添付資料99.1
ブレインストームセルセラピューティクスは、2024年第3四半期の財務結果を発表し、企業の最新情報を提供します。
第4四半期後半に会議コールが予定されており、NurOwn®プログラムの最新情報を提供する予定です。
ニューヨーク、2024年11月14日 /PRNewswire/ - ブレインストームセルセラピューティクス社（NASDAQ: BCLI）は、神経変性疾患向けの成人幹細胞治療薬の先導開発企業で、本日2024年9月30日に終了した第3四半期の財務結果を発表し、企業の最新情報を提供しました。
ブレインストームの主な焦点は、ALSにおけるNurOwnの第30億段階登録試験に向けて準備することであり、Brainstormの社長兼CEOであるChaim Lebovits氏は"前回の研究からの学びに基づいて試験デザインを慎重に改良し、これにより治療効果を実証する確率が高まると信じています。私たちは、製造業界で確立したグローバルリーダーであるPluri Inc.と提携しています。 細胞ベースの治療薬の開発と製造において確立したグローバルリーダーであるPluri Inc.と協力して、臨床供給ニーズをサポートしています。 主要な臨床研究機関を選定し、複数の試験施設を設立するために研究者と協力を続けています。ALSコミュニティに貢献し続けながら、NurOwnを推進し、患者とその家族にとって違いをもたらすと信じる治療法を提供する取り組みを続けています。
第三四半期 2024年及び最近のハイライト
| · | 2024年11月、ブレインストームはプルリインクとの覚書（MOU）を締結し、計画された30億ALS試験でのNurOwn®の製造を行うことになりました。このMOUにより、ブレインストームは製造技術の即時移転を開始し、拘束力のある最終合意がまとまる間に、プルリの施設でNurOwnの製造を開始することが可能となります。 |
| · | 2024年10月、ブレインストームはPhase 30億試験のさらなる詳細を発表しました 年次北東アミオトロフィック側索硬化症コンソーシアム（NEALS） （会社の株主会議）. |
| · | ALSを持つ約200人の参加者が、2部構成のPhase 30億試験に登録することになっており、NurOwn（デバメストロセル）またはプラセボのいずれかを3回投与する予定です。第24週間（Part-A）までに、すべての患者がさらに24週間、3回のNurOwnを投与するオープンラベル期間が続きます。第A部の成功裏の完了が、生物学ライセンス申請（BLA）をサポートすることが期待されています。 | |
| · | 主要な有効性評価エンドポイントは、ALSFRS-Rの変化をベースラインから第24週まで（つまりPart Aの終了時）のNurOwn対プラセボの比較となります。その他のアウトカム評価には、CAFS（機能および生存の臨床評価）、SVC、HHD（ハンドヘルドダイナモメトリー）、生存率、ALSAQ-40アンケート、ZBI（ザリット・バーデン・インタビュー）、および疾患バイオマーカーが含まれます。 | |
| · | 入局基準は、病気初期のALS患者を特定的に対象としており、主な入局基準には、18歳から75歳、改訂El Escorial基準によって定義されたALS診断（実験室で支持された可能性が高い、臨床的に可能性が高い、または確定）、スクリーニングから24ヶ月以内、ALSFRS-Rの各項目で2点以上、ALSFRS-R総合スコア≤45、および予測の直立Slow Vital Capacity（SVC）≥65%を含みます。 | |
| · | 治験の両グループの参加者は、研究中は標準治療を受けることができます。 |
| · | また、NEALS会議でも、Brainstormはポスター「ALS拡大アクセスプログラムにおけるDebamestrocelの長期的利益と生存、神経変性に関する結果」と題されたポスターを発表しました。会社の以前の第3相臨床試験（BCt-002-US）に参加した参加者（NurOwn6名、プラセボ4名）から、オープンラベルの拡大アクセスプログラム（EAP）に登録した10人の結果を特集しました。EAPは2つの28週間期間をまたいでおり、期間間に一定の時間がありました。参加者は2回の期間に渡って8週ごとにNurOwnの投与を受け、最大6回の投与を受けました。 |
| · | PRO-ACtデータベースで、NurOwn治療を受けた患者の長期生存利益が、一致するコントロールと比較して観察されました。生存曲線はNurOwnを好意的に示しており（LRt, p= 0.0379）、治療群の中央生存期間は41.1か月のマッチングコントロールに比べて46.6か月でした。 | |
| · | NurOwnで治療を受けた患者では、ランダム化第3相試験と後のEAP期間の両方で、神経フィラメントライト（NfL）の一貫した減少が観察され、長期治療の利益が続くことが示唆されました。 NfLはALSにおいて重要なバイオマーカーであり、神経変性と神経細胞の死を測定します。これらのデータは、NurOwnの作用機序と一致しています。 |
投資家会議のコールとウェブキャスト
BrainStormは2024年第4四半期末に投資コミュニティ向けに会議のコールとウェブキャストを行う予定です。詳細は近日中に提供されます。
2024年9月30日終了の第3四半期の財務結果
| · | 現金、現金同等物、および制限された現金は2024年9月30日時点で約$35万でした。 |
| · | 2024年9月30日終了の第3四半期の研究開発費は100万ドルであり、2023年9月30日終了の四半期の330万ドルと比較しています。 |
| · | 2024年9月30日および2023年の第3四半期の一般管理費はそれぞれ200万ドルと270万ドルでした。 |
| · | 2024年9月30日終了の第3四半期の純損失は270万ドルであり、2023年9月30日終了の四半期の純損失120万ドルと比較しています。 |
| · | 2024年9月30日および2023年の第3四半期の1株当たりの純損失はそれぞれ0.51ドルと0.45ドルでした。 |
BrainStorm Cell Therapeutics Incについて.
