附表99.1
brainstorm cell therapeutics宣布2024年第三季度财务业绩并提供公司更新
预计2024年第四季度后期举行电话会议，就NurOwn®项目的最新进展进行更新
纽约，2024年11月14日 /PRNewswire/ -- 纳斯达克：BCLI，领先的成人干细胞治疗剂开发商BrainStorm Cell Therapeutics Inc.，今天宣布2024年9月30日结束的第三季度财务业绩，并提供公司更新。
“BrainStorm的主要着眼点仍是为即将开始的ALS第30亿登记试验准备NurOwn，” Brainstorm总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示。“我们已经根据之前研究的经验对试验设计进行了精心调整，我们相信这将提高展示治疗效果的可能性。我们正在与Pluri Inc.合作，该公司是成熟的全球细胞治疗剂的开发和制造领导者。 以支持临床供应需求。我们还选择了一家领先的临床研究组织，并继续与调查人员合作建立多个试验点。我们致力于ALS社区，努力推进NurOwn并提供我们认为将为患者及其家庭带来不同的治疗选择。 以支持临床供应需求。我们还选择了一家领先的临床研究组织，并继续与调查人员合作建立多个试验点。 我们致力于ALS社区，努力推进NurOwn并提供我们认为将为患者及其家庭带来不同的治疗选择。
2024年第三季度及最新亮点
| · | 2024年11月，BrainStorm与Pluri Inc.签订了一份谅解备忘录（MOU），用于制造NurOwn®，用于计划中的第30亿期ALS试验。这份谅解备忘录使Brainstorm能够立即转移其制造技术，并开始在Pluri的设施中生产NurOwn，同时正式协议正在制定中。 |
| · | 2024年10月，Brainstorm公布了第30亿期试验的进一步细节 Annual Northeastern Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium（NEALS） 会议. |
| · | 预计大约有200名ALS患者将参加两阶段第30亿期试验，接受NurOwn（debamestrocel）或安慰剂的3剂量治疗，治疗周期为24周（A部分）。随后是开放标签期，期间所有患者将再次接受3剂量的NurOwn治疗，治疗周期为另外24周（B部分）。成功完成A部分预计将支持生物制品许可申请（BLA）。 | |
| · | 主要疗效终点将是ALSFRS-R从基线到第24周的变化比较（即A部分结束时）NurOwn与安慰剂。其他结果评估将包括CAFS（功能与存活的临床评估）、SVC、HHD（手持动力学测力仪）、存活、ALSAQ-40问卷调查、ZBI（Zarit负担访谈）和疾病生物标志物。 | |
| · | 入选标准明确针对ALS患者的早期阶段。主要入选标准将包括：年龄18至75岁，ALS诊断符合修订的El Escorial标准，临床可能或确诊的实验室支持性可能，症状发生在筛查后24个月内，ALSFRS-R每一项≥2分，ALSFRS-R总分≤45，直立位慢速生命活力（SVC）预计值的≥65%。 | |
| · | 在治疗两组均可在研究期间接受标准护理。 |
| · | 此外，在NEALS会议上，Brainstorm展示了一份海报“Debamestrocel长期生存及ALS扩展访问计划中的神经变性益处”，展示了公司先前第3期临床试验（BCt-002-US）中参加开放标签扩展访问计划（EAP）的10名参与者（6名NurOwn，4名安慰剂）的结果。 EAP持续了两个28周期，期间有一个时间间隔。参与者每8周接受一次NurOwn剂量，共在这2个周期内最多6次。 |
| · | 与PRO-ACT数据库中的匹配对照组相比，NurOwn治疗患者表现出了长期存活益处。存活曲线显示出NurOwn明显优势（LRt，p = 0.0379），治疗组的中位存活时间为46.6个月，而对照组为41.1个月。 | |
| · | 在随机第3期试验期间和随后的EAP期间均观察到NurOwn治疗患者神经丝轻链（NfL）的持续减少，表明接受NurOwn持续治疗的患者继续受益。 NfL是ALS的重要生物标志物，用于测量神经变性和神经元死亡。这些数据与对NurOwn作用机制的理解相一致。 |
投资者电话会议和网络直播
BrainStorm计划在2024年第四季度后期为投资者社区举办电话会议和网络直播，进一步更新NurOwn第3期计划。 详细信息将很快公布。
2024年9月30日结束的第三季度财务结果
| · | 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金约为35万美元。 |
| · | 研发费用净额截至2024年9月30日第三季度为100万美元，与截至2023年9月30日第三季度为330万美元相比。 |
| · | 截至2024年9月30日和2023年9月30日第三季度的一般和行政费用分别为200万美元和270万美元。 |
| · | 截至2024年9月30日第三季度的净亏损为270万美元，相比2023年9月30日第三季度的净亏损120万美元。 |
| · | 截至2024年9月30日和2023年9月30日第三季度的每股净亏损分别为0.51美元和0.45美元。 |
关于BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
brainstorm cell therapeutics公司是创新自体成体干细胞治疗药物的领先开发商，主要用于治疗神经退行性疾病。Brainstorm拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利，通过全球独家许可协议生产自体MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药物认定。BrainStorm完成了一项ALS的3期临床试验（NCT03280056）；这项试验调查了自体MSC-NTF细胞重复给药的安全性和有效性，并获得加利福尼亚再生医学研究所(CIRM CLIN2-0989)的资助，另一个由ALS协会和I Am ALS资助的经调查新药申请项下进行的自体MSC-NTF细胞进行进行进行的2期自体MSC-NTF细胞的率先开放式多中心试验（NCT03799718）的资助。
通知 关于前瞻性声明
