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オキュラーセラピューティクス™は第3四半期 2024年の結果とビジネスのハイライトを報告しました

SOL-1は2024年末までに完全に無作為化され、 2025年第4四半期にトップラインデータが期待されています

現在、アクティブな臨床試験サイトが患者を 直接SOL-Rに登録しています

2024年9月30日時点での現金残高は$42720万で、 2028年までの業務を資金供給できると期待されています

オキュラーは本日、2024年第3四半期のカンファレンスコールと ウェブキャストを11月14日8:00 AM ETに開催します

マサチューセッツ州ベッドフォード、2024年11月14日（グローブニュースワイヤー） -- オキュラーセラピューティクス社（ナスダック：OCUL、「オキュラー」、「会社」）は、視覚を改善することにコミットしたバイオ製薬会社であり、 網膜疾患やその他の眼の状態に対する革新的な治療法の開発と商業化を通じて、本日、2024年9月30日に終了した第3四半期の財政結果を報告し、最近のビジネスのハイライトを提供しました。 これには、加齢黄斑変性（湿性AMD）に対する開発中のAXPAXLI™（アキティニブ眼内インプラント、OTX-TKIとしても知られる）の第3相登録プログラムに関する更新が含まれています。

“2024 has been a year of significant change and tremendous execution at Ocular, but this is all in anticipation of what’s ahead. We are making outstanding progress on enrollment in the two complementary studies in our registrational program for AXPAXLI in wet AMD, SOL-1 and SOL-R. I’m thrilled to share that SOL-1 has reached a key enrollment milestone, as we have now ‘flipped the switch’ to allow direct enrollment of subjects into SOL-R. We expect to complete SOL-1 randomization by year-end, with topline data to follow in the fourth quarter of 2025. As SOL-1 quickly approaches complete randomization, eligible subjects who are not ultimately randomized can seamlessly enroll in SOL-R, creating a streamlined and efficient pathway that capitalizes on recruitment momentum at our clinical sites,” said Pravin U. Dugel, MD, Executive Chairman, President and Chief Executive Officer of Ocular Therapeutix.

Dr. Dugel continued, “SOL-1 and SOL-R were strategically designed with the goals of de-risking clinical outcomes, aligning with regulatory standards, enhancing each other’s enrollment, and providing a broad evaluation of AXPAXLI’s durability, repeatability, and flexibility. Thanks to the team’s strong execution, attention to patient care, and long-standing relationships in the retina community, we have enrolled SOL-1 faster than we expected and continue to build enthusiasm for SOL-R. Supported by our dedicated team and strong financial resources, Ocular is on solid footing as we head towards what we expect will be an important milestone year in 2025.”

Recent Achievements and Upcoming Milestones:

2024年9月30日に終了した第3四半期の財務 結果：

現金及び現金同等物の総計 2024年9月30日現在、42720万ドルでした。現在の計画とDEXTENZA®から予想される現金の流入に関する関連見積もりに基づき、会社は、その現金残高が2028年までの計画された費用、義務、および資本支出要求を支えるのに十分であると考えています。

総売上高 2024年第3四半期の売上高は1540万ドルで、2023年の同期間の1510万ドルと比較して2.3%の増加を示しています。この増加は、2024年の期間におけるDELTENZAの売上の粗利益収入の増加によって推進され、対前年の比較期間に比べて粗利益から純利益への繰り入れが多くなったことによって相殺されています。会社は、2024年の全年度のDELTENZAの総純売上高が6200万ドルから6700万ドルの間になると予想しており、2023年には5790万ドルが報告されました。総純売上高には、割引、リベート、返品を差し引いたDELTENZA製品の粗売上高（会社が純製品売上高と呼ぶ）とコラボレーション収入が含まれます。

研究開発費 2024年第3四半期の営業費用は3710万ドルで、2023年の同期間の1500万ドルと比較されており、製品開発プログラム、特にSOL-1およびSOL-Rフェーズ3臨床試験に関する全体的な臨床費用の増加を反映しており、またこれらの臨床試験をサポートするための追加の人員および専門サービスも含まれています。

