附件99.1
NewAmsterdam Pharma展示了来自关键三期BROOKLYN临床试验的额外数据，评估了
Obicetrapib对具有杂合子型家族性高胆固醇血症患者的效果，在2024年AHA科学会议上发布
– 达到主要终点， LDL-C 在第84天与安慰剂相比，平均降低了36.3%，在第365天降幅为41.5% –
– Lp(a)在第84天与安慰剂相比，平均降低了45.9%，在第365天降幅为54.3% –
– 总体 LDL-P 与安慰剂相比，180天时的平均减少率为52.5%，并有小幅的 LDL-P 减少了102.4% –
– 安全性结果与安慰剂相当 –
荷兰纳尔登和美国迈阿密；十一月 18, 2024 新阿姆斯特丹制药公司（纳斯达克：NAMS或“新阿姆斯特丹”或“公司”），是一家开发口服药品的后期临床生物制药公司， non-statin medicines for patients at risk of cardiovascular disease (“CVD”) with elevated 低密度 lipoprotein cholesterol (“LDL-C”), for whom existing therapies are not sufficiently effective or well-tolerated, today announced additional results from the Company’s Phase 3 BROOKLYN clinical trial (NCT05425745) evaluating obicetrapib in adult patients with heterozygous familial hypercholesterolemia (“HeFH”), whose LDL-C is not adequately controlled, despite being on maximally tolerated lipid-lowering therapy. The data were presented today in an oral late-breaker presentation at the American Heart Association (AHA) Scientific Sessions.
“我们相信，今天呈现的额外数据突显了obicetrapib的潜力，不仅可以显著降低LDL-C 还有Lp(a)、LDL颗粒，包括总的和小的，以及与安慰剂治疗相比在HeFH患者中多种其他生物标志物。 在HeFH患者社区中，患者通常接受多种降脂治疗，并且考虑到迄今为止观察到的疗效和安全性，我们相信obicetrapib在如果获得批准的情况下，能为医生提供一种新的工具，以满足这些患者未满足的需求。” 蒂芬·尼科尔斯万.b.b.S.，博士，澳大利亚莫纳什大学蒙纳士维多利亚心脏研究所董事，心脏病学教授。
“尽管有降脂治疗的可用性，cvd设备风险仍然很高，许多患有HeFH的人未能达到他们的目标胆固醇 LDL-C， 同时也显著改善其他cvd设备风险 非优先 参数，包括Lp(a)， Apob，以及 HDL-C， 新阿姆斯特丹的首席执行官迈克尔·戴维森说：“目前生成的支持数据使我们更加坚定信念，若获得批准，obicetrapib有潜力显著改善全球cvd设备患者的治疗。我们期待在2024年第四季度公布的TANDEm和BROADWAY研究的顶线数据基础上进一步发展。”
第三阶段BROOKLYN试验结果
BROOKLYN试验达成了其主要终点，达到第84天相比安慰剂的LS均值降低36.3%（p < 0.0001），在第365天维持LS均值降低41.5%（p < 0.0001）。 LDL-C 次要有效性终点包括脂蛋白(a)（“Lp(a)”），第84天相比安慰剂为45.9%（p < 0.0001），第365天为54.3%（p=0.16），载脂蛋白b（“ApoB”），高密度脂蛋白胆固醇 （“HDL-C”） 和非高密度脂蛋白胆固醇 结果具有统计学意义，并且与新阿姆斯特丹之前临床试验报告的数据一致。p值 与安慰剂相比，所有辅助终点的LS均值在接受obicetrapib治疗84天后为<u>0.0001。
| % LS均值相较于基线的变化 | Obicetrapib LS均值百分比 | |||||||||||||||
| 安慰剂 (n=118) | Obicetrapib (n=236) | 与安慰剂相比的变化 | p值 | |||||||||||||
| LDL-C |
0.3 | % | -36.1 | % | -36.3 | % | <0.0001 | |||||||||
| Lp(a) |
10.5 | % | -35.4 | % | -45.9 | % | <0.0001 | |||||||||
|
非 HDL-C |
2.8 | % | -31.6 | % | -34.5 | % | <0.0001 | |||||||||
| ApoB |
2.9 | % | -21.5 | % | -24.4 | % | <0.0001 | |||||||||
| 总LDL颗粒 |
10.7 | % | -41.8 | % | -52.5 | % | <0.0001 | |||||||||
| 小型LDL颗粒 |
32.4 | % | -70.0 | % | -102.4 | % | <0.0001 | |||||||||
| 高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C） |
1.3 | % | 140.0 | % | 138.7 | % | <0.0001 | |||||||||
注意：截至第84天，除了第180天的粒子数据外。
“我们对来自BROOKLYN的这些额外结果感到非常鼓舞，在这些结果中，我们观察到了obicetrapib在难以治疗的患者群体中降低脂质和脂蛋白的能力，尽管他们正在接受多种降脂治疗，仍然存在升高的 LDL-C，” 新阿姆斯特丹公司首席科学官John Kastelein万.D.，博士，FESC说。“我们对整体耐受性特征也感到满意，包括特殊关注的不良事件。”
Obicetrapib被观察为耐受性良好，其安全性结果与安慰剂相当，且没有血压升高。obicetrapib组的治疗中断率为7.6%，而安慰剂组为14.4%。特殊关注的不良事件总结如下表所示。
| 安慰剂 N=118 n (%) |
Obicetrapib 10 毫克 n (%) | |||||||||
| 新发糖尿病或血糖控制恶化 (%) |
26 | (22.0) | 48 | (20.5) | ||||||
| HbA1c 从基线增加 >0.5% |
6 | (5.1) | 8 | (3.4) | ||||||
| 心血管事件 |
5 | (4.2) | 6 | (2.6) | ||||||
数据展示可通过新阿姆斯特丹制药公司网站的出版物和演示部分查看 newamsterdampharma.com/publications.
