附件 99.1
CAMP4报告了2024年第三季度财务状况
- 完成了普通股首次公开募股(IPO)，筹集了8200万美元的总收益
- CMP-CPS-001的第1期单升剂量(SAD)研究部分已完成；预计于2025年第1季度公布安全数据
- 与BioMarin达成价值超过3.7亿美元的战略研究合作
麻省剑桥，2024年11月21日–CAMP4生物技术公司（“CAMP4”）（纳斯达克：CAMP）是一家临床阶段的生物技术公司，开发一系列针对regRNA的治疗方法，旨在通过提高基因表达来恢复各种遗传疾病中的健康蛋白水平，今天报告了截至2024年9月30日的第三季度财务结果，并提供了企业更新
“2024年第三季度对CAMP4来说是变革性的，我们成功进行了IPO，并在我们的主导项目CMP-CPS-001方面取得了持续良好的进展，该项目获得了FDA的奇异药品标识和罕见儿科疾病标识，凸显了其作为尿素循环障碍治疗的新型治疗候选药物的潜力，” CAMP4的首席执行官Josh Mandel-Brehm表示。“我们还与BioMarin合作，确定了针对与遗传疾病有关的regRNA的新型治疗方法，验证了我们RNA激活平台的潜力，并加强了我们提供前沿解决方案支持需求患者的承诺。”
Mandel-Brehm先生继续表示：“我们正继续推进我们的CMP-CPS-001计划进行第1期试验，预计在2025年第1季度报告SAD安全数据，随后在2025年下半年报告多升剂量(MAD)生物标志效能数据，这可能促成登记第2/3期试验。有了我们IPO筹集的资金，我们将无往不利地支持正在进行的临床和临床前计划的发展。”
最近企业亮点：
| · | 在2024年十月，CAMP4以每股11.00美元的首次公开发行价完成了6,820,000股普通股的首次公开发行。CAMP4的总募集款项约为$7500万。承销商部分行使其购买额外643,762股普通股的选择权，总发行总募集款项为$8210万。 |
| · | 与BioMarin签署战略研究合作协议，利用CAMP4的RAP Platform™来识别和推动罕见遗传疾病的regRNA。 CAMP4有资格获得预付款和里程碑支付，以及分层版税。 |
| · | FDA授予CMP-CPS-001治疗UCDs的RPDD和ODD。 |
| · | UCDs的CMP-CPS-001进行中的第1期临床试验已完成了所有SAD群体的剂量给药。第1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估96名健康志愿者中CMP-CPS-001的安全性、耐受性和药代动力学。该公司预计将在2025年第1季报告SAD安全数据，然后在2025年下半年报告MAD安全性、药代动力学和药效动力学生物标记数据。 |
2024年第三季度财务业绩
CAMP4以$250万的现金及现金等价物结束第三季度。根据$8210万的首次公开发行募资，考虑到购入支持持续增长及进行中项目的发展，公司处于良好位置。
2024年第三季度研发（研发）费用为970万美元，较2023年第三季度的980万美元下降。主要原因是员工相关费用略微减少，部分抵消了实验室运营费用和临床前和临床咨询费用的增加。
2024年9月30日结束的季度，一般和行政（G&A）费用为380万美元，较2013年9月30日结束的季度的290万美元增加。G&A费用的增加主要是由于股票报酬费用和专利相关费用增加。
2024年第三季度净亏损为1350万美元，较2023年同期的1170万美元增加。
关于CAMP4 Therapeutics
CAMP4正在为广泛范围的基因疾病开发改变性治疗，其中增强健康蛋白质可能带来治疗效益。我们的方法通过利用基因如何被控制的基本机制来增强mRNA。为了增强mRNA，我们的治疗ASO药物候选品针对regRNAs，这些regRNAs在转录因子上局部发挥作用，是基因表达的主要调节因子。CAMP4的专有RAP平台™可实现regRNAs的映射并生成旨在针对与基因底层haploinsufficient和隐性部分功能缺失病变相关的regRNAs的治疗候选品，其中有1200多种，其中蛋白质表达略微增加可能有临床意义潜力。了解更多关于我们的信息 www.CAMP4tx.com 并关注我们 LinkedIn和X.
