附表99.1
Gain Therapeutics发布2024年第三季度财务业绩报告并提供公司更新
预计在2024年底启动Gt-02287在帕金森病患者中的10亿研究’预计到2024年底
马里兰州贝塞斯达，2024年11月14日 -- Gain Therapeutics, Inc. (纳斯达克: GANX) (“Gain”，或者 “公司”), 一家临床阶段的生物技术公司，领先于新一代别构小分子治疗药物的发现与开发，今天报告了截至2024年9月30日的季度财务结果，并提供了公司更新。
“2024年第三季度标志着Gain和Gt-02287的开发取得了重大进展，Gt-02287是我们针对有或没有GBA1突变的帕金森病患者的主要候选药物。我们最近在国际帕金森病和运动障碍大会以及迈克尔·J·福克斯基金会年度帕金森病治疗大会上展示的Gt-02287的第1期研究数据表明，目标靶向作用显著，GCase活性增加53%，同时在健康志愿者中显示出良好的安全性和耐受性。我们相信这些结果降低了即将在帕金森病患者中启动的第10亿期研究的风险，该研究仍在计划于2024年底前启动。我们还提交了即将在年底前与FDA会议的预IND材料，以便于2025年Gt-02287临床开发计划的第2期扩展，使我们在开发首个帕金森病疾病修饰疗法方面更进一步，”Gain Therapeutics的临时首席执行官兼首席财务官Gene Mack说道。
2024年第三季度及近期企业亮点
管线更新
| ● | 宣布了公司针对GBA1突变有无的帕金森病治疗候选药物Gt-02287的第一阶段多次递增剂量（MAD）研究的积极结果。研究结果显示了Gt-02287的安全性和耐受性，以及在健康志愿者中GCase活性增加了53%。第一阶段研究的积极结果和即将进行的10亿阶段临床试验的设计在以下会议上进行了特色板块展示： |
| o | 2024年9月在宾夕法尼亚州费城举行的国际帕金森病和运动障碍大会上进行的晚期海报和口头报告。 |
| o | 2024年10月在纽约举行的迈克尔·J·福克斯基金会第16届年度帕金森病治疗大会上的口头报告。 |
| o | 2024年9月由Gain Therapeutics主办的虚拟网络研讨会，回顾了该研究的所有数据。 |
| ● | 在2024年10月于伊利诺伊州芝加哥举行的神经科学2024大会上展示了临床前数据，公司认为该数据进一步阐明了Gt-02287的疾病修饰潜力，通过评估撤回治疗在动物模型中的影响以及与Gt-02287给药相关的线粒体健康改善。 |
| o | Gt-02287被证明能够改善GBA1和特发性帕金森病模型动物的神经肌肉功能和运动协调的缺陷，并防止认知和日常生活活动的缺陷发展。值得注意的是，停止Gt-02287超过一周并未显著影响任何测试的表现，这表明其具有疾病修饰效应。 |
| o | Gt-02287减少了线粒体活性氧物种（ROS）的水平，同时改善了溶酶体病理，减少了α-突触核蛋白聚集，并提供了神经保护效应。体内在一种模型中，小鼠受到CBE的毒害，同时注射了预形成的α-突触核蛋白纤维(PFFs)到纹状体中——延迟给药Gt-02287降低了线粒体蛋白Miro1的水平，这是一个重要的自噬标志；聚集的α-突触核蛋白和血浆神经丝轻链(NfL)，这是神经退行性变的标志；同时完全恢复了运动功能至对照水平。 |
| ● | 在2024年10月于西班牙巴塞罗那展示海报，重点介绍公司的Magellan™药物发现平台，以识别针对二聚体领域受体2的别构抑制剂。后街 EORTC-NCI-AACR研讨会。 |
即将到来的里程碑
| ● | 预计将在2024年第四季度启动评估Gt-02287用于帕金森病患者的10亿阶段试验 |
| ● | 预计将在2024年底与美国食品和药物管理局（FDA）举行预IND会议 |
Q3 2024财务业绩
截至2024年9月30日的三个月内，研究和开发费用从230万增加到260万，增长30万。这一增长主要与我们主要项目Gt-02287的临床第一阶段试验相关，该试验用于治疗帕金森病。
截至2024年9月30日的三个月内，综合及管理费用从250万减少到180万，减少70万。该期间综合及管理费用的减少主要归因于与一般企业事务相关的法律和专业费用的减少以及基于股票的薪酬费用的减少。
截至2024年9月30日的三个月内，净亏损为每股0.17美元（基本和稀释后），而截至2023年9月30日的三个月内为每股0.37美元（基本和稀释后）。
截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1200万，而截至2023年12月31日为1680万。
Gain Therapeutics，Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，领导下一代变构小分子疗法的发现和研发。
Gain Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发下一代别构疗法。Gain的主要药物候选者Gt-02287目前正在评估用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。在健康志愿者中进行的Gt-02287阶段1研究的结果证明其安全性和耐受性良好，血浆暴露在预计治疗区间，中央神经系统暴露，以及GCase酶的靶向结合和调节。
Gain独特的方法使得发现新型别构小分子调节剂成为可能，这些调节剂能够恢复或破坏蛋白质功能。通过其高度先进的Magellan™平台，Gain正在加速药物发现
