Neurogene发布2024年第三季度财务结果并强调近期更新
宣布了与1E15 vg剂量的NGN-401基因治疗试验有关的积极中期临床数据，针对Rett综合症
Neurogene将在1E15 vg剂量下推进NGN-401
预计将在2025年上半年提供注册试验设计的更新
强劲的现金状况为2027年下半年提供了充足的资金
纽约 – 2024年11月18日 – Neurogene Inc.（纳斯达克：NGNE）是一家临床阶段公司，旨在为受罕见神经疾病影响的患者和家庭提供改变生活的基因药物，今天宣布了2024年第三季度财务业绩，并强调了近期公司动态。
“最近公布的1E15 vg剂量参与者在NGN-401临床试验中的中期数据表明，在定义雷特综合症的多个领域中取得了一致改善，这与该疾病的自然病史预期相反，” Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示。“我们观察到女孩们获得了在该人群中很少学到的复杂技能，以及在发展倒退阶段曾经存在但失去的技能。NGN-401在1E15 vg剂量下的安全性和有效性数据表明其可能对雷特综合症的疾病进程产生重要影响。我们将继续与FDA沟通，规划未来的注册临床试验，并预计在2025年上半年提供试验设计的更新。”
2024年第三季度及近期亮点以及预期里程碑
NGN-401基因疗法用于治疗雷特综合征的1/2期试验
NGN-401目前正在进行一项持续的开放标签1/2期试验。主要更新包括：
•宣布 今天 对NGN-401临床试验的更新
o在第三位接受3E15 vg剂量的参与者出现与治疗相关的严重不良事件(SAE)后，Neurogene暂停进一步使用3E15 vg剂量，并不打算再招募任何进一步参与者。
o美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对NGN-401安全数据的审查，并允许Neurogene继续进行使用1E15 vg剂量的1/2期试验。
o由于需要修订协议以删除3E15 vg剂量，Neurogene之前关于本季度完成1E15 g剂量组招募的指导已更新；Neurogene预计在协议修订完成后恢复给药。
•以前宣布 1E15 vg剂量组参与者的积极中期临床数据：
o前四名参与者在主要的雷特综合症评估中显示出一致且相符的改善；所有参与者在临床总体印象改善（CGI-I）量表上都取得了临床上有意义的“显著改善”评级，并在雷特综合症行为问卷（RSBQ）上改善了28%至52%。
o参与者在雷特综合症核心临床领域——手功能/精细运动、沟通/语言和步态/大运动方面取得了功能和发展里程碑的显著进展；尽管在基线时临床表现异质，这些改善并没有期望基于雷特综合症的自然历史而发生。
o在接受1E15 vg剂量的前五名参与者中，NGN-401耐受良好，安全性特征良好；这些参与者所有与治疗相关的不良事件（AE）均为1级（轻度）。
•与FDA达成一致，支持商业发布和效力检测策略的CMC扩展计划
•计划在2025年上半年提供注册试验设计的更新
•预计在2025年下半年宣布更多的阶段1/2临床数据
CLN5 巴滕病更新
Neurogene在2024年第三季度完成了NGN-101基因治疗CLN5巴顿病剂量递增的1/2期试验的招募（n=6）。关键更新包括：
•公司宣布目前不打算继续推进NGN-101基因治疗项目
•鉴于该疾病的稀有性，继续投资该项目的前提是与FDA在简化的注册通道上达成一致
•为了支持简化的通道，Neurogene向FDA提交了再生医学先进疗法(RMAT)申请；尽管公司相信该申请符合获得RMAT指定所需的初步临床证据标准，但RMAT申请被拒绝
•Neurogene目前正在评估该项目的期权
补充公司更新
•执行了一次超额认购的定向增发，募集了大约 20000万美元 为Neurogene提供的总收入，来自顶级医疗保健基金的参与，延长了现金跑道到2027年下半年
o融资后，流通中大约有2100万股普通股（假设全部预先发行的warrants被完全行使）
•预计将在2025年推进另一款产品候选进入临床
即将举行的活动
•Stifel 2024医疗会议：管理层将于11月19日下午12:40（东部时间）参加炉边聊天，并参与一对一会议
•英国儿童神经病学协会年会：2025年1月10日格林尼治时间上午11:40进行NGN-401临床数据的口头海报演示
2024年第三季度财务业绩
