美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
当前报告
根据第 13 条或第 15 (d) 条
1934 年《证券交易法》
报告日期（最早报告事件的日期）
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
| （州或其他司法管辖区） （注册成立） |
（委员会 文件号） |
（国税局雇主 识别码） |
（主要行政办公室地址，包括邮政编码）
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名或以前的地址。）
如果是表单，请选中下面的相应复选框 8-K 申报旨在同时履行注册人根据以下任何条款承担的申报义务：
| 根据《证券法》（17 CFR 230.425）第 425 条提交的书面通信 |
| 根据规则征集材料 14a-12 根据《交易法》(17 CFR) 240.14a-12) |
| 启动前 根据规则进行通信 14d-2 (b) 根据《交易法》(17 CFR) 240.14d-2 (b)) |
| 启动前 根据规则进行通信 13e-4 (c) 根据《交易法》(17 CFR) 240.13e-4 (c)) |
根据该法第12（b）条注册的证券：
| 每个班级的标题 |
交易 |
每个交易所的名称 在哪个注册的 | ||
用复选标记表明注册人是1933年《证券法》第405条（本章第230.405节）或规则所定义的新兴成长型公司 12b-2 1934 年《证券交易法》 (§240.12b-2 本章的内容）。
新兴成长型公司
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
| 项目7.01 | 监管FD披露。 |
在2024年11月18日，adverum biotechnologies公司（“公司”）宣布了积极的 的52周 公司的LUNA 2期临床试验的顶部数据及公司OPTIC扩展试验的新四年长期 随访 数据，涉及Ixoberogene soroparvovec （“Ixo-vec”） 在湿性患者中 年龄相关性黄斑变性（AMD） 与数据发布相关，公司整理了一份演示文稿（“演示文稿”），其中包含上述数据。演示文稿的副本作为99.1号附件提供。有关前瞻性声明的重要信息，请参见附录99.1中的“前瞻性声明”幻灯片。
本次现行报告表格的7.01项目中的信息。 8-K, 包括99.1号附件不应被视为根据1934年证券交易法第18节已修订的“已提交”或以其他方式受到该节或1933年证券法第11节和第12(a)(2)节的责任所约束。本项目7.01中包含的信息，包括99.1号附件，不应被引用纳入公司向美国证券交易委员会（“SEC”）做出的任何提交，无论是在本日期之前还是之后，无论该提交中是否包含任何一般纳入条款。
| 项目8.01 | 其他事项。 |
如项目7.01中所述，2024年11月18日，公司宣布了积极的消息 的52周 公司LUNA第二期临床试验的核心数据和新的四年长期数据 随访 来自公司OPTIC扩展试验的 Ixo-vec 用于治疗湿性AMD的患者。 Ixo-vec 是公司为治疗湿性AMD而研发的临床阶段基因治疗产品候选药物。
LUNA 二期试验和OPTIC 首次人体试验 试验 - 背景和基线之前的抗VEGF注射
LUNA是一项正在进行的双盲、随机的二期试验。60名湿性AMD患者在两个剂量组中均匀随机分配，6E10或2E11 vg/眼。该试验正在评估多种预防性方案，包括局部类固醇眼药水（difluprednate）与或不与Ozurdex® 及与或不与口服类固醇一起使用。LUNA的设计旨在为三期注册试验选择 Ixo-vec 剂量和预防方案提供信息。
OPTIC是一个正在进行的开放标签剂量范围试验。 首次人体试验 招募了30名需要频繁IVt注射的湿性AMD患者，分为两个剂量，2E11或6E11。患者接受了六周的预防性局部类固醇眼药水或13天的预防性口服类固醇。 两年 OPTIC试验是一项研究，具有可选的延长阶段。 3年 延长阶段。
LUNA和OPTIC的数据截止日期分别为2024年8月29日和2024年8月21日。在LUNA的数据截止日期时，57名患者已完成。 的52周 研究访问，因与研究药物无关的不良事件而中止3例。23名OPTIC患者选择参与OPTIC扩展研究。在OPTIC的数据截止日期，21名患者已完成了 4年 研究访问，因与研究药物无关而中止2例。
LUNA和OPTIC均旨在评估广泛的湿性AMD人群，包括 难以治疗 在入组试验之前患有严重疾病的患者，他们需要频繁进行抗VEGF注射。在基线时，参与LUNA和OPTIC的患者在入组前一年内的平均年抗VEGF注射次数分别为10.1（标准差2.6）和9.9（标准差1.9）。
