Monte Rosa Therapeutics 提供了關於正在進行的 MRt-2359 1/2 期研究在 MYC 驅動的實體腫瘤患者中的開發進展更新

MRt-2359 1/2 期研究的劑量遞增部分結果顯示，針對重度預處理的實體腫瘤患者，採用21天用藥，7天停藥的給藥方案，表現出良好的安全性和目標 GSPT1 降解水平

推薦的2期研究劑量爲每日0.5毫克，按照21天用藥，7天停藥的給藥方案。

預計將在2025年第一季度發佈關於MRt-2359的額外1/2期研究臨床結果，包括生物標誌物和活性數據。

美國馬薩諸塞州波士頓，2024年12月5日 – Monte Rosa Therapeutics, Inc. (納斯達克：GLUE)，一家臨床階段的生物技術公司，正在開發基於新型分子膠降解劑 (MGD) 的藥物，今天報告了其正在進行的 MRt-2359 1/2 期開放標籤、多中心研究在 MYC 驅動的實體腫瘤患者中的更新。MRt-2359 是一種研究性口服生物可用的 GSPT1 導向 MGD，由 Monte Rosa Therapeutics 發現並開發。

「我們正在進行的MRt-2359的1/2期研究的最新中期結果繼續表明其安全性良好，並在重度預處理的固體腫瘤患者中能夠將GSPT1降解至期望水平，包括那些表達高水平MYC的腫瘤。重要的是，我們認爲MRt-2359的安全性數據支持其進一步的臨床開發，在任何劑量水平和方案中都沒有觀察到低血壓、細胞因子釋放綜合症（CRS）或臨床顯著的低鈣血癥的跡象，所有這些都是其他GSPT1降解劑報道的安全性限制。我們很高興確認選擇0.5毫克的每日劑量，採用21天用藥，7天停藥的方案作爲我們推薦的2期劑量，這一方案使MRt-2359的給藥頻率在一個週期內比我們在研究中之前探索的5天用藥，9天停藥的方案更高，我們也相信這一方案對患者的依從性更友好，」Monte Rosa Therapeutics的首席執行官Markus Warmuth萬.D.說道。「臨床試驗的入組情況良好，我們正在努力完成單藥劑量增加研究中使用21天用藥，7天停藥方案的生物標誌物和活性評估，包括補充隊列。我們已開始對MRt-2359與恩雜魯胺的組合在以前治療過的轉移性前列腺癌患者以及與氟維司群的組合在以前治療過的轉移性雌激素受體陽性乳腺癌患者中的安全性評估。我們期待在明年第一季度提供該研究的臨床數據更新及潛在擴展隊列的計劃。」

關於入組、安全性和藥效學的中期數據總結

入組亮點

安全亮點

藥效學亮點

蒙特羅薩繼續收集和評估MRt-2359 1/2期研究的臨床結果，並預計在2025年第一季度分享更新的數據，包括生物標誌物和活性數據。

關於MRt-2359

MRt-2359是一種強效、高度選擇性、口服可用的調查性分子粘附降解劑（MGD），通過誘導E3泛素連接酶組分穀氨酸蛋白酶和翻譯終止因子GSPT1之間的相互作用，導致GSPT1蛋白的有針對性降解。MYC轉錄因子（c-MYC, L-MYC和N-MYC）是普遍驅動人類癌症的因素，維持高水平的蛋白質翻譯對於不受控制的細胞增殖和腫瘤生長至關重要。臨床前研究表明，MYC誘導的蛋白質翻譯依賴於GSPT1。通過誘導GSPT1的降解，MRt-2359旨在利用這種脆弱性，破壞蛋白質合成機制，進而在MYC驅動的腫瘤中產生抗腫瘤活性。

