展览99.1
Precigen发布2024年第三季度财务 报告和业务更新
– 与FDA完成了预BLA会议，达成了关于BLA内容的完全一致，包括CMC模块，以及为2024年第四季度PRGN-2012的滚动BLA提交的路径† 在加速审批路径下的RRP中–
– 正在进行PRGN-2012的商业和制造准备活动，以期待可能在2025年启动–
– 根据FDA的指导，在提交BLA之前启动了PRGN-2012在RRP中的确认性临床试验；持续招募–
– 为2025年初与FDA召开的PRGN-3006在AML中的第10亿阶段会议做准备–
– 在SITC 2024上展示了PRGN-3008的临床前数据，这是一种针对CD19的下一代UltraCAR-t，展示了其成为肿瘤和自身免疫中最佳CD19靶向CAR-t治疗的潜力–
马里兰州杰尔曼敦，2024年11月14日 – Precigen公司. (纳斯达克: PGEN)是一家专注于开发创新的基因和电芯疗法的生物制药公司，以改善患者的生活，今天宣布了2024年第三季度的财务结果和业务更新。
“上个季度宣布的我们投资组合的战略重新优先排序使我们能够专注于团队，并分配资源以尽可能快速地推进PRGN-2012。我们对即将提交的PRGN-2012在RRP上的生物制品申请感到兴奋，因为我们已经完成了预生物制品申请会议，并与FDA在所有模块的内容上达成了一致，计划于第四季度提交。我们针对PRGN-2012的商业和制造准备活动正在顺利进行，以支持2025年可能的上市，”Precigen的总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示。“尽管我们的主要重点是PRGN-2012，但我们仍在持续展示UltraCAR-t平台相对于传统CAR-T的众多优势。我们在SITC上的最新数据展示了我们针对CD19的下一代UltraCAR-t的潜力，进一步巩固了其在肿瘤学和自身免疫疾病（如狼疮性肾炎）中成为最佳CD19靶向药物的可能性。我们对这一平台的潜力以及当前正在进行的战略合作伙伴讨论感到兴奋。”
“在我们8月份宣布的重新优先排序和公开股权发行后，我们始终专注于财务管理，同时适当地投资于为PRGN-2012潜在上市所需的活动。我们在多项潜在融资选择上进展良好，包括战略合作伙伴关系和其他交易。我们将在接下来的几个月中向投资者更新此项进展，”Precigen的首席财务官Harry Thomasian Jr.表示。
关键项目亮点
PRGN-2012 AdenoVerse® 基因治疗在复发性呼吸道乳头瘤病中
| · | PRGN-2012 是一个研究性的现成腺病毒基因疗法，旨在引发针对感染人乳头瘤病毒(HPV) 6或HPV 11的细胞的免疫反应，以治疗复发性呼吸道乳头瘤病(RRP)。PRGN-2012获得了 突破性 治疗认定来自美国食品和药物管理局(FDA)。PRGN-2012 也获得了 孤儿药认定来自 FDA和 孤儿药认定来自欧洲委员会。 |
| · | 结果 来自关键临床研究 关于 PRGN-2012 用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤的 结果在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上以晚期突破 口头报告的形式呈现，题为：“PRGN-2012，一种新型大猩猩 腺病毒基础的免疫疗法，提供了首个在复发性呼吸道乳头状瘤患者中导致完全和持久反应的治疗”.” |
| · | 关键研究满足主要安全性和有效性 终点。 |
| · | 51%（35例患者中的18例）实现了完全 反应，治疗后无需手术；根据2024年5月20日的数据截止点，完全反应的持续时间超过12个月，中位随访时间为20个月。 |
| · | 86%的患者（35例中的30例）在接受PRGN-2012治疗后的一年内手术干预减少，与治疗前一年相比；RRP手术从治疗前的中位数4例（区间：3-10）减少到治疗后的0例（区间：0-7）。 |
| · | PRGN-2012耐受性良好，没有剂量限制性毒性，并且没有大于2级的治疗相关不良事件。 |
| · | PRGN-2012治疗诱导了RRP患者对HPV 6/11特异性的t细胞反应，且在应答者中外周HPV特异性t细胞的扩增显著大于非应答者。 |
| · | PRGN-2012显著（p < 0.0001）改善了完整应答者的Derkay评分和生活质量评分。 |
| · | 公司已完成与FDA的生物制品许可申请（BLA）会议，并对BLA的内容，包括临床和化学、制造及控制（CMC）模块，以及2024年第四季度在加速批准通道下提交BLA的路径完全达成一致。 |
| · | 公司继续快速推进其商业和制造准备活动，以期待可能在2025年发布。 |
| · | 患者招募在PRGN-2012确认性临床试验中继续推进，依据FDA的指导在提交BLA之前启动研究。 |
PRGN-2009 AdenoVerse® HPV相关癌症的基因治疗
| · | PRGN-2009 根据与国家癌症研究所（NCI）签署的合作研究与开发协议（CRADA），针对复发性/转移性宫颈癌和新诊断的HPV相关口咽癌，第二阶段临床试验正在进行中。作为 战略 重新优先排序的宣布，公司已暂停在非NCI站点的宫颈癌第二阶段临床试验的入组。 |
PRGN-3006 UltraCAR-T® 针对AML和MDS