BrainStorm Cell Therapeutics Inc.は、深刻な神経変性疾患向けの革新的な自家培養成人幹細胞治療薬の先駆者です。BrainStormは、ヌロウン®技術プラットフォームの臨床開発と商品化の権利を保有しており、排他的な世界規模のライセンス契約に基づいて、自家用MSC-NTF細胞を製造するために使用されます。自家用MSC-NTF細胞は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療に対して米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）から軌道薬指定の地位を受けています。BrainStormはALSにおける第3相試験（NCT03280056）を完了しており、この試験は自家用MSC-NTF細胞の繰り返し投与の安全性と有効性を調査し、カリフォルニア再生医療研究所（CIRm CLIN2-0989）からの助成金とALS協会およびI Am ALSからの別の助成金によって支援されています。BrainStormは進行性MSにおける自家用MSC-NTF細胞の第2相のオープンラベル多施設共同試験（NCT03799718）を新薬応募承認のもとに完了し、全国MS協会（NMSS）からの助成金で支援されています。
お知らせ 前向きな見通しに関する声明
この プレスリリースには、「前向きな見通しに関する声明」が含まれており、ALSにおけるNurOwnの治療効果を示す確率との会議、NurOwn®の第30段階試験における患者の登録および投与、及びNurOwnの臨床開発、患者への将来的なNurOwnの提供、BrainStormの将来の成功に関する声明を含みます。本プレスリリースに含まれる過去の事実以外のすべての声明は、前向きな見通しに関する声明です。本プレスリリースに含まれる前向きな見通しに関する声明は、「予想する」、「信じる」、「考える」、「できるかもしれない」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「求める」、「可能性がある」、「予測する」、「計画する」、「見込み」、「目標」、「目指す」、「すべきである」、「するだろう」、「できるだろう」、またはこれらの言葉や他の類似の表現の使用によって特定できる場合があります。ただし、すべての前向きな見通しにはこれらの言葉が含まれているわけではありません。前向きな見通しに関する声明は、BrainStormの現在の期待に基づいており、予測が困難な固有の不確実性、リスク、および仮定の対象となっています。これらの潜在的なリスクと不確実性には、以下を含むものがあります。企業目標の達成に成功するための経営陣の能力、追加の資本調達の実現、存続可能性の確保、NurOwnの将来的な規制承認の展望、BrainStormの将来のFDAとの相互作用が成果を生むかどうか、その他BrainStormのForm 10-K年次報告書およびForm 10-Q四半期報告書に詳細に記載されている要因。これらの要因は慎重に検討する必要があり、読者はBrainStormの前向きな見通しに過度な依存を置くべきではありません。このプレスリリースに含まれる前向きな見通しに関する声明は、本プレスリリースの日付を基準として管理陣の信念、期待、意見に基づいています。状況や管理陣の信念、期待、意見が変わった場合を除き、実際の結果や仮定を反映するために前向きな見通しに関する声明を更新する義務を負うものではありません。前向きな見通しに関する声明に反映されている期待は合理的であると考えますが、将来の結果、活動レベル、パフォーマンス、または達成を保証することはできません。SECは、彼らと提出した情報を「参照貴含めて」許可しています。参照貴含めてにより、当社は他の文書にあなたに重要な情報を開示することができます。参照貴含めてにより参照された情報は、本目論見書及び関連する証券にとって重要な部分であり、当社が後日SECに提出する情報は自動的にこの情報を更新し、取って代わります。当社は証券法に基づいて申請書Form S-3をSECに提出し、本目論見書及び関連する証券に関する提供を行います。本目論見書は、SECに許可された通り、登録声明書に含まれる一部の情報を省略しています。当社及び本目論見書及び関連する証券に関する詳細な情報については、登録声明書、付属書類を参照してください。本目論見書及び関連する付属書類に記載された文書の条項に関する声明は、必ずしも完全ではなく、実際の文書については、完全な情報があります。参照貴含めてにより本目論見書に組み込まれるまたは組み込まれたすべてまたは一部の登録声明書や付属書類は、“追加情報が見つかる場所”に記載されているSECの事務所で規定の料金を支払うことで入手できます。当社が本目論見書に参照するために組み込んでいる文書は次のとおりです:. これらの要因は慎重に検討すべきであり、読者はBrainStormの前向きな見通しに不当な依存を置くべきではありません。本プレスリリースに含まれる前向きな見通しに関する声明は、本プレスリリースの日付を基準として管理陣の信念、期待、意見に基づいています。状況または管理陣の信念、期待、意見が変更された場合を除き、法的に求められる場合を除き、実際の結果や仮定を反映するために前向きな見通しに関する声明を更新する義務を負うものではありません。前向きな見通しに反映されている期待は合理的であると信じていますが、将来の結果、活動レベル、パフォーマンス、または達成を保証することはできません。
CONTACTS
メディア:
リサ・ガイターマン
電話番号: +1 202-330-3431
