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cabaletta bio报告2024年第三季度财务业绩并提供业务更新

 

– 来自RESEt-肌炎™和RESEt-SLE™试验的临床数据，以及RESEt-SSc™试验的初步临床数据，将于本周末在ACR Convergence 2024上以口头和海报展示 –

 

– 在RESET™临床开发计划中，截至11月12日，共有16名患者入组，其中10名患者接受了治疗；40个美国临床中心正在积极招募患者 –

 

– 如果数据允许，预计将在2025年与FDA会面，讨论CABA-201的潜在注册项目设计 –

 

– 临床开发效率地扩展到欧洲，已获得EMA CTA对CABA-201在狼疮中的授权；Gerwin Winter被任命为高级副总裁和国际负责人 –

 

– 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资总计$18300万，预计将支持到2026年上半年运营 –

 

费城，2024年11月14日 – cabaletta bio, Inc.（纳斯达克：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首个针对自身免疫疾病患者设计的治愈性靶向电芯治疗，今天报告了截至2024年9月30日的第三季度财务结果，并提供了业务更新。

 

“专注的临床执行使得美国有40个临床站点积极招募参与CABA-201的RESEt临床试验项目。在即将到来的ACR会议上，我们期待分享来自首8名肌炎、狼疮和硬皮病患者的临床安全性和有效性数据，这些患者参与了RESEt临床试验项目，评估CABA-201的单次给药是否能在不需要免疫抑制剂的情况下提供令人信服的临床反应，” cabaletta的首席执行官Steven Nichtberger万.D.说道。“我们对招募速度加快感到振奋，并且根据数据，我们预计明年会见FDA，讨论CABA-201的注册项目设计。在我们将临床试验网络扩展到美国之外时，我们很高兴迎来Gerwin Winter担任cabaletta的国际负责人。Gerwin最近担任百济神州欧洲区负责人，从公司成立到商业化，充分利用他在Portola、Celgene和bms系统的经历。他的团队已经做好了借助近期EMA CTA批准RESEt-SLE试验的准备。我们期待在全球范围内扩展CABA-201的机会，以开发和推出首个针对自身免疫疾病患者的靶向治愈性电芯治疗。”

 

近期运营亮点和即将预期的里程碑

 

CABA-201: 自体工程化t细胞，设计有包含完全人类CD19结合物和4-1Bb共刺激结构域的嵌合抗原受体，作为一种潜在治疗方法

用于广泛区间的自身免疫疾病的治疗，其中b细胞在疾病的发起和/或维持中起着重要作用。

 

风湿病组合

 

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肌炎（特发性炎症性肌病，IIM）
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RESEt-肌炎试验的患者招募正在进行中，来自该试验的其他临床和转化数据将在即将到来的美国风湿病学会（ACR）2024年大会上发布。

 

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系统性红斑狼疮（SLE）
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2024年10月，欧洲药品管理局（EMA）允许Cabaletta提交的RESEt-SLE试验的临床试验申请（CTA）继续进行，使公司能够开始激活临床试验站点并追求RESEt-SLE试验的患者招募。
o
RESEt-SLE试验的患者招募正在进行中，来自该试验的其他临床和转化数据将在即将到来的ACR 2024大会上发布。

 

•
系统性硬化症（SSc）
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RESEt-SSc试验的患者招募正在进行中，该试验的初步临床数据将在即将到来的ACR 2024大会上发布。

 

神经学产品组合

 

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重症肌无力（gMG）
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RESEt-MG™试验的患者招募正在进行中，预计在2025年上半年将获得试验的初步临床数据。

 

皮肤科产品组合

 

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寻常型天疱疮（PV）
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RESEt-PV™试验的患者招募正在进行中，该试验曾被称为DesCAARTes™试验。该试验正在评估CABA-201在不进行预处理的情况下作为单药疗法用于粘膜型PV（mPV）和黏膜皮肤型PV（mcPV）患者。

 

外部科学演讲和出版物

 

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在2024年10月，Cabaletta在意大利罗马的La Nuvola举办的第31届欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年会上进行了多场口头和海报演讲，会议时间为2024年10月22日至25日。演讲的详细信息及其相关主要发现如下：
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口头报告（OR022）：在自体免疫性疾病患者中，对比DSG3-CAARt输注前后预处理的相关发现（DesCAARTes™试验）。数据显示，使用DSG3-CAARt的预处理未能提供血清学或临床改善，也未能在mPV患者中深度消耗B细胞水平。
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海报展示（P0744）：在MuSk相关的肌无力（MuSCAARTes™试验）患者中，不经过预处理的MuSk-CAARt输注后的临床和转化发现。
数据显示，MuSk-CAARt细胞在接受治疗的患者中表现出生物学和临床活性，这表明在无需预处理的情况下，可能可以在自体免疫性疾病患者中实现CAR T细胞的临床活性。MuSCAARTes™试验目前未对患者进行给药，因为我们在评估前两组的临床和转化数据。
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海报展示（P0824）：从全血采集中进行大规模自体CD19-CAR T细胞制造，以治疗自体免疫性疾病：过程和产品质量评估。数据显示，使用200毫升全血采集进行的大规模生产与使用白细胞分离材料的生产产生了相似数量的CD19-CAR T细胞，并且在效应细胞与靶细胞的比率下展现出相似的细胞毒性。