前瞻性声明
此新闻稿包含涉及风险、不确定性和偶然性的前瞻性陈述，其中许多超出了公司的控制范围，可能导致实际结果、表现或成就与预期结果、表现或成就有显著差异。此新闻稿中包含的所有陈述，除了关于历史事实的陈述外，都是前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过例如「可能」、「将」、「应该」、「预期」、「计划」、「预见」、「能够」、「打算」、「目标」、「计划」、「考虑」、「相信」、「估计」、「预测」、「潜在」或「持续」或这些字词的负面形式或其他类似的表达来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些字眼。前瞻性陈述包括但不限于有关CAMP4计划、目标、期望和意图；正在进行和将来临床试验的时间和结果，包括对从CMP-CPS-001试验报告SAD和MAD数据的时间预期以及寻求规管机构批准的预期；其增长策略；以及现金余额指引。此新闻稿中的前瞻性陈述仅于此新闻稿发布日期发表，并且受到许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际结果与预期中的前瞻性陈述有显著差异，包括但不限于：公司的有限营运历史、自公司成立以来蒙受巨额损失以及预期未来可预见将蒙受重大并愈增加的损失；公司为实现公司目标需要大量额外融资；长期且昂贵的不确定性结果的临床开发，以及与完成公司当前产品候选药物或任何未来产品候选药物的开发和商业化相关的额外成本或完成延误或未完成的风险；临床试验中患者的招募和投药的延误或困难对公司产品候选药物引起重大不良事件或不良副作用的影响；潜在竞争，包括来自大型和特殊药品以及生物技术公司的竞争；公司实现公司当前或未来合作伙伴关系或授权安排的好处以及成功完成未来合作伙伴关系的能力；公司获得在美国或任何其他司法管辖区商业化任何产品候选药物的规管批准的能力，以及任何此类批准可能为公司所寻求的更为狭窄的指示；公司对公司高级管理层和其他临床和科学人员的服务依赖，以及公司保留这些人员或招聘额外管理或临床和科学人员的能力；公司扩展公司组织，管理公司的增长和扩大公司营运的能力；与公司产品候选药物的制造相关的风险，该项制造是复杂的，并且公司的第三方制造商可能在生产过程中遇到困难；公司为公司产品候选药物或公司可能开发的任何未来产品候选药物获得充足的知识产权保护的能力；公司依赖第三方进行公司的临床前研究和临床试验；公司遵守公司根据他人所授予的许可证所承担的义务，以获得开发和商业化公司产品候选药物的权利；与公司供应商的营运风险以及公司在2024年9月30日结束的季度报告的“风险因素”部分以及我们向美国证券及交易所委员会提交的其他信息中描述的其他风险和不确定性。此新闻稿中的前瞻性陈述在本新闻稿发布日期自性并且面临多个已知和未知的风险和不确定性，部分风险和不确定性无法预测或定量，部分风险和不确定性在公司控制范围之外，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述所反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际未来结果、活动水平、表现和事件情况，以及预测中的顺序、可能会有显著差异。此外，公司在不断演变的环境中营运。新的风险和不确定性可能不时出现，管理层无法预测所有风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人应该慎重考虑这些风险和不确定性。除非适用法律要求，公司不会在此公开更新或修订本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是基于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因 此新闻稿包含涉及风险、不确定性和偶然性的前瞻性陈述，其中许多超出了公司的控制范围，可能导致实际结果、表现或成就与预期结果、表现或成就有显著差异。此新闻稿中包含的所有陈述，除了关于历史事实的陈述外，都是前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过例如「可能」、「将」、「应该」、「预期」、「计划」、「预见」、「能够」、「打算」、「目标」、「计划」、「考虑」、「相信」、「估计」、「预测」、「潜在」或「持续」或这些字词的负面形式或其他类似的表达来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些字眼。前瞻性陈述包括但不限于有关CAMP4计划、目标、期望和意图；正在进行和将来临床试验的时间和结果，包括对从CMP-CPS-001试验报告SAD和MAD数据的时间预期以及寻求规管机构批准的预期；其增长策略；以及现金余额指引。此新闻稿中的前瞻性陈述仅于此新闻稿发布日期发表，并且受到许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际结果与预期中的前瞻性陈述有显著差异，包括但不限于：公司的有限营运历史、自公司成立以来蒙受巨额损失以及预期未来可预见将蒙受重大并愈增加的损失；公司为实现公司目标需要大量额外融资；长期且昂贵的不确定性结果的临床开发，以及与完成公司当前产品候选药物或任何未来产品候选药物的开发和商业化相关的额外成本或完成延误或未完成的风险；临床试验中患者的招募和投药的延误或困难对公司产品候选药物引起重大不良事件或不良副作用；潜在竞争，包括来自大型和特殊药品以及生物技术公司；公司实现公司当前或未来合作伙伴关系或授权安排的好处以及成功完成未来合作伙伴关系的能力；公司获得在美国或任何其他司法管辖区商业化任何产品候选药物的规管批准的能力，以及任何此类批准可能为公司所寻求的更为狭窄的指示；公司对公司高级管理层和其他临床和科学人员的服务依赖，以及公司保留这些人员或招聘额外管理或临床和科学人员的能力；公司扩展公司组织，管理公司的增长和扩大公司营运的能力；与公司产品候选药物的制造相关的风险，该项制造是复杂的，并且公司的第三方制造商可能在生产过程中遇到困难；公司为公司产品候选药物或公司可能开发的任何未来产品候选药物获得充足的知识产权保护的能力；公司依赖第三方进行公司的临床前研究和临床试验；公司遵守公司根据他人所授予的许可证所承担的义务，以获得开发和商业化公司产品候选药物的权利；与公司供应商的营运风险以及公司在2024年9月30日结束的季度报告的“风险因素”部分以及我们向美国证券及交易所委员会提交的其他信息中描述的其他风险和不确定性。