•现金余额： 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和投资为13900万美元。公司仍预计当前现金、现金等价物和可上市
证券，加上预计来自定向增发的18950万美元的净收益，将资助运营至2027年下半年。
•研发费用（“R&D”）： 截至2024年9月30日的三个月内，研发费用为1630万美元，而截至2023年9月30日的三个月内为1160万美元。研发费用的增加主要是由于NGN-401临床试验成本的增加、与公司早期发现项目相关的前临床成本增加，以及由于研发人员数量增加而导致的薪酬和福利费用的增加。
•总务及行政（“G&A”）费用： 截至2024年9月30日的三个月内，管理和行政费用为590万美元，相较于截至2023年9月30日的三个月内的360万美元，增加主要是由于员工相关费用的增加，人员增多，专业费用、租金以及其他与公司相关的费用和市场调研成本的上升。
•净亏损： 截至2024年9月30日的三个月内，净亏损为2020万美元，而截至2023年9月30日的三个月内净亏损为1460万美元。
关于Neurogene
Neurogene的使命是治疗毁灭性的神经系统疾病，以改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的生活。Neurogene正在开发新的方法和治疗，以应对常规基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种交付方法，以最大化对目标组织的分布，并设计产品以最大化效力和纯度，从而优化疗效和安全性。公司的新型和专有的EXACt转基因调控平台技术允许在限制传统基因治疗相关的转基因毒性的同时提供治疗水平。Neurogene在德克萨斯州休斯顿建造了一座最先进的基因治疗制造设施。NGN-401的CGMP生产在该设施内进行，并将支持关键的临床开发活动。欲了解更多信息，请访问 www.neurogene.com.
关于前瞻性声明的警告
本新闻稿中不具历史性质的声明旨在被识别为1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性声明。这些声明可能会讨论关于未来计划、趋势、事件、运营结果或财务状况的目标、意图和预期，或根据Neurogene管理层当前的预期和信念以及管理层所做的假设和当前可用的信息进行讨论，包括但不限于以下声明：NGN-401的治疗潜力和效用、疗效和临床益处；NGN-401的安全性、耐受性和疗效；NGN-401的试验设计、临床开发计划和时间安排，包括预计Rett综合症患者的NGN-401 I/II期试验的额外临床试验结果的时间；关于NGN-401的关键试验的预期以及与FDA的预期互动；关于为NGN-401的关键试验预期扩大CMC活动规模的计划；NGN-101未来发展的任何潜在替代方案；提名其他前临床产品候选者；以及公司预期的现金资源和流动性。前瞻性声明通常包含具预测性质的声明，并依赖于或提到未来事件或条件，包括诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“期望”、“预期”、“计划”、“可能”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“在轨”、“其他类似表述”或这些词的否定或复数形式，或其他类似的表述，这些都是预测或表示未来事件或前景的表述，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些词。前瞻性声明基于当前信念和
Neurogene的使命是治疗毁灭性的神经系统疾病，以改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的生活。Neurogene正在开发新的方法和治疗，以应对常规基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种交付方法，以最大化对目标组织的分布，并设计产品以最大化效力和纯度，从而优化疗效和安全性。公司的新型和专有的EXACt转基因调控平台技术允许在限制传统基因治疗相关的转基因毒性的同时提供治疗水平。Neurogene在德克萨斯州休斯顿建造了一座最先进的基因治疗制造设施。NGN-401的CGMP生产在该设施内进行，并将支持关键的临床开发活动。欲了解更多信息，请访问 www.neurogene.com.
