附件99.1
NewAmsterdam Pharma展示了來自關鍵三期BROOKLYN臨床試驗的額外數據，評估了
Obicetrapib對具有雜合子型家族性高膽固醇血癥患者的效果，在2024年AHA科學會議上發佈
– 達到主要終點， LDL-C 在第84天與安慰劑相比，平均降低了36.3%，在第365天降幅爲41.5% –
– Lp(a)在第84天與安慰劑相比，平均降低了45.9%，在第365天降幅爲54.3% –
– 總體 LDL-P 與安慰劑相比，180天時的平均減少率爲52.5%，並有小幅的 LDL-P 減少了102.4% –
– 安全性結果與安慰劑相當 –
荷蘭納爾登和美國邁阿密；十一月 18, 2024 新阿姆斯特丹製藥公司（納斯達克：NAMS或「新阿姆斯特丹」或「公司」），是一家開發口服藥品的後期臨床生物製藥公司， non-statin medicines for patients at risk of cardiovascular disease (「CVD」) with elevated 低密度 lipoprotein cholesterol (「LDL-C」), for whom existing therapies are not sufficiently effective or well-tolerated, today announced additional results from the Company’s Phase 3 BROOKLYN clinical trial (NCT05425745) evaluating obicetrapib in adult patients with heterozygous familial hypercholesterolemia (「HeFH」), whose LDL-C is not adequately controlled, despite being on maximally tolerated lipid-lowering therapy. The data were presented today in an oral late-breaker presentation at the American Heart Association (AHA) Scientific Sessions.
“我們相信，今天呈現的額外數據突顯了obicetrapib的潛力，不僅可以顯著降低LDL-C 還有Lp(a)、LDL顆粒，包括總的和小的，以及與安慰劑治療相比在HeFH患者中多種其他生物標誌物。 在HeFH患者社區中，患者通常接受多種降脂治療，並且考慮到迄今爲止觀察到的療效和安全性，我們相信obicetrapib在如果獲得批准的情況下，能爲醫生提供一種新的工具，以滿足這些患者未滿足的需求。” 蒂芬·尼科爾斯萬.b.b.S.，博士，澳大利亞莫納什大學蒙納士維多利亞心臟研究所董事，心臟病學教授。
“儘管有降脂治療的可用性，cvd設備風險仍然很高，許多患有HeFH的人未能達到他們的目標膽固醇 LDL-C， 同時也顯著改善其他cvd設備風險 非優先 參數，包括Lp(a)， Apob，以及 HDL-C， 新阿姆斯特丹的首席執行官邁克爾·戴維森說：「目前生成的支持數據使我們更加堅定信念，若獲得批准，obicetrapib有潛力顯著改善全球cvd設備患者的治療。我們期待在2024年第四季度公佈的TANDEm和BROADWAY研究的頂線數據基礎上進一步發展。」
第三階段BROOKLYN試驗結果
BROOKLYN試驗達成了其主要終點，達到第84天相比安慰劑的LS均值降低36.3%（p < 0.0001），在第365天維持LS均值降低41.5%（p < 0.0001）。 LDL-C 次要有效性終點包括脂蛋白(a)（「Lp(a)」），第84天相比安慰劑爲45.9%（p < 0.0001），第365天爲54.3%（p=0.16），載脂蛋白b（「ApoB」），高密度脂蛋白膽固醇 （「HDL-C」） 和非高密度脂蛋白膽固醇 結果具有統計學意義，並且與新阿姆斯特丹之前臨床試驗報告的數據一致。p值 與安慰劑相比，所有輔助終點的LS均值在接受obicetrapib治療84天后爲<u>0.0001。
| % LS均值相較於基線的變化 | Obicetrapib LS均值百分比 | |||||||||||||||
| 安慰劑 (n=118) | Obicetrapib (n=236) | 與安慰劑相比的變化 | p值 | |||||||||||||
| LDL-C |
0.3 | % | -36.1 | % | -36.3 | % | <0.0001 | |||||||||
| Lp(a) |
10.5 | % | -35.4 | % | -45.9 | % | <0.0001 | |||||||||
|
非 HDL-C |
2.8 | % | -31.6 | % | -34.5 | % | <0.0001 | |||||||||
| ApoB |
2.9 | % | -21.5 | % | -24.4 | % | <0.0001 | |||||||||
| 總LDL顆粒 |
10.7 | % | -41.8 | % | -52.5 | % | <0.0001 | |||||||||
| 小型LDL顆粒 |
32.4 | % | -70.0 | % | -102.4 | % | <0.0001 | |||||||||
| 高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C） |
1.3 | % | 140.0 | % | 138.7 | % | <0.0001 | |||||||||
注意：截至第84天，除了第180天的粒子數據外。
“我們對來自BROOKLYN的這些額外結果感到非常鼓舞，在這些結果中，我們觀察到了obicetrapib在難以治療的患者群體中降低脂質和脂蛋白的能力，儘管他們正在接受多種降脂治療，仍然存在升高的 LDL-C，” 新阿姆斯特丹公司首席科學官John Kastelein萬.D.，博士，FESC說。「我們對整體耐受性特徵也感到滿意，包括特殊關注的不良事件。」
Obicetrapib被觀察爲耐受性良好，其安全性結果與安慰劑相當，且沒有血壓升高。obicetrapib組的治療中斷率爲7.6%，而安慰劑組爲14.4%。特殊關注的不良事件總結如下表所示。
| 安慰劑 N=118 n (%) |
Obicetrapib 10 毫克 n (%) | |||||||||
| 新發糖尿病或血糖控制惡化 (%) |
26 | (22.0) | 48 | (20.5) | ||||||
| HbA1c 從基線增加 >0.5% |
6 | (5.1) | 8 | (3.4) | ||||||
| 心血管事件 |
5 | (4.2) | 6 | (2.6) | ||||||
數據展示可通過新阿姆斯特丹製藥公司網站的出版物和演示部分查看 newamsterdampharma.com/publications.