关键性第三阶段BROOKLYN临床试验的设计
该 52周， 全球关键性第三阶段随机双盲安慰剂对照多中心研究评估了10毫克obicetrapib与安慰剂相比，在最大耐受剂量的降脂治疗中作为辅助治疗对患有家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的疗效和安全性，其 LDL-C 尚未得到充分控制。该研究在北美、欧洲和非洲的多个地点进行。共有354名患者被随机分配为2:1接受10毫克obicetrapib或安慰剂，剂量为每日一次口服治疗，可与食物同服或不与食物同服。平均基线LDL-C 在obalfilearm组，接受治疗的患者的胆固醇水平为123 mg/dL，尽管在筛查过程中大约79%的患者报告使用了高强度他汀药物，其中54%的患者使用了依折麦布，14%的患者使用了PCSK9抑制剂。 女性约占研究人群的53%，基线参与者的中位年龄为57岁。
主要终点是基线的百分比变化 LDL-C 与安慰剂相比，obicetrapib 10 mg在84天后的差异。 HDL-C， 非优先 HDL-C， Apob和Lp(a)。试验还评估了obicetrapib的安全性和耐受性。
关于NewAmsterdam的全球货币关键第三期项目
NewAmsterdam的全球货币关键第三期临床开发项目包含四项研究，涉及超过12,250名患者，其中三项为obicetrapib单药疗法 和一项为固定剂量组合（“FDC”）的obicetrapib和依泽替米贝：
| • | BROOKLYN评估了obicetrapib在存在HeFH患者中的效果， LDL-C 尽管患者处于最大耐受的降脂治疗中，但其病情未能得到适当控制。NewAmsterdam在2024年第三季度报告了BROOKLYN的初步数据。 |
| • | BROADWAY评估了obicetrapib在患有已确诊的动脉粥样硬化性心血管疾病（“ASCVD”）和/或HeFH的成年患者中的效果， LDL-C 尽管患者处于最大耐受的降脂治疗中，但其病情未能得到适当控制。NewAmsterdam在2023年7月完成了超过2,500名患者的入组，并预计将在2024年第四季度报告初步数据。 |
| • | TANDEm正在评估obicetrapib作为与依泽替米贝联合使用的FDC片剂的一部分， 非他汀类 口服 降低LDL 治疗，针对已经确诊的ASCVD患者或有多重ASCVD风险因素和/或家族性高胆固醇血症的患者， LDL-C 患者的情况在接受最大耐受的降脂治疗后仍未得到充分控制。NewAmsterdam于2024年7月完成了超过400名患者的招募，并预计将在2024年第四季度报告初步数据。 |
| • | PREVAIL是一项评估obicetrapib在有ASCVD病史的患者中心血管结果的试验， LDL-C 尽管接受了最大耐受剂量的降脂治疗，但控制仍不足。NewAmsterdam在2024年4月完成了超过9,500名患者的招募。 |
obicetrapib是新阿姆斯特丹正在开发的一种新型口服低剂量CETP抑制剂，旨在克服目前LDL降低疗法的局限性。 在公司的2期临床试验ROSE2，TULIP，ROSE和OCEAN中，obicetrapib作为单一疗法或联合疗法的LDL降低性能表现明显，副作用与安慰剂相似。公司正在进行两项3期关键性试验，BROADWAY和BROOKLYN，以评估obicetrapib作为单一疗法用于辅助耐受度最大的降脂治疗，为CVD患者提供额外的LDL降低作用，并评估用obicetrapib和依折麦布联合治疗的TANDEM。公司于2022年1月开始招募BROADWAY中的患者，在2022年7月开始招募BROOKLYN中的患者，在2024年3月开始招募TANDEM患者。公司还于2022年3月启动了PHASE 3 PREVAIL心血管结局试验，旨在评估obicetrapib减少心血管不良事件（包括心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中和非择期冠状动脉再通术）潜力。NewAmsterdam于2024年4月完成了PREVAIL的入组并随机分组了超过9,500名患者。