LUNA 的52周 分析总体数据摘要
| - | 两种剂量的 Ixo-vec 在52周内维持了视觉和解剖终点。 |
| • | 最佳矫正视力（BCVA） - 第52周相较基线的最小二乘法均值BCVA变化（95％置信区间）1: |
| • | 6E10: -2.1 (-4.8, 0.7) |
| • | 2E11: -1.8 (-4.6, 0.9) |
1。每次剂量排除 1 名因白内障而丢失信件的参与者
| • | 中心子场厚度 (CST)-第 52 周与基线相比的最小二乘均值 cSt (µm) 变化（95% 置信区间）： |
| • | 6E10: -10.2 (-29.0, 8.5) |
| • | 2E11: -21.9 (-40.4, -3.3) |
| - | 两剂都是 ixo-vec 实现了业界领先的治疗负担减轻和52周内免注射的患者比例。 |
| • | 减轻治疗负担-平均年化抗血管内皮生长因子注射量减少百分比： |
| • | 6E10：减少88％的治疗负担 |
| • | 2E11：减少92％的治疗负担 |
| • | 免费注射的患者比例： |
| • | 6E10：54% 免注射，75% 的患者注射次数≤1 |
| • | 2E11：69% 免注射，79% 的患者注射次数≤1 |
| - | 两剂都是 ixo-vec 耐受性良好， 局部类固醇在存在时可有效控制炎症。 |
| • | 在第 52 周或随后的任何就诊时都没有 6E10 患者出现炎症2. |
| • | 没有与 Ixo-Vec 相关的严重不良事件。所有与 Ixo-Vec 相关的不良反应均为轻度或中度：无巩膜外层炎、血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或低张力。 |
| • | 最常见的 IXO-VEC 相关不良反应是剂量依赖性前部炎症，对局部皮质类固醇和前部色素变化有反应，对视力没有影响。 |
| • | 第 30 周后没有新发炎症。 |
2。炎症定义为等级 ≥ 1 个 AC/VC 电池
| - | 6E10剂量外用眼药水作为预防方案被选为关键计划，提供了可预测的长期有利安全性。 |
| • | 6E10 时使用外用眼药水的患者在第 52 周或随后的任何就诊时均未出现炎症。 |
| • | 只有一个受试者出现炎症，到第 1 年就消失了。 |
| - | LUNA 的结果突出显示了 子组 支持潜力的分析 同类最佳 产品概况和定位 ixo-vec 以取得潜在的临床、监管和商业成功。 |
| • | 在基线 cSt ≤300 µm（“干性”）和基线 cSt 大于 300 µm 的患者（“湿式”）中均显示出持续的益处。 |
| • | 经证实，免注射患者的视觉和解剖学效果保持不变。 |
| • | 在治疗负担较轻的患者（在LUNA之前的一年中经历过<6次注射的患者）的临床活性更强。 |
| - | 我们的LUNA患者偏好调查结果显示，患者对 Ixo-vec 相比于以前的抗VEGF治疗方案表现出强烈的偏好，并且对类固醇方案的可接受性。 |
| • | 在52周时，93%（n=56）的LUNA患者更喜欢 Ixo-vec， 包括随之而来的类固醇方案，相比于以前的治疗。患者对 Ixo-vec 相比于以前的治疗的偏好随着时间的推移而增加，从26周时的88%（n=57）上升。 |
| • | 95% (n=56) 的LUNA患者会选择接受 Ixo-vec 在另一只眼睛上，如果两只眼睛都有湿性AMD。 |
| • | 96% (n=56) 的LUNA患者会推荐 Ixo-vec 给他们有湿性AMD的家人或朋友。 |
| • | 100% (n=10) 的患者在6E10关键剂量和局部眼药水类固醇治疗方案中更喜欢 Ixo-vec 相比于之前的湿性AMD治疗。 |
| • | 接受6E10关键剂量和局部滴眼类固醇方案的患者中有100%（n=10）会选择接受 Ixo-vec 如果两只眼睛都有湿性AMD。 |
| • | 接受6E10关键剂量和局部滴眼类固醇方案的患者中有100%（n=10）会推荐 Ixo-vec 给他们的家人或朋友使用湿性AMD的治疗。 |
| • | 接受单独局部滴眼预防治疗的患者（n=20）表示管理起来并不困难。 |
OPTIC (2E11) 4年 分析顶线数据摘要
| - | OPTIC的患者在接受Ixo-vec之前，平均每年接受9.9次注射。 Ixo-vec。 尽管在基线时有显著的治疗需求，但这些患者在至少4年的随访中仍然持续获得长期益处，包括维持视力、解剖改善的持久性以及抗VEGF治疗负担的持续减少。 Ixo-vec 已证明阿柏西普的水平可达到一定程度。 5年 治疗后。 |
