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Ipsen的Iqirvo®作为一种首个PPAR类控件的治疗药物，获得了美国FDA的加速批准，用于原发性胆汁性胆管炎-2024年6月10日-阅读12分钟
Iqirvo®（elafibranor）80毫克片是近十年来首个获得批准用于治疗罕见肝病原发性胆汁性胆管炎的新药
批准基于积极的III期ELATIVE试验数据。原发性胆汁性胆管炎在全球范围内的患病率不断增加，影响到大约10万美国人。如不得到充分治疗，可能导致肝功能衰竭。Iqirvo的美国批准使Ipsen成为罕见胆瘀性肝病治疗领域的领导者
Iqirvo是一种首个PPAR类口服药物，每日一次。Iqirvo于2021年从GENFIt获得授权。Iqirvo的加速批准基于发表在《新英格兰医学杂志》的III期ELATIVE试验数据。ELATIVE试验表明，使用Iqirvo加UDCA（n=108）治疗的患者实现了生化反应的复合主要终点的倍数。对照组加UDCA（=53）的比较（分别为51%和4%，治疗差为47%）。ALP是一种生化指标，被用作PBC试验中的替代终点。在只有接受Iqirvo治疗的患者中，有15%的人的ALP达到正常水平（相应的是接受安慰剂加UDCA治疗的人为0%）。大部分患者（95%）接受了研究治疗（Iqirvo或安慰剂）与UDCA的联合应用。Iqirvo报告的最常见不良反应包括体重增加、腹痛、腹泻、恶心和呕吐。接受Iqirvo治疗的研究参与者中有些人出现肌痛、肌无力和横纹肌溶解；骨折；对胎儿和新生儿发育的不良影响；药物性肝损害；过敏反应；或胆道梗阻。详见全部重要安全信息。ELATIVE临床试验的关键第III期数据表明，Iqirvo是PBC患者的有效二线治疗，具有有利的效益和风险数据，”华盛顿Liver Institute Northwest的主任，也是ELATIVE研究的首席调查员之一的Dr. Kris Kowdley说。“Iqirvo的批准将使美国的医疗保健提供者能够满足PBC患者的未被满足的需求，并有潜力显著降低PBC患者的ALP水平。”PBC是一种罕见的自身免疫性胆瘀性肝病，其中胆汁和毒素积累（胆瘀）和慢性炎症导致肝纤维化（瘢痕）和胆管破坏。在美国，大约有10万人受到PBC的影响，大多数是女性。PBC是一种终身性疾病，如果得不到有效治疗，病情会逐渐恶化，导致肝移植，甚至某些情况下会导致早逝。PBC还会影响日常生活，常见症状包括严重疲劳和难以忍受的瘙痒（搔痒）。“患有PBC的人可能会感觉到他们所经历的症状被家人、朋友甚至医生忽视，因为后者没有经历过类似破坏性的事情。患有PBC的人可能还对疾病的进展和他们的肝脏健康何时会恶化感到不确定，”美国PBC患者支援组织PBCers的执行主席Carol Roberts说。“早期诊断和关于PBC的教育，以及新的治疗选择对满足患有PBC的患者当前的需求非常重要。”Iqirvo已提交给欧洲药品管理局（EMA）和英国药品与医疗保健产品管理局（MHRA），以获得PBC的批准，预计将于2024年下半年获得最终的EMA和MHRA的审批决定。美国FDA对Iqirvo的批准进一步增强了Ipsen在美国患有罕见胆瘀性肝病的患者中可用的治疗组合的产品组合。其中包括FDA批准的用于治疗P巴甲型进行性家族性内肝胆汁淤积（PFIC）患者三个月及以上并用于治疗阿拉吉尔综合征（ALGS）患者12个月及以上胆瘙痒的药物。
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