販売・マーケティング費用 2024年第3四半期の営業費用は1060万ドルで、2023年の同四半期の930万ドルと比較すると、主に専門家費用と人件費の増加を反映しており、ストックベースの報酬も含まれています。

一般管理経費 2024年第3四半期の営業費用は1220万ドルで、2023年の同四半期の860万ドルと比較され、主に専門家費用と人件費の増加を反映しており、ストックベースの報酬も含まれています。

2024年第3四半期の純損失 $(36.5)百万の損失であり、基本的及び希薄化後の両方で一株あたりの損失は$(0.22)でした。これは、2023年の同時期における$(0.5)百万の損失、基本的な基準で一株あたりの損失は$(0.01)、希薄化後では一株あたり$(0.25)の損失と比較されます。2024年第3四半期の純損失には、Barings Credit Facilityに関連するデリバティブ負債の公正価値の変化に起因する760万ドルの非現金利益が含まれており、Barings Credit Facilityに関連するロイヤリティ費用に関する50万ドルの費用に部分的に相殺されています。これは、2023年第3四半期におけるBarings Credit Facilityに関連するデリバティブ負債の公正価値の変化および会社の転換社債に関連するデリバティブ負債に起因する710万ドルの非現金利益、ロイヤリティ費用に関する40万ドルの費用によって部分的に相殺されたものと比較されます。

発行済み株式 2024年11月11日現在、約15720万です。

会議通話およびウェブキャスト情報:

オキュラーセラピューティクスは、本日8:00 AM ETに最近のビジネスの進捗と2024年第3四半期の財務結果について議論するためのコールとウェブキャストを開催します。コールにアクセスするには、以下の番号にダイヤルしてください： 1 (877) 407-9039 (アメリカ合衆国) または 1 (201) 689-8470 (国際). オンラインおよびアーカイブされたウェブキャストは、Ocular Therapeutixのウェブサイトにある投資家向け情報ページのイベントとプレゼンテーションセクションを訪問することでもアクセスできます。ウェブキャストのリプレイは、 少なくとも30日間アーカイブされます。

AXPAXLIについて

AXPAXLI™（アキチニブ硝子体内インプラント、 OTX-TKIとしても知られる）は、アキチニブを含む、バイオ吸収性のハイドロゲルインプラントで、これは小分子の多標的チロシンキナーゼ阻害剤であり、抗血管新生特性を持ち、湿性AMD、糖尿病網膜症、およびその他の 網膜疾患の治療のために評価されています。

SOL-1試験について

登録フェーズ3 SOL-1試験 （NCT06223958）は、米国およびアルゼンチンにある100を超える臨床試験サイトを含む、多施設・二重盲検・ランダム化（1:1）の平行群研究で、AXPAXLIの安全性および有効性を評価するように設計されています。この試験は、研究の目に湿性AMDの診断を受けたおおよそ 300名の評価可能な治療未経験者をランダム化することを目的としています。

優越性研究には、ランダム化前に8週間のローディングセグメント、9か月の治療セグメント、及び安全性フォローアップがあります。ローディングセグメント中、20/80視力以上の被験者で、他の入会基準を満たす者には、週-8および週-4にアフリベルセプト（2 mg）を2回投与します。ベストコレクテッド視力（BCVA）が1日目に20/20に達するか、または1日目に少なくとも10の早期治療糖尿病網膜症（ETDRS）レターを獲得した適格な被験者は、AXPAXLIの単回投与またはアフリベルセプト（2 mg）の単回投与を受けるためにランダム化され、研究期間中毎月評価されます。臨床試験プロトコルでは、研究中にあらかじめ指定された救済基準を満たすいずれかのアームの被験者は、アフリベルセプト（2 mg）の補助投与を受けることが要求されています。

SOL-1の主要評価項目は、週36での視力を維持する被験者の割合であり、これはBCVAの15 ETDRSレター未満の喪失と定義されています。この研究は、FDAとの特別プロトコル合意（SPA）の下で実施されています。

