Neurogene發佈2024年第三季度財務結果並強調近期更新
宣佈了與1E15 vg劑量的NGN-401基因治療試驗有關的積極中期臨床數據，針對Rett綜合症
Neurogene將在1E15 vg劑量下推進NGN-401
預計將在2025年上半年提供註冊試驗設計的更新
強勁的現金狀況爲2027年下半年提供了充足的資金
紐約 – 2024年11月18日 – Neurogene Inc.（納斯達克：NGNE）是一家臨床階段公司，旨在爲受罕見神經疾病影響的患者和家庭提供改變生活的基因藥物，今天宣佈了2024年第三季度財務業績，並強調了近期公司動態。
「最近公佈的1E15 vg劑量參與者在NGN-401臨床試驗中的中期數據表明，在定義雷特綜合症的多個領域中取得了一致改善，這與該疾病的自然病史預期相反，」 Neurogene的創始人兼首席執行官Rachel McMinn博士表示。「我們觀察到女孩們獲得了在該人群中很少學到的複雜技能，以及在發展倒退階段曾經存在但失去的技能。NGN-401在1E15 vg劑量下的安全性和有效性數據表明其可能對雷特綜合症的疾病進程產生重要影響。我們將繼續與FDA溝通，規劃未來的註冊臨床試驗，並預計在2025年上半年提供試驗設計的更新。」
2024年第三季度及近期亮點以及預期里程碑
NGN-401基因療法用於治療雷特綜合徵的1/2期試驗
NGN-401目前正在進行一項持續的開放標籤1/2期試驗。主要更新包括：
•宣佈 今天 對NGN-401臨床試驗的更新
o在第三位接受3E15 vg劑量的參與者出現與治療相關的嚴重不良事件(SAE)後，Neurogene暫停進一步使用3E15 vg劑量，並不打算再招募任何進一步參與者。
o美國食品藥品監督管理局（FDA）已完成對NGN-401安全數據的審查，並允許Neurogene繼續進行使用1E15 vg劑量的1/2期試驗。
o由於需要修訂協議以刪除3E15 vg劑量，Neurogene之前關於本季度完成1E15 g劑量組招募的指導已更新；Neurogene預計在協議修訂完成後恢復給藥。
•以前宣佈 1E15 vg劑量組參與者的積極中期臨床數據：
o前四名參與者在主要的雷特綜合症評估中顯示出一致且相符的改善；所有參與者在臨床總體印象改善（CGI-I）量表上都取得了臨床上有意義的「顯著改善」評級，並在雷特綜合症行爲問卷（RSBQ）上改善了28%至52%。
o參與者在雷特綜合症核心臨床領域——手功能/精細運動、溝通/語言和步態/大運動方面取得了功能和發展里程碑的顯著進展；儘管在基線時臨床表現異質，這些改善並沒有期望基於雷特綜合症的自然歷史而發生。
o在接受1E15 vg劑量的前五名參與者中，NGN-401耐受良好，安全性特徵良好；這些參與者所有與治療相關的不良事件（AE）均爲1級（輕度）。
•與FDA達成一致，支持商業發佈和效力檢測策略的CMC擴展計劃
•計劃在2025年上半年提供註冊試驗設計的更新
•預計在2025年下半年宣佈更多的階段1/2臨床數據
CLN5 巴滕病更新
Neurogene在2024年第三季度完成了NGN-101基因治療CLN5巴頓病劑量遞增的1/2期試驗的招募（n=6）。關鍵更新包括：
•公司宣佈目前不打算繼續推進NGN-101基因治療項目
•鑑於該疾病的稀有性，繼續投資該項目的前提是與FDA在簡化的註冊通道上達成一致
•爲了支持簡化的通道，Neurogene向FDA提交了再生醫學先進療法(RMAT)申請；儘管公司相信該申請符合獲得RMAT指定所需的初步臨床證據標準，但RMAT申請被拒絕
•Neurogene目前正在評估該項目的期權
補充公司更新
•執行了一次超額認購的定向增發，募集了大約 20000萬美元 爲Neurogene提供的總收入，來自頂級醫療保健基金的參與，延長了現金跑道到2027年下半年
o融資後，流通中大約有2100萬股普通股（假設全部預先發行的warrants被完全行使）
•預計將在2025年推進另一款產品候選進入臨床
即將舉行的活動
•Stifel 2024醫療會議：管理層將於11月19日下午12:40（東部時間）參加爐邊聊天，並參與一對一會議
