ファイザー／サンガモ社の血友病Aに対する遺伝子治療が後期臨床試験で成功
ファイザー(NYSE:PFE)は水曜日、サンガモ・セラピューティクス(NASDAQ:SGMO)と共同開発した実験的遺伝子治療薬giroctocogene fitelparvovecが、成人の血友病Aを対象とした後期臨床試験において、主要および主要な副次的目標を達成したと発表した。
同社は、第3相AFFINE試験のトップラインデータを引用し、ジロクトコジーンfitelparvovecが、血液凝固第VIII因子と呼ばれる血液凝固タンパク質の欠乏を特徴とする出血性疾患である血友病Aに対する日常的な予防療法と比較して、主要目標を達成したと述べた。
PFE社によると、中等症から重症の血友病A成人患者を対象とした本試験は、輸注12週目から少なくとも輸注後15カ月までの年率換算出血率に基づき、第VIII因子補充予防療法に対する非劣性および優越性の主要目標を達成した。
安全性に関しては、ジロクトコゲン・フィテルパルボベックの忍容性は概して良好であった。しかし、試験参加者の20％に重篤な有害事象が認められ、そのうち13％に治療に関連した重篤な有害事象が認められた。
しかし、ファイザー社（PFE）は、この結果について今後数ヵ月以内に規制当局と協議する予定であり、また今後の医療イベントで追加の知見を発表するつもりであると述べた。
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