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益普生的 Iqirvo® 作为治疗原发性胆源性胆管炎的同类首创 PPAR 疗法获得美国食品药品管理局的加速批准-2024 年 6 月 10 日-12 分钟阅读
Iqirvo®（elafibranor）80毫克片剂是近十年来第一种获批用于治疗称为原发性胆源性胆管炎的罕见肝病的新药
根据积极的III期ELATIVE试验数据获得批准，原发性胆源性胆管炎影响了美国约10万人，并且全球患病率正在上升。如果治疗不当，可能会导致肝衰竭美国对Iqirvo的批准使Ipsen成为罕见胆汁淤积性肝病治疗的领导者
Iqirvo 是同类首创的口服、每日一次的过氧化物酶体增殖物激活受体 (PPAR) 激动剂。Iqirvo 于 2021 年获得了 GENFIT 的许可。Iqirvo的加速批准基于发表在《新英格兰医学杂志1》上的III期ELATIVE试验的数据。ELATIVE试验表明，与安慰剂加UDCA（=108）相比，使用Iqirvo加UDCA（n=108）治疗时，达到生化反应复合主要终点的患者多13倍（分别为51％和4％，治疗差异为47％）。ALP 是一种生化标记，在 PBC 试验中用作替代终点。次要终点显示，只有接受过IQIRVO治疗的患者的ALP水平才恢复正常（Iqirvo加UDCA为15％（n=108），而安慰剂加UDCA为0％（n=53））。大多数患者（95%）接受了联合UDCA的研究治疗（Iqirvo或安慰剂）。≥10％的研究参与者报告的Iqirvo最常见的不良反应是体重增加、腹痛、腹泻、恶心和呕吐。一些接受Iqirvo治疗的研究参与者出现肌痛、肌病和横纹肌溶解症；骨折；对胎儿和新生儿发育的不良影响；药物引起的肝损伤；超敏反应或胆道梗阻。请在下方查看完整的重要安全信息。华盛顿西北肝脏研究所所长、ELATIVE研究的主要研究员克里斯·科德利博士说：“来自关键的III期ELATIVE临床试验的数据表明，Iqirvo是PBC患者的有效二线治疗方法，具有良好的益处和风险数据。”“Iqirvo的批准将使美国的医疗保健提供者能够满足未满足的需求，并有可能显著降低我们的PBC患者的ALP水平。”PBC 是一种罕见的自身免疫性胆汁淤积性肝病，其中胆汁和毒素的积聚（胆汁淤积）和慢性炎症会导致不可逆转的肝纤维化（疤痕）和胆管的破坏。PBC影响了美国约10万人，其中大多数是女性，是一种终身疾病，如果得不到有效治疗，可能会随着时间的推移而恶化，导致肝移植，在某些情况下还会导致过早死亡。PBC 还影响日常生活，人们最常出现严重的疲劳症状和虚弱性瘙痒（瘙痒）。“PBC患者可能会觉得他们所经历的症状被家人、朋友甚至医生所忽视，因为他们在生活中没有经历过类似的干扰。PBC患者还可能对疾病进展以及肝脏健康状况是否或何时恶化感到不确定性。” 美国患者权益组织pBCERS的执行总裁卡罗尔·罗伯茨说，PBCERS是一家为PBC患者提供支持的患者权益组织。“有关PBC的早期诊断和教育以及新的治疗选择对于满足PBC患者当前的需求非常重要。”Iqirvo已提交给欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健产品监管局（MHRA），寻求PBC的授权，EMA和MHRA的最终监管决定预计将在2024年下半年作出。美国食品药品管理局对Iqirvo的批准进一步加强了Ipsen向美国患者提供的罕见胆汁淤积性肝病的治疗产品组合，其中包括我们的FDA批准的用于治疗三个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者的瘙痒症以及用于治疗12个月以上阿拉吉尔综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。
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