美国

证券和交易委员会

华盛顿，DC 20549

表格 8-K

目前的报告

根据1934年证券交易法第13或15(d)条规定

报告日期（最早报告事项日期）：2024年11月18日

Rocket Pharmaceuticals, Inc.

(根据其章程规定的注册人准确名称)

特拉华州	001-36829	04-3475813
（合并的）主权或其他管辖区	(设立或其它管辖地的州)	（内部税务服务雇主识别号码）

9 Cedarbrook Drive, Cranbury, 新泽西州		08512
(主要行政办公地址		(邮政编码)

公司电话号码，包括区号：（646) 440-9100

不适用

(过往名称或过往地址，如果自上次报告以来有变动)

如果8-k表格的提交旨在同时满足注册人根据以下任何条款的提交义务，请在下方适当的方框中打勾（请参阅一般指令A.2）：

☐	根据证券法规定的425条规则的书面通信（17 CFR 230.425）

☐	根据《交易法》第14a-12条规定（17 CFR 240.14a-12），进行征集材料

☐	根据《交易法》第14d-2（b）条规定（17 CFR 240.14d-2（b）），进行交易前沟通

☐	根据《交易法》第13e-4（c）条规定（17 CFR 240.13e-4（c）），进行交易前沟通

在法案第12(b)条的规定下注册的证券：

每个类别的标题		交易符号:		注册的交易所名称: 注册的
普通股，每股面值$0.01		rocket pharmaceuticals		纳斯达克全球市场

请用复选框标示注册人是否属于《证券法》1933年第405条规定的新兴增长公司(本章第230.405节)或《证券交易法》1934年第120亿.2条规定的新兴增长公司(本章第2401.2亿.2节)。

新兴成长公司 ☐

如果是新兴成长型企业，请勾选是否选择不使用扩展过渡期以遵守根据证券交易法第13(a)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

项目7.01

法规FD 披露。

作为8-k表格的一部分，附上作为附件99.l，并通过引用纳入本第7.01条款的投资者报告（"投资者报告"），由Rocket Pharmaceuticals，Inc.（"公司"）准备，提供了关于公司Danon病项目的某些更新，包括来自Danon病1期RP-A501研究的某些长期安全性和有效性结果。

本文档第7.01项中的信息，包括附件99.1，仅作提供，不被视为根据1934年修订的《交易所法》第18条的文件，并且不受该条款下的责任约束，并且不被视为被引用进入根据1933年修订的《证券法》或《交易所法》的公司文件，无论这些文件中是否有一般引用条款。本8-k表格的当前报告不应被视为对本文档第7.01项中包含的任何信息的重要性的承认，包括附件99.1。

项目8.01。

其他事项。

Danon病阶段1 RP-A501 更新

2024年11月18日，公司发布了来自Phase 1 RP-A501研究的长期安全性和疗效结果，显示RP-A501通常耐受良好，所有可评估的Danon病患者在12个月时表现出LAMP2蛋白表达（持续至 60 月）和左室（LV）质量指数在12个月时减少了10%（治疗后持续至54个月）。这些数据今天在美国心脏协会（AHA）2024年科学会议的即将结束的科学讨论环节上展示。 ≥2024年在美国心脏协会（AHA）2024年科学会议的即将结束的科学讨论环节上展示。,发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM) 并在今天下午12:00 ET在公司网络研讨会上讨论.

RP-A501的安全性和初步有效性在单臂、开放标签、多中心1期研究中评估，研究对象是Danon病的男性患者。有五名患者接受了低剂量治疗(6.7 x 10¹³ GC/kg)，其中有两名成人/青少年患者接受了高剂量治疗(1.1 x 10¹⁴ GC/kg)。截至2024年4月19日的1期研究数据显示，RP-A501联合短暂的免疫调节方案通常耐受良好。大多数不良事件(AEs)在严重性上被评估为轻度或中度，与RP-A501无关，且非严重。所有与RP-A501或免疫调节方案相关的不良事件都是可以管理或可逆的。一名患者基线时有心力衰竭加重(LVEF <40%)，归因于Danon病，接受RP-A501治疗后五个月因心肌病进展需要心脏移植。

超过24个月的儿童患者和 60 个月的随访中观察到持续临床意义的改善。在1期试验中，所有可评估的患者均表现出:

•

12个月及以后的心脏LAMP2蛋白表达;

•

左心室质量指数的减少或稳定-从基线到最近访问的中位数减少24％（对于进行中的重要2期试验，左心室质量指数减少10％且阳性蛋白表达为1级或更高为共同主要终点）;

•

保持正常的左心室射血分数（LVEF）;

•

减少或稳定心脏生物标志物（分别为cTnI和NTproBNP的中位数减少84％和57％）;

•

从基线的II级到最近随访时的I级的纽约心脏协会分级的改善; NYHA I级反映了临床无心力衰竭的体征缺席;

•

改善Kansas City心肌病问卷的生活质量（中位数提高27分）分数，持续到随访的54个月; 和

•

对于1001号患者的初步长期随访评估呈阳性，似乎显示在五年时间点的心脏中的3级表达的免疫组织化学染色。这是初步结果，将在2025年即将举行的医学会议上进行正式更新。

丙酮酸激酶缺乏2期RP-L301更新

如前披露，公司已与美国食品和药物管理局就第2期关键性试验RP-L301的研究设计达成协议我们建立了一个多元化的产品候选管道，包括旨在恢复Tregs的抑制和免疫调节功能的体外方法。我们的产品候选管道基于我们的三种不同潜在治疗方式：Treg增强生物制品、Treg衍生外泌体和自体Treg细胞疗法。“自体”意味着使用来源于患者本身的人类细胞治疗患者，而“同种异体”意味着使用来源于与患者基因不同的捐赠者的人类细胞治疗患者。我们的核心重点是开发这些疗法以针对Treg功能失调，这已被确定为神经退行性、自身免疫和代谢性疾病的重要病理生理组成部分，在这些领域迫切需要新的有效疗法。针对丙酮酸激酶缺乏症，一种单基因红细胞疾病，导致红细胞破坏增加，可导致轻度至危及生命的贫血（第2期RP-L301研究）。尽管第2期RP-L301研究已经准备好接受患者招募，但公司目前将资源集中于其他项目，并未启动第2期RP-L301研究的招募。公司预计将于2025年恢复患者招募。

项目9.01

财务报表和展示文件。

(d)

展示资料

附件编号	描述
99.1	2024年11月18日的投资者介绍
展示104	内联XBRL文档中嵌入的封面页交互数据文件。

签名

根据1934年修订的证券交易法的规定，登记人已由下面的授权人代表其签署了本报告。

日期：2024年11月18日	Rocket Pharmaceuticals, Inc.

	由：	Gaurav Shah，医生
	姓名：	Gaurav Shah，医生
	职称：	首席执行官和董事