| · | 公司已完成对 PRGN-3006进行10亿期试验 在急性髓系白血病 (AML) 中，该药物已获得美国FDA快速通道认证并且正在准备与FDA进行10亿期结束会议，以讨论下一步计划。 |
PRGN-3008 UltraCAR-T® 靶向肿瘤和自身免疫病中的CD19
| · | PRGN-3008是一种自体CD19靶向的UltraCAR-t， 基于Precigen的下一代UltraCAR-t平台，旨在表达CD19嵌合抗原受体 (CAR)， 膜结合白介素-15 (mbIL15) 以增强持续性和维持干细胞记忆/初始 (Tscm) 表型，具有内源性PD-1 阻滞作用，无需复杂昂贵的基因编辑技术以避免耗竭，并且具有安全/杀死开关，所有这些都来自单一非病毒 转座子以确保均一的细胞产品。 |
| · | 下一代UltraCAR-t旨在通过过夜制造、结合安全/杀死开关、内置PD1下调以避免 需要联合检查点抑制剂，以及可以重复给药的能力，来改进传统的CAR-t。这些优势赋予Precigen的CD19 UltraCAR-t 在治疗b细胞恶性肿瘤和自身免疫适应症方面潜在成为最佳治疗选择的可能。 |
| · | PRGN-3008的临床前数据已在癌症免疫治疗学会 (SITC) 39上展示th 在一场名为“非病毒 工程化的下一代CD19 UltraCAR-t与膜结合IL-15（mbIL15）和PD-1抑制 保持干细胞记忆/原始表型并增强抗肿瘤疗效.” |
| o | 临床前数据表明，在 体内 肿瘤模型中，一次性给药PRGN-3008增强了 扩展和持久性，产生了强大的抗肿瘤疗效，实现了完全的肿瘤清除，并表现出显著更长的生存期 与传统CD19 CAR-t细胞相比。 |
| o | 在肿瘤复发的模拟中， 体内 模型PRGN-3008显示出持久性和长期抗肿瘤免疫，延长整体生存期而无需额外的PRGN-3008万亿治疗。 |
| · | 在系统性红斑狼疮肾炎的人源化小鼠模型中，2024年Mesa细胞与基因会议上发布的PRGN-3008在自身免疫环境中的额外临床前数据显示，b细胞完全消失，以及双链DNA（dsDNA）的抗体减少，这是狼疮的特定标志。 |
财务亮点
| · | 公司于2024年8月完成了其普通股的公开发行，结果净收益约为3090万（扣除承销折扣、费用和其他承销费用后）。 |
| · | 在2024年8月，公司开始对其临床组合进行战略优先级划分，并精简资源，包括裁减超过20%的员工，以重点关注潜在的商业化。 PRGN-2012. |
2024年第三季度财务结果与去年同期的比较
SG&A费用较2023年9月30日结束的三个月增加了60万，或7%。由于公司对PRGN-2012的关注增加，今年季度商业准备成本较去年同期增加。此外，2024年第三季度还包括因Precigen裁员而发生的遣散费。这些增加部分被由于费率减少而降低的保险费用和与一般企业事务相关的专业费用所抵消。
Research and development expenses decreased by $20万, or 2%, compared to the three months ended September 30, 2023. The decrease was primarily the result of the Company’s portfolio reprioritization, which included a $200万 decrease in costs associated with ActoBio resulting from the shutdown of operations during the second quarter of 2024 as well as lower costs of $70万 incurred at contract research organizations for other programs compared to the same period in 2023. These decreases were offset by increased costs of approximately $250万 associated with PRGN-2012 in advance of the Company’s planned BLA submission and the Company’s ongoing confirmatory trial, as well as severance costs incurred related to the Precigen workforce reduction in the third quarter of 2024.
Other income (expense), net, decreased by $3.8 million compared to the three months ended September 30, 2023. This decrease was primarily due to the reclassification of cumulative translation losses of $290万 as a result of the final closing of the ActoBio facilities in the third quarter of 2024, as well as a reduction in interest income compared to the same period in 2023.