關鍵性第三階段BROOKLYN臨床試驗的設計
該 52周， 全球關鍵性第三階段隨機雙盲安慰劑對照多中心研究評估了10毫克obicetrapib與安慰劑相比，在最大耐受劑量的降脂治療中作爲輔助治療對患有家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者的療效和安全性，其 LDL-C 尚未得到充分控制。該研究在北美、歐洲和非洲的多個地點進行。共有354名患者被隨機分配爲2:1接受10毫克obicetrapib或安慰劑，劑量爲每日一次口服治療，可與食物同服或不與食物同服。平均基線LDL-C 在obalfilearm組，接受治療的患者的膽固醇水平爲123 mg/dL，儘管在篩查過程中大約79%的患者報告使用了高強度他汀藥物，其中54%的患者使用了依折麥布，14%的患者使用了PCSK9抑制劑。 女性約佔研究人群的53%，基線參與者的中位年齡爲57歲。
主要終點是基線的百分比變化 LDL-C 與安慰劑相比，obicetrapib 10 mg在84天后的差異。 HDL-C， 非優先 HDL-C， Apob和Lp(a)。試驗還評估了obicetrapib的安全性和耐受性。
關於NewAmsterdam的全球貨幣關鍵第三期項目
NewAmsterdam的全球貨幣關鍵第三期臨床開發項目包含四項研究，涉及超過12,250名患者，其中三項爲obicetrapib單藥療法 和一項爲固定劑量組合（「FDC」）的obicetrapib和依澤替米貝：
| • | BROOKLYN評估了obicetrapib在存在HeFH患者中的效果， LDL-C 儘管患者處於最大耐受的降脂治療中，但其病情未能得到適當控制。NewAmsterdam在2024年第三季度報告了BROOKLYN的初步數據。 |
| • | BROADWAY評估了obicetrapib在患有已確診的動脈粥樣硬化性心血管疾病（「ASCVD」）和/或HeFH的成年患者中的效果， LDL-C 儘管患者處於最大耐受的降脂治療中，但其病情未能得到適當控制。NewAmsterdam在2023年7月完成了超過2,500名患者的入組，並預計將在2024年第四季度報告初步數據。 |
| • | TANDEm正在評估obicetrapib作爲與依澤替米貝聯合使用的FDC片劑的一部分， 非他汀類 口服 降低LDL 治療，針對已經確診的ASCVD患者或有多重ASCVD風險因素和/或家族性高膽固醇血癥的患者， LDL-C 患者的情況在接受最大耐受的降脂治療後仍未得到充分控制。NewAmsterdam於2024年7月完成了超過400名患者的招募，並預計將在2024年第四季度報告初步數據。 |
| • | PREVAIL是一項評估obicetrapib在有ASCVD病史的患者中心血管結果的試驗， LDL-C 儘管接受了最大耐受劑量的降脂治療，但控制仍不足。NewAmsterdam在2024年4月完成了超過9,500名患者的招募。 |
obicetrapib是新阿姆斯特丹正在開發的一種新型口服低劑量CETP抑制劑，旨在克服目前LDL降低療法的侷限性。 在公司的2期臨床試驗ROSE2，TULIP，ROSE和OCEAN中，obicetrapib作爲單一療法或聯合療法的LDL降低性能表現明顯，副作用與安慰劑相似。公司正在進行兩項3期關鍵性試驗，BROADWAY和BROOKLYN，以評估obicetrapib作爲單一療法用於輔助耐受度最大的降脂治療，爲CVD患者提供額外的LDL降低作用，並評估用obicetrapib和依折麥布聯合治療的TANDEM。公司於2022年1月開始招募BROADWAY中的患者，在2022年7月開始招募BROOKLYN中的患者，在2024年3月開始招募TANDEM患者。公司還於2022年3月啓動了PHASE 3 PREVAIL心血管結局試驗，旨在評估obicetrapib減少心血管不良事件（包括心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中和非擇期冠狀動脈再通術）潛力。NewAmsterdam於2024年4月完成了PREVAIL的入組並隨機分組了超過9,500名患者。
