自Hercules的合作支持，我們預計我們現有的現金及現金等價物將有能力支持我們的業務運營至2025年第一季度。
公司預計在2025年下半年實現季度現金流盈虧平衡，假設規模擴大到每季度約40個藥品交付，並獲得額外的現金資源以延長其現金流週期。
•營業收入淨額: 2024年9月30日結束的三個月淨營業收入爲$1060萬，而2013年9月30日結束的三個月爲$1230萬，主要由於不同季度藥品輸送數量的變化。
第三季度營業收入包括自LYFGENIA獲得的收入，該公司已完成鐮狀細胞病首次輸注。
bluebird此前預計第三季度淨收入將減少；公司現預計2024年第四季度淨收入將至少爲2500萬美元，如之前報告的患者啓動後進行輸注。
•產品營業成本： 2024年9月30日結束的三個月的產品營業收入爲1180萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲910萬美元。
•銷售、一般管理和行政費用： 三個月截至2024年9月30日的銷售、一般和行政費用爲3980萬美元，而截至2023年9月30日的三個月爲4080萬美元。這100萬美元的減少主要是由於員工薪酬、福利和其他與員工數量相關的費用、商業費用以及設施費用的減少，部分抵消了專業服務費用的增加。
•研發費用： 2024年9月30日結束的三個月的研發費用爲2320萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲5850萬美元。這3530萬美元的減少主要是由於材料生產轉移到庫存及產品營業成本，以及員工薪酬、福利和其他與員工數量相關的費用、諮詢費用、設施和信息技術費用的減少所致。
•淨收入（虧損）： 截至2024年9月30日三個月的淨虧損爲6080萬美元，而截至2023年9月30日三個月的淨虧損爲8720萬美元。
參與者撥入：+1-647-484-8814 or 1-844-763-8274
bluebird將於今天（2024年11月14日星期三）上午8:00舉行電話會議，討論其2024年第三季度業績及業務更新。
要通過電話查看實時電話會議，請在此鏈接註冊，以獲取撥號號碼和唯一的PIN碼。
要查看實時網絡轉播，請訪問bluebird bio網站的「活動與介紹」頁面，位於投資者與媒體部分，網址爲http://investor.bluebirdbio.com。網絡轉播的重播將在活動結束後的90天內在bluebird bio網站上提供。
關於bluebird bio公司
bluebird bio致力於研究治癒性基因治療，爲患者及其家人提供更多「藍鳥」日子。
作爲科學先驅的藍鳥從2010年開始便創立了基因治療的新規範，如今已成爲商業領導者。藍鳥在將基因治療的承諾從臨床階段帶到真實世界中擁有無可匹敵的成績，短短兩年內爲三種治療藥獲得FDA批准。今天，我們正在證明和擴大基因治療的商業模式，併爲患者、醫生和付款方提供創新解決方案。
藍鳥專注於治療嚴重遺傳病，擁有行業內最大最深入的體外基因治療數據集，包括鐮狀細胞貧血、β-地中海貧血和腦脊髓白質營養不良。我們爲每種治療藥物量身定製以解決疾病的根本原因，並開發了深入有效的分析方法以了解我們的慢病毒載體技術的安全性並推動基因治療領域的發展。
藍鳥作爲一家獨立的基因治療公司，繼續開拓新的領域，將真實世界的經驗與對患者社區的深厚承諾相結合，並擁有吸引並發展多元化專業人才的人性化文化。
bluebird bio，LYFGENIA，ZYNTEGLO和SKYSONA是bluebird bio, Inc.的註冊商標。保留所有權利。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年私人證券訴訟改革法案的「前瞻性陳述」。所有非歷史事實陳述，或可能被視爲前瞻性陳述，例如關於未來運營結果和財務狀況、包括第四季度預期營收；bluebird治療組合預期患者啓動數量；公司預期的現金透支和2025年下半年實現現金流盈虧平衡的路徑，包括持續節省成本舉措，bluebird成功重談主要合同的能力，並獲得來自Hercules持續合作的支持，並獲得額外現金資源的能力；公司對其產品商業化的預期，包括但不限於患者需求、收入確認的時間和金額；以及公司爲其療法取得有利覆蓋範圍的能力。此類前瞻性陳述基於歷史表現和對bluebird未來目標、計劃和目標的當前期望和展望，涉及固有風險、假設和不確定性，包括難以預測、可能超出bluebird控制範圍的內部或外部因素，在未來幾年內可能會延遲、轉移或改變這些因素之一，使得難以預測的目標、計劃和目標可能與在新聞稿中表達或暗示的不同。任何前瞻性聲明都無法保證。