MESOBLAST的RYONCIL®是首个获得美国FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法
• RYONCIL（remestemcel-L）是FDA批准的首个用于任何适应症的MSC产品。
• RYONCIL是FDA批准的首个用于2个月及以上儿童（包括青少年和年轻人）的疗法，适应症为类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD），这是种高死亡率的威胁生命的控件。
• 在一项针对SR-aGvHD儿童的单臂多中心III期试验中，89%的受试者被评估为高严重程度C级或D级疾病，70%的患者在接受RYONCIL治疗的第28天时达到了整体反应，这是预测aGVHD生存率的一个指标。
• RYONCIL的免疫调节效应，包括抑制T细胞激活和促炎细胞因子的分泌，使该疗法在过度炎症的疾病中具备潜在的其他适应症。澳大利亚墨尔本；2024年12月19日和美国纽约；2024年12月18日：Mesoblast Limited（ASX：MSB；纳斯达克：MESO），全球领先的炎症性疾病同种异体细胞药物公司，今天宣布食品药品监督管理局（FDA）批准RYONCIL®（remestemcel-L）作为美国首个间充质干细胞（MSC）疗法。
RYONCIL是美国唯一批准用于任何适应症的MSC疗法，也是唯一批准用于2个月及以上儿童（包括青少年和年轻人）的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的疗法。
移植医生乔安娜·库尔茨伯格博士（Dr Joanne Kurtzberg），杜克大学医学中心（DUMC）儿科杰出教授、病理学教授和马库斯细胞治疗中心主任，表示：“类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种令人沮丧的控件，预后极差。从今天起，我们能够提供RYONCIL，这是第一个FDA批准的治疗方案，对许多儿童来说将挽救生命，并对他们的家庭产生巨大影响。”
在美国，每年大约有10,000名患者接受异体骨髓移植，其中1,500名是儿童。约50%的患者会发展为aGvHD，几乎一半的患者对该病的首选治疗——类固醇无反应。在一项针对SR-aGvHD儿童的单臂多中心III期试验中，89%的受试者被评估为高严重程度C级或D级疾病，70%的患者在第28天接受RYONCIL治疗后达到了整体反应，这是预测aGVHD生存率的一个指标。RYONCIL治疗过程中没有任何患者因实验室异常而中断或停止治疗，超过85%的患者在治疗过程中完成了全部疗程。完整的III期临床研究结果可在《血液和骨髓移植生物学》期刊上获得。
“我们非常高兴FDA批准了RYONCIL®，并为公司在将这项重要新疗法带给没有其他可接受选择的儿童和家庭方面所做的努力感到自豪，”Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士表示。“通过FDA对RYONCIL的批准，Mesoblast展示了将首个MSC产品上市的能力。我们将继续与FDA密切合作，以获得其他晚期产品的批准，包括用于心血管疾病的REVASCOR®以及用于炎症性疼痛适应症的rexlemistrocel-L，同时扩大RYONCIL在儿童和成人炎症性控件中的适应症。”
RYONCIL将在美国的移植中心和其他治疗医院提供。完整的处方信息请见www.ryoncil.com。FDA的批准新闻稿在此可用。展览99.1
RYONCIL（remestemcel-L）是什么？RYONCIL是一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗在2个月及以上儿童中，对类固醇抵抗的急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。
推荐剂量为每公斤体重2 × 106 MSC，通过静脉注射，每周给药两次，连续4周。疗效在首次给药后28 ± 2天进行评估，并根据需要施用进一步的治疗。
重要安全信息
禁忌症：已知对二甲基亚砜（DMSO）或猪牛蛋白过敏。
不良反应：严重不良反应包括发热（9%）、呼吸衰竭（9%）、肠气囊肿（7%）和金黄色葡萄球菌菌血症感染（<5%）。发生在≥10%的患者中的3级不良反应为病毒感染性疾病（15%）、细菌感染性疾病（19%）、及病原体未列明的感染（15%）。在研究中没有发生4级或5级不良反应。八名患者因以下原因中断RYONCIL治疗：急性输注反应（n=3）、低血压（n=1）、肠胃炎（n=1）和死亡（n=3）。
您可以拨打1-800-FDA-1088或访问www.fda.gov/medwatch向FDA报告副作用。您也可以拨打免费电话#1-844-889-MESO（6376）向Mesoblast报告副作用。
请参阅RYONCIL的完整处方信息以获取其他重要安全信息。
关于Mesoblast
Mesoblast（公司）是开发同种异体（即用即配）细胞药物的全球领先者，主要用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病。该公司的专有间充质谱系细胞治疗技术平台的疗法通过释放抗炎因子来响应严重炎症，对免疫系统的多个效应效应方向进行反制和调节，从而显著减少有害的炎症过程。
Mesoblast的RYONCIL®（remestemcel-L）用于治疗2个月及以上儿童类固醇抵抗的急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）是首个获得FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。
Mesoblast致力于基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台开发其他细胞治疗，针对不同适应证。RYONCIL正在开发用于包括成人SR-aGvHD在内的其他炎症性疾病和生物抗性炎症性肠病。Rexlemestrocel-L正在开发用于心力衰竭和慢性下背痛。该公司在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系。
关于Mesoblast的知识产权：Mesoblast拥有强大且广泛的全球知识产权组合，超过1,000项授予专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应证。这些授予的专利和专利申请提供商业保护，延续到至少2041年，覆盖所有主要市场。
关于Mesoblast的制造：公司的专有制造工艺能够生产工业规模、冷冻保存、即用即配的细胞药物。这些细胞疗法有明确定义的药品释放标准，计划可以方便地提供给全球患者。
Mesoblast在澳洲、美国和新加坡设有办事处，并在澳大利亚证券交易所（MSB）及纳斯达克（MESO）上市。有关更多信息，请访问www.mesoblast.com，领英：Mesoblast Limited及推特：@Mesoblast
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