Obicetrapib是一种新型口服药物， 低剂量 CETP抑制剂，NewAmsterdam正在开发，以克服当前的 LDL降低 治疗。在公司进行的每个第二阶段试验ROSE2， TULIP，ROSE和OCEAN，以及公司进行的第三阶段BROOKLYN试验中，评估obicetrapib作为单药或联合治疗，公司的观察结果具有统计学意义。 LDL降低 与安慰剂相似的副作用特征。公司正在进行另一项3期关键试验BROADWAY，以评估obicetrapib作为单药治疗，与最大耐受剂量的降脂疗法联合使用，以提供额外的 LDL降低 针对cvd设备患者，以及TANDEm评估obicetrapib和依折麦布作为固定剂量组合。公司于2022年1月开始在BROADWAY招募患者，并于2024年3月在TANDEm招募；预计在2023年7月完成BROADWAY招募，并在2024年7月完成TANDEm招募。公司还于2022年3月启动了3期PREVAIL心血管结果试验，旨在评估obicetrapib降低重大不良心血管事件发生的潜力，包括心血管死亡， 非致命的 心肌梗死， 非致命的 中风和 非自愿 冠脉再血管化。新阿姆斯特丹于2024年4月完成了PREVAIL的入组，并随机分配了超过9,500名患者。obicetrapib在欧洲的商业化权利，无论是作为单一疗法还是与ezetimibe的固定剂量组合，均已独家授予意大利梅纳里尼集团，这是一家领先的国际药品和诊断公司。
关于NewAmsterdam
新阿姆斯特丹制药（纳斯达克: NAMS）是一家晚期生物制药公司，其使命是改善代谢疾病人群的患者护理，而目前已批准的疗法并不足够或耐受性差。我们致力于填补安全、耐受性好且方便的药物的重大未满足需求。 降低LDL 治疗。在多项三期研究中，新阿姆斯特丹正在研究obicetrapib，一种口服的 低剂量 每日一次的CETP抑制剂，单独或作为与ezetimibe的固定剂量组合，作为 LDL-C 降低疗法可以作为他汀治疗的辅助方法，用于具有高风险的心血管疾病患者。LDL-C， 对于现有疗法效果不足或耐受性较差的患者。
前瞻性声明
本文件中包含的某些声明并非历史事实，而是为了符合1995年美国私人证券诉讼改革法案的避风港条款而作出的前瞻性声明。前瞻性声明通常伴随着“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“期待”、“应该”、“会”、“计划”、“预测”、“潜力”、“似乎”、“寻求”、“未来”、“展望”等词语，这些词语预测或指示未来事件或趋势，或者不是历史事项的陈述。这些前瞻性声明包括但不限于关于公司的知识产权及其执行能力和专利的充分性、公司的业务和战略计划、公司的商业机会、公司产品候选者的治疗和治愈潜力、公司的临床试验及其招募患者的时间、数据披露的时间和方式、监管批准的实现及其时间、商业化的计划。这些声明基于各种假设，无论在本文件中是否有标识，并根据公司管理层当前的预期，并不是对实际表现的预测。这些前瞻性声明仅用于说明目的，并不打算作为，且不得依赖于保证、担保、预测或确凿的事实或概率的陈述。实际事件和情况是难以或不可能预测的，并可能与假设有所不同。
许多实际事件和情况超出了公司的控制。这些前瞻性声明受到许多风险和不确定性的影响，包括国内外商业、市场、财务、政治和法律条件的变化；与公司产品候选者的批准及预计监管和商业里程碑的时间相关的风险，包括潜在的商业化；与潜在客户协商最终合同安排的能力；竞争产品候选者的影响；获取足够原材料的能力；全球经济和政治形势，包括俄罗斯-乌克兰和以色列-哈马斯冲突；竞争对公司未来业务的影响；以及公司在证券交易委员会的公开文件中所描述的那些因素。与公司业务相关的其他风险包括但不限于：关于公司正在进行的临床试验结果的不确定性，特别是与产品候选者的监管审批和潜在批准相关的风险；与公司商业化产品候选者的努力相关的风险；公司协商和达成有利条款的最终协议的能力（如果有的话）；竞争产品候选者对公司业务的影响；与知识产权相关的索赔；公司吸引和留住合格人员的能力；继续为产品候选者提供原材料的能力。如果这些风险中的任何一个实现，或公司假设被证明不正确，实际结果可能与这些前瞻性声明所暗示的结果有显著差异。可能还有其他公司目前不知道或认为无关紧要的风险，这也可能导致实际结果与前瞻性声明中的内容不同。此外，前瞻性声明反映了公司截至本文件日期的预期、计划或未来事件的预测，并且其完整性受此处警示性声明的限制。公司预期后续事件和发展可能导致公司评估的变化。这些前瞻性声明不应被视为代表公司在本通讯日期之后的任何日期的评估。因此，不应过度依赖前瞻性声明。公司及其任何关联方不承担更新这些前瞻性声明的任何义务，但法律要求的情况除外。
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