本新聞稿中的前瞻性陳述應與影響bluebird bio業務的許多風險和不確定性一起評估，特別是在bluebird bio於2023年12月31日結束的年度10-k表格中確定的那些風險因素討論，由其後續季度10-Q表格、當前8-k表格和與證券交易委員會的其他提交更新。這些風險和不確定性包括但不限於：bluebird產品的商業化和製造面臨的延遲和挑戰，包括製造ZYNTEGLO和SKYSONA的病毒載體以滿足目前需求的挑戰；bluebird進行的和計劃的活動所需的內部和外部成本，以及對費用和現金使用的影響，已經或將來可能比預期高，這導致過去和可能今後導致bluebird比預期更快地使用現金或改變或縮減一些計劃或兩者；存在關於bluebird是否能夠繼續作爲持續經營者的實質性懷疑；bluebird對支出、現金使用和現金需求的期望可能因其他原因而被證明不正確，例如計劃的變更或實際事件與bluebird的假設不同；額外融資可能無法以可接受的條件獲得，或根本獲得；與bluebird貸款協議相關的風險，包括經營限制可能會對bluebird開展業務產生不利影響，bluebird將無法實現協議下要求的里程碑，以及bluebird將無法遵守協議下的契約，包括與所需現金和收入水平相關的協議，這可能導致違約事件；bluebird既往和正在進行的臨床試驗的療效和安全結果在商業環境中將無法繼續或不會發生的風險；QTC（臨床試驗合格研究機構）在招募或治療患者方面遇到延遲的風險；bluebird在其供應鏈建立操作準備方面經歷延遲的風險；沒有足夠的患者需求或付費者報銷來支持公司療法持續商業化的風險；與潛入致癌或其他安全事件的風險有關的潛入療法、藥物產品或骨髓消融，包括血液腫瘤的風險；bluebird產品，包括LYFGENIA，可能無法成功商業化的風險；以及與符合納斯達克持續上市要求相關的風險。本文件中包含的前瞻性陳述 c涉及到公司今後數年內可能發生的內部或外部因素，這些因素難以預測，可能超出bluebird的控制範圍，並可能使bluebird未來的目標、計劃和目標與陳述中表達或暗示的有實質不同。沒有任何前瞻性聲明可以保證。本新聞稿中的前瞻性陳述應當與影響bluebird bio業務的許多風險和不確定性一起評估，特別是在藍鳥生物股份公司截至2023年12月31日的年度10-k表中確定的那些風險因素討論，以及隨後的季度10-Q表、現行8-k表和與證券交易委員會的其他提交。這些風險和不確定性包括但不限於：藍鳥公司產品商業化和製造關鍵挑戰和延誤，包括挑戰製造ZYNTEGLO和SKYSONA的載體以滿足當前需求；對藍鳥正在進行的和計劃中的活動所需的內外成本，以及使用現金產生的影響高於預期，已經或將來可能高於預期，這導致藍鳥比預期更快地使用現金，或改變或縮減其計劃或兩者；藍鳥未來作爲持續經營者的實質懷疑存在；藍鳥的支出、現金使用和現金需求的預期可能以其他原因不正確，例如計劃的變化或實際事件與藍鳥的假設不同；可能在可接受條件下無法獲得額外資金，或根本無法獲得；與藍鳥貸款協議相關的風險，包括經營限制可能會對藍鳥開展業務產生不利影響，藍鳥將無法實現協議下要求的里程碑，以及藍鳥將無法遵守協議下的契約，包括對現金和收入水平的要求，這可能導致違約事件；自過去以來，現金使用速度較預期更快，或將來實際反映了藍鳥預期的假設的事件的計劃發生變化， 或藍鳥趕上甚至可以趕上比預期更快或改變一些計劃，或兩者；對藍鳥未來的目標、計劃和目標的預期可能因其他原因而不正確，如計劃更改或實際事件與藍鳥的假設不同；可能無法獲得足夠的資金，或根本無法獲得足夠的資金；符合納斯達克持續上市要求涉及的風險；在藍鳥先前和進行中的臨床試驗中得到的療效和安全性結果在商業環境中不會持續或不會出現的風險；各種風險，包括風險涉及藍鳥產品商業化的成功，包括LYFGENIA，以及與籃鳥貸款協議有關的風險。本文件中包含的前瞻性陳述
僅截至本文日期，並且除非適用法律另有規定，bluebird bio沒有義務公開更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是出於新信息、未來事件、變化的情況或其他原因。
投資者和媒體
投資者:
Courtney O’Leary, 978-621-7347
coleary@bluebirdbio.com
媒體:
Jess Rowlands，857-299-6103
jess.rowlands@bluebirdbio.com
藍鳥生物股份有限公司。
簡明的彙總操作表
（以千爲單位，每股數據除外）
(未經審計)
截至9月30日的三個月內 | 截至爲期九個月的 九月三十日， | ||||||||||||||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
(經修訂後) | (按照調整後的數據) | ||||||||||||||||||||||
營業收入： | |||||||||||||||||||||||