Total revenues decreased $40万, or 31%, compared to the three months ended September 30, 2023. This decrease was related to reductions in product and service revenues at Exemplar.
Net loss was $2400万, or $(0.09) per basic and diluted share, compared to net loss of $1980万, or $(0.08) per basic and diluted share, in the three months ended September 30, 2023.
First Nine months 2024 Financial Results Compared to Prior Year Period
SG&A expenses increased by $10万, or 1%, compared to the nine months ended September 30, 2023. As a result of the Company’s increased focus on PRGN-2012, commercial readiness costs increased versus the prior year period. In addition, the second and third quarter of 2024 included higher severance costs associated with the suspension of ActoBio's operations and the 2024 Precigen workforce reduction. These increases were partially offset by a decrease in stock compensation and insurance expenses due to decreasing rates in 2024 compared to the same period in 2023.
研发费用增加了570万美金，或16%，与截至2023年9月30日的九个月相比，主要是由于公司对PRGN-2012的关注增加。 与PRGN-2012相关的成本增加了440万美金，以支持公司计划的BLA提交，包括PRGN-2012确认性临床试验的开始和PRGN-2012关键临床试验活动的收尾，以及与公司制造设施相关的专业费用。此外，由于在2023年第三和第四季度招聘员工以推进PRGN-2012，人员成本增加了300万美金，并且因2024年第三季度Precigen裁员而产生的遣散费用也有所增加。 这些增加被与去年同期相比医药外包概念的其他项目产生的较低费用抵消，以及与2023年9月30日的九个月相比，ActoBio的总营业费用减少。
其他收入（费用）净额减少了430万美金，或166%，与截至2023年9月30日的九个月相比。这一下降主要是由于由于2024年第三季度ActoBio设施的最终关闭，重新分类的290万美金的累计翻译损失，以及与2023年同期相比净利息收入的减少。
随着ActoBio业务的暂停，公司在2024年第二季度确认了与商誉和长期资产相关的3450万美金的减值损失，以及170万美金的相关税收利益。
总营业收入减少了230万美金，或45%，与截至2023年9月30日的九个月相比。这一下降与Exemplar的产品和服务收入的减少有关。
净亏损为10650万美金，或每股基本和稀释后$(0.41)，相比2023年9月30日的九个月净亏损为6280万美金，或每股基本和稀释后$(0.26)。
###
Precigen：以精准推动医学进步®
Precigen (Nasdaq: PGEN) is a dedicated discovery and clinical stage biopharmaceutical company advancing the next generation of gene and cell therapies using precision technology to target the most urgent and intractable diseases in our core therapeutic areas of immuno-oncology, autoimmune disorders, and infectious diseases. Our technologies enable us to find innovative solutions for affordable biotherapeutics in a controlled manner. Precigen operates as an innovation engine progressing a preclinical and clinical pipeline of well-differentiated therapies toward clinical proof-of-concept and commercialization. For more information about Precigen, visit www.precigen.com 或关注我们在 LinkedIn 或 YouTube.
商标
Precigen、UltraCAR-t、UltraPorator、AdenoVerse、 UltraVector 和 精准医学的推进是Precigen及其附属公司的商标。其他名称可能是其各自所有者的商标。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿中一些声明是前瞻性声明。这些前瞻性声明基于公司当前的预期和对未来事件的预测，通常与公司的业务发展计划、目标和期望有关，包括临床前研究、临床试验、发现项目及相关里程碑的时间和进展，公司治疗组合的前景，特别是其CAR-t和AdenoVerse治疗。尽管管理层认为这些前瞻性声明中反映或暗示的计划和目标是合理的，但所有前瞻性声明都涉及风险和不确定性，实际未来结果可能与本新闻稿中表达的计划、目标和期望有实质性不同。公司没有义务提供对这些前瞻性声明的任何更新，即使其预期发生变化。所有前瞻性声明均完全以此警示性声明为前提。有关潜在风险和不确定性的更多信息，以及其他可能导致公司实际结果与前瞻性声明中包含的内容不同的重要因素，请参阅公司最近在10-K表格中的“风险因素”部分及随后提交给证券交易委员会的报告。
投资者联系人：
史蒂文·哈拉西姆
副总裁，投资者关系
电话：+1（301）556-9850
investors@precigen.com
媒体联系人:
多内尔·M·格雷戈里
press@precigen.com
Glenn Silver
拉扎尔-芬恩合作伙伴