•英國兒童神經病學協會年會：2025年1月10日格林尼治時間上午11:40進行NGN-401臨床數據的口頭海報演示
2024年第三季度財務業績
•現金餘額： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和投資爲13900萬美元。公司仍預計當前現金、現金等價物和可上市
證券，加上預計來自定向增發的18950萬美元的淨收益，將資助運營至2027年下半年。
•研發費用（「R&D」）： 截至2024年9月30日的三個月內，研發費用爲1630萬美元，而截至2023年9月30日的三個月內爲1160萬美元。研發費用的增加主要是由於NGN-401臨床試驗成本的增加、與公司早期發現項目相關的前臨床成本增加，以及由於研發人員數量增加而導致的薪酬和福利費用的增加。
•總務及行政（「G&A」）費用： 截至2024年9月30日的三個月內，管理和行政費用爲590萬美元，相較於截至2023年9月30日的三個月內的360萬美元，增加主要是由於員工相關費用的增加，人員增多，專業費用、租金以及其他與公司相關的費用和市場調研成本的上升。
•淨虧損： 截至2024年9月30日的三個月內，淨虧損爲2020萬美元，而截至2023年9月30日的三個月內淨虧損爲1460萬美元。
關於Neurogene
Neurogene的使命是治療毀滅性的神經系統疾病，以改善受這些罕見疾病影響的患者和家庭的生活。Neurogene正在開發新的方法和治療，以應對常規基因治療在中樞神經系統疾病中的侷限性。這包括選擇一種交付方法，以最大化對目標組織的分佈，並設計產品以最大化效力和純度，從而優化療效和安全性。公司的新型和專有的EXACt轉基因調控平台技術允許在限制傳統基因治療相關的轉基因毒性的同時提供治療水平。Neurogene在德克薩斯州休斯頓建造了一座最先進的基因治療製造設施。NGN-401的CGMP生產在該設施內進行，並將支持關鍵的臨床開發活動。欲了解更多信息，請訪問 www.neurogene.com.
關於前瞻性聲明的警告
本新聞稿中不具歷史性質的聲明旨在被識別爲1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性聲明。這些聲明可能會討論關於未來計劃、趨勢、事件、運營結果或財務狀況的目標、意圖和預期，或根據Neurogene管理層當前的預期和信念以及管理層所做的假設和當前可用的信息進行討論，包括但不限於以下聲明：NGN-401的治療潛力和效用、療效和臨床益處；NGN-401的安全性、耐受性和療效；NGN-401的試驗設計、臨床開發計劃和時間安排，包括預計Rett綜合症患者的NGN-401 I/II期試驗的額外臨床試驗結果的時間；關於NGN-401的關鍵試驗的預期以及與FDA的預期互動；關於爲NGN-401的關鍵試驗預期擴大CMC活動規模的計劃；NGN-101未來發展的任何潛在替代方案；提名其他前臨床產品候選者；以及公司預期的現金資源和流動性。前瞻性聲明通常包含具預測性質的聲明，並依賴於或提到未來事件或條件，包括諸如「可能」、「將」、「應該」、「會」、「期望」、「預期」、「計劃」、「可能」、「相信」、「估計」、「項目」、「打算」、「在軌」、「其他類似表述」或這些詞的否定或複數形式，或其他類似的表述，這些都是預測或表示未來事件或前景的表述，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些詞。前瞻性聲明基於當前信念和
Neurogene的使命是治療毀滅性的神經系統疾病，以改善受這些罕見疾病影響的患者和家庭的生活。Neurogene正在開發新的方法和治療，以應對常規基因治療在中樞神經系統疾病中的侷限性。這包括選擇一種交付方法，以最大化對目標組織的分佈，並設計產品以最大化效力和純度，從而優化療效和安全性。公司的新型和專有的EXACt轉基因調控平台技術允許在限制傳統基因治療相關的轉基因毒性的同時提供治療水平。Neurogene在德克薩斯州休斯頓建造了一座最先進的基因治療製造設施。NGN-401的CGMP生產在該設施內進行，並將支持關鍵的臨床開發活動。欲了解更多信息，請訪問 www.neurogene.com.