| • | 患者在第4年期间每年的抗VEGF注射减少了86%，在随后每一年中都显示出显著的治疗负担减少。 Ixo-vec 给药。 |
| • | 第1年：抗VEGF注射减少84% |
| • | 第2年：抗VEGF注射减少81% |
| • | 第3年：抗VEGF注射减少84% |
| • | 到第四年：抗VEGF注射减少86% |
| • | 4年 OPTIC数据强调 Ixo-vec的 可靠的长期益处。 |
| • | 治疗后近50%的患者在4年内没有接受注射。 Ixo-vec |
| • | 在第一年没有注射的78%的OPTIC参与者在第四年依然没有注射。 |
| • | 在第二年没有注射的88%的OPTIC参与者在第四年依然没有注射。 |
| • | 在单次 Ixo-vec 的IVt注射后，耐用的 aqueous aflibercept 蛋白水平可维持至 5 年。 |
| - | Ixo-vec 在2E11的剂量下，通常被很好耐受，并显示出良好的安全性。 |
| • | 炎症与剂量相关，不影响视力，并且在出现时对局部皮质类固醇有反应。 |
| • | 长期数据确定了一个 10倍以上 在湿性年龄相关性黄斑变性的最高剂量测试中，安全边际。 |
关键设计要素 Ixo-vec 第3阶段关键方案
| - | 该公司计划进行两项双盲随机的第3阶段临床试验。 |
| - | 最初的 284名患者 在美国的 ARTEMIS第3阶段研究预计将招募广泛的患者群体，包括 处于治疗前的 以及经过治疗的湿性AMD患者。 |
| - | 主要终点在第52周和第56周的平均值测量为 非劣效性 （NI）从基线到平均BCVA变化之间的 Ixo-vec （6E10 vg/eye）和阿法纳单抗（2mg Q8W）。 非劣效性 本研究的边际为 -4.5 信件。 |
| - | 所有板块患者将在开始之前接受三个月的aflibercept加载剂量。 Ixo-vec。 |
| - | 该研究将在对照组中使用假手术以保持盲法。两个组的患者都可以接受aflibercept的补充注射，并将接受局部类固醇眼药水。 |
| - | 该试验设计基于我们的 阶段结束 2阶段反馈来自美国食品药品监督管理局(FDA)。 |
| - | ARTEMIS仍然按计划进行，预计将在2025年上半年启动。 |
预计市场机会
公司估计，全球湿性年龄相关性黄斑变性市场机会在2025年将约为90亿美元，在2035年将约为130亿美元。
更新的现金流指导
截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.532亿美元。公司预计能够在2025年下半年继续资助运营，但不包括ARTEMIS三期试验的完成。
前瞻性声明
本报告中的声明 8-K 关于未来可能发生的事件或结果的声明属于1995年《私人证券诉讼改革法》的“前瞻性陈述”的定义。这些声明包括但不限于关于长期潜力的陈述。 最佳类别 产品概况 Ixo-vec； 潜在 最佳类别 无需注射的比例以及减少注射负担的 Ixo-vec； 试验设计 Ixo-vec 第三阶段关键程序及预期启动时间；潜在的 Ixo-vec 具有变革性的 最佳类别 疗法； Ixo-vec 的潜在终生治疗效果和可预测的安全性特征； 潜在的 Ixo-vec 以改变湿性AMD患者的治疗模式；建立基因治疗作为湿性AMD患者标准护理的能力；临床、监管和商业成功的可能性， Ixo-vec； 公司的现金充足性和支出能力；公司对湿性AMD的全球市场机会的估计；以及其他非历史事实的陈述。实际上，结果可能与这些前瞻性陈述中预期的存在重大差异，原因包括各种风险和不确定性，包括固有的风险，特别是：公司的新型科技使得预测临床试验开始和完成的时间变得困难；监管不确定性；招募不确定性；早期临床试验的结果不一定能预测未来的临床试验和结果；与使用有关的未来并发症或副作用的潜在可能性， Ixo-vec； 以及与市场控件相关的风险。公司面临的其他风险和不确定性在“风险因素”标题下及公司的SEC文件和报告中另有列示，包括公司于2024年11月4日向SEC提交的截至2024年9月30日的季度报告以及随后的SEC文件。 10-Q 所有前瞻性陈述均仅在作出时有效。公司没有义务更新此类陈述，以反映在作出时发生的事件或存在的情况，除非法律要求。 8-K
签名
根据1934年修改后的证券交易法律的规定，注册公司已按照要求授权下方在其名义签署这份报告。
| adverum biotechnologies 公司 | ||||||
| 日期：2024年11月18日 | 由： | /s/ Laurent Fischer | ||||
| Laurent Fischer万。D。 总裁兼首席执行官 | ||||||