Obicetrapib是一種新型口服藥物， 低劑量 CETP抑制劑，NewAmsterdam正在開發，以克服當前的 LDL降低 治療。在公司進行的每個第二階段試驗ROSE2， TULIP，ROSE和OCEAN，以及公司進行的第三階段BROOKLYN試驗中，評估obicetrapib作爲單藥或聯合治療，公司的觀察結果具有統計學意義。 LDL降低 與安慰劑相似的副作用特徵。公司正在進行另一項3期關鍵試驗BROADWAY，以評估obicetrapib作爲單藥治療，與最大耐受劑量的降脂療法聯合使用，以提供額外的 LDL降低 針對cvd設備患者，以及TANDEm評估obicetrapib和依折麥布作爲固定劑量組合。公司於2022年1月開始在BROADWAY招募患者，並於2024年3月在TANDEm招募；預計在2023年7月完成BROADWAY招募，並在2024年7月完成TANDEm招募。公司還於2022年3月啓動了3期PREVAIL心血管結果試驗，旨在評估obicetrapib降低重大不良心血管事件發生的潛力，包括心血管死亡， 非致命的 心肌梗死， 非致命的 中風和 非自願 冠脈再血管化。新阿姆斯特丹於2024年4月完成了PREVAIL的入組，並隨機分配了超過9,500名患者。obicetrapib在歐洲的商業化權利，無論是作爲單一療法還是與ezetimibe的固定劑量組合，均已獨家授予意大利梅納里尼集團，這是一家領先的國際藥品和診斷公司。
關於NewAmsterdam
新阿姆斯特丹製藥（納斯達克: NAMS）是一家晚期生物製藥公司，其使命是改善代謝疾病人群的患者護理，而目前已批准的療法並不足夠或耐受性差。我們致力於填補安全、耐受性好且方便的藥物的重大未滿足需求。 降低LDL 治療。在多項三期研究中，新阿姆斯特丹正在研究obicetrapib，一種口服的 低劑量 每日一次的CETP抑制劑，單獨或作爲與ezetimibe的固定劑量組合，作爲 LDL-C 降低療法可以作爲他汀治療的輔助方法，用於具有高風險的心血管疾病患者。LDL-C， 對於現有療法效果不足或耐受性較差的患者。
前瞻性聲明
本文件中包含的某些聲明並非歷史事實，而是爲了符合1995年美國私人證券訴訟改革法案的避風港條款而作出的前瞻性聲明。前瞻性聲明通常伴隨着「相信」、「可能」、「將」、「估計」、「繼續」、「預期」、「打算」、「期待」、「應該」、「會」、「計劃」、「預測」、「潛力」、「似乎」、「尋求」、「未來」、「展望」等詞語，這些詞語預測或指示未來事件或趨勢，或者不是歷史事項的陳述。這些前瞻性聲明包括但不限於關於公司的知識產權及其執行能力和專利的充分性、公司的業務和戰略計劃、公司的商業機會、公司產品候選者的治療和治癒潛力、公司的臨床試驗及其招募患者的時間、數據披露的時間和方式、監管批准的實現及其時間、商業化的計劃。這些聲明基於各種假設，無論在本文件中是否有標識，並根據公司管理層當前的預期，並不是對實際表現的預測。這些前瞻性聲明僅用於說明目的，並不打算作爲，且不得依賴於保證、擔保、預測或確鑿的事實或概率的陳述。實際事件和情況是難以或不可能預測的，並可能與假設有所不同。
許多實際事件和情況超出了公司的控制。這些前瞻性聲明受到許多風險和不確定性的影響，包括國內外商業、市場、財務、政治和法律條件的變化；與公司產品候選者的批准及預計監管和商業里程碑的時間相關的風險，包括潛在的商業化；與潛在客戶協商最終合同安排的能力；競爭產品候選者的影響；獲取足夠原材料的能力；全球經濟和政治形勢，包括俄羅斯-烏克蘭和以色列-哈馬斯衝突；競爭對公司未來業務的影響；以及公司在證券交易委員會的公開文件中所描述的那些因素。與公司業務相關的其他風險包括但不限於：關於公司正在進行的臨床試驗結果的不確定性，特別是與產品候選者的監管審批和潛在批准相關的風險；與公司商業化產品候選者的努力相關的風險；公司協商和達成有利條款的最終協議的能力（如果有的話）；競爭產品候選者對公司業務的影響；與知識產權相關的索賠；公司吸引和留住合格人員的能力；繼續爲產品候選者提供原材料的能力。如果這些風險中的任何一個實現，或公司假設被證明不正確，實際結果可能與這些前瞻性聲明所暗示的結果有顯著差異。可能還有其他公司目前不知道或認爲無關緊要的風險，這也可能導致實際結果與前瞻性聲明中的內容不同。此外，前瞻性聲明反映了公司截至本文件日期的預期、計劃或未來事件的預測，並且其完整性受此處警示性聲明的限制。公司預期後續事件和發展可能導致公司評估的變化。這些前瞻性聲明不應被視爲代表公司在本通訊日期之後的任何日期的評估。因此，不應過度依賴前瞻性聲明。公司及其任何關聯方不承擔更新這些前瞻性聲明的任何義務，但法律要求的情況除外。
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