并为难以治疗或无法治疗的疾病解锁新的疾病修饰治疗，包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学。
前瞻性声明
本公告包含根据1995年《私营证券诉讼改革法案》的安全港条款所作的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“期望”、“预期”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似表达开头。这些前瞻性陈述反映了管理层对未来业绩或事件的当前知识、假设、判断和期望。尽管管理层相信上述陈述反映的期望是合理的，但并不保证这些期望会得到验证或这些目标会实现，并且您应该意识到，实际结果可能与这些前瞻性陈述中所包含的结果存在重大差异。前瞻性陈述受到多种风险和不确定性的影响，包括但不限于与市场条件及满足与发行相关的惯常终止条件的风险，以及与发行及其收益使用相关的不确定性。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果存在差异的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司整体业务相关的风险，请参阅公司即将向美国证券交易委员会提交的招股说明书补充及其引用的文件，包括截至2023年12月31日的公司10-K表格和截至2024年9月30日的10-Q表格。
所有前瞻性声明均在其整体上受到此警告的约束。您应该注意不要过分依赖任何前瞻性声明，这些声明仅在本次发布日期发表。我们没有义务，并明确拒绝任何义务，对前瞻性声明进行更新、修订或纠正，无论是因为新信息、未来事件还是其他原因。
投资者联系方式：
阿帕尔·贾姆和查克·帕达拉
ajammu@gaintherapeutics.com
chuck@lifesciadvisors.com
媒体联系方式:
Russo Partners
Nic Johnson and Elio Ambrosio
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256
盈利治疗公司，INC。
简明综合经营表
(未经审计)
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| 三个月截至9月30日 |
| 九个月截至9月30日 | | ||||||||
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| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
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营业收入: |
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合作收入 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | 55,180 | |
其他收入 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | — | |
总营业收入 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | 55,180 | |
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营业费用： | |
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研发 | |
| (2,621,722) | |
| (2,367,482) | | | (9,566,259) | | | (9,146,630) | |
一般及行政费用 | |
| (1,837,242) | |
| (2,517,523) | | | (7,453,229) | | | (8,754,453) | |
总营业费用 | |
| (4,458,964) | |
| (4,885,005) | | | (17,019,488) | | | (17,901,083) | |
| | | | | | | | | | | | | |
营运亏损 | | $ | (4,458,964) | | $ | (4,885,005) | | $ | (17,019,488) | | $ | (17,845,903) | |
| | | | | | | | | | | | | |
其他收入/（费用）： | |
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利息收入，净额 | |
| 105,405 | |
| 106,000 | |
| 305,239 | |
| 387,964 | |
汇率期货利得/(损失)，净额 | |
| (121,139) | |
| 82,198 | |
| 103,362 | |
| (20,839) | |
所得税前损失 | | $ | (4,474,698) | | $ | (4,696,807) | | $ | (16,610,887) | | $ | (17,478,778) | |
| | | | | | | | | | | | | |
所得税 | |
| (10,994) | | | (21,456) | |
| (32,077) | |