關於前瞻性聲明的警告
本新聞稿中不具歷史性質的聲明旨在被識別爲1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性聲明。這些聲明可能會討論關於未來計劃、趨勢、事件、運營結果或財務狀況的目標、意圖和預期，或根據Neurogene管理層當前的預期和信念以及管理層所做的假設和當前可用的信息進行討論，包括但不限於以下聲明：NGN-401的治療潛力和效用、療效和臨床益處；NGN-401的安全性、耐受性和療效；NGN-401的試驗設計、臨床開發計劃和時間安排，包括預計Rett綜合症患者的NGN-401 I/II期試驗的額外臨床試驗結果的時間；關於NGN-401的關鍵試驗的預期以及與FDA的預期互動；關於爲NGN-401的關鍵試驗預期擴大CMC活動規模的計劃；NGN-101未來發展的任何潛在替代方案；提名其他前臨床產品候選者；以及公司預期的現金資源和流動性。前瞻性聲明通常包含具預測性質的聲明，並依賴於或提到未來事件或條件，包括諸如「可能」、「將」、「應該」、「會」、「期望」、「預期」、「計劃」、「可能」、「相信」、「估計」、「項目」、「打算」、「在軌」、「其他類似表述」或這些詞的否定或複數形式，或其他類似的表述，這些都是預測或表示未來事件或前景的表述，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些詞。前瞻性聲明基於當前信念和
假設，這些假設面臨着與時間、程度、可能性和發生的程度相關的風險、不確定性和難以預測的假設，這可能導致實際結果與預期結果在實質上存在差異，並且許多風險在Neurogene的控制範圍之外。這些風險、不確定性和假設包括但不限於：預計在我們針對Rett綜合症治療的NGN-401 I/II期臨床試驗中給患者用藥的時間和結果；由於試驗中高劑量2組患者之前宣佈的嚴重不良事件（SAE）可能對公司的I/II期臨床試驗產生負面影響的潛力；公司可能無法按照預測的時間表報告我們的臨床試驗數據的風險；與公司獲得監管批准並最終商業化我們的產品候選者（包括NGN-401）相關的風險；以及在Neurogene提交給證券交易委員會（SEC）的2023年12月31日止年度的10-K表格年報中的「風險因素」標題下列出的其他風險和不確定性，或其2024年6月30日止季度的10-Q表格季度報告，以及公司未來可能向SEC做出的其他文件。此通訊中的任何內容都不應被視爲任何人對本文件中列出的前瞻性聲明將實現的表現或對任何此類前瞻性聲明所考慮結果實現的表現。此通訊中的前瞻性聲明僅在聲明之日有效，且完全通過參考此處的警示聲明進行資格限制。除適用法律要求外，Neurogene沒有義務修訂或更新任何前瞻性聲明，或作出任何其他前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
此通訊包含指向不被視爲納入本通訊參考的信息的超鏈接。
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- 財務表格如下 -
Neurogene公司
彙編的綜合資產負債表
(以千美元計)
| 9月30日, 2024 | 2023年12月31日, 2023 | ||||||||||
| 資產 | |||||||||||
現金及現金等價物 | $ 66,633 | $ 148,210 | |||||||||
其他流動資產 | 77,014 | 52,138 | |||||||||
非流動資產 | 20,473 | 22,225 | |||||||||
| 總資產 | $ 164,120 | $ 222,573 | |||||||||
| 負債 | |||||||||||
流動負債 | 15,800 | 22,973 | |||||||||
非流動負債 | 10,906 | 13,576 | |||||||||
| 總負債 | 26,706 | 36,549 | |||||||||
| 股東權益 | 137,414 | 186,024 | |||||||||
| 負債和股東權益合計 | $ 164,120 | $ 222,573 | |||||||||
Neurogene公司
合併簡明利潤表
(以美元千位計算，除股份信息外)
| 截至三個月 9月30日, | 截至九個月 9月30日, | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 許可協議下的營業收入 | $ — | $ — | $ 925 | $ — | |||||||||||||||||||
| 運營費用： | |||||||||||||||||||||||
研發費用 | 16,285 | 11,606 | 45,570 | 32,210 | |||||||||||||||||||
一般和行政費用 | 5,895 | 3,613 | 16,448 | 8,640 | |||||||||||||||||||
總營業費用 | 22,180 | 15,219 | 62,018 | 40,850 | |||||||||||||||||||
營業損失 | (22,180) | (15,219) | (61,093) | (40,850) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，淨額 | 1,963 | 642 | 5,463 | 2,150 | |||||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ (20,217) | $ (14,577) | $ (55,630) | $ (38,700) | |||||||||||||||||||
| 每股信息： | |||||||||||||||||||||||
| 每股基本和攤薄淨虧損 | $ (1.19) | $ (32.67) | $ (3.29) | $ (87.66) | |||||||||||||||||||
| 普通股基本和稀釋的加權平均股份 | 16,953,443 | 446,255 | 16,932,976 | 441,498 | |||||||||||||||||||
公司聯繫人：
Cara Mayfield
企業事務副總裁
cara.mayfield@neurogene.com
Cara Mayfield
企業事務副總裁
cara.mayfield@neurogene.com
投資者聯繫人：
Melissa Forst
阿哥特合夥人。
Neurogene@argotpartners.com
Melissa Forst
阿哥特合夥人。
Neurogene@argotpartners.com