效应与靶细胞比率的区间。

 

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在2024年11月，Cabaletta计划在2024年ACR convergence会议上以口头和海报形式展示CABA-201的新数据和更新数据，该会议将在2024年11月14日至19日在华盛顿特区的华盛顿E.华盛顿会议中心举行。

 

公司更新

 

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在2024年10月，Gerwin Winter加入公司担任高级副总裁和国际负责人，领导一个最近组建的专注团队，以拓展我们在欧洲的临床开发。Winter先生拥有近三十年的经验，建立和领导全球临床和商业运营团队，将创新药物更接近患者。在加入Cabaletta之前，他曾担任百济神州的高级副总裁和欧洲负责人。在此之前，Winter先生还担任Portola Pharmaceuticals的高级副总裁和欧洲负责人，推动欧洲业务通过其在2020年被Alexion收购。此前，他在Celgene和施贵宝担任多个逐步增加责任的职位，负责多项血液学和肿瘤学产品的上市。Winter先生拥有德国慕尼黑大学的药学博士学位和法国枫丹白露INSEAD大学CEDEP的MBA学位。

 

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In November 2024, Nicolette Sherman joined the Company as Chief Human Resources Officer (CHRO). Ms. Sherman succeeds Martha O’Connor, who is retiring and will move into an advisory role as part of a planned transition. Ms. Sherman brings more than two decades of experience leading human resources and organizational functions at biotechnology and pharmaceutical companies. Prior to joining Cabaletta, Ms. Sherman was CHRO at Certara, where she developed and implemented an award-winning human resources program that innovated talent management strategies, strengthened workforce planning and fostered a future-ready culture. Before that, she was CHRO at Oyster Point Pharma, Inc. Earlier, Ms. Sherman served in multiple roles of increasing responsibility at Sanofi, Schering-Plough, AT&t and Prudential. She holds master’s degrees in human resource management from Rutgers University and political science from the University of Delaware, in addition to a b.A. in government from Lehigh University.

 

即将举行的投资者活动

 

 

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The Company will host an investor conference call and webcast on Monday, November 18, 2024, at 8:00 a.m. Et to review the CABA-201 clinical data presented at ACR Convergence 2024 and provide an update on the RESEt clinical development program.

 

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The Company will participate in a fireside chat at the Jefferies London Healthcare Conference on Wednesday, November 20, 2024, at 11:30 a.m. GMt in London, Uk.

 

A live webcast of each presentation will be available on the News and Events section of the Company’s website at www.cabalettabio.comReplays will be available on the website for a limited time.

 

2024年第三季度财务结果

 

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截至2024年9月30日的三个月内，研发费用为2630万美元，而2023年同期为1380万美元。

 

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截至2024年9月30日的三个月内，管理费用为680万美元，而2023年同期为490万美元。

 

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截至2024年9月30日，Cabaletta的现金、现金等价物和短期投资为18300万美元，而截至2023年12月31日为24120万美元。

 

公司预计，截至2024年9月30日的现金、现金等价物和短期投资将使其能够资助业务计划到2026年上半年。

 

关于CABA-201

CABA-201是一种含有4-1Bb的全人CD19-CAR t细胞研究性疗法，适用于因b细胞参与疾病的发起和/或维持而患有自身免疫性疾病的患者。经过一次性输注，CABA-201旨在暂时性和完全性消耗所有CD19阳性细胞。我们相信这种方法有潜力重置免疫系统，并在患者中产生引人注目的临床反应，而无需长期治疗要求。Cabaletta目前正在评估CABA-201在RESET™（恢复自我耐受）临床开发项目中的表现，该项目包括多项针对特定疾病的公司赞助的临床试验，涵盖自身免疫性疾病的不断扩展的治疗领域，包括风湿病学、神经学和皮肤病学。

 

关于Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（纳斯达克：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首个针对自身免疫性疾病患者的治愈性靶向细胞疗法。CABA™平台包含两种互补策略，旨在推进工程化t细胞疗法的发现和开发，具有潜力成为广泛自身免疫性疾病的深度和持久的，甚至治愈的治疗。主要的CARTA（用于自身免疫性的嵌合抗原受体t细胞）策略优先开发CABA-201，这是一种含有4-1Bb的全人CD19-CAR t细胞研究性疗法。CABA-201目前正在RESET™（恢复自我耐受）临床开发项目中进行评估，涵盖多个治疗领域，包括风湿病学、神经学和皮肤病学。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。有关更多信息，请访问 www.cabalettabio.com 并在LinkedIn上与我们联系。

 