| (64,773) | |
| | | | | | | | | | | | | |
净亏损 | | $ | (4,485,692) | | $ | (4,718,263) | | $ | (16,642,964) | | $ | (17,543,551) | |
| | | | | | | | | | | | | |
每股净亏损： | |
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每股普通股净亏损 - 基本和稀释 | | $ | (0.17) | | $ | (0.37) | | $ | (0.78) | | $ | (1.42) | |
加权平均普通股 - 基本和稀释 | |
| 26,531,747 | |
| 12,701,401 | |
| 21,273,422 | | | 12,342,031 | |
盈利治疗公司，INC。
简明合并资产负债表
(未经审计)
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| 九月三十日 |
| 十二月31日， | ||
| | 2024 | | 2023 | ||
资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 | | $ | 12,049,522 | | $ | 11,794,949 |
流动性证券 | | | — | | | 4,999,704 |
税收抵免 | | | 373,726 | | | 242,577 |
预付费用及其他流动资产 | |
| 1,318,092 | |
| 741,638 |
总流动资产 | | $ | 13,741,340 | | $ | 17,778,868 |
| | | | | | |
非流动资产： | |
|
| | |
|
物业和设备，净值 | | $ | 119,610 | | $ | 125,962 |
内部使用软件 | | | 156,256 | | | 193,375 |
经营租赁-资产使用权 | |
| 281,578 | |
| 459,215 |
受限现金 | |
| 33,873 | |
| 34,021 |
长期存款和其他非流动资产 | |
| 33,007 | |
| 17,890 |
总非流动资产 | | | 624,324 | | | 830,463 |
总资产 | | $ | 14,365,664 | | $ | 18,609,331 |
| | | | | | |
负债和股东权益 | | | | | | |
流动负债: | |
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| |
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|
应付账款 | | $ | 1,098,453 | | $ | 1,318,965 |
经营租赁负债-流动 | |
| 178,781 | |
| 229,693 |
其他流动负债 | |
| 2,491,254 | |
| 2,160,366 |
递延收入 - 目前 | |
| 708,027 | |
| 1,122,138 |
贷款 - 目前 | | | 118,280 | | | 118,797 |
总流动负债 | | $ | 4,594,795 | | $ | 4,949,959 |
| | | | | | |
非流动负债: | |
|
| |
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|
确定福利计划 | | $ | 323,266 | | $ | 307,454 |
经营租赁负债-非流动 | |
| 96,222 | |
| 229,855 |
递延收入 - 非流动负债 | | | 65,869 | | | 94,786 |
贷款 - 非流动负债 | | | 376,130 | | | 449,053 |
总非流动负债 | | | 861,487 | | | 1,081,148 |
总负债 | | $ | 5,456,282 | | $ | 6,031,107 |
| | | | | | |
股东权益 | |
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优先股，面值$0.0001；授权10,000,000股；截至2024年9月30日和2023年12月31日，未发行和流通的股份为零。 | | | — | | | — |
普通股，面值0.0001美元：已授权50,000,000股；截至2024年9月30日已发行并流通25,962,246股；截至2023年12月31日已发行并流通16,206,680股。 | |
| 2,596 | |
| 1,621 |
额外实收资本 | |
| 86,090,657 | |
| 73,113,079 |
累计其他综合收益 | |
| 242,810 | |
| 247,241 |
累积赤字 | |
| (60,783,717) | |
| (38,516,197) |
本期亏损 | |
| (16,642,964) | |
| (22,267,520) |
股东权益总额 | | | 8,909,382 | | | 12,578,224 |
总负债和股东权益 | | $ | 14,365,664 | | $ | 18,609,331 |