附录99.1
| 新闻稿 |
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托雷布鲁丁被FDA指定为突破性疗法 用于非复发性 继发性进展型多发性硬化症
| • | 该指定基于HERCULES研究在成年人中的积极结果非复发性 继发性进展型多发性硬化症（nrSPMS） |
| • | 托雷布鲁替尼是FDA批准的第一个也是唯一一个能穿透大脑的BTk抑制剂，专为多发性硬化症（MS）设计，获得了突破性疗法认证 |
巴黎，十二月 13, 2024. 美国食品和药物管理局（FDA）已授予托雷布鲁替尼突破性疗法认证，用于治疗成年人， 无复发性 继发性进展型多发性硬化症（nrSPMS）。这基于来自 赫拉克勒斯 3期研究的积极结果，表明托雷布鲁替尼延迟了疾病的发作时间。 6个月 与安慰剂相比，确认的残疾进展（CDP）减少了31%（HR 0.69; 95% CI 0.55-0.88; p=0.0026），进一步分析次要终点显示，经历确认的残疾改善的参与者人数，托利布单抗（10%）几乎是安慰剂（5%）的两倍（HR 1.88; 95% CI 1.10 至 3.21; 名义 p=0.021）。
FDA突破疗法认证旨在加快在美国针对严重或危及生命病症的药物开发和审查。符合这一认证的药物必须显示出初步的临床证据，以证明该药物在临床重要终点上可能比现有药物有显著改善。
埃里克·沃尔斯特伦，医学博士，博士
赛诺菲安万特神经病学开发全球负责人
“这一突破疗法认证展示了托利布单抗延缓残疾进展的潜力，这是多发性硬化症患者面临的一个关键未满足需求。我们期待在监管审查这一首个此类药物时与FDA的合作。” 非复发型 继发性进展性 多发性硬化症目前没有批准的可用治疗。
在接受托雷布鲁替尼的参与者中，有4.1%的参与者观察到肝酶升高（>3xULN），而安慰剂组为1.6%。托雷布鲁替尼组中有小部分（0.5%）参与者经历了ALT峰值升高超过20倍ULN，所有病例均发生在治疗的前90天内。 除一个案例外，所有肝酶升高的病例均在没有进一步医疗干预的情况下恢复。实施更频繁的监测有助于缓解严重的肝脏后遗症。
托雷布鲁替尼的监管提交目前正在为美国做最后准备，并为欧盟进行准备。与其他药物一样，赛诺菲计划在托雷布鲁替尼的监管提交获得接受后确认。PERSEUS 3期研究目前正在进行中，主要进展性多发性硬化症的研究结果预计在2025年下半年发布。
托雷布鲁替尼目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未被任何监管机构评估。
关于多发性硬化症
多发性硬化症是一种慢性、免疫介导的神经退行性疾病，可能导致不可逆残疾的积累。身体和认知功能的残疾表现为健康状况的逐渐恶化，这影响患者的护理和生活质量。残疾的积累仍然是多发性硬化症治疗中重要的未满足医疗需求。目前，现有药物的主要目标是外周B细胞和T细胞，而驱动残疾积累的先天免疫在现有药物中基本没有得到解决。目前批准的药物或正在测试的晚期药物主要针对适应性免疫系统，或不直接在中枢神经系统内发挥临床效益。
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nrSPMS指的是那些已停止经历复发但仍继续积累残疾的多发性硬化症患者，表现为诸如疲劳、认知障碍、平衡和步态障碍、肠道和/或膀胱功能丧失、性功能障碍等症状。
关于托利布鲁单抗
托利布鲁单抗是一种实验性口服药物，具有脑穿透性和生物活性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，能够达到预期的脑脊液浓度，以调节B淋巴细胞和与疾病相关的小胶质细胞。托利布鲁单抗正在进行III期临床研究，以治疗各种形式的多发性硬化症，其安全性和有效性尚未得到任何全球监管机构的评估。有关托利布鲁单抗临床研究的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov.
关于HERCULES
HERCULES（临床研究标识符：NCT04411641）是一项双盲随机的III期临床研究，评估了托利布鲁单抗在nrSPMS患者中的有效性和安全性。nrSPMS 在基线定义为具有SPMS诊断，扩展残疾状态量表（EDSS）介于3.0到6.5之间，在过去24个月内没有临床复发，并且在过去12个月内有残疾累积的文档证据。参与者按2:1随机分配，接受口服托利布鲁单抗每日剂量或匹配安慰剂，持续时间约为48个月。
主要终点是 6个月 CDP定义为增加≥当基线EDSS评分为1.0时，基线得分为 ≤5.0，或基线EDSS评分超过5.0时增加 0.5分。次要终点包括≥通过EDSS评分评估的CDP发作时间，MRI检测到的 新出现或增大的T2高信号病灶总数，确认的残疾改善的发作时间， 3个月 3个月 9孔测试的变化和 T25-FW 测试以及托勒布鲁汀的安全性和耐受性。
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