SOL-Rスタディについて

登録の第3相SOL-R試験 (NCT06495918)は、AXPAXLIの安全性と有効性を評価するために設計された多施設、二重盲検、ランダム化（2:2:1）三群スタディで、米国および世界のその他の地域に位置するサイトを含みます。この試験は、治療未受けの825人の被験者を無作為化することを目的としています。 被験者は、入隊前の3ヶ月間に研究眼で湿性加齢黄斑変性症と診断された方です。

非劣性研究は、患者リッチ戦略を反映しており、アフリベルセプト（2 mg）の複数のローディング投与および重要な網膜液体の変動を除外するためのモニタリングを含みます。 第1群の被験者は、Day 1にAXPAXLIの単回投与を受け、Week 24で再投与されます。第2群の被験者は、8週間ごとにラベル通りのアフリベルセプト（2 mg）を受けます。第3群の被験者は、Day 1にアフリベルセプト（8 mg）の単回投与を受け、十分なマスキングのためにAXPAXLI治療群に合わせてWeek 24で再投与されます。予め指定された救済基準を満たす群の被験者は、アフリベルセプト（2 mg）の補足投与を受けます。

SOL-Rの一次エンドポイントは、AXPAXLI群とラベル通りのアフリベルセプト（2 mg）群の間で1年目におけるベースラインからの平均BCVA変化の非劣性です。2024年8月に受け取った書面によるType C回答において、FDAはSOL-Rの再投与湿性AMD研究が、新薬申請および製品ラベルの支持において適切でよくコントロールされた研究として適当であると同意しました。

湿性加齢黄斑変性症について

湿性加齢黄斑変性症（湿性AMD）は、約1400万人の人々に影響を及ぼす重大で不可逆的な視覚喪失の主な原因であり、米国だけでも165万人（2023年マーケットスコープ® 網膜医薬品市場レポート）に及びます。湿性AMDは、新しい異常血管の成長と過敏性によって視力喪失を引き起こし、網膜血管性に関連してマクーラに影響を与えますが、これは主に血管内皮成長因子（VEGF）の局所的な上方調整によって刺激されます。早期かつ継続的な治療が行われずにこの滲出性活動をコントロールしないと、患者は不可逆的な視力喪失を発展させます。適切な治療により、患者はしばらくの間視覚機能を維持し、失われた視力を一時的に回復することができます。現在の治療法には、拍動的で繰り返される眼内注射、治療に関連する有害事象、進行する病気による最大40%の患者の中断などの課題があります。これらの要因を考慮すると、患者は適切な治療を受けられず、長期的な視力改善の欠如に繋がります。

オキュラーセラピューティクス株式会社について

オキュラーセラピューティクス株式会社は、網膜疾患やその他の眼の病状に対する革新的な治療法の開発と商業化を通じて、実際の世界での視覚の改善に取り組むバイオ医薬品会社です。AXPAXLI™（アキシチニブ硝子体内インプラント、OTX-TKIとしても知られる）は、網膜疾患のためのオキュラーの製品候補であり、ELUTYX™の独自の生分解性ハイドロゲル基盤の製剤技術に基づいています。AXPAXLIは現在、湿性加齢黄斑変性（湿性AMD）のための第3相臨床試験中です。

オキュラーのパイプラインは、眼科手術後の眼の炎症と痛みの治療のためのFDA認可のコルチコステロイドである商業製品DEXTENZA®においてELUTYX技術を活用しており、開放隅角緑内障または眼圧亢進の治療のための第2相臨床試験中の製品候補PAXTRAVA™（トラボプロスト眼内インプラントまたはOTX-TIC）にも活用されています。

会社のウェブサイト、LinkedIn、またはXで会社をフォローしてください。

オキュラーセラピューティクスのロゴおよびDEXTENZA®はオキュラーセラピューティクス株式会社の登録商標です。AXPAXLI™、PAXTRAVA™、ELUTYX™、およびオキュラーセラピューティクス™はオキュラーセラピューティクス株式会社の商標です。