关于前瞻性声明的警告
本新闻稿中不具历史性质的声明旨在被识别为1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性声明。这些声明可能会讨论关于未来计划、趋势、事件、运营结果或财务状况的目标、意图和预期，或根据Neurogene管理层当前的预期和信念以及管理层所做的假设和当前可用的信息进行讨论，包括但不限于以下声明：NGN-401的治疗潜力和效用、疗效和临床益处；NGN-401的安全性、耐受性和疗效；NGN-401的试验设计、临床开发计划和时间安排，包括预计Rett综合症患者的NGN-401 I/II期试验的额外临床试验结果的时间；关于NGN-401的关键试验的预期以及与FDA的预期互动；关于为NGN-401的关键试验预期扩大CMC活动规模的计划；NGN-101未来发展的任何潜在替代方案；提名其他前临床产品候选者；以及公司预期的现金资源和流动性。前瞻性声明通常包含具预测性质的声明，并依赖于或提到未来事件或条件，包括诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“期望”、“预期”、“计划”、“可能”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“在轨”、“其他类似表述”或这些词的否定或复数形式，或其他类似的表述，这些都是预测或表示未来事件或前景的表述，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些词。前瞻性声明基于当前信念和
假设，这些假设面临着与时间、程度、可能性和发生的程度相关的风险、不确定性和难以预测的假设，这可能导致实际结果与预期结果在实质上存在差异，并且许多风险在Neurogene的控制范围之外。这些风险、不确定性和假设包括但不限于：预计在我们针对Rett综合症治疗的NGN-401 I/II期临床试验中给患者用药的时间和结果；由于试验中高剂量2组患者之前宣布的严重不良事件（SAE）可能对公司的I/II期临床试验产生负面影响的潜力；公司可能无法按照预测的时间表报告我们的临床试验数据的风险；与公司获得监管批准并最终商业化我们的产品候选者（包括NGN-401）相关的风险；以及在Neurogene提交给证券交易委员会（SEC）的2023年12月31日止年度的10-K表格年报中的“风险因素”标题下列出的其他风险和不确定性，或其2024年6月30日止季度的10-Q表格季度报告，以及公司未来可能向SEC做出的其他文件。此通讯中的任何内容都不应被视为任何人对本文件中列出的前瞻性声明将实现的表现或对任何此类前瞻性声明所考虑结果实现的表现。此通讯中的前瞻性声明仅在声明之日有效，且完全通过参考此处的警示声明进行资格限制。除适用法律要求外，Neurogene没有义务修订或更新任何前瞻性声明，或作出任何其他前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
此通讯包含指向不被视为纳入本通讯参考的信息的超链接。
此通讯包含指向不被视为纳入本通讯参考的信息的超链接。
- 财务表格如下 -
Neurogene公司
汇编的综合资产负债表
(以千美元计)
| 9月30日, 2024 | 2023年12月31日, 2023 | ||||||||||
| 资产 | |||||||||||
现金及现金等价物 | $ 66,633 | $ 148,210 | |||||||||
其他流动资产 | 77,014 | 52,138 | |||||||||
非流动资产 | 20,473 | 22,225 | |||||||||
| 总资产 | $ 164,120 | $ 222,573 | |||||||||
| 负债 | |||||||||||
流动负债 | 15,800 | 22,973 | |||||||||
非流动负债 | 10,906 | 13,576 | |||||||||
| 总负债 | 26,706 | 36,549 | |||||||||
| 股东权益 | 137,414 | 186,024 | |||||||||
| 负债和股东权益合计 | $ 164,120 | $ 222,573 | |||||||||
Neurogene公司
合并简明利润表
(以美元千位计算，除股份信息外)
| 截至三个月 9月30日, | 截至九个月 9月30日, | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 许可协议下的营业收入 | $ — | $ — | $ 925 | $ — | |||||||||||||||||||
| 运营费用： | |||||||||||||||||||||||
研发费用 | 16,285 | 11,606 | 45,570 | 32,210 | |||||||||||||||||||
一般和行政费用 | 5,895 | 3,613 | 16,448 | 8,640 | |||||||||||||||||||
总营业费用 | 22,180 | 15,219 | 62,018 | 40,850 | |||||||||||||||||||
营业损失 | (22,180) | (15,219) | (61,093) | (40,850) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，净额 | 1,963 | 642 | 5,463 | 2,150 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ (20,217) | $ (14,577) | $ (55,630) | $ (38,700) | |||||||||||||||||||
| 每股信息： | |||||||||||||||||||||||
| 每股基本和摊薄净亏损 | $ (1.19) | $ (32.67) | $ (3.29) | $ (87.66) | |||||||||||||||||||
| 普通股基本和稀释的加权平均股份 | 16,953,443 | 446,255 | 16,932,976 | 441,498 | |||||||||||||||||||
公司联系人：
Cara Mayfield
企业事务副总裁
cara.mayfield@neurogene.com
Cara Mayfield
企业事务副总裁
cara.mayfield@neurogene.com
投资者联系人：
Melissa Forst
阿哥特合伙人。
Neurogene@argotpartners.com
Melissa Forst
阿哥特合伙人。
Neurogene@argotpartners.com