lisa.guiterman@gmail.com
IR:
マイケル・ウッド
電話番号：+1 646-597-6983
mwood@lifesciadvisors.com
ブレインストーム セルセラピューティクス・インクおよび子会社
中間 簡易合算貸借対照表
米ドル 千
（株式データを除く）
| 9月30日 | 12月31日、 | |||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 未監査 | 監査済み | |||||||
| 千ドル単位の米ドル | ||||||||
| 資産 | ||||||||
| 流動資産： | ||||||||
| 現金及び現金同等物 | $ | 168 | $ | 1,300 | ||||
| その他の債権 | 40 | 51 | ||||||
| 前払費用及びその他の流動資産（注記4） | 156 | 548 | ||||||
| 流動資産合計 | $ | 364 | $ | 1,899 | ||||
| 新規買資産: | ||||||||
| 前払費用およびその他の新規買資産 | $ | 22 | $ | 22 | ||||
| 制限付きの現金 | 181 | 185 | ||||||
| 営業リース使用権資産（注記5） | 959 | 1,416 | ||||||
| 固定資産純額 | 499 | 686 | ||||||
| 長期資産合計 | $ | 1,661 | $ | 2,309 | ||||
| 総資産 | $ | 2,025 | $ | 4,208 | ||||
| 負債及び株主資本の赤字 | ||||||||
| 支払手形および手形交換可能債務 | ||||||||
| 支払調整 | $ | 4,603 | $ | 4,954 | ||||
| 未払費用 | 865 | 1,240 | ||||||
| 営業リースPass負債（注5） | 570 | 603 | ||||||
| 従業員関連負債 | 1,044 | 1,003 | ||||||
| 合計流動負債 | $ | 7,082 | $ | 7,800 | ||||
| 長期的負債： | ||||||||
| 営業リースPass負債（注5） | 271 | 672 | ||||||
| 証拠金債務（ノート6） | 729 | 594 | ||||||
| 長期負債の合計 | $ | 1,000 | $ | 1,266 | ||||
| 総負債 | $ | 8,082 | $ | 9,066 | ||||
| 株主資本欠損 | ||||||||
| 株式資本:（ノート7） | 14 | 13 | ||||||
| 0.00005ドルの普通株式の帳面価額 - 2024年9月30日に250,000,000株および2023年12月31日に100,000,000株がそれぞれ認可されています。発行済み株式数:それぞれ2024年9月30日と2023年12月31日に5,309,796株および4,032,614株（*） | ||||||||
| 剰余資本金 | 217,708 | 210,258 | ||||||
| 自己株式 | (116 | ) | (116 | ) | ||||
| 累積欠損 | (223,663 | ) | (215,013 | ) | ||||
| 株主資本の赤字合計 | $ | (6,057 | ) | $ | (4,858 | ) | ||
| 負債及び株主資本の赤字合計 | $ | 2,025 | $ | 4,208 | ||||
* スタート調整後 （注7を参照）。
添付の注記は、連結財務諸表の不可欠な部分である。
ブレインストームセルセラピューティクス株式会社および子会社
中間 簡易連結損益計算書（未監査）
千米ドル
(シェアデータを除く)
| 終了した九ヵ月間 | 終了した三ヵ月間 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 未監査 | 未監査 | |||||||||||||||
| 営業費用: | ||||||||||||||||
| 研究開発純額 | $ | 2,928 | $ | 9,048 | $ | 1,045 | $ | 3,330 | ||||||||
| 一般および管理費 | 5,576 | 7,587 | 2,003 | 2,705 | ||||||||||||
| 営業損失 | (8,504 | ) | (16,635 | ) | (3,048 | ) | (6,035 | ) | ||||||||
| 営業外収益 | (11 | ) | 91 | (54 | ) | (121 | ) | |||||||||
| 株式購入権負債の公正価値変動による損益（注6） | (135 | ) | 4,930 | 394 | 4,930 | |||||||||||
| 純損失 | $ | (8,650 | ) | $ | (11,614 | ) | $ | (2,708 | ) | $ | (1,226 | ) | ||||
| 継続する業務からの基本および希薄化後1株当たり純損失 | $ | (1.80 | ) | $ | (4.35 | )(*) | $ | (0.51 | ) | $ | (0.45 | )(*) | ||||
| 株式の基本および希薄化後一株当たり純損失計算に使用される発行済み株式の加重平均数 | 4,793,026 | 2,683,700 | (*) | 5,309,796 | 2,950,121 | (*) | ||||||||||
* 後から調整されました （注7を参照）。
添付の注記は、連結財務諸表の不可欠な部分である。