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在接受抗PD-1治疗后的非小细胞肺癌患者中，初步临床数据显示单药试验的客观响应率（ORR）为27%，疾病控制率（DCR）为73%

吸入KB707的单药活性进一步证实了基于HSV-1的吸入性肺基因递送成功重复给药的证据，并基于CF和AAt缺乏症呼吸疾病项目的近期临床数据更新。

匹兹堡，2024年12月18日（环球新闻通讯社）– Krystal Biotech, Inc. （“公司”）（纳斯达克：KRYS），一家商业阶段的生物技术公司，今天宣布了其正在进行的KYANITE-1研究的初步临床结果，该研究评估吸入KB707在实体肿瘤患者中的应用。通过吸入给药的KB707早期显示出单药治疗的活性，特别是在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，截止2024年12月6日的数据观察到27%的客观响应率（ORR）和73%的疾病控制率（DCR）。

“最大化疗效并限制全身毒性的细胞因子的吸入局部给药确实是创新的，” 克利夫兰医院新型癌症治疗中心研究副主席兼董事Wen Wee Ma，MBBS表示。“看到在标准护理治疗后进展的非小细胞肺癌患者中作为单药治疗的潜在益处是非常鼓舞人心的，并且提供了亟需的希望。”

KYANITE-1是一个持续进行的、开放标签的、多中心的剂量递增和扩展研究，评估吸入式KB707治疗肺部实体肿瘤的效果。8 剂量递增过程中评估了10 PFU或10 PFU的KB707，随后选择10 PFU进行剂量扩展。9 KB707的给药频率在剂量递增和扩展过程中保持一致，患者在前两周每周吸入KB707一次，之后每三周一次。9 试验的目标包括评估安全性、耐受性和肿瘤反应，采用RECISt v1.1标准进行测量。www.clinicaltrials.govKYANITE-1研究的更多细节可以在NCt注册号NCT06228326下找到。

KYANITE-1的第一位患者于2024年4月17日接受给药。共有37名患者接受了至少一次吸入式KB707的治疗，其中包括17名被诊断为晚期非小细胞肺癌的患者。所有患者在基线时均有恶性肺部病灶。

迄今为止，吸入式KB707在这个多样化的、经过重度预处理的晚期疾病患者群体中是安全且一般耐受良好的，适合在门诊设置中给药。治疗相关的不良事件可预测，并与基础疾病及已知的白介素-2和白介素-12的不良事件特征一致。大多数治疗相关的不良事件轻度至中度，且为短暂性，未观察到4级或5级的不良事件。

截至目前，KYANITE-1研究观察到的临床活动在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示了最明显的疗效。截止数据截止日期，有11名NSCLC患者在至少进行一次影像学扫描和RECISt v1.1评估的情况下被评估反应。分析中纳入的患者均接受了重度的预处理，4条中位数治疗线，所有患者至少接受过一条免疫治疗。在这个NSCLC患者分析队列中，达到了27%的整体反应率（ORR），有三例部分反应。至今，疾病控制率（DCR）为73%，11名患者中仍有7名正在接受治疗。截止数据截止日期，纳入分析的患者的治疗持续时间范围为10.3到33.3周。

除了初步证据显示切除效应和肺部以外的治疗获益外，肺部病变的治疗反应尤其显著。在同样的11名可评估的NSCLC患者中，靶向肺部病变的ORR为36%，有三例部分反应和一例完全反应，DCR为82%。

克里斯特生物科技的研究与开发总裁Suma Krishnan表示：“尽管早期，吸入KB707的单药治疗活性的信号是我们项目一个令人兴奋的里程碑，并突显了我们矢量细胞因子方法在治疗困难癌症方面的巨大潜力。这些数据增加了一个快速增长的临床数据集，该数据集是在多个项目和患者群体中生成的，证明我们的HSV-1平台能够安全且反复地将功能性基因物质传递到肺部，并影响疾病的发展。我们对我们平台的意义和为那些遭受罕见和严重肺病的患者提供有意义的临床益处的前景感到兴奋。”

Based on positive initial results in monotherapy, the Company has amended the KYANITE-1 protocol to add two cohorts evaluating inhaled KB707 for the treatment of advanced NSCLC in combination with either anti-programmed cell death protein 1 (PD-1) therapy or anti-PD-1 therapy and chemotherapy. No patients have been enrolled in the combination expansion cohorts to date.

IL-2和IL-12是分泌的细胞因子，具有互补的功能，促进人类的细胞介导免疫。研究表明，IL-2和IL-12能够在临床前或临床模型中引发抗肿瘤免疫应答，并已被广泛研究以评估其在癌症免疫治疗中的潜力。尽管有效性表现出良好的迹象，但有效利用IL-2和IL-12以获得治疗效果一直很困难，因为全身给药通常耐受性较差，并且它们本身半衰期较短，需要使用高剂量和极其频繁的给药间隔。KB707是一种改良过的HSV-1载体，旨在将编码人IL-12和IL-2的基因直接输送到患者的肿瘤中并促进全身免疫介导的肿瘤清除。KB707针对通过肿瘤内注射或吸入可及的实体肿瘤。

Krystal Biotech, Inc. (纳斯达克: KRYS)是一家处于商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化基因疗法，以治疗高未满足医疗需求的疾病。VYJUVEK®是公司的第一款商业产品，是首个可重复使用的基因治疗，也是FDA批准用于治疗营养性大疱性表皮松解症的首个药物。该公司正在快速推进一条稳健的临床前和临床研究管线，涉及呼吸、肿瘤、皮肤病、眼科医疗和美容领域。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。有关更多信息，请访问 http://www.krystalbio.com并关注@KrystalBiotech LinkedIn 和 X （前称Twitter）。

本新闻稿中关于Krystal Biotech, Inc.未来期望、计划和前景的任何陈述，包括关于公司向难治性癌症治疗提供的矢量细胞因子方法的显著潜力的陈述；公司的HSV-1平台及其能够安全且重复地将功能性遗传物质输送至肺部并影响疾病进展的能力；公司预期将在未来的科学会议上披露KYANITE-1的详细更新结果的期望；以及其他包含“预期”、“相信”、“估计”、“期待”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“可能”、“将”、“会”、“能够”、“应该”、“继续”等相似表达的陈述，构成了《私募证券诉讼改革法案》内的前瞻性陈述。

实际结果可能因各种重要因素而与这些前瞻性陈述所指示的结果有重大不同，包括在临床试验启动和进行中固有的不确定性，以及在公司向美国证券交易委员会提交的年度和季度报告中的“风险因素”标题下列出的其他重要因素。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表了公司截至本新闻稿日期的观点。公司预期后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能在未来的某个时点选择更新这些前瞻性陈述，但公司明确不承担任何义务。切勿将这些前瞻性陈述视为公司在本新闻稿日期之后的任何日期的观点。