此新闻稿中的前瞻性陈述在本新闻稿发布日期自性并且面临多个已知和未知的风险和不确定性，部分风险和不确定性无法预测或定量，部分风险和不确定性在公司控制范围之外，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述所反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际未来结果、活动水平、表现和事件情况，以及预测中的顺序、可能会有显著差异。此外，公司在不断演变的环境中营运。新的风险和不确定性可能不时出现，管理层无法预测所有风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人应该慎重考虑这些风险和不确定性。除非适用法律要求，公司不会在此公开更新或修订本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是基于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因.
联络人
投资者关系：
Sandya von der Weid
LifeSci Advisors
svonderweid@lifesciadvisors.com
媒体：
Jason Braco, 博士
LifeSci Communications
jbraco@lifescicomms.com
CAMP4 Therapeutics Corporation
损益表及综合损失简明总表
(以千为单位，股份及每股数据除外)
| 三个月截至 9月30日， | 截止于九个月 9月30日， | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| (未经审计) | (未经审计) | (未经审计) | (未经审计) | |||||||||||||
| 营业收入 | ||||||||||||||||
| 研究 与合作营业收入 | $ | - | $ | 350 | $ | - | $ | 350 | ||||||||
| 营运费用： | ||||||||||||||||
| 研发 | 9,702 | 9,819 | 28,821 | 29,955 | ||||||||||||
| 一般及行政费用 | 3,814 | 2,869 | 10,233 | 8,798 | ||||||||||||
| 总营业费用 | 13,516 | 12,688 | 39,054 | 38,753 | ||||||||||||
| 营运亏损 | (13,516 | ) | (12,338 | ) | (39,054 | ) | (38,403 | ) | ||||||||
| 其他收益（支出），净额： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 94 | 689 | 720 | 2,239 | ||||||||||||
| 其他费用 | (62 | ) | (47 | ) | (178 | ) | (137 | ) | ||||||||
| 总其他收入，净额 | 32 | 642 | 542 | 2,102 | ||||||||||||
| 归属于普通股股东的净亏损和综合亏损 | $ | (13,484 | ) | $ | (11,696 | ) | $ | (38,512 | ) | $ | (36,301 | ) | ||||
| 归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释 | $ | (24.19 | ) | $ | (29.21 | ) | $ | (76.50 | ) | $ | (94.62 | ) | ||||
| 普通股权 加权平均持有股份，基本和稀释 | 557,437 | 400,426 | 503,455 | 383,653 | ||||||||||||
| 未经查核的 简明资产负债表 数据： | 九月三十日， | 12月31日, | ||||||
| （以千为单位) | 2024 | 2023 | ||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 2,528 | $ | 38,380 | ||||
| 营运资本(1) | (6,325 | ) | 32,206 | |||||
| 总资产 | 21,364 | 54,946 | ||||||
| 总负债 | 18,192 | 16,529 | ||||||
| 可转换优先股 | 162,147 | 162,147 | ||||||
| 累积亏损 | (198,474 | ) | (159,962 | ) | ||||
| 股东权益的赤字为 | (158,975 | ) | (123,730 | ) | ||||
(1) 营运资金定义为总流动资产减去总流动负债。详细关于我们目前资产和目前负债的内容，请参见包括在我们截至2024年9月30日的季度报告表格10-Q中的简明综合财务报表及相关附注。