關於Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發高度選擇性的分子膠降解劑（MGD）藥物，旨在爲罹患嚴重疾病的患者提供治療，這些疾病涉及腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等領域。MGD是小分子蛋白質降解劑，有潛力治療許多其他療法（包括其他降解劑）無法治療的疾病。Monte Rosa的QuEEN™（定量與設計的新底物消除）發現引擎結合了人工智能指導的化學、多樣化的化學庫、結構生物學和蛋白質組學，以識別可降解的蛋白質靶標，併合理設計具有前所未有選擇性的MGD。QuEEN發現引擎使得能夠進入一個廣泛且差異化的靶標空間，該空間在多個治療領域中具有良好的驗證生物學基礎。Monte Rosa開發了行業領先的MGD管線，涵蓋

腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病及更多。Monte Rosa與諾華達成全球許可協議，以推進針對VAV1的分子膠降解劑，並與羅氏建立戰略合作，以發現和開發對癌症和神經系統疾病靶標的MGD，這些靶標以前被認爲是無法治療的。如需更多信息，請訪問www.monterosatx.com。

前瞻性聲明

本次溝通包含明確和隱含的「前瞻性聲明」，包括根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的含義的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括所有非歷史事實的陳述，在某些情況下，可以通過「可能」、「也許」、「將」、「可以」、「會」、「應該」、「期望」、「意圖」、「計劃」、「目標」、「預期」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」、「繼續」、「進行中」或這些術語的否定形式或其他類似術語來識別與未來有關的聲明。本文件中包含的前瞻性聲明包括但不限於對我們擴大產品管道的能力以及在多種情況下擴大MRt-2359臨床開發範圍的陳述，關於公司QuEEN發現引擎及其識別可降解蛋白靶點併合理設計MGD的潛力的觀點，關於QuEEN發現引擎的生產力以及公司MGD針對廣泛靶點的潛力的聲明，關於我們臨床前和臨床項目及管道的推進和時間表，關於我們稱爲MRt-2359的GSPT1降解劑的持續臨床開發，包括我們對於MRt-2359在MYC驅動的實體瘤的第一階段/第二階段臨床試驗中披露任何更新數據的性質、臨床試驗設計的效率、重要性和時間的預期，潛在的第二階段擴大隊列的入組時間以及推薦的MRt-2359第二階段劑量可能具有一般良好的安全性和更友好的患者依從性的潛力，關於公司成功完成其藥物候選物的研究、進一步開發和商業化的能力的聲明，包括其臨床試驗的時間和結果以及其進行和完成臨床試驗的能力；預期臨床結果將支持MRt-2359的安全性和活性概況；關於我們管道和平台的推進和應用的聲明，關於我們利用研究和轉化見解帶來的潛在利益的能力，關於我們對項目成功的期望，等等。從本質上講，這些聲明受到衆多風險和不確定性的影響，包括在2024年3月14日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的最新年度報告（表格10-K）中列出的風險和不確定性，以及之後的任何文件，這些風險和不確定性可能導致實際結果、表現或成就與這些聲明中預期或暗示的內容有重大和不利的差異。你不應依賴前瞻性聲明來預測未來事件。儘管我們的管理層相信我們聲明中反映的期望是合理的，但我們無法保證在前瞻性聲明中描述的未來結果、表現或事件和情況會實現或發生。收件人被警告不要對這些前瞻性聲明過度依賴，這些聲明僅在作出聲明的日期有效，且不應被解釋爲事實聲明。我們沒有義務對任何前瞻性聲明進行公開更新，無論是因爲新信息、未來的演示還是其他原因，除非法律規定。某些信息在這些材料中包含，以及在任何材料的演示過程中口頭做出的與這些材料相關或基於第三方來源以及我們自己的內部估計和研究的研究、出版物、調查和其他數據的聲明。儘管我們相信這些第三方研究、出版物、調查和其他數據在這些材料日期時是可靠的，但我們沒有是有資格參加FORTITUDE-OLE 對其進行驗證。

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投資者
Andrew Funderburk

ir@monterosatx.com

媒體
Cory Tromblee，Scient PR

media@monterosatx.com

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