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Editas Medicine宣佈戰略轉型爲 活體內 基因編輯公司，計劃在大約兩年內實現人類概念驗證
•專注於 活體內 基於Editas研究人員在多種組織中最近科學進展的CRISPR編輯藥物：
-實現了臨床前 體內 在一個人源化小鼠模型中，成功實現了高水平HBG1/2啓動子編輯和HbF誘導，用於用一次劑量的HSC靶向脂質納米顆粒(tLNP)配方治療鐮狀細胞疾病和β地中海貧血。
-取得了 體內 在非人類靈長類動物的肝臟中實現了高效率編輯的概念驗證。
•在廣泛尋找未能找到商業合作伙伴後，終止對reni-cel的開發。
-公司將與臨床試驗地點、監管機構和其他相關方緊密合作，以判斷爲參與RUBY和EdiTHAL試驗的患者制定前進道路。
•啓動成本節約措施和裁員，以使員工和資源與 活體內 管道，延長現金使用期至2027年第二季度
•今天下午5:00（東部時間）召開電話會議和網絡直播。
馬薩諸塞州劍橋市，2024年12月12日 - Editas Medicine, Inc. (納斯達克: EDIT)，一家領先的基因編輯公司，今天宣佈進行關鍵轉型，以優化其成本結構，延長其現金流至2027年第二季度，並使公司能夠加速其實現 體內 人類概念驗證，大約在兩年內完成。
“最近Editas Medicine團隊的科學突破使我們相信，關於近期可行性的時間表已經顯著加快。 體內 兩年前，我們制定了我們的策略和目標，成爲可編程基因編輯領域的領導者。 活體內 基於這些進展，我們正過渡到一個完全的 體內 公司。我們相信提供的能力 體內 "通過基因上調在各個組織中發揮作用的基因編輯有潛力顯著擴大基於CRISPR的基因編輯的治療可能性，並獨特地使Editas能夠在該領域中成爲未來的領導者，" 編輯醫學總裁兼首席執行官Gilmore O’Neill萬.b.萬.m.Sc.說道。
公司的轉型是基於最近的 體內 在多種組織中進行的臨床前概念驗證：
•造血幹細胞(HSCs)：
-Editas實現了約40%對 HBG1/2 啓動子位點的編輯，使用了一種新型的Editas專有靶向脂質納米顆粒(tLNP)進行肝外組織遞送，以將單劑量的臨床驗證Cas12a編輯機械直接遞送到移植有人的造血幹細胞(HSCs)的老鼠中。1
-HBG1/2 生物學在RUBY試驗中已在使用reni-cel的患者中得到驗證並降低風險。
-使用公司的專有tLNP配方對HSCs進行編輯，帶來了有意義的功能結果，即HbF誘導，通過存在HbF表達的人類紅細胞（平均20%）在一個月內進入宿主。
•肝臟：
-公司在與Genevant的合作下實現了在非人靈長類動物肝臟中高效編輯的概念驗證。 活體內
公司計劃在2025年第一季度分享這些項目的臨床前數據和進一步的發展時間表。
體內 HSC編輯的成功預計將使得超肝臟組織/細胞類型的靶向超出HSC，並展示在一個 體內 超肝臟LNP平台上的「即插即用」的潛力。公司的上調能力還使得針對高未滿足需求和首創機會的肝臟靶點的差異化策略成爲可能。
與Editas Medicine轉型爲一家 體內 公司的過程中，公司啓動了裁員計劃，預計在接下來的六個月內將減少約65%的員工。作爲這次裁員的一部分，Editas管理團隊的幾名成員將在接下來的六個月內離開公司，包括公司首席醫療官Baisong Mei萬.D.，Ph.D.
此外，Emma Reeve和Meeta Chatterjee博士將於2024年12月31日辭去董事會職務。Jessica Hopfield博士已被任命爲董事會主席，任期自2024年12月31日起生效。
Dr. O’Neill added, “We want to extend our deepest appreciation to patients, investigators, clinical sites staff, and our employees who have shown tremendous dedication and commitment to developing a potentially transformational medicine like reni-cel. We also want to express specific gratitude to the patients in our clinical trials and their caregivers whose dedication to
1 Previously disclosed editing of 29% in hematopoietic stem and progenitor cell (HSPCs) at one week after a single dose in a Strategic Update webinar in October 2024.
disease research for their community makes us even more committed to accelerating our efforts towards an 體內 program for sickle cell disease and beta thalassemia.”
Conference Call
Editas Medicine管理團隊將舉行電話會議，並且 網絡直播 今天下午5:00（東部時間）。要訪問該會議，請撥打1-877-407-0989（國內）或+1 201-389-0921（國際），並請求參加Editas Medicine電話會議。電話會議的現場直播也將在Editas Medicine網站的投資者部分提供，地址是 www.editasmedicine.com，並且在會議結束後約兩個小時將提供重播。
關於Editas Medicine
作爲一家臨床階段的基因編輯公司，Editas Medicine致力於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化爲全球危重疾病患者的強有力治療方法，並發現、開發、製造和商業化廣泛的疾病類別的轉化性、持久性、精確基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute的 Cas12a專利組合和Broad Institute和哈佛大學的Cas9 專利組合的人類藥品的獨家許可證持有人。有關最新信息和科學報告，請訪問。
作爲一家領先的基因編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化爲一個強大的產品管道。 活體內 爲全球生活在重病中的人們提供醫療。Editas Medicine旨在發現、開發、製造和推廣變革性、持久的精準基因編輯治療藥物。 活體內 面向廣泛疾病類別的基因編輯藥物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a專利資產和Broad Institute及哈佛大學的Cas9專利資產在人類醫療方面的獨家許可方。有關最新信息和科學報告，請訪問 www.editasmedicine.com.
前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》意義內的前瞻性聲明和信息。術語「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「目標」、「應該」、「將」等類似表述旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。本新聞稿中的前瞻性聲明包括關於 公司的完全過渡 活體內 公司計劃在大約兩年內實現人類概念驗證的意圖，以及其 活體內 基因編輯項目發佈額外的臨床前數據的時機，預計的效果，包括公司決定停止研發reni-cel並啓動相關裁員的潛在成本節約，裁員的範圍和時機，以及公司現金持續時間的預期延長公司可能實際上無法實現這些前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴。實際結果或事件可能因各種重要因素而與這些前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和預期有實質性差異，包括： 進行臨床前研究的固有不確定性；臨床前研究的結果的可用性和時機；進行試驗的監管批准的預期；公司可預見和不可預見的營業費用和資本支出要求的資金充足性；以及停止臨床開發的決定
reni-cel及相關裁員可能會產生意想不到的後果或未能帶來預期的成本節約這些及其他風險在公司最新的10-K表格年度報告的「風險因素」標題下有更詳細的描述，該報告已提交給證券交易委員會，並由公司後續向證券交易委員會的提交文件進行更新，以及公司未來可能向證券交易委員會提交的其他文件。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅在本日期內有效，公司明確否認對任何前瞻性聲明的更新義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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