產品收入，扣除折扣 | $ | 10,612 | $ | 12,281 | $ | 45,274 | $ | 21,414 | |||||||||||||||
其他收入 | — | 111 | 12 | 249 | |||||||||||||||||||
營業收入總額 | 10,612 | 12,392 | 45,286 | 21,663 | |||||||||||||||||||
產品營業成本 | 11,781 | 9,126 | 66,591 | 21,335 | |||||||||||||||||||
毛利率 | (1,169) | 3,266 | (21,305) | 328 | |||||||||||||||||||
營業費用： | |||||||||||||||||||||||
銷售、總務和管理費用 | 39,765 | 40,771 | 136,479 | 118,700 | |||||||||||||||||||
研發費用 | 23,174 | 58,501 | 73,408 | 131,536 | |||||||||||||||||||
重組費用 | 2,811 | — | 2,811 | — | |||||||||||||||||||
總營業費用 | 65,750 | 99,272 | 212,698 | 250,236 | |||||||||||||||||||
出售優先審查券的收益，淨額 | — | — | — | 92,930 | |||||||||||||||||||
業務虧損 | (66,919) | (96,006) | (234,003) | (156,978) | |||||||||||||||||||
利息收入 | 1,640 | 2,454 | 7,056 | 7,961 | |||||||||||||||||||
利息費用 | (5,778) | (4,311) | (16,875) | (12,331) | |||||||||||||||||||
其他收入，淨額 | 10,191 | 10,631 | 31,782 | 30,177 | |||||||||||||||||||
稅前淨虧損 | (60,866) | (87,232) | (212,040) | (131,171) | |||||||||||||||||||
所得稅費用（收益） | 58 | — | 37 | 80 | |||||||||||||||||||
淨損失 | $ | (60,808) | $ | (87,232) | $ | (212,003) | $ | (131,091) | |||||||||||||||
每股基本淨虧損 | $ | (0.31) | $ | (0.80) | $ | (1.10) | $ | (1.23) | |||||||||||||||
每股稀釋淨虧損 | $ | (0.31) | $ | (0.80) | $ | (1.10) | $ | (1.23) | |||||||||||||||
計算每股基本淨虧損所使用的加權平均普通股數： | 193,893 | 109,098 | 193,588 | 106,924 | |||||||||||||||||||
計算每股攤薄淨虧損所使用的加權平均普通股數： | 193,893 | 109,098 | 193,588 | 106,924 | |||||||||||||||||||
其他全面收益（損失）： | |||||||||||||||||||||||
截至2024年和2023年9月30日三個月和九個月的淨其他綜合收益（損失），稅後利潤（費用）爲0萬美元 | 611 | 137 | 285 | 1,843 | |||||||||||||||||||
總其他全面收益（損失） | 611 | 137 | 285 | 1,843 | |||||||||||||||||||
綜合損失 | $ | (60,197) | $ | (87,095) | $ | (211,718) | $ | (129,248) | |||||||||||||||
bluebird bio, Inc.
彙編的綜合資產負債表
（以千爲單位，每股數據除外）
（未經審計）
截至 9月30日， 2024 | 截至 十二月三十一日， 2023 | ||||||||||
現金及現金等價物 | $70,651 | $221,755 | |||||||||
受限現金 | 48,001 | 52,842 | |||||||||
資產總額 | 465,056 | 619,161 | |||||||||
總負債 | 470,842 | 424,624 | |||||||||
股東權益總額 | (5,786) | 194,537 | |||||||||