glenn.silver@finnpartners.com
†zopapogene imadenovec是临床试验疗法PRGN-2012的国际非专利名称（INN）。zopapogene imadenovec 尚未获得任何国家的任何卫生机构的批准，适用于任何适应症。
precigen, Inc.及其子公司
合并资产负债表
(未经审计)
| (金额以千计) | 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | ||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产 | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 24,725 | $ | 7,578 | ||||
| 开空期投资 | 3,906 | 55,277 | ||||||
| 应收款 | ||||||||
| 交易净额 | 479 | 902 | ||||||
| 其他 | 250 | 673 | ||||||
| 预付费用及其他 | 5,153 | 4,325 | ||||||
| 总流动资产 | 34,513 | 68,755 | ||||||
| 物业、厂房和设备净额 | 13,538 | 7,111 | ||||||
| 无形资产净额 | 4,773 | 40,701 | ||||||
| 商誉 | 24,918 | 26,612 | ||||||
| 使用权资产 | 5,307 | 7,097 | ||||||
| 其他资产 | 425 | 767 | ||||||
| 总资产 | $ | 83,474 | $ | 151,043 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债 | ||||||||
| 应付账款 | $ | 4,320 | $ | 1,726 | ||||
| 应计工资和福利 | 6,612 | 8,250 | ||||||
| 其他应计负债 | 5,676 | 6,223 | ||||||
| 结算和赔偿应计 | 3,213 | 5,075 | ||||||
| 递延营业收入 | 407 | 509 | ||||||
| 租赁负债的当前部分 | 988 | 1,202 | ||||||
| 总流动负债 | 21,216 | 22,985 | ||||||
| 递延收入，减去当前部分 | 2,032 | 1,818 | ||||||
| 租赁负债，减去当前部分 | 4,761 | 5,895 | ||||||
| 递延所得税负债 | 89 | 1,847 | ||||||
| 总负债 | 28,098 | 32,545 | ||||||
| 股东权益 | ||||||||
| 普通股 | - | - | ||||||
| 额外支付的资本 | 2,126,342 | 2,084,916 | ||||||
| 累计赤字 | (2,070,979 | ) | (1,964,471 | ) | ||||
| 累计其他综合收益（损失） | 13 | (1,947 | ) | |||||
| 股东权益总额 | 55,376 | 118,498 | ||||||
| 总负债和股东权益 | $ | 83,474 | $ | 151,043 | ||||
precigen, Inc.及其子公司
合并运营报表
(未经审计)
| 截至三个月 | 截至九个月 | |||||||||||||||
| (单位为千，除股份和每个外) 分享数据) | 9月30日 2024 | 9月30日 2023 | 9月30日 2024 | 9月30日 2023 | ||||||||||||
| 营业收入 | ||||||||||||||||
| 产品收入 | $ | 66 | $ | 82 | $ | 235 | $ | 730 | ||||||||
| 服务收入 | 886 | 1,296 | 2,478 | 4,261 | ||||||||||||
| 其他营业收入 | 1 | 1 | 22 | 6 | ||||||||||||
| 营业收入总额 | 953 | 1,379 | 2,735 | 4,997 | ||||||||||||
| 营业费用 | ||||||||||||||||
| 产品和服务的成本 | 1,009 | 1,537 | 3,098 | 4,761 | ||||||||||||
| 研究和开发 | 11,370 | 11,583 | 41,312 | 35,620 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政 | 9,836 | 9,196 | 30,293 | 30,150 | ||||||||||||
| 商誉减值 | - | - | 1,630 | - | ||||||||||||
| 其他非流动资产的减值 | - | - | 32,915 | - | ||||||||||||
| 总营业费用 | 22,215 | 22,316 | 109,248 | 70,531 | ||||||||||||
| 运营损失 | (21,262 | ) | (20,937 | ) | (106,513 | ) | (65,534 | ) | ||||||||
| 其他费用，净额 | ||||||||||||||||
| 利息支出 | (2 | ) | (1 | ) | (6 | ) | (461 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 283 | 856 | 1,210 | 2,316 | ||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | (2,985 | ) | 281 | (2,905 | ) | 705 | ||||||||||
| 其他净收入（支出）总额 | (2,704 | ) | 1,136 | (1,701 | ) | 2,560 | ||||||||||
| 税前亏损 | (23,966 | ) | (19,801 | ) | (108,214 | ) | (62,974 | ) | ||||||||
| 所得税收益（费用） | (12 | ) | 6 | 1,706 | 126 | |||||||||||
| 净损失 | $ | (23,978 | ) | $ | (19,795 | ) | $ | (106,508 | ) | $ | (62,848 | ) | ||||
| 每股净亏损 | ||||||||||||||||
| 每股净亏损，基本和摊薄 | $ | (0.09 | ) | $ | (0.08 | ) | $ | (0.41 | ) | $ | (0.26 | ) | ||||
| 加权平均流通股数，基本和摊薄 | 275,881,170 | 248,520,724 | 259,254,775 | 243,075,262 | ||||||||||||