前瞻性声明

本新闻稿包含了cabaletta bio根据1995年私募证券诉讼改革法案及其修订版的"前瞻性陈述"，包括但不限于，关于以下事项的明示或暗示声明：cabaletta的整体业务计划和目标；cabaletta实现其推出针对自身免疫疾病患者的首个治愈性靶向电芯疗法的愿景的能力；cabaletta成功完成其药物候选产品的研究、进一步开发和商业化的能力，包括cabaletta的临床试验的时间和结果以及其进行和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持caba-201的安全性和活性特征；关于试验修改和预防措施的预期声明，持续试验操作；关于监管备案和互动的时间，包括与监管机构的这种互动的时间，该监管机构对cabaletta正在进行的临床试验的安全信息的审查及caba-201潜在注册程序的设计；cabaletta对caba-201潜在成功和治疗益处的预期，包括其认为caba-201有潜力重置免疫系统，并在患者中实现令人信服的临床反应，而无需长期治疗；公司在系统性红斑狼疮（sle）、肌肉炎、系统性硬化症（ssc）和重症肌无力（gmg）患者中推进caba-201的单独1/2期临床试验的进展，以及推进reset-pv试验，包括与状态、安全数据或其他相关的更新以及相关数据读取的预期时机；2024年11月在acrc Convergence上关于接受caba-201治疗的肌肉炎、sle和ssc患者的临床数据读取的重要性；cabaletta计划在2025年上半年为接受caba-201治疗的重症肌无力患者进行初步临床数据读取；cabaletta在美国及其他地区的快速扩展的临床网络中增加入组的能力；cabaletta激活临床试验地点并寻求欧洲reset-sle试验的患者入组的能力，并利用其最近的cta；未来的资金、费用和其他财务结果；在2026年上半年资助运营的能力，以及cabaletta的高管成员对公司运营和进展的预期贡献。

 

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所列明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管申报和潜在批准相关的风险；生物活性或持续性迹象可能无法提供长期结果的信息的风险；Cabaletta在CABA-201的临床前研究和临床试验中能够展示足够的安全性、有效性和耐受性的证据的能力的风险；在学术出版物中使用的类似设计构造观察到的结果可能与我们希望通过CABA-201实现的结果不具代表性的风险，包括由于给药方案的影响；研究设计或方法的修改可能未能产生预期的好处，且研究设计可能需要进一步修改的风险；与临床试验现场启动、普遍入组延迟或入组率低于预期相关的风险；与临床试验结果评估相关的延迟；在临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与市场和经济条件波动及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta保留和认可因孤儿药 designation 和快速通道 designation 或其产品候选者所授予的预期激励的能力的风险，适用时；与...相关的风险

Cabaletta保护和维持其知识产权地位的能力的风险；与Cabaletta的合作和制造伙伴建立与维持成功关系的风险，包括考虑到最近的立法；与其产品候选者的研究启动和进行及其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta的一个或多个产品候选者无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果不能预测未来研究中未来结果的风险。关于这些和其他风险和不确定性的讨论，以及其他重要因素，任何一个因素可能导致Cabaletta的实际结果与前瞻性陈述中的结果存在差异，请参见Cabaletta最近的10-K表格的“风险因素”部分，以及Cabaletta在证券交易委员会的其它备案中关于潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均以发布之日为准，Cabaletta在法律要求的情况下不承担更新该信息的义务。

卡巴莱塔生物股份有限公司

选定财务数据

（未审计；以千为单位，除每股和每股数据外）

 

损益表

 

 

 

截至三个月
9月30日,

 

截至九个月
9月30日,

 

 

 

2024

 

2023

 

2024

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未经审计

 

未经审计

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

 

$ 26,290

 

$ 13,787

 

$ 71,671

 

$ 38,019

一般和行政

 

  6,756

 

  4,881

 

  19,685

 

  13,495

总营业费用

 

  33,046

 

  18,668

 

  91,356

 

  51,514

营业损失

 

  (33,046)

 

  (18,668)

 

  (91,356)

 

  (51,514)

其他收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

  2,417

 

  2,220

 

  8,078

 

  4,725

净亏损

 

  (30,629)

 

  (16,448)

 

  (83,278)

 

  (46,789)

每股投票和非投票普通股的净亏损，基本和稀释后

 

 $ (0.62)

 

 $ (0.37)

 

$ (1.69)

 

$ (1.18)

 

 

选定资产负债表数据

 

 

9月30日,
2024

 

2023年12月31日,
2023

 

 

(未经审计)

 

 

 

 

 

现金、现金等价物及投资

 

 $ 183,012

 

$ 241,249

总资产

 

                204,410

 

253,650

总负债

 

      30,169

 

17,452

股东权益总额

 

               174,241

 

236,198

 

联系人：


Anup Marda
首席财务官
investors@cabalettabio.com 

 

William Gramig

Josh.Rappaport@precisionaq.com

william.gramig@precisionaq.com