本新闻稿包含“前瞻性声明”，这些声明面临重大风险和不确定性，包括关于与NurOwn展示ALS治疗效果的概率相关的会议，NurOwn®第30亿阶段的患者入组和剂量安排，NurOwn的临床开发作为ALS治疗疗法，NurOwn未来对患者的可用性，以及BrainStorm的未来成功。本新闻稿中包含的所有声明，除历史事实声明外，均为前瞻性声明。本新闻稿中包含的前瞻性声明可能通过使用诸如“预测”、“相信”、“考虑”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“寻求”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“目的”、“应该”、“将”、“愿意”等类似表达的词语来识别，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些词语。前瞻性声明基于BrainStorm当前的期望，并受难以预测的固有不确定性、风险和假设的影响。这些潜在风险和不确定性包括但不限于管理层成功实现其目标的能力，BrainStorm筹集额外资本的能力，BrainStorm继续作为一个持续存在的能力，NurOwn未来获得监管批准的前景，BrainStorm未来与FDA的互动是否会产生积极结果等因素，在BrainStorm的年度10-k表和季度10-Q报告中有详细说明，可在 http://www.sec.gov。这些因素应被仔细考虑，读者不应过度依赖BrainStorm的前瞻性声明。本新闻稿中包含的前瞻性声明基于管理层的信念、期望和意见，截至本新闻稿发布日期。除非法律另有规定，否则我们不承担更新前瞻性声明以反映实际结果或假设变化的义务。虽然我们相信前瞻性声明所反映的期望是合理的，但我们无法保证未来结果、活动水平、表现或成就。
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IR:
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电话：+1 646-597-6983
mwood@lifesciadvisors.com
brainstorm 电芯治疗公司及其附属公司
中期 简明合并资产负债表
以千美元 美元
（除股份 数据）
| 9月30日， | 12月31日 | |||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 未经审计 | 已经审计 | |||||||
| 千美元 | ||||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 168 | $ | 1,300 | ||||
| 其他应收账款 | 40 | 51 | ||||||
| 预付费及其他流动资产（注4） | 156 | 548 | ||||||
| 总流动资产 | $ | 364 | $ | 1,899 | ||||
| 长期资产： | ||||||||
| 预付费及其他长期资产 | $ | 22 | $ | 22 | ||||
| 限制性现金 | 181 | 185 | ||||||
| 经营租赁使用权资产（注5） | 959 | 1,416 | ||||||
| 固定资产，净值 | 499 | 686 | ||||||
| 总长期资产 | $ | 1,661 | $ | 2,309 | ||||
| 总资产 | $ | 2,025 | $ | 4,208 | ||||
| 负债和股东赤字 | ||||||||
| 流动负债: | ||||||||
| 应付账款 | $ | 4,603 | $ | 4,954 | ||||
| 应计费用 | 865 | 1,240 | ||||||
| 营业租赁负债（注5） | 570 | 603 | ||||||
| 员工相关负债 | 1,044 | 1,003 | ||||||
| 总流动负债 | $ | 7,082 | $ | 7,800 | ||||
| 长期负债: | ||||||||
| 营业租赁负债（注5） | 271 | 672 | ||||||
| 认股权责任（附注6） | 729 | 594 | ||||||
| 长期负债总额 | $ | 1,000 | $ | 1,266 | ||||
| 总负债 | $ | 8,082 | $ | 9,066 | ||||
| 股东赤字： | ||||||||
| 股本：（附注7） | 14 | 13 | ||||||
| 普通股票面值为0.00005美元-已授权：2024年9月30日和2023年12月31日分别为2.5亿股和1亿股；已发行和流通：2024年9月30日和2023年12月31日分别为5,309,796股和4,032,614股 （*） | ||||||||
| 股本溢价 | 217,708 | 210,258 | ||||||
| 库藏股 | (116 | ) | (116 | ) | ||||
| 累积赤字 | (223,663 | ) | (215,013 | ) | ||||
| 股东赤字总额 | $ | (6,057 | ) | $ | (4,858 | ) | ||
| 负债总额和股东权益亏损总额 | $ | 2,025 | $ | 4,208 | ||||
* 按照实际情况调整 (请参阅备注7)。
附注属于合并财务报表的一个完整部分。
BRAINSTORM细胞治疗股份有限公司和子公司
中期 未经审计的合并综合损益表
以千美元计的美元
(除了分享数据)
| 九个月结束 | 截至三个月 | |||||||||||||||
| 2023年9月30日， | 2023年9月30日， | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 未经审计 | 未经审计 | |||||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||
| 研发费用净额 | $ | 2,928 | $ | 9,048 | $ | 1,045 | $ | 3,330 | ||||||||
| 一般和管理费用 | 5,576 | 7,587 | 2,003 | 2,705 | ||||||||||||
| 营运亏损 | (8,504 | ) | (16,635 | ) | (3,048 | ) | (6,035 | ) | ||||||||
| 财务费用收入，净额 | (11 | ) | 91 | (54 | ) | (121 | ) | |||||||||
| 权证责任公允价值变动盈亏（附注6） | (135 | ) | 4,930 | 394 | 4,930 | |||||||||||
| 净损失 | $ | (8,650 | ) | $ | (11,614 | ) | $ | (2,708 | ) | $ | (1,226 | ) | ||||
| 持续经营业务的每股基本和稀释净亏损 | $ | (1.80 | ) | $ | (4.35 | )(*) | $ | (0.51 | ) | $ | (0.45 | )(*) | ||||
| 在计算基本和摊薄每股净亏损时所使用的平均发行股数 | 4,793,026 | 2,683,700 | (*) | 5,309,796 | 2,950,121 | (*) | ||||||||||
* 被追溯调整 (见备注7)。
附注属于合并财务报表的一个完整部分。