将来を見据えた記述

本プレスリリースに含まれる将来の期待、計画、および同社の展望に関する文言は、同社の製品候補の開発および規制状況、AXPAXLI（OTX-TKIとも呼ばれる）の湿性AMD治療のためのSOL-1およびSOL-R第3相臨床試験のタイミング、デザイン、参加、AXPAXLIおよびその他の製品候補の開発を進める同社の計画、同社の製品候補の潜在的有用性、網膜ケアのリーダーになるという同社の目標、DEXTENZAの予測された総売上高に関する同社のガイダンス、同社の資金繰りと資金資源の十分性、そして「予想する」「信じる」「見積もる」「期待する」「意図する」「目標」「可能性」「する」「したい」「計画する」「予測する」「プロジェクト」「目標」「潜在的」「するだろう」「する可能性がある」「しなければならない」「続く」「および類似の表現」を含むその他の文言を含むものであり、これは1995年のプライベート証券訴訟改革法の意味するところの前向きな計画に関する声明と見なされます。実際の結果は、このような前向きな計画に示されるものとは大きく異なる可能性があります。これらの前向きな計画には、重要なさまざまな要因の結果、同社の前臨床および臨床開発プログラム、将来の結果、パフォーマンスまたは達成が前向きな計画で表現または暗示されるものとは大きく異なる可能性のある重要なリスクと不確実性が含まれます。これらのリスクと不確実性には、規制当局の承認を受けた製品または製品候補の商業化に関わるタイミングおよびコスト、規制当局の承認を受けた製品または製品候補の承認を維持する能力、進行中および計画中の臨床試験の開始、デザイン、タイミング、実施および結果、同社の予測に従ったDEXTENZAの売上高を増加させる能力、FDAがSOL-1試験に関する特別プロトコル評価の下の文書契約の同社の解釈に同意しないリスク、FDAがSOL-Rのプロトコルおよび統計分析計画またはSOL-1およびSOL-R試験によって生成されたデータがマーケティング承認をサポートするという同社の見解に同意しないリスクなどがあります。 たとえ試験が成功したとしても 以前の臨床試験のデータが、特に異なる設計や異なる製剤を使用した後の臨床試験のデータに対して予測可能であるかどうかという不確実性、臨床試験からの初期データまたは中間データがその試験の最終データを予測するかどうか、または特定の適応症に対する製品候補を評価する臨床試験のデータが他の適応症での結果を予測するかどうか；臨床試験からのデータの入手可能性と規制申請や承認の期待；会社の科学的アプローチと一般的な開発進捗；会社の現金ランウェイ、将来の費用およびその他の財務結果の推定に内在する不確実性、臨床試験を含む将来の運営資金を提供する能力；会社の既存の債務と、特定のデフォルト事象の発生時に会社の債権者がその債務の償還期を前倒しできる能力；会社が戦略的提携を結ぶ能力または適時に追加資金を生成する能力、好条件で、または全くそうすることができるかどうか；および証券取引委員会に提出された会社の四半期および年次報告書に記載されている「リスク要因」セクションで述べられているその他の要因。さらに、このプレスリリースに含まれる将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付における会社の見解を表しています。会社は、今後の出来事や展開により会社の見解が変わる可能性があることを予想しています。ただし、会社は将来のある時点でこれらの将来予想に関する記述を更新することを選択する場合がありますが、会社は新しい情報、将来の出来事、またはその他の理由による更新の義務を明示的に放棄します。ただし、法律により求められる場合を除きます。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付以降の会社の見解を表すものとして信頼されるべきではありません。

投資家 & メディア

オキュラーセラピューティクス株式会社

Bill Slattery

副社長、投資家リレーションズ

bslattery@ocutx.com

オキュラーセラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

（千ドル、株式データおよび1株当たりデータを除く）

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連結損益計算書および包括的損失

(千ドル単位、シェアおよびシェア当たりのデータを除く)